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Uno studio per indagare sulla sicurezza a lungo termine della soluzione orale ZX008 (fenfluramina cloridrato) in bambini e adulti con encefalopatia epilettica, inclusa la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut

18 aprile 2024 aggiornato da: Zogenix, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine della soluzione orale ZX008 (fenfluramina cloridrato) come terapia aggiuntiva per le convulsioni in pazienti con disturbi convulsivi rari come le encefalopatie epilettiche, tra cui la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, in aperto, sulla sicurezza a lungo termine di ZX008 in soggetti con sindrome di Dravet, sindrome di Lennox-Gastaut o encefalopatia epilettica

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, in aperto, sulla sicurezza a lungo termine di ZX008 in pazienti con encefalopatia epilettica, inclusa la sindrome di Dravet o la sindrome di Lennox-Gastaut. I soggetti idonei alla partecipazione sono quelli con sindrome di Dravet che sono attualmente arruolati nello studio ZX008-1503, o quelli con sindrome di Lennox-Gastaut che hanno completato con successo lo studio ZX008-1601-Parte 2 e sono candidati per il proseguimento del trattamento con ZX008 per un periodo prolungato di tempo, o quelli con la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut o un'altra encefalopatia epilettica che hanno completato la partecipazione a un altro studio sponsorizzato da Zogenix e sono stati invitati a partecipare a questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

412

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0215 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0215 302
      • Westmead, Australia
        • Ep0215 303
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio
        • Ep0215 803
      • Edegem, Belgio
        • Ep0215 801
      • Jette, Belgio
        • Ep0215 802
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Ep0215 202
      • Toronto, Canada
        • Ep0215 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0215 201
  • Danimarca
      • Dianalund, Danimarca
        • Ep0215 701
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Ep0215 1004
      • Lille, Francia
        • Ep0215 1005
      • Marseille Cedex 05, Francia
        • Ep0215 1007
      • Paris, Francia
        • Ep0215 1001
      • Paris, Francia
        • Ep0215 1002
      • Salouel, Francia
        • Ep0215 1008
  • Germania
      • Bielefeld, Germania
        • Ep0215 902
      • Freiburg Im Breisgau, Germania
        • Ep0215 906
      • Jena, Germania
        • Ep0215 905
      • Kiel, Germania
        • Ep0215 908
      • Radeberg, Germania
        • Ep0215 903
      • Vogtareuth, Germania
        • Ep0215 901
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Ep0215 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0215 1204
      • Mantova, Italia
        • Ep0215 1205
      • Milano, Italia
        • Ep0215 1207
      • Roma, Italia
        • Ep0215 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0215 1208
      • Verona, Italia
        • Ep0215 1202
  • Messico
      • Guadalajara, Messico
        • Ep0215 1604
  • Olanda
      • Heeze, Olanda
        • Ep0215 1402
      • Zwolle, Olanda
        • Ep0215 1401
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Ep0215 1702
      • Krakow, Polonia
        • Ep0215 1701
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Ep0215 605
      • Glasgow, Regno Unito
        • Ep0215 601
      • Liverpool, Regno Unito
        • Ep0215 603
      • London, Regno Unito
        • Ep0215 602
      • London, Regno Unito
        • Ep0215 606
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Ep0215 1105
      • Barcelona, Spagna
        • Ep0215 1107
      • Esplugues de Llobregat, Spagna
        • Ep0215 1103
      • Madrid, Spagna
        • Ep0215 1101
      • Pamplona, Spagna
        • Ep0215 1102
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • Ep0215 107
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ep0215 144
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Ep0215 108
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Ep0215 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Ep0215 103
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Ep0215 115
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Ep0215 104
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Ep0215 141
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Ep0215 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Ep0215 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Ep0215 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Ep0215 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ep0215 112
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Ep0215 109
      • Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55113
        • Ep0215 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Ep0215 105
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Ep0215 118
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Ep0215 150
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Ep0215 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Ep0215 131
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Ep0215 124
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Ep0215 146
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ep0215 126
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Ep0215 106
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Ep0215 119
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ep0215 125
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia
        • Ep0215 502

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina non incinta, non in allattamento
  • Completamento soddisfacente di uno studio di base
  • Ha un raro disturbo convulsivo, come l'encefalopatia epilettica e ha completato con successo un altro studio clinico sponsorizzato da Zogenix con ZX008
  • L'assistente del soggetto è disposto e in grado di rispettare le procedure dello studio, il programma delle visite e la responsabilità del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  • Valvulopatia cardiaca in atto o ipertensione polmonare clinicamente significativa
  • Compromissione epatica moderata o grave
  • Ricezione di inibitori della monoaminossidasi, agonisti della serotonina, antagonisti della serotonina e inibitori della ricaptazione della serotonina entro 14 giorni dal ricevimento di ZX008

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ZX008 (fenfluramina cloridrato)
ZX008 è fornito come soluzione orale in aperto. Le dosi includeranno fino a 0,8 mg/kg/die suddivise in 2 dosi giornaliere, fino a un massimo di 30 mg/die (i soggetti che assumono STP in concomitanza riceveranno fino a 0,5 mg/kg /giorno, fino ad un massimo di 20 mg/giorno) in una concentrazione di 2,5 mg/mL.
Droga: ZX008 (fenfluramina cloridrato)
Fenfluramina cloridrato fornita in una concentrazione di 2,5 mg/mL.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi che hanno portato al ritiro dallo studio nei soggetti che hanno ricevuto ZX008 in aperto
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della somministrazione della dose orale di ZX008
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamenti nei risultati dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà risultati di laboratorio ematologici e chimici anormali al di fuori degli intervalli di riferimento
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamenti nella frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà la variazione della frequenza cardiaca utilizzando la misura standard
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamenti nella frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà la variazione della frequenza respiratoria a riposo utilizzando la misura standard
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamenti nella pressione sanguigna
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà il cambiamento della pressione sanguigna a riposo utilizzando la misura standard
Fino a 36 mesi in aperto
Variazione del peso corporeo
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà la variazione del peso corporeo e dell'altezza mediante rapporto del BMI in kg/m^2
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamenti nel ritmo cardiaco
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà le variazioni del battito cardiaco misurate con l'elettrocardiogramma a 12 derivazioni
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamenti nella funzione della valvola cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà il cambiamento nelle valvole cardiache misurate con l'ecocardiogramma standard
Fino a 36 mesi in aperto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella risposta alle crisi convulsive
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
L'analisi includerà il miglioramento percentuale per valutazione dell'investigatore
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamento nella CGI cognitiva da parte del genitore/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del genitore/tutore del cambiamento dei sintomi cognitivi del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio", o "molto peggio".
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamento nella CGI comportamentale da parte del genitore/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del genitore/tutore del cambiamento dei sintomi comportamentali del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio", o "molto peggio".
Fino a 36 mesi in aperto
Modifica della CGI motoria da parte del genitore/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del genitore/tutore del cambiamento dei sintomi motori del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio", o "molto peggio".
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamento nella CGI cognitiva da parte dell'investigatore
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del ricercatore del cambiamento dei sintomi cognitivi del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio" o " molto peggio".
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamento nella CGI comportamentale da parte dell'investigatore
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del ricercatore del cambiamento dei sintomi comportamentali del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio" o " molto peggio".
Fino a 36 mesi in aperto
Cambiamento in Motor CGI da parte dell'investigatore
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del ricercatore del cambiamento dei sintomi motori del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio" o " molto peggio".
Fino a 36 mesi in aperto
Variazione dell'impressione clinica globale da parte del genitore/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del genitore/tutore del cambiamento complessivo dei sintomi del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio", o "molto peggio"
Fino a 36 mesi in aperto
Modifica dell'impressione clinica globale da parte del ricercatore
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi in aperto
La valutazione da parte del ricercatore del cambiamento generale dei sintomi del paziente dall'inizio dello studio come "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio" o " molto peggio"
Fino a 36 mesi in aperto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Collaboratori

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2019

Completamento primario (Stimato)

28 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

28 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZX008-1900
  • 2019-001331-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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