Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke den langsiktige sikkerheten til ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral oppløsning hos barn og voksne med epileptisk encefalopati, inkludert Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom

18. april 2024 oppdatert av: Zogenix, Inc.

En åpen utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral løsning som en tilleggsterapi for anfall hos pasienter med sjeldne anfallslidelser som epileptiske encefalopatier inkludert Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av ZX008 hos personer med Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom eller epileptisk encefalopati

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av ZX008 hos pasienter med epileptisk encefalopati, inkludert Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom. Emner som er kvalifisert for deltakelse er de med Dravet syndrom som for tiden er registrert i studie ZX008-1503, eller de med Lennox-Gastaut syndrom som har fullført studie ZX008-1601-del 2, og som er kandidater for fortsatt behandling med ZX008 i en lengre periode over tid, eller de med Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom eller annen epileptisk encefalopati som har fullført deltakelse i en annen Zogenix-sponset studie og har blitt invitert til å delta i denne studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

412

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0215 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0215 302
      • Westmead, Australia
        • Ep0215 303
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
        • Ep0215 803
      • Edegem, Belgia
        • Ep0215 801
      • Jette, Belgia
        • Ep0215 802
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Ep0215 202
      • Toronto, Canada
        • Ep0215 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0215 201
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Ep0215 701
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85718
        • Ep0215 107
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Ep0215 144
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Ep0215 108
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Ep0215 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Ep0215 103
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Ep0215 115
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Ep0215 104
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Ep0215 141
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Ep0215 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • Ep0215 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
        • Ep0215 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Ep0215 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ep0215 112
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Ep0215 109
      • Roseville, Minnesota, Forente stater, 55113
        • Ep0215 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Ep0215 105
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Ep0215 118
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • Ep0215 150
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Ep0215 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Ep0215 131
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Ep0215 124
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Ep0215 146
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Ep0215 126
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Ep0215 106
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Ep0215 119
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Ep0215 125
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
        • Ep0215 1004
      • Lille, Frankrike
        • Ep0215 1005
      • Marseille Cedex 05, Frankrike
        • Ep0215 1007
      • Paris, Frankrike
        • Ep0215 1001
      • Paris, Frankrike
        • Ep0215 1002
      • Salouel, Frankrike
        • Ep0215 1008
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Ep0215 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0215 1204
      • Mantova, Italia
        • Ep0215 1205
      • Milano, Italia
        • Ep0215 1207
      • Roma, Italia
        • Ep0215 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0215 1208
      • Verona, Italia
        • Ep0215 1202
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0215 1604
  • Nederland
      • Heeze, Nederland
        • Ep0215 1402
      • Zwolle, Nederland
        • Ep0215 1401
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0215 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0215 1701
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Ep0215 1105
      • Barcelona, Spania
        • Ep0215 1107
      • Esplugues de Llobregat, Spania
        • Ep0215 1103
      • Madrid, Spania
        • Ep0215 1101
      • Pamplona, Spania
        • Ep0215 1102
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Ep0215 605
      • Glasgow, Storbritannia
        • Ep0215 601
      • Liverpool, Storbritannia
        • Ep0215 603
      • London, Storbritannia
        • Ep0215 602
      • London, Storbritannia
        • Ep0215 606
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Ep0215 502
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland
        • Ep0215 902
      • Freiburg Im Breisgau, Tyskland
        • Ep0215 906
      • Jena, Tyskland
        • Ep0215 905
      • Kiel, Tyskland
        • Ep0215 908
      • Radeberg, Tyskland
        • Ep0215 903
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Ep0215 901

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hann eller ikke-gravid, ikke-ammende hunn
  • Tilfredsstillende gjennomføring av et kjernestudium
  • Har en sjelden anfallsforstyrrelse, som epileptisk encefalopati og har fullført en annen Zogenix-sponset klinisk studie med ZX008.
  • Forsøkspersonens omsorgsperson er villig og i stand til å overholde studieprosedyrer, besøksplan og studiemedisinansvar

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende hjerteklaffpati eller pulmonal hypertensjon som er klinisk signifikant
  • Moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon
  • Mottar monoaminoksidasehemmere, serotoninagonister, serotoninantagonister og serotoninreopptakshemmere innen 14 dager etter mottak av ZX008

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZX008 (fenfluraminhydroklorid)
ZX008 leveres som en åpen mikstur, oppløsning. Doser vil inkludere opptil 0,8 mg/kg/dag fordelt på 2 daglige doser, opptil maksimalt 30 mg/dag (pasienter som samtidig tar STP vil få opptil 0,5 mg/kg /dag, opptil maksimalt 20 mg/dag) i en konsentrasjon på 2,5 mg/ml.
Legemiddel: ZX008 (fenfluraminhydroklorid)
Fenfluraminhydroklorid levert i en konsentrasjon på 2,5 mg/ml.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser som fører til tilbaketrekning av studier hos personer som mottar åpen etikett ZX008
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Evaluer den langsiktige sikkerheten og toleransen ved oral doseadministrasjon av ZX008
Opptil 36 måneder åpent
Endringer i laboratorieprøveresultater
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere unormale hematologi- og kjemilaboratorieresultater utenfor referanseområder
Opptil 36 måneder åpent
Endringer i hjertefrekvens
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere endring i hjertefrekvens ved bruk av standardmål
Opptil 36 måneder åpent
Endringer i respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere endring i respirasjonsfrekvens i hvile ved bruk av standardmål
Opptil 36 måneder åpent
Endringer i blodtrykket
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere endring i hvileblodtrykk ved bruk av standardmål
Opptil 36 måneder åpent
Endring i kroppsvekt
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere endring i kroppsvekt og høyde etter rapport av BMI i kg/m^2
Opptil 36 måneder åpent
Endringer i hjerterytmen
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere endringer i hjerterytmen målt med 12-avlednings elektrokardiogram
Opptil 36 måneder åpent
Endringer i hjerteklafffunksjonen
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere endring i hjerteklaffer målt med standard ekkokardiogram
Opptil 36 måneder åpent

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i respons på krampeanfall
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Analysen vil inkludere prosentvis forbedring per etterforskers vurdering
Opptil 36 måneder åpent
Endring i kognitiv CGI av foreldre/omsorgspersoner
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering fra foreldre/omsorgsperson av pasientens endring i kognitive symptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre", eller "veldig mye verre".
Opptil 36 måneder åpent
Endring i atferds-CGI av foreldre/omsorgspersoner
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering fra foreldre/omsorgsperson av pasientens endring i atferdssymptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre", eller "veldig mye verre".
Opptil 36 måneder åpent
Endring i motorisk CGI av foreldre/omsorgsperson
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Foreldre/omsorgspersonens vurdering av pasientens endring i motoriske symptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre", eller "veldig mye verre".
Opptil 36 måneder åpent
Endring i kognitiv CGI av etterforsker
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering av etterforskeren av pasientens endring i kognitive symptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre" eller " veldig mye verre".
Opptil 36 måneder åpent
Endring i atferds-CGI av etterforsker
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering av etterforskeren av pasientens endring i atferdssymptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre" eller " veldig mye verre".
Opptil 36 måneder åpent
Endring i Motor CGI av etterforsker
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering av etterforskeren av pasientens endring i motoriske symptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre" eller " veldig mye verre".
Opptil 36 måneder åpent
Endring i klinisk globalt inntrykk av foreldre/omsorgspersoner
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering fra foreldre/omsorgsperson av pasientens generelle endring i symptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre", eller "veldig mye verre"
Opptil 36 måneder åpent
Endring i klinisk globalt inntrykk av etterforsker
Tidsramme: Opptil 36 måneder åpent
Vurdering av etterforskeren av pasientens generelle endring i symptomer siden begynnelsen av studien som "svært mye bedre", "mye forbedret", "minimalt forbedret", "ingen endring", "minimalt verre", "mye verre" eller " veldig mye verre"
Opptil 36 måneder åpent

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Samarbeidspartnere

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2019

Primær fullføring (Antatt)

28. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

28. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZX008-1900
  • 2019-001331-31 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dravet syndrom

Kliniske studier på ZX008 (fenfluraminhydroklorid)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere