Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti ravulizumabu u dospělých účastníků s NMOSD

24. září 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, externí placebem kontrolovaná, otevřená, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ravulizumabu u dospělých pacientů s neuromyelitidou s poruchou optického spektra (NMOSD)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost ravulizumabu při léčbě dospělých účastníků s NMOSD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Austrálie, 3065
        • Research Site
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Research Site
  • Francie
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • Research Site
  • Itálie
      • Cefalù, Itálie, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Itálie, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00133
        • Research Site
      • Rome, Itálie, 00178
        • Research Site
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japonsko, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Japonsko, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Japonsko, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Japonsko, 983-8512
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Goyang-si, Jižní Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 143-729
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Kanada, V5G 2X6
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Research Site
      • München, Německo, 81675
        • Research Site
  • Polsko
      • Katowice, Polsko, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Polsko, 90-324
        • Research Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Spojené státy, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pozitivní na protilátky proti aquaporinu-4 a diagnóza NMOSD, jak je definována podle mezinárodních konsensuálních diagnostických kritérií z roku 2015.
  2. Alespoň 1 záchvat nebo relaps za posledních 12 měsíců před obdobím screeningu.
  3. Skóre rozšířené stupnice stavu postižení ≤7.
  4. Účastníci, kteří vstoupí do studie a dostávají podpůrnou imunosupresivní terapii, musí mít před screeningem stabilní dávkovací režim po odpovídající dobu.
  5. Tělesná hmotnost ≥40 kilogramů.
  6. Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Infekce Neisseria meningitidis v anamnéze.
  2. Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (prokázaná titrem protilátek HIV-1 nebo HIV-2).
  3. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu.
  4. Použití rituximabu nebo mitoxantronu během 3 měsíců před screeningem.
  5. Použití IV imunoglobulinu během 3 týdnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab

Během primárního období léčby obdrží všichni účastníci otevřený radulizumab prostřednictvím intravenózní (IV) infuze počínaje 1. dnem. Konec primárního ošetřovacího období bude spuštěn, když poslední přihlášený účastník dokončí ve studii 26 až 50 týdnů (v závislosti na počtu pozorovaného relapsu na základě).

Po dokončení období primárního léčby budou mít všichni účastníci příležitost pokračovat v přijímání Ravulizumabu v dlouhodobém prodloužení studie. Pro každého účastníka trvá dlouhodobá období prodloužení až 3 roky, nebo dokud není Ravulizumab schválen a/nebo dostupný (v souladu s předpisy specifickými pro země), podle toho, co nastane jako první.
Biologický: Ravulizumab
Účastníci dostanou úvodní dávku ravulizumabu na základě hmotnosti prostřednictvím IV infuze v den 1, po níž budou následovat udržovací dávky založené na hmotnosti v den 15, poté jednou za 8 týdnů až do konce období dlouhodobého prodloužení.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přisouzeným zkušebním relapsem v primárním léčebném období
Časové okno: Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Relaps při pokusu byl definován jako nový nástup neurologických symptomů nebo zhoršení existujících neurologických symptomů s objektivní změnou (klinickým znakem) při neurologickém vyšetření, které přetrvávalo déle než 24 hodin, jak potvrdil ošetřující lékař. Posouzený relaps během zkoušky byl definován protokolem a pozitivně posouzen nezávislou komisí pro posuzování relapsu.
Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná roční míra relapsů (ARR) v průběhu primárního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Posouzené On-trial ARR bylo vypočítáno jako celkový počet relapsů dělený celkovým počtem účastnických let ve sledovaném období. Ústřední nezávislá komise byla použita k posouzení všech Relapsů v průběhu zkoušky podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře. Výsledky uváděné jako upravené ARR při zkoušce založené na Poissonově regresi zaměřené na průměrné historické ARR za 24 měsíců před screeningem.
Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozí hodnotě skóre Hauserova ambulantního indexu (HAI) na konci období primární léčby
Časové okno: Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
HAI je hodnotící stupnice vyvinutá pro hodnocení mobility hodnocením času a stupně pomoci potřebné k chůzi 25 stop. Stupnice se pohybuje od 0 do 9, přičemž 0 je nejlepší skóre (asymptomatické; plně ambulantní bez pomoci) a 9 je nejhorší (s omezením na invalidní vozík; neschopný samostatného přesunu). Klinicky významná změna je podmíněna výchozí hodnotou: zhoršení, pokud je výchozí hodnota HAI 0 a zvýšení alespoň o 2 body nebo pokud je výchozí hodnota HAI > 0 a zvýšení alespoň o 1 bod; zlepšení, pokud je základní hodnota alespoň 2 a snížení alespoň o 1 bod; a stabilní, pokud je výchozí hodnota 0 nebo 1 a 0- nebo 1-bodové zvýšení nebo snížení nebo výchozí hodnota je alespoň 2 a nemění se.
Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Změna od výchozího stavu v 5-dimenzionálním indexovém dotazníku kvality života v Evropě (EQ-5D) na konci primárního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
EQ-5D je generický, standardizovaný, samoobslužný přístroj, který poskytuje jednoduchý, popisný profil a jedinou hodnotu indexu pro zdravotní stav. Skládá se ze 2 částí; popisný systém EQ-5D a vizuální analogová stupnice (VAS) EQ-5D. Popisný systém EQ-5D obsahuje 5 rozměrů; mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze se měří na 3 úrovních: „žádný problém“ (úroveň 1), „nějaké problémy“ (úroveň 2), „extrémní problémy“ (úroveň 3). Číslice pro 5 dimenzí lze sloučit do 5místného čísla popisujícího zdravotní stav respondenta. 5-dimenzionální 3-úrovňové systémy byly převedeny na jedno indexové skóre užitečnosti, které se pohybuje od méně než 0 do 1, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdravotní stav.
Výchozí stav, až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Změna skóre EQ-5D Visual Analog Scale (VAS) od výchozího stavu na konci primárního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
EQ-5D je generický, standardizovaný, samoobslužný přístroj, který poskytuje jednoduchý, popisný profil a jedinou hodnotu indexu pro zdravotní stav. Skládá se ze 2 částí; popisný systém EQ-5D a vizuální analogová stupnice (VAS) EQ-5D. EQ-5D VAS je škála celkového zdravotního stavu, kde účastník vybere číslo mezi 0 až 100 pro popis svého zdravotního stavu, přičemž 100 znamená „Nejlepší zdravotní stav, jaký si dokážete představit“ a 0 znamená „Nejhorší zdravotní stav, jaký si dokážete představit“. umí si představit'. Zvýšení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav, až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Počet účastníků s klinicky významným zhoršením oproti výchozímu stavu v rozšířeném skóre stavu postižení (EDSS) na konci období primární léčby
Časové okno: Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Postižení související s nemocí bylo měřeno pomocí EDSS. EDSS je ordinální klinická hodnotící stupnice, která se pohybuje od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt) s půlbodovými přírůstky. Klinicky významné zhoršení bylo definováno jako zvýšení skóre EDSS podmíněné výchozí hodnotou: Pokud byla výchozí hodnota EDSS 0 a zvýšení alespoň o 2 body; pokud je základní čára 1 až 5, a zvýšení alespoň o 1 bod; pokud je základní čára > 5 a zvýšení alespoň o 0,5.
Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TESAE) a TEAE vedoucími k přerušení léčby ve studii v období primární léčby
Časové okno: Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
AE byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla považována za související s drogou či nikoli. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. TEAE byly AE s datem zahájení v nebo po datu první dávky studovaného léku. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav až 2,25 roku (konec primárního léčebného období)
Sérová koncentrace ravulizumabu
Časové okno: Před podáním dávky a ukončení infuze (EOI) v týdnu 26
Před podáním dávky a ukončení infuze (EOI) v týdnu 26
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA) během primárního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, 26., 50., 82. a 106. týden
Výchozí stav, 26., 50., 82. a 106. týden
Změna z výchozí hodnoty koncentrace C5 bez séra v 26. týdnu
Časové okno: Základní linie, 26. týden (předběžně a EOI)
Základní linie, 26. týden (předběžně a EOI)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

15. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Jiný identifikátor: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitis Optica

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit