Ravulizumab 在成年 NMOSD 参与者中的疗效和安全性研究
2023年7月17日 更新者：Alexion
一项 3 期、外部安慰剂对照、开放标签、多中心研究，以评估 Ravulizumab 在成年视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 患者中的疗效和安全性
本研究的主要目的是评估 ravulizumab 治疗成年 NMOSD 参与者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
58
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦
- Clinical Study Site
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Edmonton、加拿大、T6G-2G3
- Clinical Study Site
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British Columbia
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Burnaby、British Columbia、加拿大、V5G 2X6
- Clinical Study Site
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Goyang-si、大韩民国、10408
- Clinical Study Site
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Seoul、大韩民国、02841
- Clinical Study Site
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Seoul、大韩民国、03080
- Clinical Study Site
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Seoul、大韩民国、03722
- Clinical Study Site
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Seoul、大韩民国、05080
- Clinical Study Site
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Seoul、大韩民国、05505
- Clinical Study Site
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Seoul、大韩民国、135-798
- Clinical Study Site
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Wien、奥地利、1090
- Clinical Study Site
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Berlin、德国、10117
- Clinical Study Site
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Dresden、德国、01307
- Clinical Study Site
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Leipzig、德国、04103
- Clinical Study Site
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Muenchen、德国、81675
- Clinical Study Site
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Cefalu、意大利、90015
- Clinical Study Site
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Gallarate、意大利、21013
- Clinical Study Site
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Napoli、意大利、80131
- Clinical Study Site
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Orbassano、意大利、10043
- Clinical Study Site
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Roma、意大利、00133
- Clinical Study Site
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Roma、意大利、00178
- Clinical Study Site
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Chiba、日本、260-8677
- Clinical Study Site
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Fukuoka-shi、日本、812-8582
- Clinical Study Site
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Kawagoe-shi、日本、350-8550
- Clinical Study Site
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Niigata-shi、日本、951-8510
- Clinical Study Site
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Sendai、日本、980-8574
- Clinical Study Site
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Sendai-shi、日本、984-0042
- Clinical Study Site
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Bron Cedex、法国、69677
- Clinical Study Site
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Montpellier、法国、34295
- Clinical Study Site
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Nîmes、法国、30029
- Clinical Study Site
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Strasbourg、法国、67200
- Clinical Study Site
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Katowice、波兰、40-123
- Clinical Study Site
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Katowice、波兰、40-571
- Clinical Study Site
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Lodz、波兰、90-324
- Clinical Study Site
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Fitzroy、澳大利亚、3065
- Clinical Study Site
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Clinical Study Site
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New Lambton Heights、New South Wales、澳大利亚、2305
- Clinical Study Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
- Clinical Study Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Clinical Study Site
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Mobile、Alabama、美国、36604
- Clinical Study Site
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California
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Carlsbad、California、美国、92011
- Clinical Study Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Clinical Study Site
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Fort Collins、Colorado、美国、80528
- Clinical Study Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Clinical Study Site
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- Clinical Study Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30309
- Clinical Study Site
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Illinois
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Rolling Meadows、Illinois、美国、60008
- Clinical Study Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Clinical Study Site
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40503
- Clinical Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Clinical Study Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55902
- Clinical Study Site
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- Clinical Study Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Clinical Study Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- Clinical Study Site
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Clinical Study Site
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- Clinical Study Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Clinical Study Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Study Site
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Round Rock、Texas、美国、78681
- Clinical Study Site
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Liverpool、英国、L9 7JL
- Clinical Study Site
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Oxford、英国、OX3 9DU
- Clinical Study Site
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Barakaldo、西班牙、48903
- Clinical Study Site
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Barcelona、西班牙、08035
- Clinical Study Site
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Barcelona、西班牙、08036
- Clinical Study Site
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Madrid、西班牙、28040
- Clinical Study Site
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Madrid、西班牙、28046
- Clinical Study Site
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Malaga、西班牙、29010
- Clinical Study Site
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Valencia、西班牙、46026
- Clinical Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 抗水通道蛋白 4 抗体阳性且诊断为 2015 年国际共识诊断标准所定义的 NMOSD。
- 在筛选期之前的最后 12 个月内至少有 1 次发作或复发。
- 扩展残疾状况量表得分≤7。
- 进入研究接受支持性免疫抑制治疗的参与者必须在筛选前接受足够持续时间的稳定给药方案。
- 体重≥40公斤。
- 男性或女性使用避孕药具应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定。
排除标准：
- 脑膜炎奈瑟菌感染史。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染（通过 HIV-1 或 HIV-2 抗体滴度证明）。
- 以前或目前接受过补体抑制剂治疗。
- 筛选前 3 个月内使用过利妥昔单抗或米托蒽醌。
- 筛选前 3 周内使用过静脉注射免疫球蛋白。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：拉武珠单抗
在主要治疗期间，所有参与者将从第 1 天开始通过静脉内 (IV) 输注接受开放标签的拉武珠单抗。 当最后一名登记的参与者完成 26 至 50 周的研究时（取决于观察到的裁定试验中复发的数量），将触发主要治疗期的结束。 主要治疗期结束后，所有参与者将有机会在研究的长期延长期继续接受拉武珠单抗治疗。 对于每个参与者，长期延长期最多持续 2 年，或直到 ravulizumab 获得批准和/或可用（根据国家/地区特定法规），以先到者为准。 |
参与者将在第 1 天通过静脉输注接受基于体重的负荷剂量的 ravulizumab，然后在第 15 天接受基于体重的维持剂量，然后每 8 周一次，直到长期延长期结束。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在主要治疗期间判定试验中复发的参与者人数
大体时间：基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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试验中复发被定义为神经系统症状新发或现有神经系统症状恶化，经治疗医生确认，神经系统检查出现客观变化（临床体征），且持续超过 24 小时。
判定的试验中复发是由方案定义的，并由独立复发判定委员会积极判定。
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基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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初步治疗期间裁定的试验中年复发率 (ARR)
大体时间：基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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裁定的试验中 ARR 计算为复发总数除以研究期间参与者的总年数。
由一个中央独立委员会来裁决由治疗医生确定的所有试验中复发情况。
结果报告为调整后裁定的试验 ARR，基于以筛选前 24 个月的平均历史 ARR 为中心的泊松回归。
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基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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主要治疗期结束时豪瑟步行指数 (HAI) 评分较基线出现临床重要变化的参与者人数
大体时间：基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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HAI 是一种评级量表，旨在通过评估步行 25 英尺所需的时间和协助程度来评估行动能力。
量表范围从 0 到 9，其中 0 是最好的分数（无症状；在没有帮助的情况下完全走动），9 是最差的分数（仅限于轮椅；无法独立自我转移）。
临床上重要的变化取决于基线值：如果基线 HAI 为 0 且至少增加 2 分，或者基线 HAI > 0 且至少增加 1 分，则恶化；如果基线值至少为 2 且下降至少 1 个点，则有改善；如果基线为 0 或 1 并且增加或减少 0 或 1 点，或者基线至少为 2 并且没有变化，则稳定。
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基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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主要治疗期结束时欧洲生活质量健康五维问卷 (EQ-5D) 指数评分相对基线的变化
大体时间：基线，长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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EQ-5D 是一种通用、标准化、自我管理的仪器，提供简单、描述性的概况和健康状况的单一指数值。
它由 2 部分组成； EQ-5D 描述系统和 EQ-5D 视觉模拟量表 (VAS)。
EQ-5D描述系统包括5个维度；行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
每个维度分为 3 个级别：“没有问题”（级别 1）、“有些问题”（级别 2）、“极端问题”（级别 3）。
5 个维度的数字可以组合成一个描述受访者健康状况的 5 位数字。
将5维3级系统转化为单指标效用得分，得分范围为小于0到1，得分越高代表健康状况越好。
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基线，长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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主要治疗期结束时 EQ-5D 视觉模拟量表 (VAS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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EQ-5D 是一种通用、标准化、自我管理的仪器，提供简单、描述性的概况和健康状况的单一指数值。
它由 2 部分组成； EQ-5D 描述系统和 EQ-5D 视觉模拟量表 (VAS)。
EQ-5D VAS 是一个整体健康状态量表，参与者选择 0 到 100 之间的数字来描述他们的健康状况，其中 100 是“你能想象的最好的健康状态”，0 是“你所能想象到的最差的健康状态”。可以想象’。
分数的增加表明进步。
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基线，长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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主要治疗期结束时扩展残疾状态量表 (EDSS) 评分较基线有临床重要恶化的参与者人数
大体时间：基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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疾病相关的残疾由 EDSS 来衡量。
EDSS 是一种顺序临床评级量表，范围从 0（正常神经系统检查）到 10（死亡），增量为半分。
临床上重要的恶化被定义为以基线值为条件的 EDSS 评分增加：如果基线 EDSS 为 0 且至少增加 2 分；如果基线为 1 至 5，且至少增加 1 分；如果基线 > 5 并且至少增加 0.5。
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基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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发生治疗中出现的不良事件 (TEAE)、治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 和导致在主要治疗期间停止研究药物的 TEAE 的参与者人数
大体时间：基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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AE 是指与人类使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物相关。
SAE 是指满足以下标准中至少一项的 AE：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或因 AE 延长现有住院时间、持续或严重残疾/丧失工作能力或严重破坏行为能力正常生活功能、先天性异常/出生缺陷（接触研究药物的参与者的孩子）、重要的医疗事件或反应。
TEAE 是指开始日期在研究药物第一剂日期或之后的 AE。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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基线长达 2.25 年（主要治疗期结束）
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血清拉武珠单抗浓度
大体时间：第 26 周给药前和输注结束 (EOI)
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第 26 周给药前和输注结束 (EOI)
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第 26 周和第 50 周时血清游离 C5 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 26 周（给药前和 EOI）
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基线，第 26 周（给药前和 EOI）
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主要治疗期间具有抗药物抗体 (ADA) 的参与者人数
大体时间：基线，第 26、50、82 和 106 周
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基线，第 26、50、82 和 106 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月13日
初级完成 (实际的)
2022年3月15日
研究完成 (估计的)
2024年7月31日
研究注册日期
首次提交
2019年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月13日
首次发布 (实际的)
2019年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月17日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1210-NMO-307
- CHAMPION-NMO-307 (其他标识符：Alexion Pharmaceuticals)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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拉武珠单抗的临床试验
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BioCryst Pharmaceuticals终止