Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En effekt- og sikkerhetsstudie av Ravulizumab hos voksne deltakere med NMOSD

24. september 2025 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, ekstern placebokontrollert, åpen, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ravulizumab hos voksne pasienter med neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD)

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ravulizumab for behandling av voksne deltakere med NMOSD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Research Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canada, V5G 2X6
        • Research Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Research Site
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Forente stater, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
  • Frankrike
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Research Site
  • Italia
      • Cefalù, Italia, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Italia, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00178
        • Research Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 983-8512
        • Research Site
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Polen, 90-324
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Spania, 29010
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Research Site
  • Sør -Korea
      • Goyang-si, Sør -Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 143-729
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Research Site
      • München, Tyskland, 81675
        • Research Site
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Anti-aquaporin-4 antistoff-positiv og en diagnose av NMOSD som definert av 2015 internasjonale konsensus diagnostiske kriterier.
  2. Minst 1 angrep eller tilbakefall i løpet av de siste 12 månedene før screeningsperioden.
  3. Score for utvidet funksjonshemmingsstatus ≤7.
  4. Deltakere som går inn i studien og mottar støttende immunsuppressiv behandling, må ha et stabilt doseringsregime med tilstrekkelig varighet før screening.
  5. Kroppsvekt ≥40 kilo.
  6. Prevensjonsbruk av menn eller kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie med neisseria meningitidis-infeksjon.
  2. Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) (vist ved HIV-1- eller HIV-2-antistofftiter).
  3. Tidligere eller nå behandlet med en komplementhemmer.
  4. Bruk av rituximab eller mitoksantron innen 3 måneder før screening.
  5. Bruk av IV immunoglobulin innen 3 uker før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab

I løpet av den primære behandlingsperioden vil alle deltakerne motta åpenhets ravulizumab via intravenøs (IV) infusjon som starter på dag 1. Slutten av den primære behandlingsperioden vil bli utløst når den siste påmeldte deltakeren fullfører mellom 26 og 50 uker i studien (avhengig av antall vurderte tilbakefall observert på prøve).

Etter fullføring av den primære behandlingsperioden, vil alle deltakerne ha muligheten til å fortsette å motta ravulizumab i den langsiktige forlengelsesperioden av studien. For hver deltaker fortsetter den langsiktige forlengelsesperioden i opptil 3 år, eller til ravulizumab er godkjent og/eller tilgjengelig (i samsvar med landsspesifikke forskrifter), avhengig av hva som skjer først.
Biologisk: Ravulizumab
Deltakerne vil motta en vektbasert startdose av ravulizumab via IV-infusjon på dag 1, etterfulgt av vektbaserte vedlikeholdsdoser på dag 15, deretter en gang hver 8. uke til slutten av den langsiktige forlengelsesperioden.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med et dømt tilbakefall i løpet av den primære behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Et tilbakefall på prøve ble definert som en ny oppstart av nevrologiske symptomer eller forverring av eksisterende nevrologiske symptomer med en objektiv endring (klinisk tegn) ved nevrologisk undersøkelse som vedvarte i mer enn 24 timer som bekreftet av behandlende lege. Et dømt tilbakefall på prøve ble definert av protokollen og positivt bedømt av den uavhengige bedømmelseskomiteen for tilbakefall.
Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bedømt årlig tilbakefallsrate (ARR) i løpet av den primære behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Den bedømte ARR på forsøk ble beregnet som det totale antallet tilbakefall delt på det totale antallet deltakerår i studieperioden. En sentral uavhengig komité ble brukt til å dømme alle tilbakefall under forsøk som bestemt av den behandlende legen. Resultater rapportert som justert bedømt ARR på prøve basert på en Poisson-regresjon sentrert på gjennomsnittlig historisk ARR i de 24 månedene før screening.
Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Antall deltakere med klinisk viktig endring fra baseline i Hauser Ambulation Index (HAI)-score ved slutten av primærbehandlingsperioden
Tidsramme: Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
HAI er en vurderingsskala utviklet for å vurdere mobilitet ved å evaluere tiden og graden av assistanse som kreves for å gå 25 fot. Skalaen varierer fra 0 til 9, hvor 0 er den beste skåren (asymptomatisk; fullt ambulerende uten assistanse) og 9 er den dårligste (begrenset til rullestol; ikke i stand til å forflytte seg selvstendig). Klinisk viktig endring er betinget av baselineverdien: forverring hvis baseline HAI er 0 og minst 2 poeng økning eller hvis baseline HAI er >0 og minst 1 poeng økning; forbedring hvis grunnlinjeverdien er minst 2 og minst 1 poeng nedgang; og stabil hvis baseline er 0 eller 1 og en 0- eller 1-punkts økning eller reduksjon eller baseline er minst 2 og ikke endres.
Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Endring fra baseline i europeisk livskvalitet Helse 5-dimensjons spørreskjema (EQ-5D) indeksscore ved slutten av primærbehandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
EQ-5D er et generisk, standardisert, selvadministrert instrument som gir en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. Den består av 2 deler; EQ-5D beskrivende system og EQ-5D visuell analog skala (VAS). EQ-5D beskrivende system inkluderer 5 dimensjoner; mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver dimensjon målt på 3 nivåer: "ingen problem" (nivå 1), "noen problemer" (nivå 2), "ekstreme problemer" (nivå 3). Sifrene for 5 dimensjoner kan kombineres i et 5-sifret tall som beskriver respondentens helsetilstand. De 5-dimensjonale 3-nivåsystemene ble konvertert til enkeltindeksscore som varierer fra mindre enn 0 til 1, med høyere score som representerer en bedre helsestatus.
Baseline, opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Endring fra baseline i EQ-5D Visual Analog Scale (VAS) poengsum ved slutten av primærbehandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
EQ-5D er et generisk, standardisert, selvadministrert instrument som gir en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. Den består av 2 deler; EQ-5D beskrivende system og EQ-5D visuell analog skala (VAS). EQ-5D VAS er en overordnet helsetilstandsskala der deltakeren velger et tall mellom 0 og 100 for å beskrive tilstanden til helsen deres, hvor 100 er "Den beste helsetilstanden du kan forestille deg" og 0 er "Den verste helsetilstanden du kan tenke deg" kan forestille seg'. En økning i poengsum indikerer forbedring.
Baseline, opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Antall deltakere med klinisk viktig forverring fra baseline i utvidet funksjonshemmingsstatusskala (EDSS) ved slutten av primærbehandlingsperioden
Tidsramme: Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Sykdomsrelatert funksjonshemming ble målt av EDSS. EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala som spenner fra 0 (normal nevrologisk undersøkelse) til 10 (død) i halvpunkts-intervaller. Klinisk viktig forverring ble definert som en økning i EDSS-skåre betinget av baseline-verdien: Hvis baseline-EDSS var 0 og minst 2-poengs økning; hvis grunnlinjen er 1 til 5, og en økning på minst 1 poeng; hvis baseline er > 5 og minst 0,5 økning.
Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAEs) og TEAE som fører til seponering av medikamenter i den primære behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
En AE var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. TEAE-er var bivirkninger med en startdato på eller etter datoen for den første dosen av studiemedikamentet. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Baseline opptil 2,25 år (slutten av primærbehandlingsperioden)
Serum Ravulizumab Konsentrasjon
Tidsramme: Førdosering og slutt på infusjon (EOI) ved uke 26
Førdosering og slutt på infusjon (EOI) ved uke 26
Antall deltakere med antistoff-antistoffer (ADA) i løpet av primærbehandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, 50, 82 og 106
Grunnlinje, uke 26, 50, 82 og 106
Endring fra baseline i serumfri C5 -konsentrasjon i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26 (Predose og EOI)
Baseline, uke 26 (Predose og EOI)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

15. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Annen identifikator: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Neuromyelitt Optica

Kliniske studier på Ravulizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Thailand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere