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Um estudo para investigar a segurança a longo prazo da solução oral de ZX008 (cloridrato de fenfluramina) em crianças e adultos com encefalopatia epiléptica, incluindo síndrome de Dravet e síndrome de Lennox-Gastaut

2 de maio de 2024 atualizado por: Zogenix, Inc.

Um estudo de extensão aberta para avaliar a segurança a longo prazo da solução oral de ZX008 (cloridrato de fenfluramina) como terapia adjuvante para convulsões em pacientes com distúrbios convulsivos raros, como encefalopatias epilépticas, incluindo síndrome de Dravet e síndrome de Lennox-Gastaut

Este é um estudo de segurança internacional, multicêntrico, aberto e de longo prazo de ZX008 em indivíduos com síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut ou encefalopatia epiléptica

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de segurança internacional, multicêntrico, aberto e de longo prazo de ZX008 em pacientes com encefalopatia epiléptica, incluindo síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut. Indivíduos elegíveis para participação são aqueles com síndrome de Dravet que estão atualmente matriculados no Estudo ZX008-1503, ou aqueles com síndrome de Lennox-Gastaut que concluíram com sucesso o Estudo ZX008-1601-Parte 2 e são candidatos para tratamento continuado com ZX008 por um período prolongado de tempo, ou aqueles com síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut ou outra encefalopatia epiléptica que completaram a participação em outro estudo patrocinado pela Zogenix e foram convidados a participar deste estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

412

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bielefeld, Alemanha
        • Ep0215 902
      • Freiburg Im Breisgau, Alemanha
        • Ep0215 906
      • Jena, Alemanha
        • Ep0215 905
      • Kiel, Alemanha
        • Ep0215 908
      • Radeberg, Alemanha
        • Ep0215 903
      • Vogtareuth, Alemanha
        • Ep0215 901
  • Austrália
      • Heidelberg, Austrália
        • Ep0215 301
      • South Brisbane, Austrália
        • Ep0215 302
      • Westmead, Austrália
        • Ep0215 303
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Ep0215 803
      • Edegem, Bélgica
        • Ep0215 801
      • Jette, Bélgica
        • Ep0215 802
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • Ep0215 202
      • Toronto, Canadá
        • Ep0215 204
      • Vancouver, Canadá
        • Ep0215 201
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Ep0215 701
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Ep0215 1105
      • Barcelona, Espanha
        • Ep0215 1107
      • Esplugues de Llobregat, Espanha
        • Ep0215 1103
      • Madrid, Espanha
        • Ep0215 1101
      • Pamplona, Espanha
        • Ep0215 1102
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Ep0215 107
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ep0215 144
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Ep0215 108
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Ep0215 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ep0215 103
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Ep0215 115
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Ep0215 104
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Ep0215 141
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Ep0215 121
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Ep0215 117
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Ep0215 110
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Ep0215 140
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ep0215 112
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ep0215 109
      • Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113
        • Ep0215 132
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ep0215 105
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Ep0215 118
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Ep0215 150
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ep0215 142
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ep0215 131
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Ep0215 124
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Ep0215 146
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ep0215 126
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Ep0215 106
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ep0215 119
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ep0215 125
  • França
      • Bordeaux Cedex, França
        • Ep0215 1004
      • Lille, França
        • Ep0215 1005
      • Marseille Cedex 05, França
        • Ep0215 1007
      • Paris, França
        • Ep0215 1001
      • Paris, França
        • Ep0215 1002
      • Salouel, França
        • Ep0215 1008
  • Holanda
      • Heeze, Holanda
        • Ep0215 1402
      • Zwolle, Holanda
        • Ep0215 1401
  • Itália
      • Firenze, Itália
        • Ep0215 1201
      • Genova, Itália
        • Ep0215 1204
      • Mantova, Itália
        • Ep0215 1205
      • Milano, Itália
        • Ep0215 1207
      • Roma, Itália
        • Ep0215 1206
      • Roma, Itália
        • Ep0215 1208
      • Verona, Itália
        • Ep0215 1202
  • México
      • Guadalajara, México
        • Ep0215 1604
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia
        • Ep0215 1702
      • Krakow, Polônia
        • Ep0215 1701
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Ep0215 605
      • Glasgow, Reino Unido
        • Ep0215 601
      • Liverpool, Reino Unido
        • Ep0215 603
      • London, Reino Unido
        • Ep0215 602
      • London, Reino Unido
        • Ep0215 606
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia
        • Ep0215 502

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher não grávida e não lactante
  • Conclusão satisfatória de um estudo básico
  • Tem um distúrbio convulsivo raro, como encefalopatia epiléptica e concluiu com sucesso outros ensaios clínicos patrocinados pela Zogenix com ZX008
  • O cuidador do sujeito está disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo, agenda de visitas e responsabilidade pelo medicamento do estudo

Critério de exclusão:

  • Valvulopatia cardíaca atual ou hipertensão pulmonar clinicamente significativa
  • Insuficiência hepática moderada ou grave
  • Recebendo inibidores da monoamina oxidase, agonistas da serotonina, antagonistas da serotonina e inibidores da recaptação da serotonina dentro de 14 dias após receber ZX008

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ZX008 (cloridrato de fenfluramina)
ZX008 é fornecido como uma solução oral aberta. As doses incluirão até 0,8 mg/kg/dia dividida em 2 doses diárias, até um máximo de 30 mg/dia (indivíduos que tomam STP concomitante receberão até 0,5 mg/kg /dia, até o máximo de 20 mg/dia) na concentração de 2,5 mg/mL.
Medicamento: ZX008 (cloridrato de fenfluramina)
Cloridrato de fenfluramina fornecido na concentração de 2,5 mg/mL.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança em eventos adversos e eventos adversos graves levando à retirada do estudo em indivíduos que receberam ZX008 de rótulo aberto
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
Avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da administração de dose oral de ZX008
Até 36 meses em rótulo aberto
Alterações nos resultados dos exames laboratoriais
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá resultados laboratoriais anormais de hematologia e química fora dos intervalos de referência
Até 36 meses em rótulo aberto
Alterações na frequência cardíaca
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá a mudança na frequência cardíaca usando a medida padrão
Até 36 meses em rótulo aberto
Alterações na frequência respiratória
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá alteração na frequência respiratória de repouso usando medida padrão
Até 36 meses em rótulo aberto
Alterações na pressão arterial
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá alteração na pressão arterial em repouso usando medida padrão
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança no peso corporal
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá alteração no peso corporal e altura por relatório de IMC em kg/m^2
Até 36 meses em rótulo aberto
Alterações no ritmo cardíaco
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá alterações nos batimentos cardíacos medidos com eletrocardiograma de 12 derivações
Até 36 meses em rótulo aberto
Alterações na função das válvulas cardíacas
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá alteração nas válvulas cardíacas conforme medido com ecocardiograma padrão
Até 36 meses em rótulo aberto

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na resposta convulsiva
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A análise incluirá a melhoria percentual por classificação do investigador
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança no CGI Cognitivo pelo Pai/Cuidador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelos pais/cuidadores da mudança do paciente nos sintomas cognitivos desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior", ou "muito pior".
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança no CGI Comportamental por Pai/Cuidador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelos pais/cuidadores da mudança do paciente nos sintomas comportamentais desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior", ou "muito pior".
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança no motor CGI pelo pai/cuidador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelos pais/responsáveis ​​da mudança do paciente nos sintomas motores desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior", ou "muito pior".
Até 36 meses em rótulo aberto
Alteração no CGI cognitivo pelo investigador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelo investigador da mudança do paciente nos sintomas cognitivos desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior" ou " muito pior".
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança no comportamento CGI pelo investigador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelo investigador da mudança do paciente nos sintomas comportamentais desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior" ou " muito pior".
Até 36 meses em rótulo aberto
Alteração no motor CGI pelo investigador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelo investigador da mudança do paciente nos sintomas motores desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior" ou " muito pior".
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança na impressão clínica global por pais/responsáveis
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelos pais/responsáveis ​​da mudança geral dos sintomas do paciente desde o início do estudo como "muito melhor", "muito melhor", "minimamente melhor", "sem mudança", "minimamente pior", "muito pior", ou "muito pior"
Até 36 meses em rótulo aberto
Mudança na impressão clínica global pelo investigador
Prazo: Até 36 meses em rótulo aberto
A classificação pelo investigador da mudança geral nos sintomas do paciente desde o início do estudo como "melhorou muito", "melhorou muito", "melhorou minimamente", "sem alteração", "pior minimamente", "muito pior" ou " muito pior"
Até 36 meses em rótulo aberto

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zogenix, Inc.

Colaboradores

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de abril de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

28 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

3 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZX008-1900
  • 2019-001331-31 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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