- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03572556
Tuleva kuvaava tutkimus angiogeenisestä T-solupopulaatiosta potilailla, joilla on perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) (TangRO)
Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) johtuu angiogeneesin geneettisestä deregulaatiosta. Sille on ominaista limakalvojen telangiektasia, joka vastaa toistuvista elämänlaatuun vaikuttavista nenäverenvistä (anemia, raudanpuute, sosiaalinen ahdistus). Harvemmin HHT:ta vaikeuttavat keuhkojen, maksan tai aivojen valtimo-laskimon epämuodostumat, jotka voivat johtaa vakaviin komplikaatioihin: aivoverenkiertohäiriöihin, aivopaiseisiin, sydämen vajaatoimintaan ja massiiviseen hemoptyysiin (1). Oireiden voimakkuus lisääntyy iän myötä, mutta yksilöllisesti vaihtelevasti, jopa saman mutaation kohdalla samassa perheessä. Näin ollen, vaikka taudista vastuussa olevat mutaatiot on tunnistettu, patofysiologiaa ei täysin ymmärretä, koska nämä mutaatiot eivät selitä kliinisten esitysten suurta monimuotoisuutta. Muilla tekijöillä, joita ei vielä tunnistettu, on luultavasti tärkeä rooli. Angiogeeniset T-solut (TANG) ovat äskettäin yksilöityä T-solupopulaatiota, jonka määrittelee CD4+CXCR4+CD31+-fenotyyppi ja jolla on keskeinen rooli endoteelin progenitorien erilaistumisessa (2).
Aiemmassa tutkimuksessa tutkijat osoittivat, että HHT-potilailla CD4+- ja CD8+LT-arvot vähenivät terveisiin kohorteihin verrattuna (3).
He olettavat, että lymfopeniaan liittyy pääasiassa TANG, jonka kvantifiointi voisi mahdollistaa yksilöllisen angiogeneesin tason arvioinnin HHT:n aikana. TANG-tasojen arviointi voisi siis mahdollistaa HHT-hallinnan personoinnin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Dijon, Ranska, 21079
- CHU Dijon Bourgogne
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Henkilö, joka on antanut suostumuksensa
- Aikuinen
- Henkilö, joka pystyy ymmärtämään ranskaa puhuttua ja kirjoitettua
"Potilas" ryhmä:
- Tietyt HHT (3 tai 4 Curacaon kriteeriä – liite 2):
- Toistuva nenäverenvuoto
- Ihon tai suun telangiektasia
- Perinnöllinen konteksti
- Valtimon suonen sisäelinten epämuodostumat
- Syy-mutaatio tunnistettu
- Henkilö, joka pystyy täyttämään kuukausittaiset nenäverenvuotokaaviot
"Ohjaus" ryhmä:
- Kontrollihenkilöt sovitetaan potilaiden iän (+/- 6 vuotta) ja sukupuolen mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilö, joka ei kuulu kansalliseen sairausvakuutusjärjestelmään
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
- Suojeltu aikuinen
- Hemoglobiiniarvot alle 9 g/dl viimeisen 15 päivän aikana
- Etenevä tai äskettäinen tartuntatauti, autoimmuunisairaus tai syöpä (alle 6 kuukautta)
- Immunosuppressiivinen hoito meneillään tai äskettäin (alle 6 kuukautta), mukaan lukien systeeminen steroidihoito. Inhaloitavien tai paikallisten steroidien käyttö ei ole poissulkemiskriteeri.
Hoito käynnissä tai lopetettu alle 6 kuukautta sitten tai käynnistettävä seuraavan 3 kuukauden kuluessa seuraavista lääkkeistä:
- bevasitsumabi
- traneksaamihappo
- dipeptidyylipeptidaasi 4:n estäjät (diabeettinen potilas)
- beetasalpaajat (hypertensiivinen potilas)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
---|---|
Potilaat
Perinnöllinen hemorraginen telangiektasiapotilaat
|
Kolme kuukausittaista nenäverenvuotokaaviota täytettävä
|
Säätimet
Sopii ikään (+/- 5 vuotta) ja sukupuoleen.
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Keskimääräinen kuukausittainen nenäverenvuoto (minuutteina) kolmen kuukauden aikana sisällyttämisen jälkeen
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 kuukautta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 3 kuukautta
|
Lukumäärä/mm3 kiertävän TANG:n (CD3+CXCR4+CD31+) sisällyttämishetkellä.
Aikaikkuna: Sisällön yhteydessä
|
Sisällön yhteydessä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GUILHEM AMRO/AOI 2017
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Verinäytteitä
-
Institut Pasteur de MadagascarJohns Hopkins Bloomberg School of Public Health; National Tuberculosis Program... ja muut yhteistyökumppanitValmisTuberkuloosiMadagaskar
-
Thomas Jefferson UniversityRekrytointiRelapse Remitting multippeliskleroosiYhdysvallat
-
Natera, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuAneuploidia | Trisomia 21 | Trisomia 18 | Trisomia 13Yhdysvallat, Irlanti, Kanada, Italia, Korean tasavalta, Espanja
-
University of PittsburghValmis
-
University of California, DavisValmis
-
Ohio State UniversityPeruutettuTerveet yksilötYhdysvallat
-
University of MiamiRekrytointi
-
Clinical Genomics PathologyValmisPeräsuolen syöpäYhdysvallat
-
Children's Hospital Los AngelesRekrytointiLasten kiinteä kasvain, määrittelemätön, protokollakohtainenYhdysvallat
-
Anthony MaglioccoMontefiore Medical Center; University of Saskatchewan; DHR Health Institute... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi