Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de eficácia e segurança de Ravulizumabe em participantes adultos com NMOSD

24 de setembro de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de Fase 3, controlado por placebo externo, aberto, multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança de Ravulizumabe em pacientes adultos com transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do ravulizumabe para o tratamento de participantes adultos com NMOSD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Research Site
      • München, Alemanha, 81675
        • Research Site
  • Austrália
      • Camperdown, Austrália, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Austrália, 3065
        • Research Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canadá, V5G 2X6
        • Research Site
  • Coréia do Sul
      • Goyang-si, Coréia do Sul, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 143-729
        • Research Site
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Estados Unidos, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
  • França
      • Strasbourg, França, 67098
        • Research Site
  • Itália
      • Cefalù, Itália, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Itália, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Itália, 80131
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00133
        • Research Site
      • Rome, Itália, 00178
        • Research Site
  • Japão
      • Chiba, Japão, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japão, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japão, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Japão, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Japão, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Japão, 983-8512
        • Research Site
  • Polônia
      • Katowice, Polônia, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Polônia, 90-324
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Research Site
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Anticorpo anti-aquaporina-4 positivo e diagnóstico de NMOSD conforme definido pelos critérios diagnósticos de consenso internacional de 2015.
  2. Pelo menos 1 ataque ou recaída nos últimos 12 meses antes do Período de Triagem.
  3. Pontuação da Escala de Status de Incapacidade Expandida ≤7.
  4. Os participantes que entram no estudo recebendo terapia imunossupressora de suporte devem estar em um regime de dosagem estável de duração adequada antes da triagem.
  5. Peso corporal ≥40 kg.
  6. O uso de contraceptivos por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.

Critério de exclusão:

  1. História de infecção por Neisseria meningitidis.
  2. Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (evidenciada pelo título de anticorpos HIV-1 ou HIV-2).
  3. Anteriormente ou atualmente tratado com um inibidor do complemento.
  4. Uso de rituximabe ou mitoxantrona dentro de 3 meses antes da triagem.
  5. Uso de imunoglobulina IV dentro de 3 semanas antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ravulizumabe

Durante o período de tratamento primário, todos os participantes receberão ravulizumabe aberto por infusão intravenosa (IV) começando no Dia 1. O final do período de tratamento primário será acionado quando o último participante inscrito completar entre 26 e 50 semanas no estudo (dependendo do número de recidivas em estudo julgadas observadas).

Após a conclusão do Período de Tratamento Primário, todos os participantes terão a oportunidade de continuar recebendo ravulizumabe no Período de Extensão de Longo Prazo do estudo. Para cada participante, o Período de Extensão de Longo Prazo continua por até 3 anos, ou até que o ravulizumab seja aprovado e/ou esteja disponível (de acordo com os regulamentos específicos do país), o que ocorrer primeiro.
Biológico: Ravulizumabe
Os participantes receberão uma dose de ataque com base no peso de ravulizumabe via infusão IV no Dia 1, seguida por doses de manutenção com base no peso no Dia 15, depois uma vez a cada 8 semanas até o final do Período de Extensão de Longo Prazo.
Outros nomes:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com uma recaída julgada no julgamento no período de tratamento primário
Prazo: Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Uma recaída no julgamento foi definida como um novo início de sintomas neurológicos ou piora dos sintomas neurológicos existentes com uma alteração objetiva (sinal clínico) no exame neurológico que persistiu por mais de 24 horas, conforme confirmado pelo médico assistente. Uma recaída no julgamento julgada foi definida pelo protocolo e julgada positivamente pelo comitê independente de adjudicação de recaídas.
Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de recidiva anualizada (ARR) julgada em julgamento no período de tratamento primário
Prazo: Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
A ARR no julgamento julgada foi calculada como o número total de recaídas dividido pelo número total de anos de participantes no período do estudo. Um comitê central independente foi usado para julgar todas as recaídas em julgamento, conforme determinado pelo médico assistente. Resultados relatados como ARR no julgamento ajustado e julgado com base em uma regressão de Poisson centrada na média histórica de ARR nos 24 meses anteriores à triagem.
Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Número de participantes com alteração clinicamente importante da linha de base na pontuação do Índice de Ambulância de Hauser (HAI) no final do período de tratamento primário
Prazo: Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
O HAI é uma escala de classificação desenvolvida para avaliar a mobilidade, avaliando o tempo e o grau de assistência necessários para caminhar 25 pés. A escala varia de 0 a 9, sendo 0 a melhor pontuação (assintomático; totalmente deambulatório sem assistência) e 9 a pior (restrição à cadeira de rodas; incapaz de se transferir de forma independente). A alteração clinicamente importante está condicionada ao valor basal: piora se o IAH basal for 0 e pelo menos 2 pontos aumentar ou se o IAH basal for >0 e pelo menos 1 ponto aumentar; melhora se o valor da linha de base for de pelo menos 2 e pelo menos 1 ponto de diminuição; e estável se a linha de base for 0 ou 1 e um aumento ou diminuição de 0 ou 1 ponto ou a linha de base for de pelo menos 2 e não mudar.
Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Mudança desde a linha de base na pontuação do Índice Europeu de Qualidade de Vida e Saúde em 5 dimensões (EQ-5D) no final do período de tratamento primário
Prazo: Linha de base, até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
O EQ-5D é um instrumento genérico, padronizado e autoaplicável que fornece um perfil simples e descritivo e um valor de índice único para o estado de saúde. É composto por 2 partes; o sistema descritivo EQ-5D e a escala visual analógica (VAS) EQ-5D. O sistema descritivo EQ-5D inclui 5 dimensões; mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão medida em 3 níveis: "nenhum problema" (nível 1), "alguns problemas" (nível 2), "problemas extremos" (nível 3). Os dígitos para 5 dimensões podem ser combinados em um número de 5 dígitos que descreve o estado de saúde do respondente. Os sistemas de 3 níveis de 5 dimensões foram convertidos em pontuação de utilidade de índice único que varia de menos de 0 a 1, com pontuações mais altas representando um melhor estado de saúde.
Linha de base, até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Alteração da linha de base na pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) EQ-5D no final do período de tratamento primário
Prazo: Linha de base, até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
O EQ-5D é um instrumento genérico, padronizado e autoaplicável que fornece um perfil simples e descritivo e um valor de índice único para o estado de saúde. É composto por 2 partes; o sistema descritivo EQ-5D e a escala visual analógica (VAS) EQ-5D. O EQ-5D VAS é uma escala geral do estado de saúde em que o participante seleciona um número entre 0 a 100 para descrever a condição de sua saúde, sendo 100 'O melhor estado de saúde que você pode imaginar' e 0 sendo 'O pior estado de saúde que você pode imaginar'. pode imaginar'. Um aumento na pontuação indica melhoria.
Linha de base, até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Número de participantes com piora clinicamente importante da linha de base na pontuação da Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) no final do período de tratamento primário
Prazo: Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
A incapacidade relacionada à doença foi medida pelo EDSS. O EDSS é uma escala de classificação clínica ordinal que varia de 0 (exame neurológico normal) a 10 (morte) em incrementos de meio ponto. Piora clinicamente importante foi definida como um aumento no escore EDSS condicional ao valor basal: Se o EDSS basal fosse 0 e pelo menos 2 pontos de aumento; se a linha de base for de 1 a 5 e aumento de pelo menos 1 ponto; se a linha de base for > 5 e pelo menos 0,5 aumentar.
Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e TEAEs que levaram à descontinuação do medicamento do estudo no período de tratamento primário
Prazo: Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Um EA era qualquer ocorrência médica desagradável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento. Um SAE foi um EA que atendeu a pelo menos 1 dos seguintes critérios: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente para o EA, deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir funções vitais normais, anomalia congênita/defeito congênito (no filho de um participante que foi exposto ao medicamento do estudo), evento ou reação médica importante. TEAEs eram EAs com data de início igual ou posterior à data da primeira dose do medicamento do estudo. Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
Linha de base até 2,25 anos (final do período de tratamento primário)
Concentração Sérica de Ravulizumabe
Prazo: Pré-dose e final da infusão (EOI) na Semana 26
Pré-dose e final da infusão (EOI) na Semana 26
Número de participantes com anticorpos antidrogas (ADAs) durante o período de tratamento primário
Prazo: Linha de base, semanas 26, 50, 82 e 106
Linha de base, semanas 26, 50, 82 e 106
Alteração da linha de base na concentração de C5 livre de soro na semana 26
Prazo: Linha de base, semana 26 (pré-dose e EOI)
Linha de base, semana 26 (pré-dose e EOI)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

15 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

31 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Outro identificador: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Ravulizumabe

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Colombia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever