Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de langetermijnveiligheid van ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) orale oplossing te onderzoeken bij kinderen en volwassenen met epileptische encefalopathie, waaronder het syndroom van Dravet en het syndroom van Lennox-Gastaut

18 april 2024 bijgewerkt door: Zogenix, Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid op lange termijn van ZX008 (fenfluraminehydrochloride) orale oplossing te beoordelen als aanvullende therapie voor aanvallen bij patiënten met zeldzame epileptische aandoeningen zoals epileptische encefalopathieën, waaronder het syndroom van Dravet en het syndroom van Lennox-Gastaut

Dit is een internationale, multicenter, open-label langetermijnveiligheidsstudie van ZX008 bij proefpersonen met het syndroom van Dravet, het syndroom van Lennox-Gastaut of epileptische encefalopathie

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een internationale, multicenter, open-label langetermijnveiligheidsstudie van ZX008 bij patiënten met epileptische encefalopathie, waaronder het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut. Proefpersonen die in aanmerking komen voor deelname zijn degenen met het syndroom van Dravet die momenteel zijn ingeschreven in onderzoek ZX008-1503, of degenen met het syndroom van Lennox-Gastaut die met succes onderzoek ZX008-1601-deel 2 hebben voltooid en in aanmerking komen voor voortgezette behandeling met ZX008 voor een langere periode of mensen met het syndroom van Dravet, het syndroom van Lennox-Gastaut of een andere epileptische encefalopathie die hun deelname aan een andere door Zogenix gesponsorde studie hebben voltooid en zijn uitgenodigd om aan deze studie deel te nemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

412

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Heidelberg, Australië
        • Ep0215 301
      • South Brisbane, Australië
        • Ep0215 302
      • Westmead, Australië
        • Ep0215 303
  • België
      • Bruxelles, België
        • Ep0215 803
      • Edegem, België
        • Ep0215 801
      • Jette, België
        • Ep0215 802
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Ep0215 202
      • Toronto, Canada
        • Ep0215 204
      • Vancouver, Canada
        • Ep0215 201
  • Denemarken
      • Dianalund, Denemarken
        • Ep0215 701
  • Duitsland
      • Bielefeld, Duitsland
        • Ep0215 902
      • Freiburg Im Breisgau, Duitsland
        • Ep0215 906
      • Jena, Duitsland
        • Ep0215 905
      • Kiel, Duitsland
        • Ep0215 908
      • Radeberg, Duitsland
        • Ep0215 903
      • Vogtareuth, Duitsland
        • Ep0215 901
  • Frankrijk
      • Bordeaux Cedex, Frankrijk
        • Ep0215 1004
      • Lille, Frankrijk
        • Ep0215 1005
      • Marseille Cedex 05, Frankrijk
        • Ep0215 1007
      • Paris, Frankrijk
        • Ep0215 1001
      • Paris, Frankrijk
        • Ep0215 1002
      • Salouel, Frankrijk
        • Ep0215 1008
  • Italië
      • Firenze, Italië
        • Ep0215 1201
      • Genova, Italië
        • Ep0215 1204
      • Mantova, Italië
        • Ep0215 1205
      • Milano, Italië
        • Ep0215 1207
      • Roma, Italië
        • Ep0215 1206
      • Roma, Italië
        • Ep0215 1208
      • Verona, Italië
        • Ep0215 1202
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Ep0215 1604
  • Nederland
      • Heeze, Nederland
        • Ep0215 1402
      • Zwolle, Nederland
        • Ep0215 1401
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Ep0215 1702
      • Krakow, Polen
        • Ep0215 1701
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Ep0215 1105
      • Barcelona, Spanje
        • Ep0215 1107
      • Esplugues de Llobregat, Spanje
        • Ep0215 1103
      • Madrid, Spanje
        • Ep0215 1101
      • Pamplona, Spanje
        • Ep0215 1102
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0215 605
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0215 601
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0215 603
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0215 602
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Ep0215 606
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
        • Ep0215 107
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Ep0215 144
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Ep0215 108
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Ep0215 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Ep0215 103
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Ep0215 115
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Ep0215 104
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Ep0215 141
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Ep0215 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Ep0215 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Ep0215 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Ep0215 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Ep0215 112
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Ep0215 109
      • Roseville, Minnesota, Verenigde Staten, 55113
        • Ep0215 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Ep0215 105
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Ep0215 118
    • New York
      • Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
        • Ep0215 150
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Ep0215 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Ep0215 131
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Ep0215 124
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • Ep0215 146
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ep0215 126
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Ep0215 106
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Ep0215 119
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Ep0215 125
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden
        • Ep0215 502

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk of niet-zwanger, niet-zogende vrouw
  • Voldoende afronding van een kernstudie
  • Heeft een zeldzame epileptische aandoening, zoals epileptische encefalopathie, en heeft met succes een ander door Zogenix gesponsord klinisch onderzoek met ZX008 afgerond
  • De verzorger van de proefpersoon is bereid en in staat zich te houden aan de onderzoeksprocedures, het bezoekschema en de verantwoordelijkheid voor het studiegeneesmiddel

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige cardiale valvulopathie of pulmonale hypertensie die klinisch significant is
  • Matige of ernstige leverfunctiestoornis
  • Monoamineoxidaseremmers, serotonineagonisten, serotonineantagonisten en serotonineheropnameremmers ontvangen binnen 14 dagen na ontvangst van ZX008

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ZX008 (Fenfluramine-hydrochloride)
ZX008 wordt geleverd als een open-label orale oplossing. Doses zullen tot 0,8 mg/kg/dag omvatten, verdeeld over 2 dagelijkse doses, tot een maximum van 30 mg/dag (proefpersonen die gelijktijdig STP gebruiken, krijgen tot 0,5 mg/kg /dag, tot een maximum van 20 mg/dag) in een concentratie van 2,5 mg/ml.
Geneesmiddel: ZX008 (Fenfluramine-hydrochloride)
Fenfluramine hydrochloride geleverd in een concentratie van 2,5 mg/ml.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in bijwerkingen en ernstige bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de studie bij proefpersonen die open-label ZX008 kregen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van orale toediening van ZX008
Tot 36 maanden open-label
Veranderingen in laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat abnormale hematologie- en chemielaboratoriumresultaten buiten de referentiebereiken
Tot 36 maanden open-label
Veranderingen in hartslag
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat verandering in hartslag met behulp van standaardmeting
Tot 36 maanden open-label
Veranderingen in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat de verandering van de ademhalingsfrequentie in rust met behulp van standaardmetingen
Tot 36 maanden open-label
Veranderingen in bloeddruk
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat de verandering van de bloeddruk in rust met behulp van standaardmetingen
Tot 36 maanden open-label
Verandering in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat verandering in lichaamsgewicht en lengte door rapportage van BMI in kg/m^2
Tot 36 maanden open-label
Veranderingen in hartritme
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat veranderingen in de hartslag zoals gemeten met een 12-afleidingen elektrocardiogram
Tot 36 maanden open-label
Veranderingen in de hartklepfunctie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat verandering in hartkleppen zoals gemeten met standaard echocardiogram
Tot 36 maanden open-label

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in reactie op convulsieve aanvallen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De analyse omvat procentuele verbetering per beoordeling van de onderzoeker
Tot 36 maanden open-label
Verandering in cognitieve CGI door ouder/verzorger
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door de ouder/verzorger van de verandering in cognitieve symptomen van de patiënt sinds het begin van het onderzoek als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of "heel veel erger".
Tot 36 maanden open-label
Verandering in gedrags-CGI door ouder/verzorger
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door ouder/verzorger van de verandering in gedragssymptomen van de patiënt sinds het begin van het onderzoek als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of "heel veel erger".
Tot 36 maanden open-label
Verandering in motorische CGI door ouder/verzorger
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door ouder/verzorger van de verandering in motorische symptomen van de patiënt sinds het begin van het onderzoek als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of "heel veel erger".
Tot 36 maanden open-label
Verandering in cognitieve CGI door onderzoeker
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door de onderzoeker van de verandering in cognitieve symptomen van de patiënt sinds het begin van de studie als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal erger", "veel slechter", of " heel veel erger".
Tot 36 maanden open-label
Verandering in gedrags-CGI door onderzoeker
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door de onderzoeker van de verandering in gedragssymptomen van de patiënt sinds het begin van de studie als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of " heel veel erger".
Tot 36 maanden open-label
Wijziging in motor-CGI door onderzoeker
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door de onderzoeker van de verandering in motorische symptomen van de patiënt sinds het begin van de studie als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of " heel veel erger".
Tot 36 maanden open-label
Verandering in klinische globale indruk door ouder/verzorger
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door ouder/verzorger van de algehele verandering in symptomen van de patiënt sinds het begin van het onderzoek als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of "heel veel erger"
Tot 36 maanden open-label
Verandering in klinische globale indruk door onderzoeker
Tijdsspanne: Tot 36 maanden open-label
De beoordeling door de onderzoeker van de algehele verandering in symptomen van de patiënt sinds het begin van het onderzoek als "zeer veel verbeterd", "veel verbeterd", "minimaal verbeterd", "geen verandering", "minimaal slechter", "veel slechter", of " heel veel erger"
Tot 36 maanden open-label

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zogenix, Inc.

Medewerkers

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 april 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

28 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

28 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZX008-1900
  • 2019-001331-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Dravet

Klinische onderzoeken op ZX008 (Fenfluramine-hydrochloride)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren