Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Antioksidanttiterapia RYR1:een liittyvässä synnynnäisessä myopatiassa (RYR1)

maanantai 9. joulukuuta 2019 päivittänyt: National Institute of Nursing Research (NINR)

Tausta:

- Ryanodiinireseptoriin tyypin 1 liittyvät myopatiat (RYR1-RM) ovat yleisimpiä ei-dystrofisia lihassairauksia, joita ihmiset synnyttävät Yhdysvalloissa. Ne vaikuttavat kehitykseen, lihaksiin ja kävelyyn. Tutkijat haluavat testata uutta lääkettä auttamaan näitä sairauksia sairastavia ihmisiä.

Tavoitteet:

- Selvittää, vähentääkö lääke N-asetyylikysteiini lihasvaurioita ihmisillä, joilla on RYR1-RM. Katsomaan, parantaako se heidän harjoituksen sietokykyään.

Kelpoisuus:

- Vähintään 7-vuotiaat, joilla on vahvistettu geneettinen RYR1-diagnoosi tai kliininen RYR1-diagnoosi, ja perheenjäsen, jolla on vahvistettu geneettinen diagnoosi.

Design:

  • Osallistujat seulotaan kriteerien tarkistuslistalla. Aikuisille osallistujille voidaan ottaa lihasbiopsia. Neula poistaa pienen osan lihasta säärestä.
  • Opintovierailut kestävät useita päiviä.
  • Käynti 1:
  • Lääketieteellinen historia
  • Fyysinen koe
  • Veri-, virtsa- ja sylkitutkimukset
  • Kysymyksiä oireista ja elämänlaadusta
  • Sydän-, keuhko- ja kävelytestit
  • Lihasten hapetuskapasiteetin testi. Reiden ympärillä olevaa verenpainemansettia kiristetään jopa 10 minuutiksi.
  • Biodex-testaus, jalan venyttely vastustusta vastaan
  • Lihasten ultraäänet. Anturi siirretään ihon yli.
  • Osallistujat voidaan valokuvata tai videoida toimenpiteiden aikana.
  • Heillä voi olla lihasbiopsia.
  • Kuusi kuukautta myöhemmin käynti 2 toistaa käynnin 1. Osallistujat alkavat ottaa tutkimuslääkettä veteen tai lumelääkkeeseen liuotettuna kolme kertaa päivässä 6 kuukauden ajan.
  • Osallistujat pysyvät NIH:ssa 2 päivää tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen.
  • Osallistujiin ollaan yhteydessä puhelimitse tutkimuksen aikana sivuvaikutusten seuraamiseksi
  • Kuusi kuukautta tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen tutkimuskäynti 3 toistaa osan tai koko käynnin 1.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaikka syntyessä esiintyvät lihaksen geneettiset häiriöt ovat harvinaisia, RYR1:een liittyvät myopatiat ovat yleisin ei-dystrofinen synnynnäinen myopatia Yhdysvalloissa, ja sen esiintyvyys on noin 1/90 000 ihmistä (Amburgey et al, 2011). Luustolihaksen ryanodiinireseptorigeenin RYR1 aiheuttavia mutaatioita on löydetty useista myopatian alatyypeistä, mukaan lukien keskusydinsairaus ja sentronukleaarinen myopatia. Nämä mutaatiot johtavat vialliseen viritys-supistumiskytkentöihin ja lisääntyneeseen mitokondrioiden oksidatiiviseen stressiin. Useimmilla potilailla on lapsuudessa viivästyneitä motorisia virstanpylväitä, raajojen lihasheikkoutta, heikentynyttä liikkuvuutta, nivelkontraktuuria, etenevää skolioosia ja joissakin tapauksissa silmän liikehalvauksia, hengitysvajausta tai alttiutta pahanlaatuiselle hypertermialle, alleeliselle tilalle. Näistä merkittävistä sairasteluista ja varhaisen kuolleisuuden riskistä huolimatta hoitoja ei ole toistaiseksi olemassa.

RYR1 koodaa homotetrameeristä transmembraanista ionikanavaa, RyR1:tä, joka sijaitsee terminaalisessa sarkoplasmisessa retikulumissa T-tubuluksen välittömässä läheisyydessä. Vapauttamalla kalsiumia sarkoplasmisesta retikulumista sytosoliin vasteena lihaskuitujen stimulaatiolle hermo-lihasliitoksessa olevan motorisen hermosolun toimesta, se välittää viritys-supistumiskytkentää ja toimii solujen kalsiumpitoisuuksien ja redox-homeostaasin säätelijänä. Dowling et ai. (2012) selvittivät äskettäin jälkimmäistä mekanismia seeprakaloissa ja potilaiden myotubeissa osoittaen, että RYR1-mutaatiot johtavat lisääntyneeseen oksidatiiviseen stressiin ja että tämä pelastuu molemmissa malleissa käsittelemällä N-asetyylikysteiinillä (NAC), joka on tunnettu antioksidantti. NAC toimii glutationin, endogeenisen antioksidantin, esiasteena, josta tulee puutos oksidatiivisen stressin aikana. Tämä vahvistettiin kystisen fibroosin kliinisellä tutkimuksella, jossa alhaiset glutationipitoisuudet oksidatiivista stressiä kärsivissä neutrofiileissä nousivat merkittävästi NAC:n antamisen myötä.

Dowling et ai. (2012) havaitsivat merkittäviä muutoksia NAC-hoidon jälkeen, mukaan lukien lisääntynyt matkaetäisyys (kestävyys) seeprakaloissa ja täydellinen suoja solukuolemalta, jonka aiheutti kokeellisesti lisääntyvä oksidatiivinen stressi myoputkissa. Siten NAC oli onnistunut hoito sekä ex vivo että in vivo -mallijärjestelmissä. Näiden tulosten perusteella aiomme suorittaa satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun kliinisen NAC-tutkimuksen RYR1:een liittyvän myopatian potilaiden alaryhmässä ensimmäisenä patofysiologisena hoitona tälle tuhoisalle häiriölle.

Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, vähentääkö NAC oksidatiivista stressiä, väsymystä ja uupumusta RYR1-RM-potilaiden tutkimuspopulaatiossa. Tutkimuspopulaatiossa on sekä miehiä että naisia, jotka ovat vähintään 7-vuotiaita. Tutkimussuunnittelussa on kaksi vaihetta. Ensimmäistä 6 kuukauden vaihetta käytetään RYR1 synnynnäisen myopatian valittujen tulosmittausten validointiin. Toinen 6 kuukauden vaihe on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu lääkeinterventiotutkimus. Ensisijaiset tulosmittaukset ovat veren glutationi oksidatiivisen stressin selvittämiseksi ja kuuden minuutin kävelytesti väsymyksen määrittämiseksi. Terveitä vapaaehtoisia arvioidaan biomarkkerien, lihasten ultraäänen ja lähi-infrapunaspektroskopian normaaliarvojen määrittämiseksi tässä harvinaisessa sairaudessa, jotta voidaan kehittää vertailu terveiden ja RYR1-RM-henkilöiden välillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

63

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • POISTAMISKRITEERIT – POTILAAT:
  • Aikuiset, jotka eivät voi antaa omaa suostumustaan, ja lapsipotilaat, joilla ei ole vanhempaa, joka voi antaa suostumustaan.
  • Potilaat, joilla on ollut maksasairaus (maksan toimintatestit kerätään lähtötilanteessa ja

jokaisella opintokäynnillä varotoimenpiteenä). Maksasairaus määritellään kohtalaiseksi tai vaikeaksi maksan vajaatoiminnaksi seuraavien seikkojen perusteella:

  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) on suurempi tai yhtä suuri kuin 8x normaalin yläraja (ULN) kokonaisbilirubiinin ollessa 2x ULN (plus >35 % suoraa bilirubiinia) ja/tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5 tai

  • Gammaglutamyylitransferaasi (GGT) > 2-3x ULN ja bilirubiini 2x ULN (plus >35 % suora bilirubiini) ja/tai INR

    • Potilaat, joilla on ollut peptisiä haavaumia, gag-refleksin masennusta ja ruokatorven suonikohjuja. Potilaiden, joilla on gastrostomiaputkia, osallistumista voidaan harkita, jos kyseessä on gag-refleksien lamaantuminen tai muut nielemis- tai ruokintavaikeudet.
    • Potilaat, joilla on vaikea keuhkojen vajaatoiminta (FEV1 < 40 % ennustettu) tai merkkejä keuhkojen pahenemisesta. Keuhkojen pahenemisvaiheet viittaavat hengitystieoireiden akuuttiin pahenemiseen, joka johtuu keuhkojen toiminnan heikkenemisestä. Osallistujilla voi esiintyä lisääntynyttä yskää, lisääntynyttä hengenahdistusta, lisääntynyttä verenvuotoa, lisääntynyttä väsymystä, heikentynyttä keuhkojen toimintaa vähintään 10 % tai ysköksen värin muutosta.
    • Raskaana olevat ja imettävät naiset.
    • Antioksidanttien kulutus [mukaan lukien NAC, GSH, melatoniini, Immunocal (Immunotac)

Research, Vandreuil-Dorion, QC, Kanada, Nacystelyn (Galephar, Bryssel)] neljän viikon aikana ennen rekrytointia.

- asetaminofeenin (mukaan lukien Percocet, Vicodin, Oxycodone, Excedrin ja muut) päivittäinen käyttö

asetaminofeenia sisältäviä lääkkeitä), nitroglyseriiniä tai karbamatsepiinia viimeisen 7 päivän aikana.

  • Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjien tai angiotensiinireseptorin salpaajien (ARB) nykyinen käyttö.
  • Potilaat, jotka ovat koskaan käyttäneet beeta2-adrenergisiä agonistitabletteja lihasmassan lisäämiseen (kuten albuterolitabletteja).
  • Vain lihaskoepalamenettelyä varten (toinen ja kolmas käynti, jos mahdollista): Potilaat, jotka ovat ottaneet Aspiriinia, Ibuprofeenia, Advilia, Motrinia tai Alevea 3 päivän aikana ennen lihasbiopsiaa, ja/tai potilaat, jotka ovat ottaneet Plavixia, tuoretta valkosipulia, gingkoa tai ginsengiä 5 päivää ennen lihaskoepalaa.
  • Osallistuminen muiden terapeuttisten tutkimuslääkkeiden kokeisiin samanaikaisesti tai 4 viikkoa ennen rekrytointia.
  • Muu kliinisesti merkittävä lääketieteellinen sairaus, joka tutkijoiden arvion mukaan altistaisi potilaan kohtuuttomalle vahingon riskille tai estäisi potilasta suorittamasta tutkimusta loppuun. Esimerkkejä ovat anemia (määritelty Hgb < 8 gm/dl), kyvyttömyys kävellä turvallisesti ilman apua vähintään 6 minuuttia ja/tai kyvyttömyys kuluttaa vähintään 6 unssia nestettä 3 kertaa päivässä joko suun kautta tai kautta. G-putki. Potilaat, joilla on samanaikaisia ​​sairauksia (esim. syöpä, epilepsia) arvioidaan huolellisesti sen määrittämiseksi, voiko heidän yhteissairautensa johtaa hämmentäviin tai turvallisuusongelmiin, jos heidän osallistumisensa jatkuu.

POISSULKEMIETOJA – TERVEET VAPAAEHTOISET:

  • RYR1:een liittyvän myopatian tai muun neurologisen häiriön diagnoosi (neurologisella tutkimuksella, geneettisellä testillä tai lihasbiopsialla
  • Valitukset väsymyksestä tai heikkoudesta
  • Antioksidanttien kulutus [mukaan lukien NAC, GSH, melatoniini, Immunocal (Immunotac)
  • Research, Vandreuil-Dorion, QC, Kanada, Nacystelyn (Galephar, Bryssel)] neljän viikon aikana ennen rekrytointia.
  • Beeta2-adrenergisten agonistien käyttö.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: RYR1-RM-potilaat, joille annettiin N-asetyylikysteiiniä
N-asetyylikysteiini
Lääke: N-asetyylikysteiini
Placebo Comparator: RYR1-RM-potilaat, joille annettiin lumelääkettä
Plasebo
Lääke: Plasebo
Ei väliintuloa: Terveet vapaaehtoiset
Terveet vapaaehtoiset, joille tehtiin fyysinen tutkimus, tutkimusbiomarkkeri, Near Infrared Spectroscopy (NIRS) -testaus ja lihasten ultraääni yhdellä käynnillä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan 15-F2t isoprostaanin pitoisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Virtsasta määritetään 15-isoprostaani-F2, jota muodostuu, kun arakidonihappo reagoi reaktiivisten happilajien (ROS) kanssa. 15-isoprostaani-F2:n kvantifiointiin käytetään validoitua kaasukromatografia (GC)-massaspektrometri (MS) menetelmää.
12 kuukautta
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kuudessa minuutissa kävellyt metrit kirjataan; etäisyydet metreinä kirjataan jokaisen minuutin välein; nopeus lasketaan.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DCF-fluoresenssin intensiteetti (AU)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Diklooridihydrofluoreseiinia (DCFH) käytetään osallistuvien lihasten biopsioissa analysoimaan solunsisäistä hapetusaktiivisuutta [H2DCFDA (H2-DCF, DCF)].
12 kuukautta
Aika nousta portaisiin (sekuntia)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. Neljän askeleen nousemiseen kuluneen ajan osalta koehenkilöä pyydettiin nousemaan neljä askelmaa samalla kun hänet ajoitettiin.
12 kuukautta
Laskeudu portaat
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. Neljän askeleen laskeutumiseen kuluvan ajan osalta koehenkilöä pyydettiin laskeutumaan neljä askelta, kun hänet ajastettiin.
12 kuukautta
Kävele/juokse 10 metriä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. 10 metrin kävelylle/juoksulle osallistujat ajoitettiin, kun he kävelivät/juoksivat merkityn 10 metrin radan mahdollisimman nopeasti.
12 kuukautta
Seisomaan makuulleen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. Ajan osalta, joka kului siirtymiseen makuuasennosta seisomaan, osallistujia pyydettiin makaamaan selälleen ja sitten kirjattiin aika, joka kului siirtymiseen makuuasennosta seisomaan.
12 kuukautta
Motor Function Measure-32 (MFM-32) Domain 1 (D1)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. D1-alueet mittaavat standardia ja siirtoja, ja ne koostuvat 13 kohteesta. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien D1-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
12 kuukautta
Motor Function Measure-32 (MFM-32) Domain 2 (D2)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. D2-alueet mittaavat aksiaalista ja proksimaalista motorista toimintaa ja koostuvat 12 kohteesta. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien D2:n MFM-32-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
12 kuukautta
Motor Function Measure-32 (MFM-32) Domain 3 (D3)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. D3-alueet mittaavat distaalista motorista toimintaa ja koostuvat 7 kohteesta. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien D3:n MFM-32-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
12 kuukautta
Moottorin toiminnan mitta-32 (MFM-32) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien MFM-32-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä (96) ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
12 kuukautta
Käden otteen vahvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tartunta- ja puristuslujuus määritettiin käyttämällä Myotools-dynamometriaa. Myogrip-käsidynamometriä käytettiin pitovoiman arvioimiseen. Korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
12 kuukautta
Käden puristusvoima
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tartunta- ja puristuslujuus määritettiin käyttämällä Myotools-dynamometriaa. Myopinch-puristusmittaria käytettiin sormen voiman mittaamiseen. Korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
12 kuukautta
Huippumomentin jousto
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Alavartalon isometristä lujuustestiä käytettiin huippuvääntömomentin määrittämiseen taivutuksen ja venytyksen aikana. Osallistujan verenpaine mitattiin verenpaineen (>140/90) poissulkemiseksi ennen testin aloittamista. Osallistujia pyydettiin sitten työntämään paikallaan olevaa kättä vasten ja pysymään samassa nivelkulmassa jokaisen testin ajan. Kaksi lyhyttä koetta suoritettiin maksimaalisen voiman määrittämiseksi kullekin osallistujalle. Tätä seurasi pitkä taivutus- ja venytyskoe, jotta väsymisaste saatiin 50 %:iin ennalta määrätyn maksimivoiman saavuttamisen jälkeen. Turvallisuussyistä osallistujat, joilla oli verenpainetauti ja/tai polvivamma, eivät suorittaneet testiä.
12 kuukautta
Huippumomentin laajennus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Alavartalon isometristä lujuustestiä käytettiin huippuvääntömomentin määrittämiseen taivutuksen ja venytyksen aikana. Osallistujan verenpaine mitattiin verenpaineen (>140/90) poissulkemiseksi ennen testin aloittamista. Osallistujia pyydettiin sitten työntämään paikallaan olevaa kättä vasten ja pysymään samassa nivelkulmassa jokaisen testin ajan. Kaksi lyhyttä koetta suoritettiin maksimaalisen voiman määrittämiseksi kullekin osallistujalle. Tätä seurasi pitkä taivutus- ja venytyskoe, jotta väsymisaste saatiin 50 %:iin ennalta määrätyn maksimivoiman saavuttamisen jälkeen. Turvallisuussyistä osallistujat, joilla oli verenpainetauti ja/tai polvivamma, eivät suorittaneet testiä.
12 kuukautta
Aikuisten potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS) - Väsymys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään PROMIS (potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä) NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten tutkimusten tutkimusjärjestelmän kautta. PROMIS-pisteet on normoitu 100:ksi, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muunnetaan asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonta on 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
12 kuukautta
Aikuisten elämänlaatu neurologisissa häiriöissä (NeuroQoL) -väsymys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään NeuroQoL-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten tutkimusten kyselyjärjestelmän kautta. NeuroQoL-pisteet normalisoitiin 100:aan, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muunnetaan asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonna 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
12 kuukautta
Pediatric Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) -väsymys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään PROMIS-kysely NIH:n online-itsehallinnollisen kliinisten kokeiden kyselyjärjestelmän kautta. PROMIS-pisteet normalisoitiin 100:ksi, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muutettiin asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonna 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
12 kuukautta
Lasten elämänlaatu neurologisissa häiriöissä (NeuroQoL) -väsymys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään NeuroQoL-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten tutkimusten kyselyjärjestelmän kautta. NeuroQoL-pisteet normalisoitiin 100:aan, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muunnetaan asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonna on 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
12 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus - 20 (MFI-20) yleinen väsymyspiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
12 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus-20 (MFI-20) fyysinen väsymyspiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
12 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus-20 (MFI-20) alennettu aktiivisuuspiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
12 kuukautta
Multidimensional Fatigue Inventory-20 (MFI-20) Alennettu motivaatiopiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
12 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus-20 (MFI-20) henkisen väsymyksen pisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
12 kuukautta
Kroonisten sairauksien hoidon toiminnallinen arviointi – väsymys (FACIT-F) kokonaispisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään FACIT-f-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden kyselyjärjestelmän kautta. Pienin arvo = 0, suurin arvo = 160. Korkeammat pisteet edustavat parempaa lopputulosta / parempaa elämänlaatua.
12 kuukautta
Kroonisten sairauksien hoidon toiminnallinen arviointi – väsymys (FACIT-F) -tutkimuksen tulosindeksi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään FACIT-F-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden kyselyjärjestelmän kautta. Kokeilutulosindeksi (TOI) on fyysisen hyvinvoinnin, toiminnallisen hyvinvoinnin ja "lisähuolenaiheiden" aliasteikkojen summa. Pienin arvo = 0 ja maksimiarvo = 52. Alle 30 pistemäärää pidetään vakavana väsymyksenä. Korkeammat pisteet edustavat parempaa tulosta/QOL:ta.
12 kuukautta
Kroonisten sairauksien hoidon lasten toiminnallinen arviointi – väsymys (FACIT-F) kokonaispisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Pediatrisia osallistujia (< 18-vuotiaita) pyydettiin täyttämään Peds-FACIT-F-kysely NIH:n online-itsehallinnoidun Clinical Trials Survey Systemin kautta. Minimiarvo = 0, maksimiarvo = 52. Korkeammat pisteet edustavat parempaa lopputulosta / parempaa elämänlaatua.
12 kuukautta
Veren glutationi-vähennetty (GSH):hapettuneen (GSSG) -suhde
Aikaikkuna: Perustaso
GSH:GSSG-suhde analysoitiin vain lähtötilanteessa, jotta voidaan verrata RYR1-RM-sairaita yksilöitä yleiseen väestöön.
Perustaso

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan 15-F2t isoprostaanin pitoisuus Preinterventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Virtsasta määritetään 15-isoprostaani-F2, jota muodostuu, kun arakidonihappo reagoi reaktiivisten happilajien (ROS) kanssa. 15-isoprostaani-F2:n kvantifiointiin käytetään validoitua kaasukromatografia (GC)-massaspektrometri (MS) menetelmää.
6 kuukautta
Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuudessa minuutissa kävellyt metrit kirjataan; etäisyydet metreinä kirjataan jokaisen minuutin välein; nopeus lasketaan.
6 kuukautta
DCF-fluoresenssin intensiteetti (AU) Pre-interventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Diklooridihydrofluoreseiinia (DCFH) käytetään osallistuvien lihasten biopsioissa analysoimaan solunsisäistä hapetusaktiivisuutta [H2DCFDA (H2-DCF, DCF)].
6 kuukautta
Nousuvaiheiden aika (sekuntia) Esiinterventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. Neljän askeleen nousemiseen kuluneen ajan osalta koehenkilöä pyydettiin nousemaan neljä askelmaa samalla kun hänet ajoitettiin.
6 kuukautta
Descend Steps Pre-interventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. Neljän askeleen laskeutumiseen kuluvan ajan osalta koehenkilöä pyydettiin laskeutumaan neljä askelta, kun hänet ajastettiin.
6 kuukautta
Kävele/juoksu 10 metriä ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. 10 metrin kävelylle/juoksulle osallistujat ajoitettiin, kun he kävelivät/juoksivat merkityn 10 metrin radan mahdollisimman nopeasti.
6 kuukautta
Seisomaan makuulla, ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujat suorittivat seuraavat ajastetut toimintatestit: seistä selällään, nousta neljä askelmaa, laskeutua neljä askelta ja kävellä/juoksu 10 metriä. Ajan osalta, joka kului siirtymiseen makuuasennosta seisomaan, osallistujia pyydettiin makaamaan selälleen ja sitten kirjattiin aika, joka kului siirtymiseen makuuasennosta seisomaan.
6 kuukautta
Moottorin toiminnan toimenpide-32 (MFM-32) Toimialue 1 (D1) Ennakkotoimenpiteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. D1-alueet mittaavat standardia ja siirtoja, ja ne koostuvat 13 kohteesta. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien D1-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
6 kuukautta
Moottorin toiminnan toimenpide-32 (MFM-32) Domain 2 (D2) Ennakkotoimenpiteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. D2-alueet mittaavat aksiaalista ja proksimaalista motorista toimintaa ja koostuvat 12 kohteesta. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien D2:n MFM-32-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
6 kuukautta
Moottorin toiminnan toimenpide-32 (MFM-32) Domain 3 (D3) Ennakkotoimenpiteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. D3-alueet mittaavat distaalista motorista toimintaa ja koostuvat 7 kohteesta. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien D3:n MFM-32-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
6 kuukautta
Motor Function Measure-32 (MFM-32) Total Score Preintervention
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Motor Function Measure, MFM-32 on vakiintunut motorisen toiminnan asteikko synnynnäisissä lihassairauksissa. Yleiset arvot kullekin toimialueelle ovat: 0 = ei pysty suorittamaan tehtävää, 1 = aloitti tehtävän, 2 - suorittaa liikkeen epätäydellisesti tai täysin mutta epätäydellisesti, 3 = suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Kokonaispistemäärä on kaikkien MFM-32-verkkotunnusten summa jaettuna mahdollisella enimmäispistemäärällä (96) ja kerrottuna 100:lla. Min = 0, maksimi = 100. Pienemmät luvut asteikolla edustavat huonompaa tulosta.
6 kuukautta
Käden otteen vahvuus esiinterventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tartunta- ja puristuslujuus määritettiin käyttämällä Myotools-dynamometriaa. Myogrip-käsidynamometriä käytettiin pitovoiman arvioimiseen. Korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
6 kuukautta
Käden puristusvoiman esiinterventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Tartunta- ja puristuslujuus määritettiin käyttämällä Myotools-dynamometriaa. Myopinch-puristusmittaria käytettiin sormen voiman mittaamiseen. Korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
6 kuukautta
Huippumomentin taivutuksen esiinterventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Alavartalon isometristä lujuustestiä käytettiin huippuvääntömomentin määrittämiseen taivutuksen ja venytyksen aikana. Osallistujan verenpaine mitattiin verenpaineen (>140/90) poissulkemiseksi ennen testin aloittamista. Osallistujia pyydettiin sitten työntämään paikallaan olevaa kättä vasten ja pysymään samassa nivelkulmassa jokaisen testin ajan. Kaksi lyhyttä koetta suoritettiin maksimaalisen voiman määrittämiseksi kullekin osallistujalle. Tätä seurasi pitkä taivutus- ja venytyskoe, jotta väsymisaste saatiin 50 %:iin ennalta määrätyn maksimivoiman saavuttamisen jälkeen. Turvallisuussyistä osallistujat, joilla oli verenpainetauti ja/tai polvivamma, eivät suorittaneet testiä.
6 kuukautta
Huippumomentin pidentämisen esiinterventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Alavartalon isometristä lujuustestiä käytettiin huippuvääntömomentin määrittämiseen taivutuksen ja venytyksen aikana. Osallistujan verenpaine mitattiin verenpaineen (>140/90) poissulkemiseksi ennen testin aloittamista. Osallistujia pyydettiin sitten työntämään paikallaan olevaa kättä vasten ja pysymään samassa nivelkulmassa jokaisen testin ajan. Kaksi lyhyttä koetta suoritettiin maksimaalisen voiman määrittämiseksi kullekin osallistujalle. Tätä seurasi pitkä taivutus- ja venytyskoe, jotta väsymisaste saatiin 50 %:iin ennalta määrätyn maksimivoiman saavuttamisen jälkeen. Turvallisuussyistä osallistujat, joilla oli verenpainetauti ja/tai polvivamma, eivät suorittaneet testiä.
6 kuukautta
Aikuisten potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS) – väsymyksen esihoito
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään PROMIS (potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä) NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten tutkimusten tutkimusjärjestelmän kautta. PROMIS-pisteet on normoitu 100:ksi, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muunnetaan asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonta on 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
6 kuukautta
Aikuisten elämänlaatu neurologisissa häiriöissä (NeuroQoL) Väsymyksen esihoito
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään NeuroQoL-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten tutkimusten kyselyjärjestelmän kautta. NeuroQoL-pisteet normalisoitiin 100:aan, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muunnetaan asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonna 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
6 kuukautta
Lapsipotilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyksen ennakkointerventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään PROMIS-kysely NIH:n online-itsehallinnollisen kliinisten kokeiden kyselyjärjestelmän kautta. PROMIS-pisteet normalisoitiin 100:ksi, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muutettiin asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonna 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
6 kuukautta
Lasten elämänlaatu neurologisissa häiriöissä (NeuroQoL) Väsymyksen esihoito
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään NeuroQoL-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten tutkimusten kyselyjärjestelmän kautta. NeuroQoL-pisteet normalisoitiin 100:aan, mikä tarkoittaa, että raakapisteet muunnetaan asteikolle, jossa 50 on keskiarvo ja keskihajonna on 10. Alle 50 pisteet osoittavat keskimääräistä vähemmän väsymystä ja yli 50 pisteet keskimääräistä enemmän väsymystä. Pienemmät pisteet edustavat parempia tuloksia.
6 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus - 20 (MFI-20) Yleinen väsymyspisteiden ennakkointerventio
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
6 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus-20 (MFI-20) Fyysisen väsymyksen pisteet ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
6 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus-20 (MFI-20) Reduced Activity Score Preintervention
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
6 kuukautta
Multidimensional Fatigue Inventory-20 (MFI-20) Alennettu motivaatiopisteet ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
6 kuukautta
Moniulotteinen väsymyskartoitus-20 (MFI-20) Mental Fatigue Score Preintervention
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään MFI-20-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden tutkimusjärjestelmän kautta. MFI koostuu viidestä ala-asteikosta: yleinen väsymys, fyysinen väsymys, henkinen väsymys, alentunut aktiivisuus ja alentunut motivaatio. Arvot vaihtelevat välillä 4-20 kullekin asteikolle. Korkeammat pisteet edustavat lisääntynyttä väsymystä / huonompaa lopputulosta.
6 kuukautta
Kroonisten sairauksien hoidon toiminnallinen arviointi – väsymys (FACIT-F) kokonaispistemäärä ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään FACIT-f-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden kyselyjärjestelmän kautta. Pienin arvo = 0, suurin arvo = 160. Korkeammat pisteet edustavat parempaa lopputulosta / parempaa elämänlaatua.
6 kuukautta
Kroonisten sairauksien hoidon toiminnallinen arviointi – Väsymys (FACIT-F) Kokeilutulosindeksi Ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujia pyydettiin täyttämään FACIT-F-kysely NIH:n online-itse hallinnoiman kliinisten kokeiden kyselyjärjestelmän kautta. Kokeilutulosindeksi (TOI) on fyysisen hyvinvoinnin, toiminnallisen hyvinvoinnin ja "lisähuolenaiheiden" aliasteikkojen summa. Pienin arvo = 0 ja maksimiarvo = 52. Alle 30 pistemäärää pidetään vakavana väsymyksenä. Korkeammat pisteet edustavat parempaa tulosta/QOL:ta.
6 kuukautta
Lasten kroonisten sairauksien hoidon toiminnallinen arviointi – väsymys (FACIT-F) kokonaispistemäärä ennen interventiota
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Pediatrisia osallistujia (< 18-vuotiaita) pyydettiin täyttämään Peds-FACIT-F-kysely NIH:n online-itsehallinnoidun Clinical Trials Survey Systemin kautta. Minimiarvo = 0, maksimiarvo = 52. Korkeammat pisteet edustavat parempaa lopputulosta / parempaa elämänlaatua.
6 kuukautta
Virtsan 15-F2t isoprostaanin pitoisuus lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Virtsasta määritetään 15-isoprostaani-F2, jota muodostuu, kun arakidonihappo reagoi reaktiivisten happilajien (ROS) kanssa. 15-isoprostaani-F2:n kvantifiointiin käytetään validoitua kaasukromatografia (GC)-massaspektrometri (MS) menetelmää.
Perustaso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Nursing Research (NINR)

Tutkijat

  • Päätutkija: Suzanne J Wingate, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 12. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 13. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 5. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 150072
  • 15-NR-0072

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Algeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa