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Un estudio de eficacia y seguridad de ravulizumab en participantes adultos con NMOSD

24 de septiembre de 2025 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3, externo, controlado con placebo, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de ravulizumab en pacientes adultos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD)

El propósito principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de ravulizumab para el tratamiento de participantes adultos con NMOSD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

58

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Research Site
      • München, Alemania, 81675
        • Research Site
  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Research Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canadá, V5G 2X6
        • Research Site
  • Corea del Sur
      • Goyang-si, Corea del Sur, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sur, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sur, 143-729
        • Research Site
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Research Site
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Research Site
      • Madrid, España, 28040
        • Research Site
      • Málaga, España, 29010
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Estados Unidos, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
  • Francia
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Research Site
  • Italia
      • Cefalù, Italia, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Italia, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00178
        • Research Site
  • Japón
      • Chiba, Japón, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japón, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japón, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Japón, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Japón, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Japón, 983-8512
        • Research Site
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Polonia, 90-324
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Anticuerpo anti-acuaporina-4 positivo y un diagnóstico de NMOSD según lo definido por los criterios de diagnóstico de consenso internacional de 2015.
  2. Al menos 1 ataque o recaída en los últimos 12 meses antes del período de selección.
  3. Puntuación de la escala de estado de discapacidad ampliada ≤7.
  4. Los participantes que ingresan al estudio que reciben terapia inmunosupresora de apoyo deben estar en un régimen de dosificación estable de duración adecuada antes de la selección.
  5. Peso corporal ≥40 kilogramos.
  6. El uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de infección por neisseria meningitidis.
  2. Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (evidenciada por el título de anticuerpos contra el VIH-1 o el VIH-2).
  3. Previamente o actualmente tratado con un inhibidor del complemento.
  4. Uso de rituximab o mitoxantrona en los 3 meses anteriores a la selección.
  5. Uso de inmunoglobulina IV dentro de las 3 semanas previas a la Selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ravulizumab

Durante el período de tratamiento primario, todos los participantes recibirán ravulizumab de etiqueta abierta mediante infusión intravenosa (IV) a partir del día 1. El final del Período de tratamiento primario se activará cuando el último participante inscrito complete entre 26 y 50 semanas en el estudio (dependiendo del número de recaídas observadas en el ensayo adjudicadas).

Una vez finalizado el Período de tratamiento primario, todos los participantes tendrán la oportunidad de continuar recibiendo ravulizumab en el Período de extensión a largo plazo del estudio. Para cada participante, el Período de extensión a largo plazo continúa por hasta 3 años, o hasta que ravulizumab esté aprobado y/o esté disponible (de acuerdo con las regulaciones específicas del país), lo que ocurra primero.
Biológico: Ravulizumab
Los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab basada en el peso a través de una infusión IV el Día 1, seguida de dosis de mantenimiento basadas en el peso el Día 15, luego una vez cada 8 semanas hasta el final del Período de extensión a largo plazo.
Otros nombres:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con una recaída en el juicio adjudicada en el período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Una recaída durante el ensayo se definió como una nueva aparición de síntomas neurológicos o un empeoramiento de los síntomas neurológicos existentes con un cambio objetivo (signo clínico) en el examen neurológico que persistió durante más de 24 horas según lo confirmado por el médico tratante. Una recaída en el juicio adjudicada fue definida por el protocolo y adjudicada positivamente por el comité independiente de adjudicación de recaídas.
Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de recaída anualizada (ARR) adjudicada en el juicio en el período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
La ARR adjudicada en el ensayo se calculó como el número total de recaídas dividido por el número total de años participantes en el período de estudio. Se utilizó un comité central independiente para adjudicar todas las recaídas en el ensayo según lo determinado por el médico tratante. Resultados informados como ARR adjudicados ajustados en el ensayo basados ​​en una regresión de Poisson centrada en el ARR medio histórico en los 24 meses anteriores a la selección.
Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Número de participantes con cambios clínicamente importantes desde el inicio en la puntuación del índice de deambulación de Hauser (HAI) al final del período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
El HAI es una escala de calificación desarrollada para evaluar la movilidad mediante la evaluación del tiempo y el grado de asistencia necesarios para caminar 25 pies. La escala varía de 0 a 9, siendo 0 la mejor puntuación (asintomático; completamente ambulatorio sin asistencia) y 9 la peor (restringido a una silla de ruedas; incapaz de trasladarse por sí mismo de forma independiente). El cambio clínicamente importante está condicionado al valor inicial: empeoramiento si el HAI inicial es 0 y aumenta al menos 2 puntos o si el HAI inicial es > 0 y aumenta al menos 1 punto; mejora si el valor de referencia es al menos 2 y al menos 1 punto de disminución; y estable si la línea de base es 0 o 1 y un aumento o disminución de 0 o 1 punto o la línea de base es al menos 2 y no cambia.
Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Cambio desde el inicio en la puntuación del índice del Cuestionario europeo de calidad de vida y salud de 5 dimensiones (EQ-5D) al final del período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
El EQ-5D es un instrumento genérico, estandarizado y autoadministrado que proporciona un perfil descriptivo simple y un valor de índice único para el estado de salud. Consta de 2 partes; el sistema descriptivo EQ-5D y la escala visual analógica (EVA) EQ-5D. El sistema descriptivo EQ-5D incluye 5 dimensiones; movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Cada dimensión mide en 3 niveles: "ningún problema" (nivel 1), "algunos problemas" (nivel 2), "problemas extremos" (nivel 3). Los dígitos de 5 dimensiones se pueden combinar en un número de 5 dígitos que describe el estado de salud del encuestado. Los sistemas de 3 niveles de 5 dimensiones se convirtieron en un puntaje de utilidad de índice único que varía de menos de 0 a 1, y los puntajes más altos representan un mejor estado de salud.
Línea de base, hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala analógica visual (EVA) EQ-5D al final del período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
El EQ-5D es un instrumento genérico, estandarizado y autoadministrado que proporciona un perfil descriptivo simple y un valor de índice único para el estado de salud. Consta de 2 partes; el sistema descriptivo EQ-5D y la escala visual analógica (EVA) EQ-5D. El EQ-5D VAS es una escala de estado de salud general en la que el participante selecciona un número entre 0 y 100 para describir su estado de salud, siendo 100 "El mejor estado de salud que pueda imaginar" y 0 "El peor estado de salud que pueda imaginar". Poder imaginar'. Un aumento en la puntuación indica una mejora.
Línea de base, hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Número de participantes con empeoramiento clínicamente importante desde el inicio en la puntuación de la escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS) al final del período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
La discapacidad relacionada con la enfermedad se midió mediante la EDSS. La EDSS es una escala de calificación clínica ordinal que varía de 0 (examen neurológico normal) a 10 (muerte) en incrementos de medio punto. El empeoramiento clínicamente importante se definió como un aumento en la puntuación de la EDSS condicionada al valor inicial: si la EDSS inicial era 0 y al menos un aumento de 2 puntos; si la línea de base es de 1 a 5, y al menos un aumento de 1 punto; si la línea de base es > 5 y al menos 0,5 aumentar.
Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) y TEAE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio en el período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Un EA era cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, ya sea que se considerara o no relacionado con el fármaco. Un SAE era un EA que cumplía con al menos 1 de los siguientes criterios: provocó la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente por el EA, discapacidad/incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones normales de la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento (en el hijo de un participante que estuvo expuesto al fármaco del estudio), reacción o evento médico importante. Los TEAE fueron EA con una fecha de inicio igual o posterior a la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio. Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
Línea de base hasta 2,25 años (final del período de tratamiento primario)
Concentración sérica de ravulizumab
Periodo de tiempo: Predosis y final de la infusión (EOI) en la semana 26
Predosis y final de la infusión (EOI) en la semana 26
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) durante el período de tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 26, 50, 82 y 106
Línea de base, semanas 26, 50, 82 y 106
Cambio desde el valor inicial en la concentración de C5 libre en suero en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 (predosis y EOI)
Línea de base, semana 26 (predosis y EOI)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

15 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Otro identificador: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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