Az angiogén T-sejtpopuláció prospektív leíró vizsgálata örökletes vérzéses telangiectasias (HHT) betegekben (TangRO)
Az örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) az angiogenezis genetikai deregulációjának eredménye. Mucocutan telangiectasia jellemzi, amely az életminőséget befolyásoló visszatérő orrvérzésért (anémia, vashiány, szociális distressz) felelős. Ritkábban a HHT-t tüdő-, máj- vagy agyi arteriovenosus malformációk megjelenése bonyolítja, amelyek súlyos szövődményekhez vezethetnek: cerebrovaszkuláris balesetek, agyi tályogok, nagy teljesítményű szívelégtelenség és masszív hemoptysis (1). A tünetek intenzitása az életkorral növekszik, de jelentős egyéni variabilitás mellett, még ugyanazon mutáció esetén is ugyanabban a családban. Így, bár a betegségért felelős mutációkat azonosították, a patofiziológia nem teljesen ismert, mivel ezek a mutációk nem magyarázzák a klinikai megjelenések nagy változatosságát. Más, még nem azonosított tényezők valószínűleg fontos szerepet játszanak. Az angiogén T-sejtek (TANG) egy újonnan individualizált T-sejt-populáció, amelyet egy CD4+CXCR4+CD31+ fenotípus határoz meg, és amely kulcsszerepet játszik az endothel progenitorok differenciálódásában (2).
Egy korábbi tanulmányban a kutatók kimutatták, hogy a HHT-ban szenvedő betegek CD4+ és CD8+ LT szintje csökkent az egészséges alanyok csoportjához képest (3).
Feltételezik, hogy a limfopenia főként a TANG-t érinti, amelynek mennyiségi meghatározása lehetővé teszi az angiogenezis egyéni szintjének értékelését a HHT során. A TANG szintek kiértékelése így lehetővé tenné a HHT menedzsment személyre szabását.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Dijon, Franciaország, 21079
- CHU Dijon Bourgogne
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Személy, aki beleegyezését adta
- Felnőtt
- Olyan személy, aki képes beszélt és írott franciául megérteni
"Beteg" csoport:
- Bizonyos HHT (3 vagy 4 curacaói kritérium – 2. függelék):
- Ismétlődő orrvérzés
- A bőr vagy a száj telangiectasia
- Családi örökletes összefüggések
- Arteriovenosus zsigeri malformációk
- Ok-okozati mutáció azonosított
- Az a személy, aki képes a havi orrvérzés diagramok kitöltésére
"Ellenőrző csoport :
- A kontroll alanyokat a betegek életkora (+/- 6 év) és neme szerint párosítják.
Kizárási kritériumok:
- Nemzeti egészségbiztosítási rendszerhez nem tartozó személy
- Terhes vagy szoptató nő
- Védett felnőtt
- 9 g/dl alatti hemoglobinszint az elmúlt 15 napban
- Progresszív vagy közelmúltban kialakult fertőző betegség, autoimmun betegség vagy rák (6 hónapnál rövidebb)
- Folyamatban lévő vagy közelmúltban (6 hónapnál rövidebb) végzett immunszuppresszív kezelés, beleértve a szisztémás szteroid kezelést. Az inhalációs vagy helyi szteroidok alkalmazása nem kizáró feltétel.
Folyamatban lévő vagy kevesebb mint 6 hónapja abbahagyott vagy a következő 3 hónapon belül bevezetendő kezelés a következő gyógyszerek esetében:
- bevacizumab
- tranexámsav
- dipeptidil-peptidáz 4 gátlók (cukorbetegek)
- béta-blokkolók (hipertóniás betegek)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Betegek
Örökletes vérzéses telangiectasias betegek
|
Három havi orrvérzés diagramot kell kitölteni
|
|
Vezérlők
Korának (+/- 5 éves) és nemnek megfelelő.
|
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az orrvérzés átlagos havi időtartama (percben) a felvételt követő 3 hónapban
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 3 hónap
|
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 3 hónap
|
|
A keringő TANG száma/mm3 (CD3+CXCR4+CD31+) a felvételkor.
Időkeret: A felvételkor
|
A felvételkor
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GUILHEM AMRO/AOI 2017
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .