Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A ZX008 (fenfluramin-hidroklorid) orális oldat hosszú távú biztonságosságának vizsgálata epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél, beleértve a Dravet-szindrómát és a Lennox-Gastaut-szindrómát

2024. május 2. frissítette: Zogenix, Inc.

Nyílt kiterjesztésű kísérlet a ZX008 (fenfluramin-hidroklorid) orális oldat hosszú távú biztonságosságának felmérésére, mint kiegészítő terápia olyan ritka görcsrohamokban szenvedő betegeknél, mint az epilepsziás agyvelőbántalmak, beleértve a Dravet-szindrómát és a Lennox-Gastaut szindrómát

Ez egy nemzetközi, többközpontú, nyílt, hosszú távú biztonsági vizsgálat a ZX008-ról Dravet-szindrómában, Lennox-Gastaut-szindrómában vagy epilepsziás encephalopathiában szenvedő alanyokon.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nemzetközi, többközpontú, nyílt, hosszú távú biztonsági vizsgálat a ZX008-ról epilepsziás encephalopathiában szenvedő betegeken, beleértve a Dravet-szindrómát vagy a Lennox-Gastaut-szindrómát. A részvételre azok a Dravet-szindrómás alanyok jogosultak, akik jelenleg a ZX008-1503 vizsgálatban vesznek részt, vagy azok a Lennox-Gastaut-szindrómában szenvedők, akik sikeresen befejezték a ZX008-1601-2. rész vizsgálatát, és hosszabb ideig tartó ZX008-kezelésre jelöltek. vagy Dravet-szindrómában, Lennox-Gastaut-szindrómában vagy más epilepsziás encephalopathiában szenvedők, akik részt vettek egy másik, a Zogenix által szponzorált vizsgálatban, és meghívást kaptak ebbe a vizsgálatba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

412

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Heidelberg, Ausztrália
        • Ep0215 301
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Ep0215 302
      • Westmead, Ausztrália
        • Ep0215 303
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium
        • Ep0215 803
      • Edegem, Belgium
        • Ep0215 801
      • Jette, Belgium
        • Ep0215 802
  • Dánia
      • Dianalund, Dánia
        • Ep0215 701
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Ep0215 605
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Ep0215 601
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Ep0215 603
      • London, Egyesült Királyság
        • Ep0215 602
      • London, Egyesült Királyság
        • Ep0215 606
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85718
        • Ep0215 107
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Ep0215 144
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Ep0215 108
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Ep0215 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Ep0215 103
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
        • Ep0215 115
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Ep0215 104
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Ep0215 141
      • Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32789
        • Ep0215 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30328
        • Ep0215 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2605
        • Ep0215 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
        • Ep0215 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Ep0215 112
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Ep0215 109
      • Roseville, Minnesota, Egyesült Államok, 55113
        • Ep0215 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Ep0215 105
      • Livingston, New Jersey, Egyesült Államok, 07039
        • Ep0215 118
    • New York
      • Hawthorne, New York, Egyesült Államok, 10532
        • Ep0215 150
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Ep0215 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Ep0215 131
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
        • Ep0215 124
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • Ep0215 146
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Ep0215 126
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Ep0215 106
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Ep0215 119
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Ep0215 125
  • Franciaország
      • Bordeaux Cedex, Franciaország
        • Ep0215 1004
      • Lille, Franciaország
        • Ep0215 1005
      • Marseille Cedex 05, Franciaország
        • Ep0215 1007
      • Paris, Franciaország
        • Ep0215 1001
      • Paris, Franciaország
        • Ep0215 1002
      • Salouel, Franciaország
        • Ep0215 1008
  • Hollandia
      • Heeze, Hollandia
        • Ep0215 1402
      • Zwolle, Hollandia
        • Ep0215 1401
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • Ep0215 202
      • Toronto, Kanada
        • Ep0215 204
      • Vancouver, Kanada
        • Ep0215 201
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország
        • Ep0215 1702
      • Krakow, Lengyelország
        • Ep0215 1701
  • Mexikó
      • Guadalajara, Mexikó
        • Ep0215 1604
  • Németország
      • Bielefeld, Németország
        • Ep0215 902
      • Freiburg Im Breisgau, Németország
        • Ep0215 906
      • Jena, Németország
        • Ep0215 905
      • Kiel, Németország
        • Ep0215 908
      • Radeberg, Németország
        • Ep0215 903
      • Vogtareuth, Németország
        • Ep0215 901
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország
        • Ep0215 1201
      • Genova, Olaszország
        • Ep0215 1204
      • Mantova, Olaszország
        • Ep0215 1205
      • Milano, Olaszország
        • Ep0215 1207
      • Roma, Olaszország
        • Ep0215 1206
      • Roma, Olaszország
        • Ep0215 1208
      • Verona, Olaszország
        • Ep0215 1202
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Ep0215 1105
      • Barcelona, Spanyolország
        • Ep0215 1107
      • Esplugues de Llobregat, Spanyolország
        • Ep0215 1103
      • Madrid, Spanyolország
        • Ep0215 1101
      • Pamplona, Spanyolország
        • Ep0215 1102
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország
        • Ep0215 502

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hím vagy nem terhes, nem szoptató nőstény
  • Egy alaptanulmány kielégítő befejezése
  • Ritka görcsrohamos rendellenessége van, például epilepsziás encephalopathia, és sikeresen befejezte a Zogenix által szponzorált másik klinikai vizsgálatot a ZX008-cal
  • Az alany gondozója hajlandó és képes betartani a vizsgálati eljárásokat, a látogatási ütemtervet és a vizsgálati drogok elszámoltathatóságát

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi szívbillentyű-elégtelenség vagy pulmonális hipertónia, amely klinikailag jelentős
  • Mérsékelt vagy súlyos májkárosodás
  • Monoamin-oxidáz inhibitorok, szerotonin agonisták, szerotonin antagonisták és szerotonin újrafelvétel gátlók beadása a ZX008 beadását követő 14 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ZX008 (fenfluramin-hidroklorid)
A ZX008 nyílt elrendezésű belsőleges oldatként kerül forgalomba. Az adagok legfeljebb 0,8 mg/kg/nap, 2 napi adagra osztva, maximum 30 mg/nap (az egyidejűleg STP-t szedő alanyok legfeljebb 0,5 mg/kg-ot kapnak /nap, maximum 20 mg/nap) 2,5 mg/ml koncentrációban.
Drog: ZX008 (fenfluramin-hidroklorid)
A fenfluramin-hidroklorid 2,5 mg/ml koncentrációban biztosított.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események változása, ami a vizsgálat visszavonásához vezet a nyílt elnevezésű ZX008-as vizsgálatban részesülő alanyoknál
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Értékelje a ZX008 orális adagolásának hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változások a laboratóriumi vizsgálatok eredményeiben
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés tartalmazni fogja a referenciatartományokon kívül eső kóros hematológiai és kémiai laboratóriumi eredményeket
Akár 36 hónapig nyílt címke
A pulzusszám változásai
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés magában foglalja a szívfrekvencia változását standard méréssel
Akár 36 hónapig nyílt címke
A légzésszám változásai
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés magában foglalja a nyugalmi légzésszám változását standard méréssel
Akár 36 hónapig nyílt címke
Vérnyomás változásai
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés magában foglalja a nyugalmi vérnyomás változását standard méréssel
Akár 36 hónapig nyílt címke
A testtömeg változása
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés magában foglalja a testtömeg és a testmagasság változását a BMI kg/m2-ben kifejezett jelentése alapján
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változások a szívritmusban
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés magában foglalja a 12 elvezetéses elektrokardiogrammal mért szívverés változásait
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változások a szívbillentyű működésében
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés magában foglalja a szívbillentyűk változását, a standard echokardiogrammal mérve
Akár 36 hónapig nyílt címke

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a görcsös rohamválaszban
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
Az elemzés százalékos javulást fog tartalmazni a vizsgáló értékelésére vetítve
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a kognitív CGI-ben a szülő/gondozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A beteg kognitív tüneteiben a vizsgálat kezdete óta bekövetkezett változásának szülő/gondozó általi értékelése „nagyon javult”, „sokkal javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan rosszabb”, „sokkal rosszabb”, vagy "nagyon sokkal rosszabb".
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a viselkedési CGI-ben a szülő/gondozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A vizsgálat kezdete óta a páciens viselkedési tüneteiben bekövetkezett változás szülő/gondozó általi értékelése: "nagyon javult", "sokkal javult", "minimálisan javult", "nincs változás", "minimálisan rosszabb", "sokkal rosszabb", vagy "nagyon sokkal rosszabb".
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a Motor CGI-ben a szülő/gondozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A vizsgálat kezdete óta a páciens motoros tüneteiben bekövetkezett változás szülő/gondozó általi értékelése „nagyon javult”, „sokkal javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan rosszabb”, „sokkal rosszabb”, vagy "nagyon sokkal rosszabb".
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a kognitív CGI-ben a nyomozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A vizsgálat kezdete óta a páciens kognitív tüneteiben bekövetkezett változásainak a vizsgáló általi értékelése "nagyon javult", "sokkal javult", "minimálisan javult", "nincs változás", "minimálisan rosszabb", "sokkal rosszabb" vagy " sokkal rosszabb."
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a viselkedési CGI-ben a nyomozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A vizsgálat kezdete óta a páciens viselkedési tüneteiben bekövetkezett változást a vizsgáló szerint „nagyon javult”, „sokkal javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan rosszabb”, „sokkal rosszabb” vagy „ sokkal rosszabb."
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a Motor CGI-ben a nyomozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A páciens motoros tüneteiben a vizsgálat kezdete óta bekövetkezett változásának a vizsgáló általi értékelése "nagyon javult", "sokkal javult", "minimálisan javult", "nincs változás", "minimálisan rosszabb", "sokkal rosszabb" vagy " sokkal rosszabb."
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a klinikai globális benyomásban a szülő/gondozó által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A vizsgálat kezdete óta a beteg tüneteiben bekövetkezett általános változás szülő/gondozó általi értékelése: „nagyon javult”, „sokkal javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan rosszabb”, „sokkal rosszabb”, vagy "nagyon rosszabb"
Akár 36 hónapig nyílt címke
Változás a klinikai globális benyomásban a vizsgáló által
Időkeret: Akár 36 hónapig nyílt címke
A vizsgálat kezdete óta a páciens tüneteiben bekövetkezett általános változást a vizsgáló szerint „nagyon javult”, „sokkal javult”, „minimálisan javult”, „nincs változás”, „minimálisan rosszabb”, „sokkal rosszabb” vagy „ sokkal rosszabb"
Akár 36 hónapig nyílt címke

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zogenix, Inc.

Együttműködők

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: UCB Cares, 001 844 599 2273

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. április 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. április 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 30.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZX008-1900
  • 2019-001331-31 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-ban és/vagy Európában történő jóváhagyását követően, vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat. A vizsgálók hozzáférést kérhetnek az anonimizált, egyéni betegszintű adatokhoz és a lektorált vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek a következőket foglalhatják magukban: elemzésre kész adatkészletek, vizsgálati protokoll, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlap, statisztikai elemzési terv, adatkészlet-specifikációk és klinikai vizsgálati jelentés. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon. Ez a terv módosulhat, ha a próba befejezése után túl magasnak találják a kísérlet résztvevőinek újbóli azonosításának kockázatát; ebben az esetben és a résztvevők védelme érdekében az egyéni betegszintű adatok nem lesznek elérhetőek.

IPD megosztási időkeret

Képzett kutatók hat hónappal a termék USA-beli és/vagy európai jóváhagyása vagy a globális fejlesztés leállítása után, illetve 18 hónappal a próba befejezése után kérhetik le a vizsgálatból származó adatokat.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az anonimizált IPD-hez és a szerkesztett vizsgálati dokumentumokhoz, amelyek magukban foglalhatják: nyers adatkészleteket, elemzésre kész adatkészleteket, vizsgálati protokollt, üres esetjelentési űrlapot, megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, statisztikai elemzési tervet, adatkészlet-specifikációkat és klinikai vizsgálati jelentést. Az adatok felhasználása előtt a javaslatokat a www.Vivli.org webhelyen működő független vizsgálóbizottságnak jóvá kell hagynia és aláírt adatmegosztási megállapodást kell kötni. Minden dokumentum csak angol nyelven érhető el, előre meghatározott ideig, jellemzően 12 hónapig, jelszóval védett portálon.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ZX008 (fenfluramin-hidroklorid)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel