ZX008（盐酸芬氟拉明）口服溶液在儿童和成人癫痫性脑病（包括 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征）中的长期安全性研究
2024年5月2日 更新者：Zogenix, Inc.
一项评估 ZX008（盐酸芬氟拉明）口服溶液作为癫痫性脑病（包括 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征）等罕见癫痫病患者癫痫发作辅助治疗的长期安全性的开放标签扩展试验
这是 ZX008 在 Dravet 综合征、Lennox-Gastaut 综合征或癫痫性脑病受试者中的国际、多中心、开放标签、长期安全性研究
研究概览
详细说明
这是一项针对 ZX008 在癫痫性脑病（包括 Dravet 综合征或 Lennox-Gastaut 综合征）患者中进行的国际、多中心、开放标签、长期安全性研究。
有资格参与的受试者是目前参加研究 ZX008-1503 的 Dravet 综合征患者，或已成功完成研究 ZX008-1601-第 2 部分的 Lennox-Gastaut 综合征患者，并且是长期接受 ZX008 继续治疗的候选人时间，或那些患有 Dravet 综合征、Lennox-Gastaut 综合征或其他癫痫性脑病的人，他们已经完成了另一项 Zogenix 赞助的研究的参与，并被邀请参加这项研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
412
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dianalund、丹麦
- Ep0215 701
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Montreal、加拿大
- Ep0215 202
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Toronto、加拿大
- Ep0215 204
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Vancouver、加拿大
- Ep0215 201
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Guadalajara、墨西哥
- Ep0215 1604
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Bielefeld、德国
- Ep0215 902
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Freiburg Im Breisgau、德国
- Ep0215 906
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Jena、德国
- Ep0215 905
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Kiel、德国
- Ep0215 908
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Radeberg、德国
- Ep0215 903
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Vogtareuth、德国
- Ep0215 901
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Firenze、意大利
- Ep0215 1201
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Genova、意大利
- Ep0215 1204
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Mantova、意大利
- Ep0215 1205
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Milano、意大利
- Ep0215 1207
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Roma、意大利
- Ep0215 1206
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Roma、意大利
- Ep0215 1208
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Verona、意大利
- Ep0215 1202
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Bruxelles、比利时
- Ep0215 803
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Edegem、比利时
- Ep0215 801
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Jette、比利时
- Ep0215 802
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Bordeaux Cedex、法国
- Ep0215 1004
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Lille、法国
- Ep0215 1005
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Marseille Cedex 05、法国
- Ep0215 1007
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Paris、法国
- Ep0215 1001
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Paris、法国
- Ep0215 1002
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Salouel、法国
- Ep0215 1008
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Bydgoszcz、波兰
- Ep0215 1702
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Krakow、波兰
- Ep0215 1701
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Heidelberg、澳大利亚
- Ep0215 301
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South Brisbane、澳大利亚
- Ep0215 302
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Westmead、澳大利亚
- Ep0215 303
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Göteborg、瑞典
- Ep0215 502
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Arizona
-
Tucson、Arizona、美国、85718
- Ep0215 107
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California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- Ep0215 144
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San Diego、California、美国、92123
- Ep0215 108
-
San Francisco、California、美国、94158
- Ep0215 101
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Ep0215 103
-
-
Florida
-
Gulf Breeze、Florida、美国、32561
- Ep0215 115
-
Miami、Florida、美国、33155
- Ep0215 104
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Ep0215 141
-
Winter Park、Florida、美国、32789
- Ep0215 121
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30328
- Ep0215 117
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Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611-2605
- Ep0215 110
-
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Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20817
- Ep0215 140
-
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ep0215 112
-
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Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Ep0215 109
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Roseville、Minnesota、美国、55113
- Ep0215 132
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Ep0215 105
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Livingston、New Jersey、美国、07039
- Ep0215 118
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New York
-
Hawthorne、New York、美国、10532
- Ep0215 150
-
New York、New York、美国、10016
- Ep0215 142
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Ep0215 131
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Tennessee
-
Memphis、Tennessee、美国、38103
- Ep0215 124
-
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75207
- Ep0215 146
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Ep0215 126
-
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84108
- Ep0215 106
-
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Ep0215 119
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Tacoma、Washington、美国、98405
- Ep0215 125
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Birmingham、英国
- Ep0215 605
-
Glasgow、英国
- Ep0215 601
-
Liverpool、英国
- Ep0215 603
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London、英国
- Ep0215 602
-
London、英国
- Ep0215 606
-
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Heeze、荷兰
- Ep0215 1402
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Zwolle、荷兰
- Ep0215 1401
-
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Barcelona、西班牙
- Ep0215 1105
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Barcelona、西班牙
- Ep0215 1107
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Esplugues de Llobregat、西班牙
- Ep0215 1103
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Madrid、西班牙
- Ep0215 1101
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Pamplona、西班牙
- Ep0215 1102
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或未怀孕、未哺乳的女性
- 圆满完成核心研究
- 患有罕见的癫痫症，如癫痫性脑病，并已成功完成另一项由 Zogenix 赞助的 ZX008 临床试验
- 受试者的看护者愿意并能够遵守研究程序、访问时间表和研究药物责任
排除标准：
- 目前有临床意义的心脏瓣膜病或肺动脉高压
- 中度或重度肝功能损害
- 在接受 ZX008 后 14 天内接受单胺氧化酶抑制剂、5-羟色胺激动剂、5-羟色胺拮抗剂和 5-羟色胺再摄取抑制剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：ZX008（盐酸芬氟拉明）
ZX008 作为开放标签口服溶液提供。剂量将包括高达 0.8 mg/kg/天，分为 2 次每日剂量，最多 30 mg/天（同时服用 STP 的受试者将接受高达 0.5 mg/kg / 天，最多 20 毫克/天），浓度为 2.5 毫克/毫升。
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盐酸芬氟拉明的浓度为 2.5 mg/mL。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件和严重不良事件的变化导致接受开放标签 ZX008 的受试者退出研究
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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评价ZX008口服给药的长期安全性和耐受性
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长达 36 个月的开放标签
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化验结果的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括超出参考范围的异常血液学和化学实验室结果
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长达 36 个月的开放标签
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心率变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括使用标准测量的心率变化
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长达 36 个月的开放标签
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呼吸频率的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括使用标准测量的静息呼吸率变化
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长达 36 个月的开放标签
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血压变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括使用标准测量的静息血压变化
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长达 36 个月的开放标签
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体重变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括以 kg/m^2 为单位的 BMI 报告中的体重和身高变化
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长达 36 个月的开放标签
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心律改变
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括用 12 导联心电图测量的心跳变化
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长达 36 个月的开放标签
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心脏瓣膜功能的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括用标准超声心动图测量的心脏瓣膜变化
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长达 36 个月的开放标签
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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惊厥发作反应的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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分析将包括每个调查员评级的改进百分比
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长达 36 个月的开放标签
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父母/看护者认知 CGI 的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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自研究开始以来，父母/看护者对患者认知症状变化的评分为“大大改善”、“大大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”，或“非常糟糕”。
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长达 36 个月的开放标签
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父母/看护者改变行为 CGI
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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父母/看护者对自研究开始以来患者行为症状变化的评分为“大大改善”、“大大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”，或“非常糟糕”。
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长达 36 个月的开放标签
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父母/看护者改变电机 CGI
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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自研究开始以来，父母/看护者对患者运动症状变化的评分为“大大改善”、“大大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”，或“非常糟糕”。
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长达 36 个月的开放标签
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调查员认知 CGI 的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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研究者对自研究开始以来患者认知症状变化的评分为“大大改善”、“大大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”或“非常糟糕”。
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长达 36 个月的开放标签
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调查员改变行为 CGI
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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研究者对自研究开始以来患者行为症状变化的评级为“很大改善”、“很大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”或“非常糟糕”。
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长达 36 个月的开放标签
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研究者改变电机 CGI
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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研究者对自研究开始以来患者运动症状变化的评级为“大大改善”、“大大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”或“非常糟糕”。
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长达 36 个月的开放标签
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父母/看护者对临床总体印象的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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父母/看护者对自研究开始以来患者症状总体变化的评分为“大大改善”、“大大改善”、“略微改善”、“无变化”、“略微恶化”、“严重恶化”，或“更糟”
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长达 36 个月的开放标签
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研究者对临床总体印象的变化
大体时间：长达 36 个月的开放标签
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研究者对自研究开始以来患者症状总体变化的评分为“非常好”、“好很多”、“轻微改善”、“无变化”、“轻微恶化”、“严重恶化”或“非常糟糕”
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长达 36 个月的开放标签
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月22日
初级完成 (估计的)
2024年6月28日
研究完成 (估计的)
2024年6月28日
研究注册日期
首次提交
2019年4月12日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月30日
首次发布 (实际的)
2019年5月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月2日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ZX008-1900
- 2019-001331-31 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
研究人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
德拉维综合症的临床试验
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Takeda完全的Dravet 综合症 (DS)中国, 加拿大, 法国, 匈牙利, 波兰, 美国, 西班牙, 希腊, 澳大利亚, 巴西, 塞尔维亚, 德国, 意大利, 日本, 拉脱维亚, 荷兰, 乌克兰, 俄罗斯联邦
-
Takeda招聘中Lennox Gastaut 综合症 (LGS) | Dravet 综合症 (DS)美国, 中国, 西班牙, 法国, 比利时, 澳大利亚, 巴西, 加拿大, 德国, 希腊, 匈牙利, 意大利, 日本, 拉脱维亚, 荷兰, 波兰, 塞尔维亚, 墨西哥, 俄罗斯联邦, 乌克兰
-
Takeda主动，不招人癫痫 | Dravet 综合症 (DS) | Lennox-Gastaut 综合症 (LGS)美国, 加拿大, 澳大利亚, 中国, 以色列, 波兰, 西班牙, 葡萄牙
-
Takeda尚未招聘Dravet 综合症 (DS) | Lennox-Gastaut 综合症 (LGS)
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Takeda招聘中Dravet 综合症 (DS) | Lennox-Gastaut 综合症 (LGS)西班牙
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Jazz Pharmaceuticals招聘中结节性硬化症参与者的癫痫发作 | Dravet 综合征参与者的癫痫发作 | Lennox-Gastaut 综合征参与者的癫痫发作美国
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件美国, 澳大利亚
ZX008（盐酸芬氟拉明）的临床试验
-
M.D. Anderson Cancer Center撤销转移性肺非小细胞癌 | IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | IV 期肺癌 AJCC v8
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...主动，不招人Lennox Gastaut综合症美国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 丹麦, 法国, 德国, 意大利, 日本, 墨西哥, 荷兰, 波兰, 西班牙, 瑞典
-
Zogenix, Inc.招聘中全身强直阵挛发作 | CDKL5 缺乏症 | 癫痫性痉挛 | 难治性发作美国, 日本, 德国, 荷兰, 葡萄牙, 西班牙, 比利时, 英国, 奥地利, 乔治亚州, 以色列, 爱尔兰
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...完全的德拉维综合症 | Lennox Gastaut综合症美国
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...完全的德拉维综合症美国, 英国, 西班牙, 比利时, 意大利, 澳大利亚, 丹麦, 德国, 加拿大, 日本, 荷兰, 法国
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...完全的德拉维综合症 | 癫痫症美国, 英国, 澳大利亚, 比利时, 加拿大, 丹麦, 法国, 德国, 意大利, 日本, 西班牙
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Elizabeth Anne ThieleZogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.主动，不招人
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Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...终止