Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Selekcja komórek macierzystych CD34+ (niezłośliwych) u pacjentów otrzymujących allogeniczny przeszczep komórek macierzystych

11 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Diane George

Selekcja komórek macierzystych CD34+ dla pacjentów otrzymujących dopasowaną lub częściowo dopasowaną rodzinę lub niespokrewnionego dorosłego dawcę Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych z powodu choroby niezłośliwej

Celem tego badania jest określenie częstości i nasilenia ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, ocena częstości występowania pierwotnego i wtórnego odrzucenia przeszczepu, ocena przeżycia wolnego od zdarzenia i przeżycia całkowitego, określenie czasu do wszczepienia neutrofili i płytek krwi, określenie czasu rekonstytucji immunologicznej (w tym normalizacji repertuaru komórek T, B i NK oraz produkcji immunoglobulin G) oraz ustalenia częstości występowania powikłań infekcyjnych, w tym zakażeń bakteryjnych, wirusowych, grzybiczych i atypowych prątków oraz innych po selekcji CD34+ u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych otrzymujących allogeniczny przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej od członka rodziny lub niespokrewnionego dorosłego dawcy z powodu choroby niezłośliwej.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) jest stanem, który wynika z reakcji limfocytów T przeszczepionego dawcy na organizm i narządy pacjenta otrzymującego przeszczepione komórki. Istnieją dwie formy: ostra (wczesna) i przewlekła (późna). Ostra GVHD może powodować wysypki skórne, choroby wątroby, biegunkę i zwiększone ryzyko infekcji. Przewlekła GVHD może pojawić się u pacjentów bez wcześniejszej ostrej GVHD. Przewlekła GVHD może również powodować wysypki skórne, choroby wątroby, biegunkę i zwiększone ryzyko infekcji. GVHD może spowodować, że pacjenci będą bardzo chorzy, a GVHD może zwiększyć prawdopodobieństwo, że pacjenci nie przeżyją przeszczepu. W tym badaniu badacze oferują leczenie komórek macierzystych krwi obwodowej dawcy w nadziei, że zmniejszy to prawdopodobieństwo wystąpienia GVHD u pacjenta, który je otrzyma.

Pacjentom biorącym udział w tym badaniu proponuje się leczenie eksperymentalne z użyciem systemu CliniMACS® Reagent System (Miltenyi Biotec, Niemcy), urządzenia selekcyjnego CD34+ do usuwania komórek T z przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej w celu zmniejszenia ryzyka ostrej i przewlekłą GVHD. Komórki macierzyste CD34+ są wybierane z komórek macierzystych krwi obwodowej dawcy. W ten sposób komórki T są również usuwane. Limfocyty T to komórki odpowiedzialne za chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). To badanie jest badaniem klinicznym dla pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę niezłośliwą, którzy otrzymają przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci z następującymi rodzajami chorób niezłośliwych: zespoły niewydolności szpiku kostnego (w tym ciężka niedokrwistość aplastyczna, ciężka wrodzona neutropenia, trombocytopenia amegakariocytowa (zespół Kostmanna), niedokrwistość Diamonda-Blackfana, zespół Schwachmana-Diamonda, zespoły pierwotnego niedoboru odporności, zespoły nabytego niedoboru odporności i zaburzenia histiocytarne) oraz hemoglobinopatie (w tym niedokrwistość sierpowatokrwinkowa i talasemia sierpowata/beta). Pacjenci biorący udział w tym badaniu otrzymają standardową terapię przeszczepową z dużymi dawkami leków chemioterapeutycznych lub niższymi dawkami leków chemioterapeutycznych, w zależności od ich choroby. Choroby w obrębie każdej grupy chorób otrzymają chemioterapię, która jest standardem dla tego schorzenia.

Niektórzy pacjenci biorący udział w tym badaniu otrzymają allogeniczny przeszczep komórek macierzystych (AlloSCT) od dopasowanego spokrewnionego dawcy. Jeśli pacjent nie ma dopasowanego spokrewnionego dawcy, przeszukanie szpiku kostnego zostanie przeprowadzone we wszystkich bankach szpiku kostnego na świecie. Następnie pacjent otrzyma AlloSCT od częściowo dopasowanego członka rodziny lub niespokrewnionego dorosłego dawcy przeszczepu komórek macierzystych. Przeszczepione komórki umożliwią regenerację wszystkich normalnych części układu krwionośnego pacjenta. Eksperymentalna część tego leczenia obejmuje użycie urządzenia selekcyjnego Miltenyi CliniMACS CD34+ do usuwania komórek T z przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej w celu zmniejszenia ryzyka ostrej i przewlekłej GVHD. Selekcja komórek macierzystych CD34+ AlloSCT badano u osób dorosłych ze złośliwą i niezłośliwą chorobą z pomyślnym wszczepieniem i wykazało pewną poprawę w GVHD. Nie wiadomo, czy selekcja komórek macierzystych CD34 + będzie działać w zapobieganiu ciężkiej GVHD u dzieci i młodzieży.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 36 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kwalifikowalność ogólna (wszyscy pacjenci)

    • Pacjent musi mieć < lub = 40 lat. Pacjenci z anemią sierpowatą muszą mieć co najmniej 2 lata.
    • Pacjent lub prawnie upoważniony opiekun pacjenta musi być w pełni poinformowany o swojej chorobie i badawczym charakterze protokołu badania (w tym o przewidywalnym ryzyku i możliwych skutkach ubocznych) oraz musi podpisać świadomą zgodę zgodnie z polityką instytucji zatwierdzoną przez Departament Zdrowia USA i usług społecznych.
    • Należy uzyskać zgodę na stosowanie tego protokołu leczenia przez Komitet Praw Człowieka danej instytucji, zgodnie z instytucjonalnymi zasadami gwarancji Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych.

    • Typowanie ludzkich antygenów leukocytarnych (HLA) zostanie przeprowadzone za pomocą typowania DNA molekularnego o wysokiej rozdzielczości dla alleli HLA klasy I A, B i C oraz HLA klasy II DRB1 i DQB1.

      • Niespokrewniony dawca: Aby móc przystąpić do badania, wymagany jest dopasowany 8/10, 9/10 lub 10/10 niespokrewniony dorosły dawca (MUD).
      • Powiązany dawca: Do udziału w badaniu wymagany jest dawca rodzinny dopasowany w 5/10, 6/10, 7/10, 8/10, 9/10 lub 10/10 (lub częściowo dopasowany).
    • Zaburzenia niezłośliwe zgodnie z protokołem.
    • Hemoglobinopatie według protokołu.
    • Wymóg selekcji komórek macierzystych CD34+ do drugiej infuzji komórek macierzystych po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych od spokrewnionego lub niespokrewnionego dorosłego dawcy.

  • Dodatkowa kwalifikacja dla pacjentów z zaburzeniami niezłośliwymi otrzymujących kondycjonowanie mieloablacyjne

    • Odpowiednia czynność nerek określona przez instytucjonalny zakres normy.
    • Odpowiednia czynność wątroby zgodnie z protokołem.
    • Odpowiednia czynność serca określona przez angiogram radionukleotydowy lub echokardiogram.
    • Odpowiednia czynność płuc za pomocą testu czynnościowego płuc. W przypadku dzieci, które nie chcą współpracować, brak oznak duszności spoczynkowej, brak nietolerancji wysiłku i pulsoksymetria >94% na powietrzu pokojowym.

  • Dodatkowe uprawnienia dla pacjentów z zaburzeniami niezłośliwymi otrzymujących kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności

    • Odpowiednia czynność nerek określona przez instytucjonalny zakres normy.
    • Odpowiednia czynność wątroby zgodnie z protokołem.
    • Odpowiednia czynność serca zgodnie z protokołem.
    • Odpowiednia czynność płuc zgodnie z protokołem.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z udokumentowaną niekontrolowaną infekcją w momencie włączenia do badania nie kwalifikują się.

  • Ciąża/karmienie piersią Kobiety w ciąży lub karmiące piersią w momencie przystąpienia do badania nie kwalifikują się.

    -- Poniższe dodatkowe kryteria wykluczenia dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową mają również zastosowanie następujące kryteria wykluczenia

  • Pacjenci ze zwłóknieniem pomostowym lub marskością wątroby.
  • Niekontrolowane zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w ciągu ostatniego miesiąca.
  • Seropozytywność w kierunku HIV.
  • Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej hematokryt (HCT) w ciągu trzech miesięcy od włączenia do schematu o zmniejszonej intensywności i w ciągu sześciu miesięcy do schematu mieloablacyjnego/schematów o zmniejszonej toksyczności.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CliniMACS PLUS, a następnie chemioterapia
Pacjenci otrzymają schemat kondycjonowania przed przeszczepem złożony z busulfanu fludarabiny i alemtuzumabu. U pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby przed przeszczepem busulfan zostanie zastąpiony melfalanem. W przypadku pacjentów otrzymujących drugi przeszczep lub „szczepienie przypominające” kondycjonowanie przed przeszczepem w oparciu o stan kliniczny pacjenta zostanie określone przez głównego badacza i lekarza zajmującego się transplantacją szpiku kostnego (BMT). Komórki macierzyste krwi obwodowej dawcy zostaną poddane selekcji CD34+ (biologiczna/szczepionkowa: terapia selekcji komórkami macierzystymi CD34). System odczynników CliniMACS (PLUS) będzie używany do usuwania komórek T z przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej w celu zmniejszenia ryzyka ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
Biologiczny: Terapia selekcji komórek macierzystych CD34
System odczynników CliniMACS (PLUS) (Miltenyi CliniMACS CD34+ Cell Selection Device) będzie używany do usuwania komórek T z przeszczepionych komórek macierzystych krwi obwodowej w celu zmniejszenia ryzyka ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 100 dni
Określ częstość występowania i ciężkość ostrej GVHD.
100 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość pierwotnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok
Oceń ilościowo częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu.
1 rok
Wskaźnik przeżycia
Ramy czasowe: 5 lat
Aby ocenić przeżycie wolne od zdarzeń i całkowite przeżycie
5 lat
Czas do wszczepienia neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: 1 rok
Aby określić czas do wszczepienia neutrofili i płytek krwi
1 rok
Czas na odbudowę odporności
Ramy czasowe: 2 lata
Określenie czasu rekonstytucji immunologicznej (w tym normalizacji repertuaru komórek T, B i NK oraz produkcji immunoglobuliny G)
2 lata
Występowanie powikłań infekcyjnych
Ramy czasowe: 2 lata
Ustalenie częstości występowania powikłań infekcyjnych, w tym zakażeń bakteryjnych, wirusowych, grzybiczych, atypowych prątków i innych
2 lata
Częstość występowania wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 1 rok
Oceń ilościowo częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Diane George

Śledczy

  • Główny śledczy: Diane George, MD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

21 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAL0156

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Terapia selekcji komórek macierzystych CD34

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj