Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'efficacité et d'innocuité du ravulizumab chez des participants adultes atteints de NMOSD

17 juillet 2023 mis à jour par: Alexion

Une étude de phase 3, externe, contrôlée par placebo, ouverte et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du ravulizumab chez les patients adultes atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du ravulizumab pour le traitement des participants adultes atteints de NMOSD.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

58

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Clinical Study Site
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Clinical Study Site
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Clinical Study Site
      • Muenchen, Allemagne, 81675
        • Clinical Study Site
  • Australie
      • Fitzroy, Australie, 3065
        • Clinical Study Site
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Clinical Study Site
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australie, 2305
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Clinical Study Site
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G-2G3
        • Clinical Study Site
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canada, V5G 2X6
        • Clinical Study Site
  • Corée, République de
      • Goyang-si, Corée, République de, 10408
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 02841
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 05080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 05505
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Corée, République de, 135-798
        • Clinical Study Site
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
        • Clinical Study Site
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne, 48903
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Clinical Study Site
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Clinical Study Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Clinical Study Site
  • France
      • Bron Cedex, France, 69677
        • Clinical Study Site
      • Montpellier, France, 34295
        • Clinical Study Site
      • Nîmes, France, 30029
        • Clinical Study Site
      • Strasbourg, France, 67200
        • Clinical Study Site
  • Italie
      • Cefalu, Italie, 90015
        • Clinical Study Site
      • Gallarate, Italie, 21013
        • Clinical Study Site
      • Napoli, Italie, 80131
        • Clinical Study Site
      • Orbassano, Italie, 10043
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italie, 00133
        • Clinical Study Site
      • Roma, Italie, 00178
        • Clinical Study Site
  • Japon
      • Chiba, Japon, 260-8677
        • Clinical Study Site
      • Fukuoka-shi, Japon, 812-8582
        • Clinical Study Site
      • Kawagoe-shi, Japon, 350-8550
        • Clinical Study Site
      • Niigata-shi, Japon, 951-8510
        • Clinical Study Site
      • Sendai, Japon, 980-8574
        • Clinical Study Site
      • Sendai-shi, Japon, 984-0042
        • Clinical Study Site
  • L'Autriche
      • Wien, L'Autriche, 1090
        • Clinical Study Site
  • Pologne
      • Katowice, Pologne, 40-123
        • Clinical Study Site
      • Katowice, Pologne, 40-571
        • Clinical Study Site
      • Lodz, Pologne, 90-324
        • Clinical Study Site
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L9 7JL
        • Clinical Study Site
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Clinical Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Clinical Study Site
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • Clinical Study Site
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Clinical Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Clinical Study Site
      • Fort Collins, Colorado, États-Unis, 80528
        • Clinical Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Clinical Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30309
        • Clinical Study Site
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, États-Unis, 60008
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Clinical Study Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40503
        • Clinical Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Clinical Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
        • Clinical Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Clinical Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Clinical Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Clinical Study Site
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Clinical Study Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Study Site
      • Round Rock, Texas, États-Unis, 78681
        • Clinical Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Anti-aquaporine-4 anticorps positif et un diagnostic de NMOSD tel que défini par les critères de diagnostic du consensus international de 2015.
  2. Au moins 1 attaque ou rechute au cours des 12 derniers mois précédant la période de dépistage.
  3. Score sur l'échelle d'état d'invalidité étendue ≤ 7.
  4. Les participants qui entrent dans l'étude recevant un traitement immunosuppresseur de soutien doivent suivre un schéma posologique stable d'une durée adéquate avant le dépistage.
  5. Poids corporel ≥40 kilogrammes.
  6. L'utilisation de contraceptifs par les hommes ou les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'infection à Neisseria meningitidis.
  2. Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (mise en évidence par le titre d'anticorps du VIH-1 ou du VIH-2).
  3. Précédemment ou actuellement traité avec un inhibiteur du complément.
  4. Utilisation du rituximab ou de la mitoxantrone dans les 3 mois précédant le dépistage.
  5. Utilisation d'immunoglobulines IV dans les 3 semaines précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ravulizumab

Au cours de la période de traitement primaire, tous les participants recevront du ravulizumab en ouvert par perfusion intraveineuse (IV) à partir du jour 1. La fin de la période de traitement primaire sera déclenchée lorsque le dernier participant inscrit aura terminé entre 26 et 50 semaines dans l'étude (en fonction du nombre de rechutes observées pendant l'essai).

Après la fin de la période de traitement primaire, tous les participants auront la possibilité de continuer à recevoir du ravulizumab pendant la période de prolongation à long terme de l'étude. Pour chaque participant, la période de prolongation à long terme se poursuit jusqu'à 2 ans, ou jusqu'à ce que le ravulizumab soit approuvé et/ou disponible (conformément aux réglementations spécifiques au pays), selon la première éventualité.
Biologique: Ravulizumab
Les participants recevront une dose de charge de ravulizumab en fonction du poids par perfusion IV le jour 1, suivie de doses d'entretien en fonction du poids le jour 15, puis une fois toutes les 8 semaines jusqu'à la fin de la période de prolongation à long terme.
Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une rechute en cours d'essai jugée au cours de la période de traitement primaire
Délai: Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Une rechute pendant l'essai a été définie comme une nouvelle apparition de symptômes neurologiques ou une aggravation de symptômes neurologiques existants avec un changement objectif (signe clinique) à l'examen neurologique qui a persisté pendant plus de 24 heures, comme confirmé par le médecin traitant. Une rechute jugée en cours d'essai a été définie par le protocole et jugée positivement par le comité indépendant d'évaluation des rechutes.
Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rechute annualisé (ARR) jugé pendant l'essai pendant la période de traitement primaire
Délai: Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
L'ARR en cours d'essai a été calculé comme le nombre total de rechutes divisé par le nombre total d'années de participation au cours de la période d'étude. Un comité central indépendant a été utilisé pour statuer sur toutes les rechutes en cours d'essai telles que déterminées par le médecin traitant. Résultats rapportés en tant qu'ARR ajustés à l'essai sur la base d'une régression de Poisson centrée sur l'ARR historique moyen au cours des 24 mois précédant le dépistage.
Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Nombre de participants présentant un changement cliniquement important par rapport au départ dans le score de l'indice de déambulation de Hauser (HAI) à la fin de la période de traitement primaire
Délai: Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Le HAI est une échelle d'évaluation développée pour évaluer la mobilité en évaluant le temps et le degré d'assistance requis pour marcher 25 pieds. L'échelle va de 0 à 9, 0 étant le meilleur score (asymptomatique ; entièrement ambulatoire sans assistance) et 9 étant le pire (limité au fauteuil roulant ; incapable de se transférer de manière autonome). Un changement cliniquement important dépend de la valeur de base : aggravation si l'IAS initial est de 0 et augmente d'au moins 2 points ou si l'IAS initial est > 0 et augmente d'au moins 1 point ; amélioration si la valeur initiale est d'au moins 2 et d'au moins 1 point de diminution ; et stable si la ligne de base est de 0 ou 1 et une augmentation ou une diminution de 0 ou 1 point ou si la ligne de base est d'au moins 2 et ne change pas.
Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'indice du questionnaire européen sur la santé à 5 dimensions (EQ-5D) à la fin de la période de traitement primaire
Délai: Baseline, jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
L'EQ-5D est un instrument générique, standardisé et auto-administré qui fournit un profil simple et descriptif et une valeur d'indice unique pour l'état de santé. Il se compose de 2 parties; le système descriptif EQ-5D et l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D. Le système descriptif EQ-5D comprend 5 dimensions ; mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension mesurée sur 3 niveaux : "pas de problème" (niveau 1), "quelques problèmes" (niveau 2), "problèmes extrêmes" (niveau 3). Les chiffres de 5 dimensions peuvent être combinés en un nombre à 5 chiffres décrivant l'état de santé du répondant. Les systèmes à 5 dimensions et à 3 niveaux ont été convertis en un score d'utilité à indice unique allant de moins de 0 à 1, les scores les plus élevés représentant un meilleur état de santé.
Baseline, jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Changement par rapport au départ du score de l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D à la fin de la période de traitement primaire
Délai: Baseline, jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
L'EQ-5D est un instrument générique, standardisé et auto-administré qui fournit un profil simple et descriptif et une valeur d'indice unique pour l'état de santé. Il se compose de 2 parties; le système descriptif EQ-5D et l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D. L'EQ-5D VAS est une échelle globale d'état de santé où le participant sélectionne un nombre entre 0 et 100 pour décrire l'état de sa santé, 100 étant "Le meilleur état de santé que vous puissiez imaginer" et 0 étant "Le pire état de santé que vous puissiez imaginer". peut imaginer'. Une augmentation du score indique une amélioration.
Baseline, jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Nombre de participants présentant une aggravation cliniquement importante par rapport au point de départ dans le score EDSS (Expanded Disability Status Scale) à la fin de la période de traitement primaire
Délai: Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
L'incapacité liée à la maladie a été mesurée par l'EDSS. L'EDSS est une échelle d'évaluation clinique ordinale qui va de 0 (examen neurologique normal) à 10 (décès) par incréments d'un demi-point. Une aggravation cliniquement importante a été définie comme une augmentation du score EDSS conditionnelle à la valeur initiale : si l'EDSS initial était de 0 et d'au moins 2 points d'augmentation ; si la ligne de base est de 1 à 5, et augmentation d'au moins 1 point ; si la ligne de base est > 5 et au moins 0,5 augmenter.
Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE), des événements indésirables graves liés au traitement (TESAE) et des TEAE entraînant l'arrêt du médicament à l'étude au cours de la période de traitement primaire
Délai: Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Un EI était tout événement médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un EIG était un EI qui répondait à au moins l'un des critères suivants : entraînait la mort, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante pour l'EI, une invalidité/incapacité persistante ou importante ou une perturbation importante de la capacité à conduire fonctions vitales normales, anomalie congénitale/malformation congénitale (chez l'enfant d'un participant qui a été exposé au médicament à l'étude), événement médical important ou réaction. Les EIAT étaient des EI dont la date de début était égale ou postérieure à la date de la première dose du médicament à l'étude. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle qu'en soit la cause, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Baseline jusqu'à 2,25 ans (fin de la période de traitement primaire)
Concentration sérique de Ravulizumab
Délai: Prédose et fin de perfusion (EOI) à la semaine 26
Prédose et fin de perfusion (EOI) à la semaine 26
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de C5 sans sérum aux semaines 26 et 50
Délai: Ligne de base, semaine 26 (prédose et EOI)
Ligne de base, semaine 26 (prédose et EOI)
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) pendant la période de traitement primaire
Délai: Au départ, semaines 26, 50, 82 et 106
Au départ, semaines 26, 50, 82 et 106

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

15 mars 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2019

Première publication (Réel)

17 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Autre identifiant: Alexion Pharmaceuticals)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Ravulizumab

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Egypt

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner