Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности равулизумаба у взрослых участников с NMOSD

24 сентября 2025 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, внешнее, плацебо-контролируемое, открытое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности равулизумаба у взрослых пациентов с расстройствами спектра нейромиелита зрительного нерва (НМОСД)

Основная цель этого исследования — оценить эффективность и безопасность равулизумаба для лечения взрослых участников с NMOSD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

58

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Camperdown, Австралия, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Австралия, 3065
        • Research Site
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Research Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Research Site
      • München, Германия, 81675
        • Research Site
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Research Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Испания, 29010
        • Research Site
  • Италия
      • Cefalù, Италия, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Италия, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Италия, 80131
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00133
        • Research Site
      • Rome, Италия, 00178
        • Research Site
  • Канада
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Канада, V5G 2X6
        • Research Site
  • Польша
      • Katowice, Польша, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Польша, 90-324
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Соединенные Штаты, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Research Site
  • Франция
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • Research Site
  • Южная Корея
      • Goyang-si, Южная Корея, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Южная Корея, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Южная Корея, 143-729
        • Research Site
  • Япония
      • Chiba, Япония, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Япония, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Япония, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Япония, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Япония, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Япония, 983-8512
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Положительный результат на антитела к аквапорину-4 и диагноз NMOSD в соответствии с международными согласованными диагностическими критериями 2015 года.
  2. Не менее 1 приступа или рецидива за последние 12 месяцев до периода скрининга.
  3. Оценка по расширенной шкале статуса инвалидности ≤7.
  4. Участники, входящие в исследование, получающие поддерживающую иммуносупрессивную терапию, должны находиться на стабильном режиме дозирования адекватной продолжительности до скрининга.
  5. Масса тела ≥40 кг.
  6. Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.

Критерий исключения:

  1. Инфекция Neisseria meningitidis в анамнезе.
  2. Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) (подтверждается титром антител к ВИЧ-1 или ВИЧ-2).
  3. Ранее или в настоящее время лечился ингибитором комплемента.
  4. Использование ритуксимаба или митоксантрона в течение 3 месяцев до скрининга.
  5. Использование внутривенного иммуноглобулина в течение 3 недель до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Равулизумаб

В течение периода первичного лечения все участники будут получать равулизумаб в открытом виде посредством внутривенной (ВВ) инфузии, начиная с 1-го дня. Окончание периода первичного лечения будет инициировано, когда последний зарегистрированный участник завершит участие в исследовании от 26 до 50 недель (в зависимости от количества зарегистрированных рецидивов в ходе исследования).

После завершения периода первичного лечения все участники будут иметь возможность продолжить прием равулизумаба в период долгосрочного продления исследования. Для каждого участника Период долгосрочного продления продолжается до 3 лет или до тех пор, пока равулизумаб не будет одобрен и/или доступен (в соответствии с правилами конкретной страны), в зависимости от того, что наступит раньше.
Биологический: Равулизумаб
Участники получат нагрузочную дозу равулизумаба в зависимости от массы тела посредством внутривенной инфузии в 1-й день, затем поддерживающие дозы в зависимости от массы тела на 15-й день, а затем один раз каждые 8 ​​недель до окончания долгосрочного периода продления.
Другие имена:
  • Ультомирис
  • ALXN1210

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с признанным рецидивом в ходе судебного разбирательства в период первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Рецидив в испытании определялся как новое появление неврологической симптоматики или ухудшение существующей неврологической симптоматики с объективным изменением (клиническим признаком) при неврологическом обследовании, которое сохранялось более 24 часов, что было подтверждено лечащим врачом. Рецидив в ходе судебного разбирательства был определен протоколом и положительно оценен независимым комитетом по рассмотрению рецидивов.
Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Присужденная в ходе исследования годовая частота рецидивов (ARR) в период первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Вынесенный приговор ARR в ходе исследования был рассчитан как общее количество рецидивов, деленное на общее количество лет участия в периоде исследования. Центральный независимый комитет использовался для вынесения решений по всем рецидивам в ходе судебного разбирательства, как это было определено лечащим врачом. Результаты представлялись как скорректированные значения ARR в ходе исследования на основе регрессии Пуассона, основанной на среднем историческом ARR за 24 месяца до скрининга.
Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Количество участников с клинически значимым изменением индекса ходьбы Хаузера (HAI) по сравнению с исходным уровнем в конце периода первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
HAI — это рейтинговая шкала, разработанная для оценки мобильности путем оценки времени и степени помощи, необходимой для прохождения 25 футов. Шкала варьируется от 0 до 9, где 0 — лучшая оценка (бессимптомное течение, полностью передвигается без посторонней помощи) и 9 — наихудшая (привязанность к инвалидной коляске, неспособность самостоятельно передвигаться). Клинически значимое изменение зависит от исходного значения: ухудшение, если исходный HAI равен 0 и увеличивается не менее чем на 2 балла, или если исходный HAI >0 и увеличивается не менее чем на 1 балл; улучшение, если исходное значение составляет не менее 2 и снижение не менее чем на 1 балл; и стабильным, если базовый уровень равен 0 или 1 и увеличение или уменьшение на 0 или 1 балл или базовый уровень составляет не менее 2 и не изменяется.
Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 5-мерном европейском опроснике качества жизни (EQ-5D), индекс индекса в конце периода первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, до 2,25 лет (конец периода основного лечения)
EQ-5D — это универсальный стандартизированный инструмент для самостоятельного администрирования, который обеспечивает простой описательный профиль и единое значение индекса для состояния здоровья. Состоит из 2-х частей; описательная система EQ-5D и визуальная аналоговая шкала (ВАШ) EQ-5D. Описательная система EQ-5D включает 5 измерений; подвижность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия. Каждое измерение оценивается по трем уровням: «нет проблем» (уровень 1), «некоторые проблемы» (уровень 2), «крайние проблемы» (уровень 3). Цифры для 5 параметров могут быть объединены в 5-значное число, описывающее состояние здоровья респондента. 5-мерные трехуровневые системы были преобразованы в единый показатель полезности, который колеблется от менее чем 0 до 1, где более высокие баллы представляют лучшее состояние здоровья.
Исходный уровень, до 2,25 лет (конец периода основного лечения)
Изменение показателя EQ-5D по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) по сравнению с исходным уровнем в конце периода первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, до 2,25 лет (конец периода основного лечения)
EQ-5D — это универсальный стандартизированный инструмент для самостоятельного администрирования, который обеспечивает простой описательный профиль и единое значение индекса для состояния здоровья. Состоит из 2-х частей; описательная система EQ-5D и визуальная аналоговая шкала (ВАШ) EQ-5D. EQ-5D VAS представляет собой шкалу общего состояния здоровья, в которой участник выбирает число от 0 до 100, чтобы описать состояние своего здоровья, где 100 означает «наилучшее состояние здоровья, которое вы можете себе представить», а 0 — «наихудшее состояние здоровья, которое вы можете себе представить». может представить'. Увеличение балла свидетельствует об улучшении.
Исходный уровень, до 2,25 лет (конец периода основного лечения)
Количество участников с клинически значимым ухудшением по сравнению с исходным уровнем по шкале расширенной шкалы статуса инвалидности (EDSS) в конце периода первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Инвалидность, связанная с болезнью, оценивалась по шкале EDSS. EDSS — это порядковая шкала клинической оценки, которая варьируется от 0 (нормальное неврологическое обследование) до 10 (смерть) с шагом в полбалла. Клинически значимое ухудшение определяли как увеличение балла по шкале EDSS, зависящее от исходного значения: если исходное значение по шкале EDSS было равно 0 и увеличилось не менее чем на 2 балла; если базовый уровень составляет от 1 до 5, и увеличение не менее чем на 1 балл; если базовый уровень > 5 и увеличение не менее чем на 0,5.
Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TESAE), и TEAE, приведшими к прекращению приема исследуемого препарата в период основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с наркотиками или нет. СНЯ было НЯ, которое соответствовало по крайней мере 1 из следующих критериев: привело к смерти, было опасно для жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации по поводу НЯ, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности или существенного нарушения способности проводить нормальные жизненные функции, врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата), важное медицинское событие или реакция. TEAE представляли собой AE с датой начала, равной или более поздней дате приема первой дозы исследуемого препарата. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
Исходный уровень до 2,25 лет (конец периода первичного лечения)
Концентрация равулизумаба в сыворотке
Временное ограничение: Предварительная доза и окончание инфузии (EOI) на 26 неделе
Предварительная доза и окончание инфузии (EOI) на 26 неделе
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA) в период первичного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 26, 50, 82 и 106
Исходный уровень, недели 26, 50, 82 и 106
Изменение концентрации С5 без сыворотки по сравнению с исходным уровнем на 26 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя (до введения дозы и EOI)
Исходный уровень, 26-я неделя (до введения дозы и EOI)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

14 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Другой идентификатор: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться