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Un estudio para investigar la seguridad a largo plazo de la solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en niños y adultos con encefalopatía epiléptica, incluido el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut

21 de marzo de 2024 actualizado por: Zogenix, Inc.

Un ensayo de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad a largo plazo de la solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) como terapia complementaria para las convulsiones en pacientes con trastornos convulsivos raros, como las encefalopatías epilépticas, incluido el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut

Este es un estudio internacional, multicéntrico, abierto y de seguridad a largo plazo de ZX008 en sujetos con síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut o encefalopatía epiléptica.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio internacional, multicéntrico, abierto y de seguridad a largo plazo de ZX008 en pacientes con encefalopatía epiléptica, incluido el síndrome de Dravet o el síndrome de Lennox-Gastaut. Los sujetos elegibles para participar son aquellos con síndrome de Dravet que actualmente están inscritos en el estudio ZX008-1503, o aquellos con síndrome de Lennox-Gastaut que han completado con éxito el estudio ZX008-1601-Parte 2 y son candidatos para continuar el tratamiento con ZX008 durante un período prolongado. de tiempo, o aquellos con síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut u otra encefalopatía epiléptica que hayan completado su participación en otro estudio patrocinado por Zogenix y hayan sido invitados a participar en este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

412

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bielefeld, Alemania
        • Ep0215 902
      • Freiburg Im Breisgau, Alemania
        • Ep0215 906
      • Jena, Alemania
        • Ep0215 905
      • Kiel, Alemania
        • Ep0215 908
      • Radeberg, Alemania
        • Ep0215 903
      • Vogtareuth, Alemania
        • Ep0215 901
  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Ep0215 301
      • South Brisbane, Australia
        • Ep0215 302
      • Westmead, Australia
        • Ep0215 303
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Ep0215 803
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0215 801
      • Jette, Bélgica
        • Ep0215 802
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • Ep0215 202
      • Toronto, Canadá
        • Ep0215 204
      • Vancouver, Canadá
        • Ep0215 201
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Ep0215 701
  • España
      • Barcelona, España
        • Ep0215 1105
      • Barcelona, España
        • Ep0215 1107
      • Esplugues de Llobregat, España
        • Ep0215 1103
      • Madrid, España
        • Ep0215 1101
      • Pamplona, España
        • Ep0215 1102
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Ep0215 107
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ep0215 144
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Ep0215 108
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0215 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0215 103
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Ep0215 115
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Ep0215 104
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Ep0215 141
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Ep0215 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Ep0215 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ep0215 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Ep0215 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ep0215 112
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ep0215 109
      • Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113
        • Ep0215 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ep0215 105
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Ep0215 118
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Ep0215 150
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ep0215 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ep0215 131
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Ep0215 124
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Ep0215 146
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ep0215 126
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Ep0215 106
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ep0215 119
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ep0215 125
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Ep0215 1004
      • Lille, Francia
        • Ep0215 1005
      • Marseille Cedex 05, Francia
        • Ep0215 1007
      • Paris, Francia
        • Ep0215 1001
      • Paris, Francia
        • Ep0215 1002
      • Salouel, Francia
        • Ep0215 1008
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Ep0215 1201
      • Genova, Italia
        • Ep0215 1204
      • Mantova, Italia
        • Ep0215 1205
      • Milano, Italia
        • Ep0215 1207
      • Roma, Italia
        • Ep0215 1206
      • Roma, Italia
        • Ep0215 1208
      • Verona, Italia
        • Ep0215 1202
  • México
      • Guadalajara, México
        • Ep0215 1604
  • Países Bajos
      • Heeze, Países Bajos
        • Ep0215 1402
      • Zwolle, Países Bajos
        • Ep0215 1401
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Ep0215 1702
      • Krakow, Polonia
        • Ep0215 1701
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Ep0215 605
      • Glasgow, Reino Unido
        • Ep0215 601
      • Liverpool, Reino Unido
        • Ep0215 603
      • London, Reino Unido
        • Ep0215 602
      • London, Reino Unido
        • Ep0215 606
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Ep0215 502

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante
  • Finalización satisfactoria de un estudio básico.
  • Tiene un trastorno convulsivo raro, como la encefalopatía epiléptica y ha completado con éxito otros ensayos clínicos patrocinados por Zogenix con ZX008
  • El cuidador del sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con los procedimientos del estudio, el programa de visitas y la responsabilidad del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Valvulopatía cardíaca actual o hipertensión pulmonar clínicamente significativa
  • Insuficiencia hepática moderada o grave
  • Recibir inhibidores de la monoaminooxidasa, agonistas de la serotonina, antagonistas de la serotonina e inhibidores de la recaptación de la serotonina dentro de los 14 días posteriores a la recepción de ZX008

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ZX008 (clorhidrato de fenfluramina)
ZX008 se suministra como una solución oral de etiqueta abierta. Las dosis incluirán hasta 0,8 mg/kg/día divididos en 2 dosis diarias, hasta un máximo de 30 mg/día (los sujetos que toman STP concomitante recibirán hasta 0,5 mg/kg /día, hasta un máximo de 20 mg/día) en una concentración de 2,5 mg/mL.
Droga: ZX008 (clorhidrato de fenfluramina)
Clorhidrato de fenfluramina proporcionado en una concentración de 2,5 mg/mL.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los eventos adversos y eventos adversos graves que conducen al retiro del estudio en sujetos que reciben ZX008 de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la administración de dosis orales de ZX008
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambios en los resultados de las pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá resultados anormales de laboratorio de hematología y química fuera de los rangos de referencia.
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambios en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá el cambio en la frecuencia cardíaca usando una medida estándar
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambios en la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá el cambio en la frecuencia respiratoria en reposo usando una medida estándar
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambios en la presión arterial
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá el cambio en la presión arterial en reposo usando una medida estándar
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en el peso corporal
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá el cambio en el peso corporal y la altura según el informe del IMC en kg/m^2
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambios en el ritmo cardíaco
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá cambios en los latidos del corazón medidos con un electrocardiograma de 12 derivaciones
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambios en la función de las válvulas cardíacas
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá el cambio en las válvulas cardíacas medido con un ecocardiograma estándar.
Hasta 36 meses en etiqueta abierta

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la respuesta de ataques convulsivos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
El análisis incluirá el porcentaje de mejora por calificación del investigador.
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en CGI cognitivo por padre/cuidador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del padre/cuidador del cambio del paciente en los síntomas cognitivos desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejor", "sin cambio", "mínimamente peor", "mucho peor", o "mucho peor".
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en el CGI de comportamiento por padre/cuidador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del padre/cuidador del cambio del paciente en los síntomas conductuales desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejorado", "sin cambio", "mínimamente peor", "mucho peor", o "mucho peor".
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en Motor CGI por padre/cuidador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del padre/cuidador del cambio del paciente en los síntomas motores desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimo mejor", "sin cambios", "mínimamente peor", "mucho peor", o "mucho peor".
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en CGI cognitivo por investigador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del investigador del cambio en los síntomas cognitivos del paciente desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejor", "sin cambios", "mínimamente peor", "mucho peor" o " mucho peor".
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en CGI de comportamiento por investigador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del investigador del cambio del paciente en los síntomas conductuales desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejorado", "sin cambio", "mínimamente peor", "mucho peor" o " mucho peor".
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en Motor CGI por Investigador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del investigador del cambio en los síntomas motores del paciente desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejor", "sin cambios", "mínimamente peor", "mucho peor" o " mucho peor".
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en la impresión clínica global por parte de los padres/cuidadores
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del padre/cuidador del cambio general de los síntomas del paciente desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejorado", "sin cambios", "mínimamente peor", "mucho peor", o "mucho peor"
Hasta 36 meses en etiqueta abierta
Cambio en la impresión clínica global por investigador
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses en etiqueta abierta
La calificación por parte del investigador del cambio general en los síntomas del paciente desde el comienzo del estudio como "mucho mejor", "mucho mejor", "mínimamente mejorado", "sin cambios", "mínimamente peor", "mucho peor" o " mucho peor"
Hasta 36 meses en etiqueta abierta

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zogenix, Inc.

Colaboradores

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de abril de 2019

Finalización primaria (Estimado)

28 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

28 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

3 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZX008-1900
  • 2019-001331-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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