Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia antyoksydacyjna w wrodzonej miopatii związanej z RYR1 (RYR1)

9 grudnia 2019 zaktualizowane przez: National Institute of Nursing Research (NINR)

Tło:

- Miopatie związane z receptorem ryanodynowym typu 1 (RYR1-RM) to najczęstsze niedystroficzne choroby mięśni, z którymi ludzie rodzą się w USA. Wpływają na rozwój, mięśnie i chodzenie. Naukowcy chcą przetestować nowy lek, który pomoże ludziom z tymi chorobami.

Cele:

- Aby sprawdzić, czy lek N-acetylocysteina zmniejsza uszkodzenia mięśni u osób z RYR1-RM. Aby sprawdzić, czy poprawia tolerancję wysiłku.

Uprawnienia:

- Osoby w wieku 7 lat i starsze z potwierdzoną diagnozą genetyczną RYR1 lub kliniczną diagnozą RYR1 oraz członek rodziny z potwierdzoną diagnozą genetyczną.

Projekt:

  • Uczestnicy zostaną prześwietleni z listą kontrolną kryteriów. Dorośli uczestnicy mogą mieć biopsję mięśnia. Igła usunie mały kawałek mięśnia w dolnej części nogi.
  • Wizyty studyjne potrwają kilka dni.
  • Wizyta 1:
  • Historia medyczna
  • Fizyczny egzamin
  • Badania krwi, moczu i śliny
  • Pytania dotyczące objawów i jakości życia
  • Testy serca, płuc i chodu
  • Test zdolności dotleniania mięśni. Mankiet do pomiaru ciśnienia krwi wokół uda zostanie zaciśnięty na maksymalnie 10 minut.
  • Test Biodex, rozciąganie nogi z oporem
  • USG mięśni. Sonda zostanie przesunięta po skórze.
  • Uczestnicy mogą być fotografowani lub nagrywani na wideo podczas procedur.
  • Mogą mieć biopsję mięśnia.
  • Sześć miesięcy później wizyta 2 powtórzy wizytę 1. Uczestnicy zaczną przyjmować badany lek rozpuszczony w wodzie lub placebo trzy razy dziennie przez 6 miesięcy.
  • Uczestnicy pozostaną w NIH przez 2 dni po rozpoczęciu przyjmowania badanego leku.
  • Podczas badania uczestnicy będą kontaktowani telefonicznie w celu monitorowania skutków ubocznych
  • Sześć miesięcy po rozpoczęciu badania leku, wizyta badawcza 3 powtórzy część lub całość wizyty 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż genetyczne zaburzenia mięśni obecne przy urodzeniu są rzadkie, miopatie związane z RYR1 stanowią najczęstszą niedystroficzną wrodzoną miopatię w Stanach Zjednoczonych, z częstością występowania około 1/90 000 osób (Amburgy i in., 2011). Przyczynowe mutacje w genie receptora rianodyny mięśni szkieletowych, RYR1, stwierdzono w kilku podtypach miopatii, w tym w chorobie ośrodkowego rdzenia i miopatii centrojądrowej. Mutacje te powodują wadliwe sprzężenie pobudzenie-skurcz i zwiększony mitochondrialny stres oksydacyjny. Większość pacjentów zgłasza się w dzieciństwie z opóźnionymi kamieniami milowymi motorycznymi, osłabieniem mięśni kończyn, zaburzeniami poruszania się, przykurczami stawów, postępującą skoliozą, aw niektórych przypadkach porażeniem gałek ocznych, niewydolnością oddechową lub podatnością na złośliwą hipertermię, stan alleliczny. Pomimo tych ważnych chorób i ryzyka przedwczesnej śmierci, do tej pory nie istnieją żadne metody leczenia.

RYR1 koduje homotetrameryczny transbłonowy kanał jonowy RyR1, który znajduje się na końcowym retikulum sarkoplazmatycznym w pobliżu kanalika T. Uwalniając wapń z retikulum sarkoplazmatycznego do cytozolu w odpowiedzi na stymulację włókien mięśniowych przez neuron ruchowy w złączu nerwowo-mięśniowym, pośredniczy w sprzężeniu pobudzenia i skurczu oraz działa jako regulator komórkowego stężenia wapnia i homeostazy redoks. Dowling i in. (2012) niedawno wyjaśnili ten ostatni mechanizm u danio pręgowanego i miotub pacjenta, pokazując, że mutacje RYR1 skutkują zwiększonym stresem oksydacyjnym i że w obu modelach można go uratować przez leczenie N-acetylocysteiną (NAC), znanym przeciwutleniaczem. NAC działa jako prekursor glutationu, endogennego przeciwutleniacza, którego niedobór występuje podczas stresu oksydacyjnego. Zostało to potwierdzone w badaniu klinicznym mukowiscydozy, w którym niski poziom glutationu w neutrofilach poddawanych stresowi oksydacyjnemu znacznie wzrósł wraz z podaniem NAC.

Dowling i in. (2012) stwierdzili znaczące zmiany po leczeniu NAC, w tym zwiększoną odległość (wytrzymałość) pokonywaną u danio pręgowanego i całkowitą ochronę przed śmiercią komórek wywołaną przez eksperymentalnie zwiększający stres oksydacyjny w miotubach. Tak więc NAC był skutecznym leczeniem zarówno w systemach modelowych ex vivo, jak i in vivo. Na podstawie tych wyników planujemy przeprowadzić randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne NAC w podgrupie pacjentów z miopatią związaną z RYR1 jako pierwszą opartą na patofizjologii metodę leczenia tego wyniszczającego zaburzenia.

Celem badania jest ustalenie, czy NAC zmniejsza stres oksydacyjny, męczliwość i zmęczenie w badanej populacji pacjentów z RYR1-RM. Badana populacja obejmuje zarówno mężczyzn, jak i kobiety w wieku 7 lat i starszych. Projekt badania składa się z dwóch faz. Pierwsza 6-miesięczna faza zostanie wykorzystana do walidacji wybranych miar wyników we wrodzonej miopatii RYR1. Druga 6-miesięczna faza to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie interwencyjne. Głównymi miarami wyniku są glutation we krwi na stres oksydacyjny i sześciominutowy test marszu na męczliwość. Zdrowi ochotnicy zostaną poddani ocenie w celu określenia normalnych wartości biomarkerów, ultrasonografii mięśni i spektroskopii w bliskiej podczerwieni w tej rzadkiej chorobie, aby opracować porównanie między osobami zdrowymi a osobami z RYR1-RM.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA WYKLUCZENIA - PACJENCI:
  • Dorośli, którzy nie mogą wyrazić własnej zgody, oraz uczestnicy pediatryczni, którzy nie mają rodzica zdolnego do wyrażenia zgody.
  • Pacjenci z chorobami wątroby w wywiadzie (testy czynnościowe wątroby będą zbierane na początku badania i

podczas każdej wizyty studyjnej jako środek ostrożności). Chorobę wątroby definiuje się jako zaburzenie czynności wątroby o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego na podstawie następujących kryteriów:

  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) większa lub równa 8-krotności górnej granicy normy (GGN) ze stężeniem bilirubiny całkowitej 2x GGN (plus >35% bilirubiny bezpośredniej) i/lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5 lub

  • Transferaza gamma-glutamylowa (GGT) > 2-3x GGN z bilirubiną 2x GGN (plus >35% bilirubiny bezpośredniej) i/lub INR

    • Pacjenci z chorobą wrzodową żołądka w wywiadzie, depresją odruchu wymiotnego i żylakami przełyku. Pacjenci z rurką gastrostomijną mogą być brani pod uwagę do udziału w przypadku zahamowania odruchu wymiotnego lub innych trudności w połykaniu lub karmieniu.
    • Pacjenci z ciężką dysfunkcją płuc (FEV1 < 40% wartości należnej) lub objawami zaostrzenia płuc. Zaostrzenia płucne odnoszą się do nagłego pogorszenia objawów ze strony układu oddechowego, które wynikają z pogorszenia czynności płuc. Uczestnicy mogą zgłaszać się ze zwiększonym kaszlem, zwiększoną dusznością, zwiększonym krwiopluciem, zwiększonym zmęczeniem, zmniejszoną czynnością płuc o co najmniej 10% lub zmianą koloru plwociny.
    • Kobiety w ciąży i karmiące piersią.
    • Spożycie przeciwutleniaczy [w tym NAC, GSH, melatonina, Immunocal (Immunotac

Research, Vandreuil-Dorion, QC, Kanada), Nacystelyn (Galephar, Bruksela)] na 4 tygodnie przed rekrutacją.

-Codzienne stosowanie acetaminofenu (w tym Percocet, Vicodin, Oxycodone, Excedrin i innych

leki zawierające paracetamol), nitroglicerynę lub karbamazepinę w ciągu ostatnich 7 dni.

  • Obecne stosowanie inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACE) lub blokerów receptora angiotensyny (ARB).
  • Pacjenci, którzy kiedykolwiek stosowali tabletki z agonistami beta2-adrenergicznymi w celu zwiększenia masy mięśniowej (takie jak tabletki z albuterolem).
  • Tylko w przypadku procedury biopsji mięśnia (druga i trzecia wizyta, jeśli dotyczy): Pacjenci, którzy przyjmowali Aspirynę, Ibuprofen, Advil, Motrin lub Aleve w ciągu 3 dni poprzedzających procedurę biopsji mięśnia i/lub pacjenci, którzy przyjmowali Plavix, świeży czosnek, miłorząb lub żeń-szeń 5 dni przed biopsją mięśnia.
  • Udział w badaniach innych eksperymentalnych leków terapeutycznych jednocześnie lub 4 tygodnie przed rekrutacją.
  • Inna klinicznie istotna choroba medyczna, która w ocenie badaczy naraziłaby pacjenta na nadmierne ryzyko uszczerbku na zdrowiu lub uniemożliwiłaby pacjentowi ukończenie badania. Przykłady obejmują anemię (zdefiniowaną jako Hgb < 8 gm/dl), niezdolność do bezpiecznego chodzenia bez pomocy przez co najmniej 6 minut i/lub niemożność wypicia co najmniej 6 uncji płynów 3 razy dziennie, doustnie lub przez G-rurka. Pacjenci z chorobami współistniejącymi (tj. rak, epilepsja) zostaną dokładnie ocenione w celu ustalenia, czy ich współwystępowanie może prowadzić do zamieszania lub problemów związanych z bezpieczeństwem, jeśli ich udział będzie kontynuowany.

KRYTERIA WYKLUCZENIA - ZDROWI WOLONTARIUSZE:

  • Rozpoznanie miopatii związanej z RYR1 lub innego zaburzenia neurologicznego (za pomocą badania neurologicznego, testów genetycznych lub biopsji mięśnia)
  • Skargi na zmęczenie lub osłabienie
  • Spożycie przeciwutleniaczy [w tym NAC, GSH, melatonina, Immunocal (Immunotac
  • Research, Vandreuil-Dorion, QC, Kanada), Nacystelyn (Galephar, Bruksela)] na 4 tygodnie przed rekrutacją.
  • Zastosowanie agonistów beta2-adrenergicznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: RYR1-RM Pacjentom podawano N-acetylocysteinę
N-acetylocysteina
Lek: N-acetylocysteina
Komparator placebo: Pacjenci z RYR1-RM otrzymywali placebo
Placebo
Lek: Placebo
Brak interwencji: Zdrowi Wolontariusze
Zdrowi ochotnicy, którzy podczas jednej wizyty przeszli tylko badanie przedmiotowe, badali biomarker, spektroskopię w bliskiej podczerwieni (NIRS) i USG mięśni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie 15-F2t izoprostanu w moczu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Mocz będzie badany na obecność 15-izoprostanu-F2, który powstaje w reakcji kwasu arachidonowego z reaktywnymi formami tlenu (ROS). Zwalidowana metoda chromatografii gazowej (GC) ze spektrometrem masowym (MS) zostanie wykorzystana do ilościowego oznaczenia 15-izoprostanu-F2
12 miesięcy
Sześciominutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Metry pokonane w ciągu 6 minut zostaną zarejestrowane; odległości w metrach będą rejestrowane co minutę; prędkość zostanie obliczona.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Intensywność fluorescencji DCF (AU)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Dichlorodihydrofluoresceina (DCFH) zostanie użyta w biopsjach uczestniczących mięśni w celu analizy wewnątrzkomórkowej aktywności utleniającej [H2DCFDA (H2-DCF, DCF)].
12 miesięcy
Czas wchodzenia po stopniach (sekundy)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. Aby określić czas potrzebny na wejście na cztery stopnie, badany został poproszony o wejście na cztery stopnie podczas pomiaru czasu.
12 miesięcy
Schody w dół
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. Aby określić czas potrzebny na zejście z czterech stopni, badanego poproszono o zejście z czterech stopni w czasie pomiaru czasu.
12 miesięcy
Przejdź/biegnij na 10 metrów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. W przypadku marszu/biegu na 10 metrów uczestnicy byli mierzeni tak szybko, jak to możliwe, gdy szli/biegli po oznaczonej 10-metrowej trasie.
12 miesięcy
Pozycja leżąca do pozycji leżącej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. Dla czasu potrzebnego do przejścia z pozycji leżącej do stojącej, uczestników poproszono o położenie się na plecach, a następnie zarejestrowano czas potrzebny do przejścia z pozycji leżącej do stojącej.
12 miesięcy
Pomiar funkcji silnika-32 (MFM-32) Domena 1 (D1)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Domeny D1 mierzą standard i transfery i składają się z 13 elementów. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen dla D1 podzielona przez maksymalny możliwy wynik i pomnożona przez 100. Min.=0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
12 miesięcy
Pomiar funkcji silnika-32 (MFM-32) Domena 2 (D2)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Domeny D2 mierzą osiową i proksymalną funkcję motoryczną i składają się z 12 pozycji. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen MFM-32 dla D2, podzielona przez maksymalny możliwy wynik i pomnożona przez 100. Min. = 0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
12 miesięcy
Pomiar funkcji silnika-32 (MFM-32) Domena 3 (D3)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Domeny D3 mierzą dystalną funkcję motoryczną i składają się z 7 pozycji. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen MFM-32 dla D3, podzielona przez maksymalny możliwy wynik i pomnożona przez 100. Min. = 0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
12 miesięcy
Pomiar funkcji motorycznych-32 (MFM-32) Całkowity wynik
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen MFM-32, podzielona przez maksymalny możliwy wynik (96) i pomnożona przez 100. Min. = 0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
12 miesięcy
Siła uścisku dłoni
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Siłę chwytu i szczypania określono za pomocą dynamometrii Myotools. Do oceny siły chwytu użyto ręcznego dynamometru myogrip. Wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
12 miesięcy
Siła szczypania dłoni
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Siłę chwytu i szczypania określono za pomocą dynamometrii Myotools. Miernik szczypania myopinch był używany do pomiaru siły palca. Wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
12 miesięcy
Szczytowe zgięcie momentu obrotowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Do określenia maksymalnego momentu obrotowego podczas zginania i prostowania zastosowano izometryczne testy wytrzymałościowe dolnej części ciała. Przed przystąpieniem do testu badanemu oceniano ciśnienie krwi w celu wykluczenia nadciśnienia tętniczego (>140/90). Uczestnicy zostali następnie poproszeni o odepchnięcie się od nieruchomego ramienia i pozostali pod tym samym kątem stawu przez czas trwania każdego testu. Przeprowadzono dwie krótkie próby, aby ustalić maksymalną siłę dla każdego uczestnika. Po tym nastąpiła długa próba zgięcia i wyprostu, aby wychwycić stopień zmęczenia do 50% po osiągnięciu wcześniej określonej maksymalnej siły. Ze względów bezpieczeństwa uczestnicy z nadciśnieniem i/lub urazem kolana w wywiadzie nie wykonywali testu.
12 miesięcy
Przedłużenie szczytowego momentu obrotowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Do określenia maksymalnego momentu obrotowego podczas zginania i prostowania zastosowano izometryczne testy wytrzymałościowe dolnej części ciała. Przed przystąpieniem do testu badanemu oceniano ciśnienie krwi w celu wykluczenia nadciśnienia tętniczego (>140/90). Uczestnicy zostali następnie poproszeni o odepchnięcie się od nieruchomego ramienia i pozostali pod tym samym kątem stawu przez czas trwania każdego testu. Przeprowadzono dwie krótkie próby, aby ustalić maksymalną siłę dla każdego uczestnika. Po tym nastąpiła długa próba zgięcia i wyprostu, aby wychwycić stopień zmęczenia do 50% po osiągnięciu wcześniej określonej maksymalnej siły. Ze względów bezpieczeństwa uczestnicy z nadciśnieniem i/lub urazem kolana w wywiadzie nie wykonywali testu.
12 miesięcy
System informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez dorosłych pacjentów (PROMIS) — Zmęczenie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie PROMIS (system informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjentów) za pośrednictwem internetowego, samodzielnie zarządzanego systemu badań klinicznych NIH. Wyniki PROMIS są normalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowy wynik jest konwertowany na skalę, w której 50 to średnia, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
12 miesięcy
Jakość życia dorosłych w zaburzeniach neurologicznych (NeuroQoL) Zmęczenie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestników poproszono o wypełnienie kwestionariusza NeuroQoL za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnej administracji. Wyniki NeuroQoL zostały znormalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowy wynik jest konwertowany na skalę, w której 50 jest średnią, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
12 miesięcy
System informacji o wynikach leczenia zgłaszanych przez pacjentów pediatrycznych (PROMIS) Zmęczenie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza PROMIS za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnego zarządzania. Wyniki PROMIS zostały znormalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowe wyniki zostały przekonwertowane na skalę, w której 50 to średnia, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
12 miesięcy
Jakość życia dzieci w zaburzeniach neurologicznych (NeuroQoL) Zmęczenie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestników poproszono o wypełnienie kwestionariusza NeuroQoL za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnej administracji. Wyniki NeuroQoL zostały znormalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowy wynik jest konwertowany na skalę, w której 50 to średnia, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
12 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia - 20 (MFI-20) Ogólny Wynik Zmęczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
12 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Wynik Zmęczenia Fizycznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
12 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Wynik Zmniejszonej Aktywności
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
12 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Zmniejszony Wynik Motywacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
12 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Skala Zmęczenia Psychicznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
12 miesięcy
Ocena funkcjonalna terapii chorób przewlekłych — zmęczenie (FACIT-F) Wynik całkowity
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestników poproszono o wypełnienie kwestionariusza FACIT-f za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnej administracji. Minimalna wartość = 0, maksymalna wartość = 160. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik/lepszą QOL.
12 miesięcy
Funkcjonalna ocena terapii chorób przewlekłych — wskaźnik wyników badania zmęczenia (FACIT-F).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza FACIT-F za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. Indeks wyników badania (ang. Trial Outcome Index, TOI) jest sumą podskali dobrego samopoczucia fizycznego, dobrego samopoczucia funkcjonalnego i „dodatkowych obaw”. Wartość minimalna = 0, a maksymalna = 52. Wynik poniżej 30 jest uważany za poważne zmęczenie. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik/QOL.
12 miesięcy
Pediatryczna Ocena Funkcjonalna Terapii Chorób Przewlekłych - Zmęczenie (FACIT-F) Całkowity wynik
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnicy pediatrzy (< 18 lat) zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza Peds-FACIT-F za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnego wypełniania. Wartość minimalna = 0, wartość maksymalna = 52. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik/lepszą QOL.
12 miesięcy
Stosunek zredukowanego glutationu we krwi (GSH): utleniony (GSSG).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Stosunek GSH:GSSG analizowany tylko na początku badania w celu porównania osób dotkniętych RYR1-RM z populacją ogólną.
Linia bazowa

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie 15-F2t izoprostanu w moczu przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Mocz będzie badany na obecność 15-izoprostanu-F2, który powstaje w reakcji kwasu arachidonowego z reaktywnymi formami tlenu (ROS). Zwalidowana metoda chromatografii gazowej (GC) ze spektrometrem masowym (MS) zostanie wykorzystana do ilościowego oznaczenia 15-izoprostanu-F2
6 miesięcy
Sześciominutowy test marszu (6MWT) przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Metry pokonane w ciągu 6 minut zostaną zarejestrowane; odległości w metrach będą rejestrowane co minutę; prędkość zostanie obliczona.
6 miesięcy
Intensywność fluorescencji DCF (AU) przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Dichlorodihydrofluoresceina (DCFH) zostanie użyta w biopsjach uczestniczących mięśni w celu analizy wewnątrzkomórkowej aktywności utleniającej [H2DCFDA (H2-DCF, DCF)].
6 miesięcy
Czas na wchodzenie po stopniach (sekundy) przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. Aby określić czas potrzebny na wejście na cztery stopnie, badany został poproszony o wejście na cztery stopnie podczas pomiaru czasu.
6 miesięcy
Schody w dół przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. Aby określić czas potrzebny na zejście z czterech stopni, badanego poproszono o zejście z czterech stopni w czasie pomiaru czasu.
6 miesięcy
Przejdź/biegnij na 10 metrów przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. W przypadku marszu/biegu na 10 metrów uczestnicy byli mierzeni tak szybko, jak to możliwe, gdy szli/biegli po oznaczonej 10-metrowej trasie.
6 miesięcy
Pozycja leżąca na wznak przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy przeszli następujące testy funkcjonalne w czasie: pozycja leżąca do stania, wejście na cztery stopnie, zejście na cztery stopnie i przejście/przebiegnięcie 10 metrów. Dla czasu potrzebnego do przejścia z pozycji leżącej do stojącej, uczestników poproszono o położenie się na plecach, a następnie zarejestrowano czas potrzebny do przejścia z pozycji leżącej do stojącej.
6 miesięcy
Funkcja Motor Function Measure-32 (MFM-32) Domena 1 (D1) Pre-Intervention
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Domeny D1 mierzą standard i transfery i składają się z 13 elementów. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen dla D1 podzielona przez maksymalny możliwy wynik i pomnożona przez 100. Min.=0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
6 miesięcy
Funkcja Motor Function Measure-32 (MFM-32) Domena 2 (D2) Pre-Intervention
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Domeny D2 mierzą osiową i proksymalną funkcję motoryczną i składają się z 12 pozycji. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen MFM-32 dla D2, podzielona przez maksymalny możliwy wynik i pomnożona przez 100. Min. = 0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
6 miesięcy
Funkcja Motor Function Measure-32 (MFM-32) Domena 3 (D3) Pre-Intervention
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Domeny D3 mierzą dystalną funkcję motoryczną i składają się z 7 pozycji. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen MFM-32 dla D3, podzielona przez maksymalny możliwy wynik i pomnożona przez 100. Min. = 0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
6 miesięcy
Pomiar funkcji motorycznych-32 (MFM-32) Całkowity wynik przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Miara funkcji motorycznych, MFM-32 to dobrze ugruntowana skala funkcji motorycznych we wrodzonych chorobach mięśni. Ogólne wartości dla każdej domeny to: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Całkowity wynik to suma wszystkich domen MFM-32, podzielona przez maksymalny możliwy wynik (96) i pomnożona przez 100. Min. = 0, Maks. = 100. Niższe liczby na skali oznaczają gorszy wynik.
6 miesięcy
Siła uścisku dłoni przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Siłę chwytu i szczypania określono za pomocą dynamometrii Myotools. Do oceny siły chwytu użyto ręcznego dynamometru myogrip. Wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
6 miesięcy
Siła szczypania dłoni przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Siłę chwytu i szczypania określono za pomocą dynamometrii Myotools. Miernik szczypania myopinch był używany do pomiaru siły palca. Wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
6 miesięcy
Szczytowa interwencja zginania momentu obrotowego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Do określenia maksymalnego momentu obrotowego podczas zginania i prostowania zastosowano izometryczne testy wytrzymałościowe dolnej części ciała. Przed przystąpieniem do testu badanemu oceniano ciśnienie krwi w celu wykluczenia nadciśnienia tętniczego (>140/90). Uczestnicy zostali następnie poproszeni o odepchnięcie się od nieruchomego ramienia i pozostali pod tym samym kątem stawu przez czas trwania każdego testu. Przeprowadzono dwie krótkie próby, aby ustalić maksymalną siłę dla każdego uczestnika. Po tym nastąpiła długa próba zgięcia i wyprostu, aby wychwycić stopień zmęczenia do 50% po osiągnięciu wcześniej określonej maksymalnej siły. Ze względów bezpieczeństwa uczestnicy z nadciśnieniem i/lub urazem kolana w wywiadzie nie wykonywali testu.
6 miesięcy
Wydłużenie szczytowego momentu obrotowego przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Do określenia maksymalnego momentu obrotowego podczas zginania i prostowania zastosowano izometryczne testy wytrzymałościowe dolnej części ciała. Przed przystąpieniem do testu badanemu oceniano ciśnienie krwi w celu wykluczenia nadciśnienia tętniczego (>140/90). Uczestnicy zostali następnie poproszeni o odepchnięcie się od nieruchomego ramienia i pozostali pod tym samym kątem stawu przez czas trwania każdego testu. Przeprowadzono dwie krótkie próby, aby ustalić maksymalną siłę dla każdego uczestnika. Po tym nastąpiła długa próba zgięcia i wyprostu, aby wychwycić stopień zmęczenia do 50% po osiągnięciu wcześniej określonej maksymalnej siły. Ze względów bezpieczeństwa uczestnicy z nadciśnieniem i/lub urazem kolana w wywiadzie nie wykonywali testu.
6 miesięcy
System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez dorosłych pacjentów (PROMIS) — zapobieganie zmęczeniu przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie PROMIS (system informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjentów) za pośrednictwem internetowego, samodzielnie zarządzanego systemu badań klinicznych NIH. Wyniki PROMIS są normalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowy wynik jest konwertowany na skalę, w której 50 to średnia, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
6 miesięcy
Jakość życia dorosłych w zaburzeniach neurologicznych (NeuroQoL) Zmęczenie przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestników poproszono o wypełnienie kwestionariusza NeuroQoL za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnej administracji. Wyniki NeuroQoL zostały znormalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowy wynik jest konwertowany na skalę, w której 50 jest średnią, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
6 miesięcy
System informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów pediatrycznych (PROMIS) Zmęczenie przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza PROMIS za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnego zarządzania. Wyniki PROMIS zostały znormalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowe wyniki zostały przekonwertowane na skalę, w której 50 to średnia, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
6 miesięcy
Jakość życia dzieci w zaburzeniach neurologicznych (NeuroQoL) Zmęczenie Przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestników poproszono o wypełnienie kwestionariusza NeuroQoL za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnej administracji. Wyniki NeuroQoL zostały znormalizowane do 100, co oznacza, że ​​surowy wynik jest konwertowany na skalę, w której 50 to średnia, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wyniki poniżej 50 oznaczają mniejsze zmęczenie w porównaniu ze średnią, a wyniki powyżej 50 wskazują na większe zmęczenie niż średnia. Niższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
6 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia - 20 (MFI-20) Ogólny Wynik Zmęczenia Przed Interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
6 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Skala Zmęczenia Fizycznego Przed Interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
6 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Wynik Zmniejszonej Aktywności Przed Interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
6 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Zmniejszony Wynik Motywacji przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
6 miesięcy
Wielowymiarowy Inwentarz Zmęczenia-20 (MFI-20) Skala Zmęczenia Psychicznego Przed Interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza MFI-20 za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. MFI składa się z 5 podskal: ogólne zmęczenie, zmęczenie fizyczne, zmęczenie psychiczne, zmniejszona aktywność i zmniejszona motywacja. Wartości wahają się od 4-20 dla każdej skali. Wyższe wyniki oznaczają zwiększone zmęczenie/gorszy wynik.
6 miesięcy
Funkcjonalna ocena terapii chorób przewlekłych — zmęczenie (FACIT-F) Wynik całkowity przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestników poproszono o wypełnienie kwestionariusza FACIT-f za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnej administracji. Minimalna wartość = 0, maksymalna wartość = 160. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik/lepszą QOL.
6 miesięcy
Funkcjonalna ocena terapii chorób przewlekłych — zmęczenie (FACIT-F) Wskaźnik wyników badania przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza FACIT-F za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH, który samodzielnie administrowano. Indeks wyników badania (ang. Trial Outcome Index, TOI) jest sumą podskali dobrego samopoczucia fizycznego, dobrego samopoczucia funkcjonalnego i „dodatkowych obaw”. Wartość minimalna = 0, a maksymalna = 52. Wynik poniżej 30 jest uważany za poważne zmęczenie. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik/QOL.
6 miesięcy
Pediatryczna ocena funkcjonalna terapii chorób przewlekłych — zmęczenie (FACIT-F) Całkowity wynik przed interwencją
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Uczestnicy pediatrzy (< 18 lat) zostali poproszeni o wypełnienie kwestionariusza Peds-FACIT-F za pośrednictwem internetowego systemu badań klinicznych NIH do samodzielnego wypełniania. Wartość minimalna = 0, wartość maksymalna = 52. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik/lepszą QOL.
6 miesięcy
Wyjściowe stężenie 15-F2t izoprostanu w moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa
Mocz będzie badany na obecność 15-izoprostanu-F2, który powstaje w reakcji kwasu arachidonowego z reaktywnymi formami tlenu (ROS). Zwalidowana metoda chromatografii gazowej (GC) ze spektrometrem masowym (MS) zostanie wykorzystana do ilościowego oznaczenia 15-izoprostanu-F2
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Nursing Research (NINR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Suzanne J Wingate, C.R.N.P., National Institute of Nursing Research (NINR)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

12 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 maja 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

5 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 150072
  • 15-NR-0072

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba nerwowo-mięśniowa

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj