Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af Ravulizumab hos voksne deltagere med NMOSD

17. juli 2023 opdateret af: Alexion

Et fase 3, eksternt placebokontrolleret, åbent, multicenter-studie til evaluering af Ravulizumabs effektivitet og sikkerhed hos voksne patienter med neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ravulizumab til behandling af voksne deltagere med NMOSD.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • Clinical Study Site
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Clinical Study Site
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Clinical Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G-2G3
        • Clinical Study Site
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canada, V5G 2X6
        • Clinical Study Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Clinical Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7JL
        • Clinical Study Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Clinical Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Clinical Study Site
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • Clinical Study Site
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • Clinical Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Study Site
      • Fort Collins, Colorado, Forenede Stater, 80528
        • Clinical Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Clinical Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Clinical Study Site
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, Forenede Stater, 60008
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Clinical Study Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40503
        • Clinical Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Clinical Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Clinical Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Clinical Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Clinical Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Clinical Study Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Clinical Study Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Study Site
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Clinical Study Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Clinical Study Site
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Clinical Study Site
      • Nîmes, Frankrig, 30029
        • Clinical Study Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Cefalu, Italien, 90015
        • Clinical Study Site
      • Gallarate, Italien, 21013
        • Clinical Study Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Clinical Study Site
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00178
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Clinical Study Site
      • Fukuoka-shi, Japan, 812-8582
        • Clinical Study Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Clinical Study Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8510
        • Clinical Study Site
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Clinical Study Site
      • Sendai-shi, Japan, 984-0042
        • Clinical Study Site
  • Korea, Republikken
      • Goyang-si, Korea, Republikken, 10408
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-798
        • Clinical Study Site
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Clinical Study Site
      • Katowice, Polen, 40-571
        • Clinical Study Site
      • Lodz, Polen, 90-324
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Clinical Study Site
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Clinical Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Clinical Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Clinical Study Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Clinical Study Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Clinical Study Site
      • Muenchen, Tyskland, 81675
        • Clinical Study Site
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Anti-aquaporin-4 antistof-positiv og en diagnose af NMOSD som defineret af 2015 internationale konsensus diagnostiske kriterier.
  2. Mindst 1 anfald eller tilbagefald inden for de sidste 12 måneder forud for screeningsperioden.
  3. Udvidet handicapstatusskala score ≤7.
  4. Deltagere, der går ind i undersøgelsen og modtager understøttende immunsuppressiv behandling, skal have et stabilt doseringsregime af tilstrækkelig varighed før screening.
  5. Kropsvægt ≥40 kg.
  6. Præventionsbrug af mænd eller kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med neisseria meningitidis-infektion.
  2. Human immundefekt virus (HIV) infektion (vist ved HIV-1 eller HIV-2 antistof titer).
  3. Tidligere eller i øjeblikket behandlet med en komplementhæmmer.
  4. Brug af rituximab eller mitoxantron inden for 3 måneder før screening.
  5. Anvendelse af IV immunoglobulin inden for 3 uger før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab

I løbet af den primære behandlingsperiode vil alle deltagere modtage åbent ravulizumab via intravenøs (IV) infusion startende på dag 1. Slutningen af ​​den primære behandlingsperiode vil blive udløst, når den sidst tilmeldte deltager gennemfører mellem 26 og 50 uger i undersøgelsen (afhængigt af antallet af vurderede observerede tilbagefald under forsøg).

Efter afslutning af den primære behandlingsperiode vil alle deltagere have mulighed for at fortsætte med at modtage ravulizumab i undersøgelsens langsigtede forlængelsesperiode. For hver deltager fortsætter den langsigtede forlængelsesperiode i op til 2 år, eller indtil ravulizumab er godkendt og/eller tilgængelig (i overensstemmelse med landespecifikke regler), alt efter hvad der indtræffer først.
Biologisk: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage en vægtbaseret startdosis af ravulizumab via IV-infusion på dag 1, efterfulgt af vægtbaserede vedligeholdelsesdoser på dag 15, derefter en gang hver 8. uge indtil udgangen af ​​den langsigtede forlængelsesperiode.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med et dømt tilbagefald i den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Et tilbagefald i forsøget blev defineret som en ny indtræden af ​​neurologiske symptomer eller forværring af eksisterende neurologiske symptomer med en objektiv ændring (klinisk tegn) ved neurologisk undersøgelse, som varede i mere end 24 timer som bekræftet af den behandlende læge. Et dømt tilbagefald på prøve blev defineret af protokollen og positivt bedømt af den uafhængige bedømmelseskomité for tilbagefald.
Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedømt årlig tilbagefaldsrate (ARR) i den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Den vurderede On-trial ARR blev beregnet som det samlede antal tilbagefald divideret med det samlede antal deltagerår i undersøgelsesperioden. En central uafhængig komité blev brugt til at dømme alle tilbagefald under forsøg som bestemt af den behandlende læge. Resultater rapporteret som justeret vurderet ARR i forsøg baseret på en Poisson-regression centreret om den gennemsnitlige historiske ARR i de 24 måneder forud for screening.
Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Antal deltagere med klinisk vigtig ændring fra baseline i Hauser Ambulation Index (HAI) score ved slutningen af ​​den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
HAI er en vurderingsskala udviklet til at vurdere mobilitet ved at evaluere den tid og graden af ​​assistance, der kræves for at gå 25 fod. Skalaen går fra 0 til 9, hvor 0 er den bedste score (asymptomatisk; fuldt ambulant uden assistance) og 9 er den dårligste (begrænset til kørestol; ude af stand til at forflytte sig uafhængigt). Klinisk vigtig ændring er betinget af basislinjeværdien: forværring hvis baseline HAI er 0 og mindst 2 point stigning, eller hvis baseline HAI er >0 og mindst 1 point stigning; forbedring, hvis basisværdien er mindst 2 og mindst 1 point fald; og stabil hvis baseline er 0 eller 1 og en 0- eller 1-point stigning eller reduktion eller baseline er mindst 2 og ikke ændres.
Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i europæisk livskvalitet Sundhed 5-dimensionel spørgeskema (EQ-5D) indeksscore ved slutningen af ​​den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline, op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
EQ-5D er et generisk, standardiseret, selvadministreret instrument, der giver en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus. Den består af 2 dele; EQ-5D beskrivende system og EQ-5D visuelle analoge skala (VAS). EQ-5D beskrivende system inkluderer 5 dimensioner; mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Hver dimension målt på 3 niveauer: "ingen problem" (niveau 1), "nogle problemer" (niveau 2), "ekstrem problemer" (niveau 3). Cifrene for 5 dimensioner kan kombineres i et 5-cifret tal, der beskriver respondentens helbredstilstand. De 5-dimensionelle 3-niveau systemer blev konverteret til enkelt indeks utility score, der spænder fra mindre end 0 til 1, med højere score, der repræsenterer en bedre sundhedsstatus.
Baseline, op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i EQ-5D Visual Analog Scale (VAS) score ved slutningen af ​​den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline, op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
EQ-5D er et generisk, standardiseret, selvadministreret instrument, der giver en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus. Den består af 2 dele; EQ-5D beskrivende system og EQ-5D visuelle analoge skala (VAS). EQ-5D VAS er en overordnet sundhedstilstandsskala, hvor deltageren vælger et tal mellem 0 og 100 for at beskrive deres helbredstilstand, hvor 100 er 'Den bedste sundhedstilstand du kan forestille dig' og 0 er 'Den værste sundhedstilstand du kan forestille dig'. kan forestille sig'. En stigning i score indikerer forbedring.
Baseline, op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Antal deltagere med klinisk vigtig forværring fra baseline i udvidet handicapstatusskala (EDSS) score ved slutningen af ​​den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Sygdomsrelateret handicap blev målt ved EDSS. EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala, der spænder fra 0 (normal neurologisk undersøgelse) til 10 (død) i halve point-intervaller. Klinisk vigtig forværring blev defineret som en stigning i EDSS-score betinget af basislinjeværdien: Hvis baseline-EDSS var 0 og mindst 2-points stigning; hvis basislinjen er 1 til 5, og en stigning på mindst 1 point; hvis baseline er > 5 og mindst 0,5 stigning.
Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og TEAE'er, der fører til seponering af lægemiddel i den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
En AE var som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i dødsfald, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at handle. normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der var udsat for undersøgelseslægemidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. TEAE'er var AE'er med en startdato på eller efter datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Baseline op til 2,25 år (udgangen af ​​den primære behandlingsperiode)
Serum Ravulizumab Koncentration
Tidsramme: Før dosis og afslutning af infusion (EOI) i uge 26
Før dosis og afslutning af infusion (EOI) i uge 26
Ændring fra baseline i serumfri C5-koncentration i uge 26 og 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​26 (foruddosis og EOI)
Baseline, uge ​​26 (foruddosis og EOI)
Antal deltagere med anti-lægemiddelantistoffer (ADA) i løbet af den primære behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 50, 82 og 106
Baseline, uge ​​26, 50, 82 og 106

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. marts 2022

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2019

Først opslået (Faktiske)

17. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Anden identifikator: Alexion Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner