Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En effekt- och säkerhetsstudie av Ravulizumab hos vuxna deltagare med NMOSD

17 juli 2023 uppdaterad av: Alexion

En fas 3, extern placebokontrollerad, öppen, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ravulizumab hos vuxna patienter med neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ravulizumab för behandling av vuxna deltagare med NMOSD.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • Clinical Study Site
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Clinical Study Site
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Clinical Study Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Clinical Study Site
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Clinical Study Site
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Clinical Study Site
      • Nîmes, Frankrike, 30029
        • Clinical Study Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Clinical Study Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Clinical Study Site
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
        • Clinical Study Site
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
        • Clinical Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Clinical Study Site
      • Fort Collins, Colorado, Förenta staterna, 80528
        • Clinical Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Clinical Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
        • Clinical Study Site
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, Förenta staterna, 60008
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Clinical Study Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40503
        • Clinical Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Clinical Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55902
        • Clinical Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Clinical Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Clinical Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Clinical Study Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Clinical Study Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Clinical Study Site
      • Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Cefalu, Italien, 90015
        • Clinical Study Site
      • Gallarate, Italien, 21013
        • Clinical Study Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Clinical Study Site
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italien, 00178
        • Clinical Study Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Clinical Study Site
      • Fukuoka-shi, Japan, 812-8582
        • Clinical Study Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Clinical Study Site
      • Niigata-shi, Japan, 951-8510
        • Clinical Study Site
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Clinical Study Site
      • Sendai-shi, Japan, 984-0042
        • Clinical Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G-2G3
        • Clinical Study Site
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Kanada, V5G 2X6
        • Clinical Study Site
  • Korea, Republiken av
      • Goyang-si, Korea, Republiken av, 10408
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 02841
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 05080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 05505
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 135-798
        • Clinical Study Site
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Clinical Study Site
      • Katowice, Polen, 40-571
        • Clinical Study Site
      • Lodz, Polen, 90-324
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Clinical Study Site
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Clinical Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Clinical Study Site
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L9 7JL
        • Clinical Study Site
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Clinical Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Clinical Study Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Clinical Study Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Clinical Study Site
      • Muenchen, Tyskland, 81675
        • Clinical Study Site
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • Clinical Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Anti-aquaporin-4 antikroppspositiv och en diagnos av NMOSD enligt definitionen av 2015 års internationella konsensusdiagnoskriterier.
  2. Minst 1 attack eller återfall under de senaste 12 månaderna före screeningperioden.
  3. Utökad funktionshinderstatusskala poäng ≤7.
  4. Deltagare som går in i studien och får stödjande immunsuppressiv behandling måste ha en stabil doseringsregim av tillräcklig varaktighet före screening.
  5. Kroppsvikt ≥40 kg.
  6. Preventivmedelsanvändning av män eller kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier.

Exklusions kriterier:

  1. Historik av infektion med Neisseria meningitidis.
  2. Humant immunbristvirus (HIV)-infektion (bevisas av HIV-1- eller HIV-2-antikroppstiter).
  3. Tidigare eller för närvarande behandlad med en komplementhämmare.
  4. Användning av rituximab eller mitoxantron inom 3 månader före screening.
  5. Användning av IV-immunoglobulin inom 3 veckor före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab

Under den primära behandlingsperioden kommer alla deltagare att få öppen ravulizumab via intravenös (IV) infusion från och med dag 1. Slutet på den primära behandlingsperioden kommer att utlösas när den sista inskrivna deltagaren slutför mellan 26 och 50 veckor i studien (beroende på antalet bedömda återfall på prov som observerats).

Efter avslutad primärbehandlingsperiod kommer alla deltagare att ha möjlighet att fortsätta att få ravulizumab under studiens långvariga förlängningsperiod. För varje deltagare fortsätter den långsiktiga förlängningsperioden i upp till 2 år, eller tills ravulizumab är godkänt och/eller tillgängligt (i enlighet med landsspecifika bestämmelser), beroende på vilket som inträffar först.
Biologisk: Ravulizumab
Deltagarna kommer att få en viktbaserad laddningsdos av ravulizumab via IV-infusion på dag 1, följt av viktbaserade underhållsdoser på dag 15, sedan en gång var 8:e vecka till slutet av den långtidsförlängningsperioden.
Andra namn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med ett bedömt återfall under den primära behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Ett återfall på prövning definierades som en ny debut av neurologiska symtom eller försämring av befintliga neurologiska symtom med en objektiv förändring (kliniskt tecken) vid neurologisk undersökning som pågick i mer än 24 timmar, vilket bekräftats av den behandlande läkaren. Ett bedömt återfall på rättegång definierades av protokollet och bedömdes positivt av den oberoende bedömningskommittén för återfall.
Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömd årlig återfallsfrekvens (ARR) under den primära behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Den bedömda ARR på försök beräknades som det totala antalet skov dividerat med det totala antalet deltagare år under studieperioden. En central oberoende kommitté användes för att bedöma alla återfall på rättegång som fastställts av den behandlande läkaren. Resultat rapporterade som justerad bedömd ARR på försök baserat på en Poisson-regression centrerad på den genomsnittliga historiska ARR under de 24 månaderna före screening.
Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Antal deltagare med kliniskt viktig förändring från baslinjen i Hauser Ambulation Index (HAI) poäng vid slutet av primärbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
HAI är en betygsskala utvecklad för att bedöma rörlighet genom att utvärdera tiden och graden av assistans som krävs för att gå 25 fot. Skalan sträcker sig från 0 till 9, där 0 är den bästa poängen (asymtomatisk; helt ambulerande utan hjälp) och 9 är den sämsta (begränsad till rullstol; oförmögen att förflytta sig självständigt). Kliniskt viktig förändring är villkorad av baslinjevärdet: försämring om baslinjens HAI är 0 och minst 2 poäng ökar eller om baslinjens HAI är >0 och minst 1 poängs ökning; förbättring om baslinjevärdet är minst 2 och minst 1 poängs minskning; och stabil om baslinjen är 0 eller 1 och en 0- eller 1-punkts ökning eller minskning eller baslinjen är minst 2 och inte ändras.
Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Förändring från baslinjen i European Quality of Life Health 5-dimensionell frågeformulär (EQ-5D) Indexpoäng vid slutet av primärbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje, upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
EQ-5D är ett generiskt, standardiserat, självadministrerat instrument som ger en enkel, beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus. Den består av 2 delar; EQ-5D beskrivande system och EQ-5D visuell analog skala (VAS). Det beskrivande EQ-5D-systemet inkluderar 5 dimensioner; rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje dimension mäts på 3 nivåer: "inga problem" (nivå 1), "vissa problem" (nivå 2), "extrema problem" (nivå 3). Siffrorna för 5 dimensioner kan kombineras i ett 5-siffrigt nummer som beskriver respondentens hälsotillstånd. De 5-dimensionella 3-nivåsystemen omvandlades till ett enda index nyttopoäng som sträcker sig från mindre än 0 till 1, med högre poäng som representerar en bättre hälsostatus.
Baslinje, upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Ändring från baslinjen i EQ-5D Visual Analog Scale (VAS)-poäng vid slutet av primärbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje, upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
EQ-5D är ett generiskt, standardiserat, självadministrerat instrument som ger en enkel, beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus. Den består av 2 delar; EQ-5D beskrivande system och EQ-5D visuell analog skala (VAS). EQ-5D VAS är en övergripande hälsotillståndsskala där deltagaren väljer ett tal mellan 0 och 100 för att beskriva tillståndet för sin hälsa, där 100 är "Det bästa hälsotillståndet du kan tänka dig" och 0 är "Det värsta hälsotillståndet du kan tänka dig" kan föreställa'. En ökning av poängen indikerar förbättring.
Baslinje, upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Antal deltagare med kliniskt viktig försämring från baslinjen i utökad funktionshinderstatusskala (EDSS) vid slutet av primärbehandlingsperioden
Tidsram: Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Sjukdomsrelaterad funktionsnedsättning mättes med EDSS. EDSS är en ordinär klinisk värderingsskala som sträcker sig från 0 (normal neurologisk undersökning) till 10 (död) i halva steg. Kliniskt viktig försämring definierades som en ökning av EDSS-poäng beroende på baslinjevärdet: Om baslinjens EDSS var 0 och en ökning med minst 2 poäng; om baslinjen är 1 till 5, och en ökning med minst 1 poäng; om baslinjen är > 5 och minst 0,5 ökning.
Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs), behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs) och TEAEs som leder till att studier avbryter behandlingen under den primära behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
En AE var som vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det ansågs drogrelaterat eller inte. En SAE var en AE som uppfyllde minst 1 av följande kriterier: resulterade i dödsfall, var livshotande, krävde slutenvård på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse för AE, bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelsedefekt (hos barnet till en deltagare som exponerats för studieläkemedlet), viktig medicinsk händelse eller reaktion. TEAE var biverkningar med ett startdatum på eller efter datumet för den första dosen av studieläkemedlet. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Baslinje upp till 2,25 år (slutet av den primära behandlingsperioden)
Serum Ravulizumab Koncentration
Tidsram: Fördosering och slutet av infusion (EOI) vid vecka 26
Fördosering och slutet av infusion (EOI) vid vecka 26
Ändring från baslinjen i serumfri C5-koncentration vid vecka 26 och 50
Tidsram: Baslinje, vecka 26 (fördos och EOI)
Baslinje, vecka 26 (fördos och EOI)
Antal deltagare med anti-läkemedelsantikroppar (ADA) under den primära behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje, vecka 26, 50, 82 och 106
Baslinje, vecka 26, 50, 82 och 106

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

15 mars 2022

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2019

Första postat (Faktisk)

17 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Annan identifierare: Alexion Pharmaceuticals)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuromyelit Optica

Kliniska prövningar på Ravulizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera