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Uno studio di efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei partecipanti adulti con NMOSD

24 settembre 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, esterno, controllato con placebo, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ravulizumab in pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di ravulizumab per il trattamento di partecipanti adulti con NMOSD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Research Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canada, V5G 2X6
        • Research Site
  • Corea del Sud
      • Goyang-si, Corea del Sud, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 143-729
        • Research Site
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Research Site
  • Francia
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Research Site
      • München, Germania, 81675
        • Research Site
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Giappone, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Giappone, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Giappone, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Giappone, 983-8512
        • Research Site
  • Italia
      • Cefalù, Italia, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Italia, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00178
        • Research Site
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Polonia, 90-324
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Stati Uniti, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Anticorpo anti-acquaporina-4 positivo e una diagnosi di NMOSD come definito dai criteri diagnostici di consenso internazionale del 2015.
  2. Almeno 1 attacco o ricaduta negli ultimi 12 mesi prima del Periodo di screening.
  3. Punteggio Expanded Disability Status Scale ≤7.
  4. I partecipanti che accedono allo studio ricevendo una terapia immunosoppressiva di supporto devono essere sottoposti a un regime di dosaggio stabile di durata adeguata prima dello screening.
  5. Peso corporeo ≥40 chilogrammi.
  6. L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di infezione da Neisseria meningitidis.
  2. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (evidenziata dal titolo anticorpale HIV-1 o HIV-2).
  3. Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento.
  4. Uso di rituximab o mitoxantrone entro 3 mesi prima dello screening.
  5. Uso di immunoglobuline EV entro 3 settimane prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab

Durante il periodo di trattamento primario, tutti i partecipanti riceveranno ravulizumab in aperto tramite infusione endovenosa (IV) a partire dal giorno 1. La fine del periodo di trattamento primario verrà attivata quando l'ultimo partecipante arruolato completerà tra le 26 e le 50 settimane di studio (a seconda del numero di ricadute durante lo studio giudicate osservate).

Dopo il completamento del periodo di trattamento primario, tutti i partecipanti avranno l'opportunità di continuare a ricevere ravulizumab nel periodo di estensione a lungo termine dello studio. Per ciascun partecipante, il periodo di estensione a lungo termine continua fino a 3 anni o fino a quando ravulizumab non sarà approvato e/o disponibile (in conformità con le normative specifiche del paese), a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Biologico: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno una dose di carico basata sul peso di ravulizumab tramite infusione endovenosa il giorno 1, seguita da dosi di mantenimento basate sul peso il giorno 15, quindi una volta ogni 8 settimane fino alla fine del periodo di estensione a lungo termine.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con una recidiva in prova giudicata nel periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Una ricaduta durante lo studio è stata definita come una nuova insorgenza di sintomi neurologici o un peggioramento di sintomi neurologici esistenti con un cambiamento oggettivo (segno clinico) all'esame neurologico che persisteva per più di 24 ore come confermato dal medico curante. Una ricaduta durante il processo è stata definita dal protocollo e giudicata positivamente dal comitato indipendente per la valutazione della ricaduta.
Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di recidiva (ARR) durante il periodo di trattamento primario giudicato
Lasso di tempo: Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
L'ARR durante il processo giudicato è stato calcolato come il numero totale di ricadute diviso per il numero totale di anni di partecipanti nel periodo di studio. Un comitato centrale indipendente è stato utilizzato per giudicare tutte le ricadute durante il processo, come stabilito dal medico curante. Risultati riportati come ARR durante il processo aggiudicato aggiustato sulla base di una regressione di Poisson centrata sull'ARR storico medio nei 24 mesi precedenti lo screening.
Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Numero di partecipanti con variazione clinicamente importante rispetto al basale nel punteggio dell'Hauser Ambulation Index (HAI) alla fine del periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
L'HAI è una scala di valutazione sviluppata per valutare la mobilità valutando il tempo e il grado di assistenza necessari per camminare per 25 piedi. La scala va da 0 a 9, dove 0 è il miglior punteggio (asintomatico; completamente deambulante senza assistenza) e 9 è il peggiore (limitato alla sedia a rotelle; incapace di trasferirsi autonomamente). Il cambiamento clinicamente importante è condizionato dal valore basale: peggioramento se l'ICA al basale è 0 e aumenta di almeno 2 punti o se l'ICA al basale è >0 e aumenta di almeno 1 punto; miglioramento se il valore basale è di almeno 2 e almeno 1 punto di diminuzione; e stabile se la linea di base è 0 o 1 e un aumento o una diminuzione di 0 o 1 punto o la linea di base è almeno 2 e non cambia.
Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice del questionario europeo sulla qualità della vita e della salute a 5 dimensioni (EQ-5D) alla fine del periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale, fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
L'EQ-5D è uno strumento generico, standardizzato e autosomministrato che fornisce un profilo semplice e descrittivo e un unico valore indice per lo stato di salute. Si compone di 2 parti; il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva (VAS) EQ-5D. Il sistema descrittivo EQ-5D include 5 dimensioni; mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione misurata su 3 livelli: "nessun problema" (livello 1), "alcuni problemi" (livello 2), "problemi estremi" (livello 3). Le cifre per 5 dimensioni possono essere combinate in un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del rispondente. I sistemi a 3 livelli a 5 dimensioni sono stati convertiti in un punteggio di utilità a indice singolo che varia da meno di 0 a 1, con punteggi più alti che rappresentano uno stato di salute migliore.
Basale, fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Variazione rispetto al basale nel punteggio VAS (Visual Analog Scale) EQ-5D alla fine del periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale, fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
L'EQ-5D è uno strumento generico, standardizzato e autosomministrato che fornisce un profilo semplice e descrittivo e un unico valore indice per lo stato di salute. Si compone di 2 parti; il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva (VAS) EQ-5D. L'EQ-5D VAS è una scala generale dello stato di salute in cui il partecipante seleziona un numero compreso tra 0 e 100 per descrivere la propria condizione di salute, dove 100 indica "Il miglior stato di salute che puoi immaginare" e 0 indica "Il peggior stato di salute che puoi immaginare". posso immaginare'. Un aumento del punteggio indica un miglioramento.
Basale, fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Numero di partecipanti con peggioramento clinicamente importante rispetto al basale nel punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) alla fine del periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
La disabilità correlata alla malattia è stata misurata dall'EDSS. L'EDSS è una scala di valutazione clinica ordinale che va da 0 (esame neurologico normale) a 10 (morte) con incrementi di mezzo punto. Il peggioramento clinicamente importante è stato definito come un aumento del punteggio EDSS condizionato dal valore basale: se l'EDSS basale era 0 e un aumento di almeno 2 punti; se la linea di base è compresa tra 1 e 5 e almeno un aumento di 1 punto; se la linea di base è > 5 e almeno lo 0,5 aumenta.
Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) e TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio nel periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Un evento avverso era come qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco. Un SAE era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, era in pericolo di vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente per l'EA, disabilità/incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto alla nascita (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco oggetto dello studio), evento o reazione medica importante. I TEAE erano eventi avversi con una data di inizio pari o successiva alla data della prima dose del farmaco oggetto dello studio. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Basale fino a 2,25 anni (fine del periodo di trattamento primario)
Concentrazione sierica di Ravulizumab
Lasso di tempo: Predose e fine infusione (EOI) alla settimana 26
Predose e fine infusione (EOI) alla settimana 26
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) durante il periodo di trattamento primario
Lasso di tempo: Basale, settimane 26, 50, 82 e 106
Basale, settimane 26, 50, 82 e 106
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di C5 libera alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, settimana 26 (pre-dose ed EOI)
Basale, settimana 26 (pre-dose ed EOI)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

15 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Altro identificatore: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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