Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Ravulizumabu u dorosłych uczestników z NMOSD

17 lipca 2023 zaktualizowane przez: Alexion

Wieloośrodkowe, otwarte, zewnętrzne, kontrolowane placebo badanie III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Ravulizumabu u dorosłych pacjentów z zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwu wzrokowego (NMOSD)

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa rawulizumabu w leczeniu dorosłych uczestników z NMOSD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Clinical Study Site
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Clinical Study Site
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Clinical Study Site
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Clinical Study Site
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Clinical Study Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Clinical Study Site
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Clinical Study Site
      • Nîmes, Francja, 30029
        • Clinical Study Site
      • Strasbourg, Francja, 67200
        • Clinical Study Site
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Study Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Clinical Study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Clinical Study Site
      • Malaga, Hiszpania, 29010
        • Clinical Study Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Clinical Study Site
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260-8677
        • Clinical Study Site
      • Fukuoka-shi, Japonia, 812-8582
        • Clinical Study Site
      • Kawagoe-shi, Japonia, 350-8550
        • Clinical Study Site
      • Niigata-shi, Japonia, 951-8510
        • Clinical Study Site
      • Sendai, Japonia, 980-8574
        • Clinical Study Site
      • Sendai-shi, Japonia, 984-0042
        • Clinical Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G-2G3
        • Clinical Study Site
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Kanada, V5G 2X6
        • Clinical Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Clinical Study Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Clinical Study Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Clinical Study Site
      • Muenchen, Niemcy, 81675
        • Clinical Study Site
  • Polska
      • Katowice, Polska, 40-123
        • Clinical Study Site
      • Katowice, Polska, 40-571
        • Clinical Study Site
      • Lodz, Polska, 90-324
        • Clinical Study Site
  • Republika Korei
      • Goyang-si, Republika Korei, 10408
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Republika Korei, 02841
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Republika Korei, 05080
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Republika Korei, 05505
        • Clinical Study Site
      • Seoul, Republika Korei, 135-798
        • Clinical Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Clinical Study Site
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • Clinical Study Site
    • California
      • Carlsbad, California, Stany Zjednoczone, 92011
        • Clinical Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Study Site
      • Fort Collins, Colorado, Stany Zjednoczone, 80528
        • Clinical Study Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Clinical Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
        • Clinical Study Site
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60008
        • Clinical Study Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Clinical Study Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40503
        • Clinical Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Clinical Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Clinical Study Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Clinical Study Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Clinical Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Clinical Study Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Clinical Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Clinical Study Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Study Site
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • Clinical Study Site
  • Włochy
      • Cefalu, Włochy, 90015
        • Clinical Study Site
      • Gallarate, Włochy, 21013
        • Clinical Study Site
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Clinical Study Site
      • Orbassano, Włochy, 10043
        • Clinical Study Site
      • Roma, Włochy, 00133
        • Clinical Study Site
      • Roma, Włochy, 00178
        • Clinical Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7JL
        • Clinical Study Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dodatnie przeciwciała przeciwko akwaporynie-4 i rozpoznanie NMOSD zgodnie z międzynarodowymi kryteriami diagnostycznymi z 2015 r.
  2. Co najmniej 1 atak lub nawrót w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed okresem przesiewowym.
  3. Wynik w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności ≤7.
  4. Uczestnicy, którzy biorą udział w badaniu i otrzymują wspomagającą terapię immunosupresyjną, muszą stosować stabilny schemat dawkowania przez odpowiedni czas przed badaniem przesiewowym.
  5. Masa ciała ≥40 kilogramów.
  6. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia zakażenia Neisseria meningitidis.
  2. Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) (potwierdzone mianem przeciwciał HIV-1 lub HIV-2).
  3. Wcześniej lub obecnie leczony inhibitorem dopełniacza.
  4. Stosowanie rytuksymabu lub mitoksantronu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Zastosowanie immunoglobuliny IV w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rawulizumab

Podczas podstawowego okresu leczenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać ravulizumab metodą otwartej próby we wlewie dożylnym (IV), począwszy od dnia 1. Koniec podstawowego okresu leczenia zostanie uruchomiony, gdy ostatni zapisany uczestnik ukończy badanie między 26 a 50 tygodniem (w zależności od liczby orzeczonych zaobserwowanych nawrotów w okresie próbnym).

Po zakończeniu podstawowego okresu leczenia wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość dalszego otrzymywania rawulizumabu w długoterminowym okresie przedłużenia badania. Dla każdego uczestnika Długoterminowy Okres Przedłużenia trwa do 2 lat lub do momentu zatwierdzenia i/lub udostępnienia rawulizumabu (zgodnie z przepisami obowiązującymi w danym kraju), w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Biologiczny: Rawulizumab
Uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą rawulizumabu zależną od masy ciała we wlewie dożylnym w dniu 1., następnie dawki podtrzymujące zależne od masy ciała w dniu 15, a następnie raz na 8 tygodni do końca długoterminowego okresu przedłużenia.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z orzeczonym nawrotem choroby w okresie leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Nawrót podczas próby zdefiniowano jako nowy początek objawów neurologicznych lub pogorszenie istniejących objawów neurologicznych z obiektywną zmianą (objawem klinicznym) w badaniu neurologicznym, która utrzymywała się przez ponad 24 godziny, co zostało potwierdzone przez lekarza prowadzącego. Orzeczony nawrót w trakcie procesu został zdefiniowany w protokole i pozytywnie rozstrzygnięty przez niezależną komisję orzekającą o nawrocie.
Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Orzeczony roczny wskaźnik nawrotów (ARR) podczas badania podstawowego w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Orzeczony ARR w okresie próbnym obliczono jako całkowitą liczbę nawrotów podzieloną przez całkowitą liczbę uczestników-lat w okresie badania. Centralny niezależny komitet został wykorzystany do orzekania o wszystkich nawrotach w trakcie próby, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego. Wyniki podane jako skorygowane ARR uzyskane podczas badania na podstawie regresji Poissona wyśrodkowanej na średniej historycznej ARR w ciągu 24 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Liczba uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku wskaźnika sprawności ruchowej Hausera (HAI) na koniec okresu leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
HAI to skala ocen opracowana w celu oceny mobilności poprzez ocenę czasu i stopnia pomocy wymaganej do przejścia 25 stóp. Skala waha się od 0 do 9, gdzie 0 to najlepszy wynik (bezobjawowy; w pełni chodzący bez pomocy), a 9 to najgorszy (ograniczony do wózka inwalidzkiego; niezdolny do samodzielnego przemieszczania się). Klinicznie istotna zmiana jest uwarunkowana wartością wyjściową: pogorszenie, jeśli wyjściowa HAI wynosi 0 i zwiększa się o co najmniej 2 punkty lub jeśli wyjściowa HAI wynosi >0 i zwiększa się o co najmniej 1 punkt; poprawa, jeśli wartość wyjściowa wynosi co najmniej 2 i spadek o co najmniej 1 punkt; i stabilna, jeśli linia podstawowa wynosi 0 lub 1, a wzrost lub spadek o 0 lub 1 punkt lub linia podstawowa wynosi co najmniej 2 i nie zmienia się.
Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w europejskim 5-wymiarowym kwestionariuszu dotyczącym jakości życia (EQ-5D) Wskaźnik wskaźnika jakości życia pod koniec okresu leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
EQ-5D jest ogólnym, wystandaryzowanym, samodzielnym narzędziem, które zapewnia prosty, opisowy profil i pojedynczą wartość indeksu stanu zdrowia. Składa się z 2 części; system opisowy EQ-5D oraz wizualna skala analogowa (VAS) EQ-5D. System opisowy EQ-5D obejmuje 5 wymiarów; mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar mierzony na 3 poziomach: „brak problemu” (poziom 1), „pewne problemy” (poziom 2), „skrajne problemy” (poziom 3). Cyfry dla 5 wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia respondenta. 5-wymiarowe, 3-poziomowe systemy zostały przekształcone w wynik użyteczności jednego indeksu, który mieści się w zakresie od mniej niż 0 do 1, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia.
Wartość wyjściowa, do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Zmiana wyniku EQ-5D w wizualnej skali analogowej (VAS) w porównaniu z wartością wyjściową na koniec okresu leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
EQ-5D jest ogólnym, wystandaryzowanym, samodzielnym narzędziem, które zapewnia prosty, opisowy profil i pojedynczą wartość indeksu stanu zdrowia. Składa się z 2 części; system opisowy EQ-5D oraz wizualna skala analogowa (VAS) EQ-5D. EQ-5D VAS to ogólna skala stanu zdrowia, w której uczestnik wybiera liczbę od 0 do 100, aby opisać swój stan zdrowia, przy czym 100 to „najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”, a 0 to „najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. mogę sobie wyobrazić'. Wzrost wyniku wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Liczba uczestników z klinicznie istotnym pogorszeniem wyniku w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) w porównaniu z wartością wyjściową na koniec okresu leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Niepełnosprawność związaną z chorobą mierzono za pomocą EDSS. EDSS to porządkowa skala oceny klinicznej, która waha się od 0 (normalne badanie neurologiczne) do 10 (śmierć) w krokach co pół punktu. Klinicznie istotne pogorszenie zdefiniowano jako wzrost wyniku EDSS uwarunkowany wartością wyjściową: jeśli wyjściowy EDSS wynosił 0 i co najmniej 2-punktowy wzrost; jeśli linia bazowa wynosi od 1 do 5, i wzrost o co najmniej 1 punkt; jeśli linia podstawowa wynosi > 5 i co najmniej 0,5 wzrost.
Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE) oraz TEAE prowadzącymi do odstawienia badanego leku w okresie leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. SAE było zdarzeniem niepożądanym, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność lub znaczne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który miał kontakt z badanym lekiem), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna. TEAE były zdarzeniami niepożądanymi z datą rozpoczęcia w dniu lub po dacie pierwszej dawki badanego leku. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 2,25 roku (koniec podstawowego okresu leczenia)
Stężenie Ravulizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i zakończeniem infuzji (EOI) w 26. tygodniu
Przed podaniem dawki i zakończeniem infuzji (EOI) w 26. tygodniu
Zmiana stężenia wolnej C5 w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w 26. i 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26 (przed dawkowaniem i EOI)
Wartość wyjściowa, tydzień 26 (przed dawkowaniem i EOI)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) podczas podstawowego okresu leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 26, 50, 82 i 106
Punkt wyjściowy, tygodnie 26, 50, 82 i 106

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Inny identyfikator: Alexion Pharmaceuticals)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na Rawulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj