Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Ravulizumab hatékonysági és biztonságossági vizsgálata NMOSD-ben szenvedő felnőttek körében

2025. szeptember 24. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

3. fázis, külső, placebo-kontrollos, nyílt, többközpontú vizsgálat a ravulizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Neuromyelitis Optica spektrumzavarban (NMOSD) szenvedő felnőtt betegeknél

E vizsgálat elsődleges célja a ravulizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelése NMOSD-ben szenvedő felnőttek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

58

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Research Site
  • Ausztrália
      • Camperdown, Ausztrália, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Ausztrália, 3065
        • Research Site
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Research Site
  • Dél -Korea
      • Goyang-si, Dél -Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Dél -Korea, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Dél -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Dél -Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Dél -Korea, 143-729
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Egyesült Államok, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Research Site
  • Franciaország
      • Strasbourg, Franciaország, 67098
        • Research Site
  • Japán
      • Chiba, Japán, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japán, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japán, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Japán, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Japán, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Japán, 983-8512
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Kanada, V5G 2X6
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Katowice, Lengyelország, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Lengyelország, 90-324
        • Research Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Research Site
      • München, Németország, 81675
        • Research Site
  • Olaszország
      • Cefalù, Olaszország, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Olaszország, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Research Site
      • Roma, Olaszország, 00133
        • Research Site
      • Rome, Olaszország, 00178
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Spanyolország, 29010
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Anti-aquaporin-4 antitest-pozitív és az NMOSD diagnózisa a 2015-ös nemzetközi konszenzusos diagnosztikai kritériumok szerint.
  2. Legalább 1 roham vagy visszaesés a szűrési időszakot megelőző 12 hónapban.
  3. Kiterjesztett rokkantsági állapot skála pontszám ≤7.
  4. Azoknak a résztvevőknek, akik szupportív immunszuppresszív terápiát kapnak a vizsgálatba, megfelelő időtartamú stabil adagolási rendet kell alkalmazniuk a szűrés előtt.
  5. Testtömeg ≥40 kilogramm.
  6. A férfiak és a nők fogamzásgátlásának meg kell felelnie a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásoknak.

Kizárási kritériumok:

  1. Neisseria meningitidis fertőzés anamnézisében.
  2. Humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés (HIV-1 vagy HIV-2 antitesttiter bizonyítja).
  3. Korábban vagy jelenleg komplement inhibitorral kezelték.
  4. Rituximab vagy mitoxantron alkalmazása a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
  5. IV immunglobulin alkalmazása a szűrést megelőző 3 héten belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab

Az elsődleges kezelési időszak alatt az összes résztvevő az 1. napon kezdve nyitott ravulizumabot kap az intravénás (IV) infúzió révén. Az elsődleges kezelési periódus vége akkor változik, amikor a legutóbbi beiratkozott résztvevő a vizsgálatban 26 és 50 hét között fejeződik be (a megfigyelt vizsgálati relapszus számától függően).

Az elsődleges kezelési időszak befejezése után minden résztvevőnek lehetősége nyílik a ravulizumab folytatására a vizsgálat hosszú távú meghosszabbítási időszakában. Az egyes résztvevők számára a hosszú távú meghosszabbítási időszak akár 3 évig is folytatódik, vagy amíg a ravulizumab jóváhagyásra nem kerül és/vagy rendelkezésre áll (az országspecifikus rendeleteknek megfelelően), attól függően, hogy melyik fordul elő először.
Biológiai: Ravulizumab
A résztvevők a ravulizumab testtömeg-alapú telítő dózisát kapják IV infúzióban az 1. napon, majd a 15. napon a testtömeg-alapú fenntartó adagokat, majd 8 hetente egyszer a hosszú távú meghosszabbítási időszak végéig.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél az elsődleges kezelési időszakban előzetesen kiújult a visszaesés
Időkeret: Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
A próbaidőszaki visszaesést úgy határozták meg, mint a neurológiai tünetek új fellépését vagy a meglévő neurológiai tünetek súlyosbodását, a neurológiai vizsgálat során objektív változással (klinikai jellel), amely több mint 24 órán át fennállt, ahogy azt a kezelőorvos megerősítette. Az elbírált vizsgálati visszaesést a jegyzőkönyv határozta meg, és a független visszaesést elbíráló bizottság pozitívan ítélte meg.
Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Meghatározott próbaidőszaki éves relapszusarány (ARR) az elsődleges kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
Az elbírált on-trial ARR-t úgy számítottuk ki, hogy a relapszusok teljes számát elosztjuk a vizsgálati időszak résztvevőinek teljes számával. Egy központi független bizottságot alkalmaztak az összes vizsgálati relapszus elbírálására a kezelőorvos által meghatározottak szerint. Az eredményeket korrigált, elbírált próbaidőszaki ARR-ként jelentették, a szűrést megelőző 24 hónapban mért átlagos történelmi ARR-re összpontosító Poisson-regresszió alapján.
Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változás tapasztalható a kiindulási értékhez képest a Hauser Ambulation Index (HAI) pontszámában az elsődleges kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
A HAI egy értékelési skála, amelyet a mobilitás értékelésére fejlesztettek ki, értékelve a 25 méteres gyalogláshoz szükséges időt és segítségnyújtás mértékét. A skála 0-tól 9-ig terjed, ahol a 0 a legjobb pontszám (tünetmentes; teljesen ambuláns, segítség nélkül), a 9 pedig a legrosszabb (kerekesszékre korlátozódik; nem tudja önállóan átvinni magát). A klinikailag fontos változás feltétele a kiindulási érték: rosszabbodás, ha a kiindulási HAI 0 és legalább 2 ponttal nő, vagy ha a kiindulási HAI >0 és legalább 1 ponttal nő; javulás, ha az alapérték legalább 2 és legalább 1 pontos csökkenés; és stabil, ha az alapvonal 0 vagy 1, és 0 vagy 1 pontos növekedés vagy csökkenés, vagy az alapvonal legalább 2, és nem változik.
Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
Változás az alapértékhez képest az európai életminőség-egészségügyi 5 dimenziós kérdőív (EQ-5D) indexpontszámában az elsődleges kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, legfeljebb 2,25 év (az elsődleges kezelési időszak vége)
Az EQ-5D egy általános, szabványos, önállóan beadható műszer, amely egyszerű, leíró profilt és egyetlen indexértéket biztosít az egészségi állapotra vonatkozóan. 2 részből áll; az EQ-5D leíró rendszer és az EQ-5D vizuális analóg skála (VAS). Az EQ-5D leíró rendszer 5 dimenziót tartalmaz; mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió. Minden dimenziót 3 szinten mértek: „nincs probléma” (1. szint), „néhány probléma” (2. szint), „extrém problémák” (3. szint). Az 5 dimenzió számjegyei kombinálhatók egy 5 jegyű számmal, amely leírja a válaszadó egészségi állapotát. Az 5 dimenziós, 3-szintű rendszereket egyetlen indexű hasznossági pontszámmá alakították át, amely 0-tól 1-ig terjed, a magasabb pontszámok pedig jobb egészségi állapotot jelentenek.
Kiindulási állapot, legfeljebb 2,25 év (az elsődleges kezelési időszak vége)
Változás az alapvonalhoz képest az EQ-5D vizuális analóg skála (VAS) pontszámában az elsődleges kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, legfeljebb 2,25 év (az elsődleges kezelési időszak vége)
Az EQ-5D egy általános, szabványos, önállóan beadható műszer, amely egyszerű, leíró profilt és egyetlen indexértéket biztosít az egészségi állapotra vonatkozóan. 2 részből áll; az EQ-5D leíró rendszer és az EQ-5D vizuális analóg skála (VAS). Az EQ-5D VAS egy általános egészségi állapot skála, ahol a résztvevő kiválaszt egy számot 0 és 100 között, hogy leírja egészségi állapotát, ahol a 100 a „legjobb egészségi állapot, amelyet el tud képzelni”, a 0 pedig a „legrosszabb egészségi állapot, amelyet Ön el tud képzelni”. el tudja képzelni'. A pontszám növekedése javulást jelez.
Kiindulási állapot, legfeljebb 2,25 év (az elsődleges kezelési időszak vége)
Azon résztvevők száma, akiknek klinikailag jelentős romlása van a kiindulási állapothoz képest a kiterjesztett rokkantsági skálán (EDSS) az elsődleges kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
A betegséggel összefüggő rokkantságot az EDSS mérte. Az EDSS egy ordinális klinikai értékelési skála, amely 0-tól (normál neurológiai vizsgálat) 10-ig (halál) terjed, félpontos lépésekben. A klinikailag jelentős romlást az EDSS-pontszám növekedéseként határozták meg, amely a kiindulási értéktől függ: Ha a kiindulási EDSS 0 volt és legalább 2 pontos növekedés; ha az alapvonal 1-5, és legalább 1 pontos növekedés; ha az alapvonal > 5 és legalább 0,5 növeli.
Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (TESAE) és a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezető TEAE-k száma az elsődleges kezelési időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
A nemkívánatos esemény olyan, mint bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely az alábbi kritériumok közül legalább 1-nek megfelelt: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte a nemi betegség miatt, tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség vagy a vezetési képesség jelentős megzavarása normális életfunkciók, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség (a vizsgálati gyógyszerrel érintkező résztvevő gyermekében), fontos egészségügyi esemény vagy reakció. A TEAE-k olyan nemkívánatos események voltak, amelyek kezdő dátuma a vizsgálati gyógyszer első dózisának dátuma vagy az után volt. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója, függetlenül az okozati összefüggéstől, a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
Kiindulási állapot 2,25 évig (az elsődleges kezelési időszak vége)
Szérum Ravulizumab koncentráció
Időkeret: Az infúzió előtti és vége (EOI) a 26. héten
Az infúzió előtti és vége (EOI) a 26. héten
Gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma az elsődleges kezelési időszakban
Időkeret: Alapállapot, 26., 50., 82. és 106. hét
Alapállapot, 26., 50., 82. és 106. hét
Váltás a kiindulási ponttól a szérummentes C5 koncentrációban a 26. héten
Időkeret: Alapvonal, 26. hét (PRECOSOS ÉS EOI)
Alapvonal, 26. hét (PRECOSOS ÉS EOI)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 13.

Első közzététel (Tényleges)

2019. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Egyéb azonosító: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel