Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van Ravulizumab bij volwassen deelnemers met NMOSD

24 september 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 3, externe placebogecontroleerde, open-label, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van Ravulizumab te evalueren bij volwassen patiënten met neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD)

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van ravulizumab voor de behandeling van volwassen deelnemers met NMOSD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Research Site
      • Fitzroy, Australië, 3065
        • Research Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Burnaby, British Columbia, Canada, V5G 2X6
        • Research Site
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Research Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Research Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Research Site
      • München, Duitsland, 81675
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • Research Site
  • Italië
      • Cefalù, Italië, 90015
        • Research Site
      • Gallarate, Italië, 21013
        • Research Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00133
        • Research Site
      • Rome, Italië, 00178
        • Research Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-0877
        • Research Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Research Site
      • Niigata, Japan, 951-8585
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Research Site
      • Sendai, Japan, 983-8512
        • Research Site
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Research Site
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-571
        • Research Site
      • Lódz, Polen, 90-324
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Research Site
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Research Site
      • Fort Collins, Colorado, Verenigde Staten, 80528
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Research Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
  • Zuid -Korea
      • Goyang-si, Zuid -Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 143-729
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Anti-aquaporine-4 antilichaam-positief en een diagnose van NMOSD zoals gedefinieerd door de internationale consensus diagnostische criteria van 2015.
  2. Minstens 1 aanval of terugval in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screeningsperiode.
  3. Uitgebreide Disability Status Scale-score ≤7.
  4. Deelnemers die aan het onderzoek deelnemen en ondersteunende immunosuppressieve therapie krijgen, moeten voorafgaand aan de screening een stabiel doseringsregime van voldoende duur hebben.
  5. Lichaamsgewicht ≥40 kilogram.
  6. Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van neisseria meningitidis-infectie.
  2. Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) (aangetoond door hiv-1- of hiv-2-antilichaamtiter).
  3. Eerder of momenteel behandeld met een complementremmer.
  4. Gebruik van rituximab of mitoxantron binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  5. Gebruik van IV-immunoglobuline binnen 3 weken voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab

Tijdens de primaire behandelingsperiode krijgen alle deelnemers vanaf dag 1 open-label ravulizumab via intraveneuze (IV) infusie. Het einde van de primaire behandelingsperiode wordt ingeluid wanneer de laatst ingeschreven deelnemer tussen de 26 en 50 weken aan het onderzoek heeft deelgenomen (afhankelijk van het aantal waargenomen terugvallen tijdens de proef).

Na voltooiing van de primaire behandelingsperiode krijgen alle deelnemers de mogelijkheid om ravulizumab te blijven ontvangen tijdens de langetermijnverlengingsperiode van het onderzoek. Voor elke deelnemer loopt de langetermijnverlengingsperiode maximaal 3 jaar door, of totdat ravulizumab is goedgekeurd en/of beschikbaar is (in overeenstemming met landspecifieke regelgeving), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Biologisch: Ravulizumab
Deelnemers krijgen op dag 1 een op gewicht gebaseerde oplaaddosis ravulizumab via een intraveneus infuus, gevolgd door op gewicht gebaseerde onderhoudsdoses op dag 15, daarna eenmaal per 8 weken tot het einde van de langetermijnverlengingsperiode.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een vastgestelde terugval tijdens het proces in de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Een terugval tijdens het onderzoek werd gedefinieerd als een nieuw begin van neurologische symptomen of verergering van bestaande neurologische symptomen met een objectieve verandering (klinisch teken) bij neurologisch onderzoek die meer dan 24 uur aanhield, zoals bevestigd door de behandelend arts. Een beoordeelde terugval tijdens het proces werd gedefinieerd door het protocol en positief beoordeeld door de onafhankelijke beoordelingscommissie voor terugval.
Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geoordeeld op jaarbasis tijdens het proces terugvalpercentage (ARR) in de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
De beoordeelde ARR tijdens het proces werd berekend als het totale aantal recidieven gedeeld door het totale aantal deelnemersjaren in de onderzoeksperiode. Een centrale onafhankelijke commissie werd gebruikt om alle on-trial recidieven te beoordelen, zoals bepaald door de behandelend arts. Resultaten gerapporteerd als aangepaste vastgestelde ARR tijdens het onderzoek op basis van een Poisson-regressie gecentreerd op de gemiddelde historische ARR in de 24 maanden voorafgaand aan de screening.
Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Aantal deelnemers met klinisch belangrijke verandering ten opzichte van baseline in Hauser Ambulation Index (HAI)-score aan het einde van de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
De HAI is een beoordelingsschaal die is ontwikkeld om de mobiliteit te beoordelen door de tijd en mate van hulp te evalueren die nodig is om 7,5 meter te lopen. De schaal loopt van 0 tot 9, waarbij 0 de beste score is (asymptomatisch; volledig ambulant zonder hulp) en 9 de slechtste (beperkt tot rolstoel; niet in staat om zichzelf zelfstandig te verplaatsen). Klinisch belangrijke verandering is afhankelijk van de basislijnwaarde: verslechtering als de basislijn HAI 0 is en een toename van ten minste 2 punten of als de basislijn HAI >0 is en een toename van ten minste 1 punt; verbetering als de basiswaarde minimaal 2 is en minimaal 1 punt afname; en stabiel als de basislijn 0 of 1 is en een toename of afname van 0 of 1 punt of de basislijn ten minste 2 is en niet verandert.
Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Verandering ten opzichte van baseline in Europese kwaliteit van leven Gezondheid 5-dimensionale vragenlijst (EQ-5D) Indexscore aan het einde van de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Baseline, tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
De EQ-5D is een generiek, gestandaardiseerd, zelfbeheerd instrument dat een eenvoudig, beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus biedt. Het bestaat uit 2 delen; het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ-5D visueel analoge schaal (VAS). Het EQ-5D beschrijvende systeem omvat 5 dimensies; mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie gemeten op 3 niveaus: "geen probleem" (niveau 1), "enkele problemen" (niveau 2), "extreme problemen" (niveau 3). De cijfers voor 5 dimensies kunnen worden gecombineerd tot een 5-cijferig nummer dat de gezondheidstoestand van de respondent beschrijft. De 5-dimensionale systemen met 3 niveaus werden omgezet in een enkele index-utiliteitsscore die varieert van minder dan 0 tot 1, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus vertegenwoordigen.
Baseline, tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Verandering ten opzichte van baseline in EQ-5D Visual Analog Scale (VAS)-score aan het einde van de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Baseline, tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
De EQ-5D is een generiek, gestandaardiseerd, zelfbeheerd instrument dat een eenvoudig, beschrijvend profiel en een enkele indexwaarde voor de gezondheidsstatus biedt. Het bestaat uit 2 delen; het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ-5D visueel analoge schaal (VAS). De EQ-5D VAS is een algemene gezondheidstoestandschaal waarbij de deelnemer een getal kiest tussen 0 en 100 om zijn gezondheidstoestand te beschrijven, waarbij 100 staat voor 'De beste gezondheidstoestand die u zich kunt voorstellen' en 0 voor 'De slechtste gezondheidstoestand die u zich kunt voorstellen'. kan voorstellen'. Een stijging van de score wijst op verbetering.
Baseline, tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Aantal deelnemers met een klinisch belangrijke verslechtering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van de Expanded Disability Status Scale (EDSS) aan het einde van de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Ziektegerelateerde invaliditeit werd gemeten door de EDSS. De EDSS is een ordinale klinische beoordelingsschaal die varieert van 0 (normaal neurologisch onderzoek) tot 10 (dood) in stappen van een halve punt. Klinisch belangrijke verslechtering werd gedefinieerd als een toename van de EDSS-score afhankelijk van de uitgangswaarde: als de uitgangswaarde van de EDSS 0 was en een toename van ten minste 2 punten; als de basislijn 1 tot 5 is, en een toename van ten minste 1 punt; als de basislijn > 5 is en minimaal 0,5 toename.
Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's) en TEAE's die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel in de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Een AE was zoals elke ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Een SAE was een AE die voldeed aan ten minste 1 van de volgende criteria: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname voor de AE, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om te handelen. normale levensfuncties, aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel), belangrijke medische gebeurtenis of reactie. TEAE's waren bijwerkingen met een startdatum op of na de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van alle Ernstige Ongewenste Voorvallen en Andere Ongewenste Voorvallen (niet-ernstig) ongeacht de causaliteit is te vinden in de sectie 'Gerapporteerde Ongewenste Voorvallen'.
Basislijn tot 2,25 jaar (einde van de primaire behandelingsperiode)
Serum Ravulizumab-concentratie
Tijdsspanne: Predosis en einde van infusie (EOI) in week 26
Predosis en einde van infusie (EOI) in week 26
Aantal deelnemers met antidrug-antilichamen (ADA's) tijdens de primaire behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 50, 82 en 106
Basislijn, week 26, 50, 82 en 106
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumvrije C5-concentratie in week 26
Tijdsspanne: Basislijn, week 26 (predosis en EOI)
Basislijn, week 26 (predosis en EOI)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-NMO-307
  • CHAMPION-NMO-307 (Andere identificatie: Alexion Pharmaceuticals)
  • 2019-003352-37 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica

Klinische onderzoeken op Ravulizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren