Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Antioxidáns terápia az RYR1-vel kapcsolatos veleszületett myopathiában (RYR1)

2019. december 9. frissítette: National Institute of Nursing Research (NINR)

Háttér:

- Az 1-es típusú rianodin receptorhoz kapcsolódó myopathiák (RYR1-RM) a leggyakoribb nem disztrófiás izombetegségek, amelyekkel az Egyesült Államokban születnek az emberek. Befolyásolják a fejlődést, az izmokat és a járást. A kutatók új gyógyszert szeretnének tesztelni, hogy segítsenek ezekben a betegségekben szenvedőkön.

Célok:

- Annak megállapítására, hogy az N-acetilcisztein csökkenti-e az izomkárosodást az RYR1-RM-ben szenvedő betegeknél. Hogy lássák, javítja-e az edzéstűrő képességüket.

Jogosultság:

- 7 éves vagy annál idősebb személyek, akiknél RYR1 genetikai diagnózist igazoltak, vagy RYR1 klinikai diagnózist diagnosztizáltak, és családtagjuk megerősített genetikai diagnózissal rendelkezik.

Tervezés:

  • A résztvevőket egy kritériumlistával szűrjük. A felnőtt résztvevők izombiopsziát vehetnek át. Egy tű eltávolít egy apró izomdarabot a lábszárból.
  • A tanulmányi látogatások több napig tartanak.
  • 1. látogatás:
  • Kórtörténet
  • Fizikai vizsga
  • Vér-, vizelet- és nyálvizsgálatok
  • Kérdések a tünetekről és az életminőségről
  • Szív-, tüdő- és járástesztek
  • Izom oxigenizációs kapacitás teszt. A comb körüli vérnyomásmérő mandzsetta legfeljebb 10 percig meghúzódik.
  • Biodex tesztelés, a láb nyújtása ellenállás ellen
  • Izom ultrahangok. Egy szondát mozgatnak a bőrön.
  • Az eljárások során a résztvevőket lefényképezhetik vagy videóra vehetik.
  • Lehet, hogy izombiopsziát végeznek.
  • Hat hónappal később a 2. látogatás megismétli az 1. látogatást. A résztvevők megkezdik a vízben vagy placebóban oldott vizsgálati gyógyszer szedését naponta háromszor 6 hónapig.
  • A résztvevők az NIH-nál maradnak 2 napig a vizsgálati gyógyszer megkezdése után.
  • A vizsgálat során a résztvevőkkel telefonon felvesszük a kapcsolatot a mellékhatások figyelemmel kísérése érdekében
  • Hat hónappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése után a 3. vizsgálati látogatás az 1. látogatás egy részét vagy egészét megismétli.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Bár a születéskor megjelenő izomzat genetikai rendellenességei ritkák, az RYR1-hez kapcsolódó myopathiák jelentik a leggyakoribb nem disztrófiás veleszületett myopathiát az Egyesült Államokban, körülbelül 1/90 000 embernél (Amburgey et al, 2011). A vázizom ryanodin receptor génjében, az RYR1-ben ok-okozati mutációkat találtak a myopathia számos altípusában, beleértve a központi magbetegséget és a centronuclearis myopathiát. Ezek a mutációk hibás gerjesztés-összehúzódás csatolást és megnövekedett mitokondriális oxidatív stresszt eredményeznek. A legtöbb beteg gyermekkorában késleltetett motoros mérföldkövekkel, végtagi izomgyengeséggel, mozgászavarral, ízületi kontraktúrákkal, progresszív gerincferdüléssel, egyes esetekben szemmozgási bénulással, légzési elégtelenséggel vagy rosszindulatú hipertermiára való hajlamos alléli állapottal jelentkezik. E fontos megbetegedések és a korai halálozás kockázata ellenére a mai napig nem létezik kezelés.

Az RYR1 egy homotetramer transzmembrán ioncsatornát, a RyR1-et kódol, amely a terminális szarkoplazmatikus retikulumon található, a T-tubulus közvetlen közelében. Azáltal, hogy a kalciumot a szarkoplazmatikus retikulumból a citoszolba szabadítja fel, válaszul a neuromuszkuláris csomópontban lévő motoros neuron általi izomrost-stimulációra, közvetíti a gerjesztés-összehúzódás kapcsolást, és a celluláris kalciumkoncentráció és a redox homeosztázis szabályozójaként működik. Dowling et al. (2012) a közelmúltban tisztázták az utóbbi mechanizmust a zebradániában és a betegek myotubusaiban, megmutatva, hogy az RYR1 mutációk fokozott oxidatív stresszt eredményeznek, és ezt mindkét modellben megmenti az N-acetilciszteinnel (NAC), amely egy ismert antioxidáns. A NAC a glutation prekurzoraként működik, egy endogén antioxidáns, amely az oxidatív stressz során hiányossá válik. Ezt egy cisztás fibrózis klinikai vizsgálata támasztotta alá, amelyben az oxidatív stressz alatt álló neutrofilek alacsony glutationszintje szignifikánsan megnőtt a NAC beadásával.

Dowling et al. (2012) jelentős változásokat találtak a NAC-kezelés után, beleértve a megnövekedett utazási távolságot (kitartást) a zebradánoknál, valamint a teljes védelmet a sejthalál ellen, amelyet a miotubusokban kísérletileg fokozó oxidatív stressz indukál. Így a NAC sikeres kezelés volt mind ex vivo, mind in vivo modellrendszerekben. Ezen eredmények alapján azt tervezzük, hogy a NAC randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatát RYR1-vel összefüggő myopathiában szenvedő betegek alcsoportjában végezzük, mint az első patofiziológiai alapú kezelést e pusztító rendellenességre.

A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a NAC csökkenti-e az oxidatív stresszt, a fáradékonyságot és a kimerültséget az RYR1-RM-ben szenvedő betegek vizsgálati populációjában. A vizsgált populációban 7 éves vagy annál idősebb férfiak és nők egyaránt szerepelnek. A tanulmánytervezés két szakaszból áll. Az első 6 hónapos fázist az RYR1 veleszületett myopathia kiválasztott kimenetelének validálására használjuk. A második 6 hónapos fázis egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos gyógyszeres beavatkozási vizsgálat. Az elsődleges eredménymérő a vér glutationja az oxidatív stressz és a hat perces sétateszt a fáradékonyság megállapítására. Egészséges önkénteseket értékelnek, hogy meghatározzák a biomarkerek normálértékeit, az izomultrahangot és a közeli infravörös spektroszkópiát ebben a ritka betegségben, hogy összehasonlíthassák az egészséges és az RYR1-RM egyéneket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

63

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

  • KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK – BETEGEK:
  • Felnőttek, akik nem tudnak beleegyezést adni, és gyermekgyógyászati ​​résztvevők, akiknek nincs szülője, aki képes beleegyezést adni.
  • Azok a betegek, akiknek a kórelőzményében májbetegség szerepel (a májfunkciós teszteket a kiinduláskor és

elővigyázatosságból minden tanulmányút alkalmával). A májbetegséget közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodásként határozzák meg a következők alapján:

  • Az alanin aminotranszferáz (ALT) a normál felső határának (ULN) 8-szorosa vagy azzal egyenlő, az összbilirubin 2-szerese a normálérték felső határának (plusz >35% közvetlen bilirubin) és/vagy a nemzetközi normalizált arány (INR) >1,5 vagy

  • Gamma-glutamil-transzferáz (GGT) > 2-3x ULN bilirubinnal 2x ULN (plusz >35% közvetlen bilirubin) és/vagy INR

    • Betegek, akiknek a kórtörténetében peptikus fekély, öklendező reflex-depresszió és nyelőcső visszér szerepel. Gastrosztómás szondával rendelkező betegek részvétele megfontolható, ha öklezőreflex-depresszió vagy egyéb nyelési vagy táplálkozási nehézségek merülnek fel.
    • Súlyos tüdőműködési zavarban (FEV1 < 40% előre jelzett) vagy a tüdő exacerbációjának bizonyítékaiban szenvedő betegek. A pulmonalis exacerbáció a légúti tünetek akut súlyosbodását jelenti, amely a tüdőfunkció hanyatlásából ered. A résztvevők fokozott köhögéssel, fokozott légszomjjal, fokozott vérzéscsillapítással, fokozott fáradtsággal, legalább 10%-kal csökkent tüdőfunkcióval vagy a köpet színének megváltozásával jelentkezhetnek.
    • Terhes és szoptató nők.
    • Antioxidánsok fogyasztása [köztük NAC, GSH, melatonin, Immunocal (Immunotac)

Research, Vandreuil-Dorion, QC, Kanada, Nacystelyn (Galephar, Brüsszel)] a toborzás előtti 4 hétben.

- Az acetaminofen (beleértve a Percocet, Vicodin, Oxycodone, Excedrin és egyéb) napi használata

acetaminofen tartalmú gyógyszerek), nitroglicerint vagy karbamazepint az elmúlt 7 napban.

  • Angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlók vagy angiotenzinreceptor-blokkolók (ARB-k) jelenlegi alkalmazása.
  • Olyan betegek, akik valaha is használtak béta2-adrenerg agonista tablettákat izomtömeg növelés céljából (például albuterol tablettát).
  • Csak az izombiopsziás eljáráshoz (adott esetben második és harmadik vizit): olyan betegek, akik az izombiopsziás eljárást megelőző 3 napon belül Aspirint, Ibuprofent, Advilt, Motrint vagy Aleve-t szedtek, és/vagy olyan betegek, akik Plavixot szedtek, friss fokhagyma, gingko vagy ginzeng 5 nappal az izombiopszia előtt.
  • Részvétel más terápiás vizsgálati gyógyszerek vizsgálataiban egyidejűleg vagy 4 héttel a felvétel előtt.
  • Egyéb klinikailag jelentős egészségügyi betegség, amely a vizsgálók megítélése szerint a beteget indokolatlan károsodás kockázatának tenné ki, vagy megakadályozná a beteget a vizsgálat befejezésében. Példák: vérszegénység (definíció szerint Hgb < 8 gm/dl), képtelenség segítség nélkül biztonságosan járni legalább 6 percig, és/vagy képtelenség naponta háromszor legalább 6 uncia folyadékot fogyasztani, akár szájon át, akár szájon keresztül. G-cső. Társbetegségben szenvedő betegek (pl. rák, epilepszia) gondosan megvizsgálják annak megállapítása érdekében, hogy társbetegségük zavaró vagy biztonsági problémákhoz vezethet-e, amennyiben részvételük folytatódik.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK – EGÉSZSÉGES ÖNKÉNTESEK:

  • RYR1-hez kapcsolódó myopathia vagy más neurológiai rendellenesség diagnózisa (neurológiai vizsgálattal, genetikai vizsgálattal vagy izombiopsziával
  • Fáradtságra vagy gyengeségre vonatkozó panaszok
  • Antioxidánsok fogyasztása [köztük NAC, GSH, melatonin, Immunocal (Immunotac)
  • Research, Vandreuil-Dorion, QC, Kanada, Nacystelyn (Galephar, Brüsszel)] a toborzás előtti 4 hétben.
  • Béta2-adrenerg agonisták alkalmazása.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: RYR1-RM betegek N-acetilciszteint kaptak
N-acetilcisztein
Drog: N-acetilcisztein
Placebo Comparator: RYR1-RM placebót kapott betegek
Placebo
Drog: Placebo
Nincs beavatkozás: Egészséges önkéntesek
Egészséges önkéntesek, akik fizikai vizsgálaton, tanulmányi biomarkeren, közeli infravörös spektroszkópiás (NIRS) teszten és izom-ultrahangon csak egy látogatáson estek át.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizelet 15-F2t izoprosztán koncentráció
Időkeret: 12 hónap
A vizeletben meg kell vizsgálni a 15-izoprosztán-F2-t, amely akkor képződik, amikor az arachidonsav reakcióba lép a reaktív oxigénfajokkal (ROS). A 15-izoprosztán-F2 mennyiségi meghatározására validált gázkromatográfiás (GC)-tömegspektrométeres (MS) módszert alkalmaznak.
12 hónap
Hat perces séta teszt (6MWT)
Időkeret: 12 hónap
A 6 perc alatt megtett métereket rögzítik; a távolságokat méterben rögzítik minden percenként; sebességet számítanak ki.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DCF-fluoreszcencia intenzitás (AU)
Időkeret: 12 hónap
Diklór-dihidrofluoreszceint (DCFH) használnak a résztvevő izombiopsziákon az intracelluláris oxidáns aktivitás elemzésére [H2DCFDA (H2-DCF, DCF)].
12 hónap
A lépések felemelkedésének ideje (másodperc)
Időkeret: 12 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A négy lépcsőfokra való feljutáshoz szükséges idő alatt az alanynak négy lépcsőfokot kellett felmennie, miközben időzített.
12 hónap
Lefelé lépések
Időkeret: 12 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A négy lépés ereszkedéséhez szükséges idő alatt az alanynak négy lépést kellett lemennie, miközben az időmérőt méri.
12 hónap
Séta/Fuss 10 métert
Időkeret: 12 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A 10 méteres séta/futás során a résztvevőket úgy időzítették, hogy a lehető leggyorsabban gyalogoltak/futottak egy kijelölt 10 méteres pályát.
12 hónap
Hanyatt fekve állni
Időkeret: 12 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A hanyatt fekvésből az álló helyzetbe való átállás idejére a résztvevőket megkérték, hogy hanyatt feküdjenek, majd feljegyezték a fekvő fekvésből az álló helyzetbe való átálláshoz szükséges időt.
12 hónap
Motor Function Measure-32 (MFM-32) 1. tartomány (D1)
Időkeret: 12 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. A D1 tartományok szabványt és átviteleket mérnek, és 13 elemből állnak. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. Az összpontszám a D1 összes tartományának összege osztva a lehetséges maximális pontszámmal, és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Motor Function Measure-32 (MFM-32) 2. tartomány (D2)
Időkeret: 12 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. A D2 domének az axiális és proximális motorfunkciót mérik, és 12 elemből állnak. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. A teljes pontszám a D2 összes MFM-32 tartományának összege, elosztva a lehetséges maximális pontszámmal, és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Motor Function Measure-32 (MFM-32) 3. tartomány (D3)
Időkeret: 12 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. A D3 domének a disztális motorfunkciót mérik, és 7 elemből állnak. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. A teljes pontszám a D3 összes MFM-32 tartományának összege, osztva a lehetséges maximális pontszámmal, és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Motorfunkciós mérőszám-32 (MFM-32) összpontszám
Időkeret: 12 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. A teljes pontszám az összes MFM-32 tartomány összege, elosztva a lehetséges maximális pontszámmal (96) és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Kézfogás erőssége
Időkeret: 12 hónap
A fogási és szorítási szilárdságot Myotools dinamometriával határoztuk meg. A myogrip kézi dinamométert használták a fogás erejének felmérésére. A magasabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
12 hónap
Kéz csípés ereje
Időkeret: 12 hónap
A fogási és szorítási szilárdságot Myotools dinamometriával határoztuk meg. A myopinch becsípés mérőt használták az ujjerő mérésére. A magasabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
12 hónap
Nyomatékcsúcs flexió
Időkeret: 12 hónap
Az alsó test izometrikus szilárdsági vizsgálatát alkalmaztuk a hajlítás és nyújtás során elért csúcsnyomaték meghatározására. A vizsgálat megkezdése előtt megmértük a résztvevő vérnyomását, hogy kizárjuk a magas vérnyomást (>140/90). A résztvevőket ezután arra kérték, hogy egy álló karnak nyomuljanak, és az egyes tesztek időtartama alatt ugyanabban az ízületi szögben maradjanak. Két rövid próbát fejeztek be, hogy minden résztvevő számára meghatározzák a maximális erőt. Ezt egy hosszú hajlítási és nyújtási próba követte, hogy a fáradtság mértékét 50%-ra rögzítsék az előre meghatározott maximális erő elérése után. A biztonság érdekében a magas vérnyomásban és/vagy térdsérülésben szenvedő résztvevők nem végezték el a tesztet.
12 hónap
Csúcsnyomaték-kiterjesztés
Időkeret: 12 hónap
Az alsó test izometrikus szilárdsági vizsgálatát alkalmaztuk a hajlítás és nyújtás során elért csúcsnyomaték meghatározására. A vizsgálat megkezdése előtt megmértük a résztvevő vérnyomását, hogy kizárjuk a magas vérnyomást (>140/90). A résztvevőket ezután arra kérték, hogy egy álló karnak nyomuljanak, és az egyes tesztek időtartama alatt ugyanabban az ízületi szögben maradjanak. Két rövid próbát fejeztek be, hogy minden résztvevő számára meghatározzák a maximális erőt. Ezt egy hosszú hajlítási és nyújtási próba követte, hogy a fáradtság mértékét 50%-ra rögzítsék az előre meghatározott maximális erő elérése után. A biztonság érdekében a magas vérnyomásban és/vagy térdsérülésben szenvedő résztvevők nem végezték el a tesztet.
12 hónap
Felnőtt betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) - Fáradtság
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a PROMIS-t (a betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere) az NIH online, saját maga által kidolgozott Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A PROMIS pontszámok 100-ra vannak normálva, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámot olyan skálává alakítják át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
12 hónap
Felnőtt életminőség neurológiai rendellenességekben (NeuroQoL) Fáradtság
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a NeuroQoL kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A NeuroQoL pontszámokat 100-ra normálták, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámot olyan skálává alakítják át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
12 hónap
A gyermekbetegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) fáradtság
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a PROMIS kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A PROMIS pontszámokat 100-ra normálták, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámokat olyan skálává alakították át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
12 hónap
Gyermekek életminősége neurológiai rendellenességekben (NeuroQoL) Fáradtság
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a NeuroQoL kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A NeuroQoL pontszámokat 100-ra normálták, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámot olyan skálává alakítják át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
12 hónap
Többdimenziós fáradtsági jegyzék – 20 (MFI-20) általános fáradtsági pontszám
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Többdimenziós fáradtsági jegyzék-20 (MFI-20) fizikai fáradtsági pontszám
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Többdimenziós fáradtsági készlet-20 (MFI-20) csökkentett aktivitási pontszám
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Többdimenziós fáradtsági készlet-20 (MFI-20) csökkentett motivációs pontszám
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
Többdimenziós fáradtsági jegyzék-20 (MFI-20) mentális fáradtság pontszáma
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
12 hónap
A krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – fáradtság (FACIT-F) összpontszám
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a FACIT-f kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Minimális érték = 0, maximális érték = 160. A magasabb pontszámok jobb eredményt/jobb QOL-t jelentenek.
12 hónap
A krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – fáradtság (FACIT-F) vizsgálati eredményindex
Időkeret: 12 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a FACIT-F kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A Trial Outcome Index (TOI) a fizikai jólét, a funkcionális jóllét és a „további gondok” alskálák összege. A minimális érték = 0, a maximális érték = 52. A 30 alatti pontszám súlyos fáradtságnak számít. A magasabb pontszámok jobb eredményt/minőséget jelentenek.
12 hónap
A krónikus betegségek terápiájának gyermekgyógyászati ​​funkcionális értékelése – fáradtság (FACIT-F) összpontszám
Időkeret: 12 hónap
A gyermekgyógyászati ​​résztvevőket (<18 év) arra kérték, hogy töltsék ki a Peds-FACIT-F kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Minimális érték = 0, maximális érték = 52. A magasabb pontszámok jobb eredményt/jobb QOL-t jelentenek.
12 hónap
Csökkentett glutation (GSH): oxidált (GSSG) arány
Időkeret: Alapvonal
A GSH:GSSG arányt csak a kiinduláskor elemezték, hogy összehasonlíthassák az RYR1-RM-rel érintett egyéneket az általános populációval.
Alapvonal

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizelet 15-F2t izoprosztán koncentráció előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A vizeletben meg kell vizsgálni a 15-izoprosztán-F2-t, amely akkor képződik, amikor az arachidonsav reakcióba lép a reaktív oxigénfajokkal (ROS). A 15-izoprosztán-F2 mennyiségi meghatározására validált gázkromatográfiás (GC)-tömegspektrométeres (MS) módszert alkalmaznak.
6 hónap
Hat perces séta teszt (6MWT) beavatkozás előtti
Időkeret: 6 hónap
A 6 perc alatt megtett métereket rögzítik; a távolságokat méterben rögzítik minden percenként; sebességet számítanak ki.
6 hónap
DCF-fluoreszcencia intenzitás (AU) előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
Diklór-dihidrofluoreszceint (DCFH) használnak a résztvevő izombiopsziákon az intracelluláris oxidáns aktivitás elemzésére [H2DCFDA (H2-DCF, DCF)].
6 hónap
Idő a felemelkedéshez Lépések (másodperc) Elő-beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A négy lépcsőfokra való feljutáshoz szükséges idő alatt az alanynak négy lépcsőfokot kellett felmennie, miközben időzített.
6 hónap
Descend Steps Előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A négy lépés ereszkedéséhez szükséges idő alatt az alanynak négy lépést kellett lemennie, miközben az időmérőt méri.
6 hónap
Séta/Fuss 10 méter előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A 10 méteres séta/futás során a résztvevőket úgy időzítették, hogy a lehető leggyorsabban gyalogoltak/futottak egy kijelölt 10 méteres pályát.
6 hónap
Hanyatt fekve állni, beavatkozás előtt
Időkeret: 6 hónap
A résztvevők a következő időzített funkcióteszteket töltötték ki: hanyatt fekve állni, felmenni négy lépcsőfokon, leereszkedni négy lépcsőfokon, és gyalogolni/futni 10 métert. A hanyatt fekvésből az álló helyzetbe való átállás idejére a résztvevőket megkérték, hogy hanyatt feküdjenek, majd feljegyezték a fekvő fekvésből az álló helyzetbe való átálláshoz szükséges időt.
6 hónap
Motorfunkciós intézkedés-32 (MFM-32) 1. tartomány (D1) előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. A D1 tartományok szabványt és átviteleket mérnek, és 13 elemből állnak. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. Az összpontszám a D1 összes tartományának összege osztva a lehetséges maximális pontszámmal, és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Motorfunkciós intézkedés-32 (MFM-32) 2. tartomány (D2) előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. A D2 domének az axiális és proximális motorfunkciót mérik, és 12 elemből állnak. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. A teljes pontszám a D2 összes MFM-32 tartományának összege, elosztva a lehetséges maximális pontszámmal, és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Motorfunkciós intézkedés-32 (MFM-32) 3. tartomány (D3) előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. A D3 domének a disztális motorfunkciót mérik, és 7 elemből állnak. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. A teljes pontszám a D3 összes MFM-32 tartományának összege, osztva a lehetséges maximális pontszámmal, és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Motor Function Measure-32 (MFM-32) Teljes pontszám beavatkozás előtt
Időkeret: 6 hónap
A Motor Function Measure, az MFM-32 a veleszületett izombetegségek motoros funkcióinak jól bevált skálája. Az egyes tartományok általános értékei a következők: 0 = nem tudja végrehajtani a feladatot, 1 = elindította a feladatot, 2 - hiányosan, vagy teljesen, de tökéletlenül hajtja végre a mozgást, 3 = a feladatot teljesen és „normálisan” hajtja végre. A teljes pontszám az összes MFM-32 tartomány összege, elosztva a lehetséges maximális pontszámmal (96) és megszorozva 100-zal. Min = 0, Max = 100. A skála alacsonyabb számai rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Kézfogás erőssége előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A fogási és szorítási szilárdságot Myotools dinamometriával határoztuk meg. A myogrip kézi dinamométert használták a fogás erejének felmérésére. A magasabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
6 hónap
Kéz csípés erőssége előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A fogási és szorítási szilárdságot Myotools dinamometriával határoztuk meg. A myopinch becsípés mérőt használták az ujjerő mérésére. A magasabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
6 hónap
Csúcsnyomaték-hajlítás előtti beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
Az alsó test izometrikus szilárdsági vizsgálatát alkalmaztuk a hajlítás és nyújtás során elért csúcsnyomaték meghatározására. A vizsgálat megkezdése előtt megmértük a résztvevő vérnyomását, hogy kizárjuk a magas vérnyomást (>140/90). A résztvevőket ezután arra kérték, hogy egy álló karnak nyomuljanak, és az egyes tesztek időtartama alatt ugyanabban az ízületi szögben maradjanak. Két rövid próbát fejeztek be, hogy minden résztvevő számára meghatározzák a maximális erőt. Ezt egy hosszú hajlítási és nyújtási próba követte, hogy a fáradtság mértékét 50%-ra rögzítsék az előre meghatározott maximális erő elérése után. A biztonság érdekében a magas vérnyomásban és/vagy térdsérülésben szenvedő résztvevők nem végezték el a tesztet.
6 hónap
Csúcsnyomaték-kiterjesztés előtti beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
Az alsó test izometrikus szilárdsági vizsgálatát alkalmaztuk a hajlítás és nyújtás során elért csúcsnyomaték meghatározására. A vizsgálat megkezdése előtt megmértük a résztvevő vérnyomását, hogy kizárjuk a magas vérnyomást (>140/90). A résztvevőket ezután arra kérték, hogy egy álló karnak nyomuljanak, és az egyes tesztek időtartama alatt ugyanabban az ízületi szögben maradjanak. Két rövid próbát fejeztek be, hogy minden résztvevő számára meghatározzák a maximális erőt. Ezt egy hosszú hajlítási és nyújtási próba követte, hogy a fáradtság mértékét 50%-ra rögzítsék az előre meghatározott maximális erő elérése után. A biztonság érdekében a magas vérnyomásban és/vagy térdsérülésben szenvedő résztvevők nem végezték el a tesztet.
6 hónap
Felnőtt betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) – fáradtság előtti beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a PROMIS-t (a betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere) az NIH online, saját maga által kidolgozott Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A PROMIS pontszámok 100-ra vannak normálva, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámot olyan skálává alakítják át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
6 hónap
Felnőttkori életminőség neurológiai rendellenességekben (NeuroQoL) – Kimerültség elő-beavatkozása
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a NeuroQoL kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A NeuroQoL pontszámokat 100-ra normálták, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámot olyan skálává alakítják át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
6 hónap
Gyermekbetegek által jelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) a fáradtság előzetes beavatkozása
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a PROMIS kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A PROMIS pontszámokat 100-ra normálták, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámokat olyan skálává alakították át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
6 hónap
Gyermekek életminősége neurológiai rendellenességekben (NeuroQoL) Kimerültség, beavatkozás előtt
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a NeuroQoL kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A NeuroQoL pontszámokat 100-ra normálták, ami azt jelenti, hogy a nyers pontszámot olyan skálává alakítják át, ahol 50 az átlag, a szórás pedig 10. Az 50-nél kisebb pontszámok az átlaghoz képest kevesebb fáradtságot, az 50 feletti pontszámok pedig az átlagosnál nagyobb fáradtságot jeleznek. Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
6 hónap
Többdimenziós fáradtsági leltár – 20 (MFI-20) Általános fáradtsági pontszám beavatkozás előtti
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Többdimenziós fáradtsági jegyzék-20 (MFI-20) fizikai fáradtsági pontszám beavatkozás előtti
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Többdimenziós fáradtsági leltár-20 (MFI-20) csökkentett aktivitási pontszám beavatkozás előtti
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Többdimenziós fáradtságleltár-20 (MFI-20) csökkentett motivációs pontszám, beavatkozás előtti
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
Többdimenziós fáradtsági leltár-20 (MFI-20) Mentális fáradtság pontszám előzetes beavatkozás
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki az MFI-20 kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Az MFI 5 alskálából áll: általános fáradtság, fizikai fáradtság, mentális fáradtság, csökkent aktivitás és csökkent motiváció. Az értékek skálánként 4-20 között mozognak. A magasabb pontszámok fokozott fáradtságot/rosszabb eredményt jelentenek.
6 hónap
A krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – Fáradtság (FACIT-F) A beavatkozás előtti összpontszám
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a FACIT-f kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Minimális érték = 0, maximális érték = 160. A magasabb pontszámok jobb eredményt/jobb QOL-t jelentenek.
6 hónap
A krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése – Fáradtság (FACIT-F) A vizsgálati eredményindex beavatkozás előtti
Időkeret: 6 hónap
A résztvevőket arra kérték, hogy töltsék ki a FACIT-F kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. A Trial Outcome Index (TOI) a fizikai jólét, a funkcionális jóllét és a „további gondok” alskálák összege. A minimális érték = 0, a maximális érték = 52. A 30 alatti pontszám súlyos fáradtságnak számít. A magasabb pontszámok jobb eredményt/minőséget jelentenek.
6 hónap
A krónikus betegségek terápiájának gyermekgyógyászati ​​funkcionális értékelése – fáradtság (FACIT-F) teljes pontszám a beavatkozás előtt
Időkeret: 6 hónap
A gyermekgyógyászati ​​résztvevőket (<18 év) arra kérték, hogy töltsék ki a Peds-FACIT-F kérdőívet az NIH online, önkitöltős Clinical Trials Survey System rendszerén keresztül. Minimális érték = 0, maximális érték = 52. A magasabb pontszámok jobb eredményt/jobb QOL-t jelentenek.
6 hónap
A vizelet 15-F2t izoprosztán koncentrációja a kiindulási értéknél
Időkeret: Alapvonal
A vizeletben meg kell vizsgálni a 15-izoprosztán-F2-t, amely akkor képződik, amikor az arachidonsav reakcióba lép a reaktív oxigénfajokkal (ROS). A 15-izoprosztán-F2 mennyiségi meghatározására validált gázkromatográfiás (GC)-tömegspektrométeres (MS) módszert alkalmaznak.
Alapvonal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Nursing Research (NINR)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Suzanne J Wingate, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. február 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. május 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. május 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. február 12.

Első közzététel (Becslés)

2015. február 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. december 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 9.

Utolsó ellenőrzés

2019. október 5.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 150072
  • 15-NR-0072

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neuromuszkuláris betegség

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Pakistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel