Kísérlet az RP-L401-0120 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére csecsemőkori rosszindulatú osteopetrózisban szenvedő betegeknél
2022. július 11. frissítette: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Fázisú klinikai vizsgálat a csecsemőkori rosszindulatú osteopetrózis (IMO) génterápiájára a TCIRG1 gént kódoló LV vektorral transzdukált autológ CD34+-mal dúsított sejtek biztonságosságának és előzetes hatékonyságának értékelésére
Ennek az 1. fázisú vizsgálatnak az elsődleges célja az RP-L401 vizsgálati termék (IP) terápiás biztonságosságának és megvalósíthatóságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nem randomizált, 1. fázisú vizsgálat, amely a humán TCIRG1 transzgént (RP-L401) hordozó lentivírus vektorral (LV) transzdukált autológ CD34+-mal dúsított hematopoietikus sejtekből álló hematopoietikus génterápia előzetes biztonságosságát és hatékonyságát értékeli IMO-ban szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél. .
A mieloablatív kondicionálást követően a betegek genetikailag módosított hematopoietikus ős- és progenitorsejteket (HSPC) kapnak infúzióban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az IMO megerősített diagnózisa dokumentált TCIRG1 mutációval.
- Legalább 1 hónapos életkor, legalább 4 kg súlyú
- Gyengítő hydrocephalus hiánya (az NCI CTCAE v5.0 v5.0 Grade 3 vagy magasabb fokozatú hydrocephalusként definiálva, amely sönt vagy hasonló eljárási beavatkozás ellenére is fennáll).
- Lansky Play Scale legalább 60%
- Megőrzött májfunkció (AST/ALT ≤3,0 ULN; bilirubin ≤1,5 ULN; a buszulfán kondicionálásból eredő túlzott toxicitás lehetőségének minimalizálása érdekében)
- Nincsenek olyan kísérő egészségügyi vagy egyéb állapotok, amelyek ellenjavallatot jelentenének az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációra.
- Abszolút neutrofilszám ≥500/mm3 és vérlemezkeszám ≥25000/mm3
- Nincs előzetes allogén vagy más hematopoetikus őssejt-transzplantáció.
- Nem autológ mentő (tartalék) hematopoietikus őssejt donor/forrás elérhetősége
Kizárási kritériumok:
- Orvosilag megvalósítható HLA-egyeztetett testvérdonor elérhetősége allogén HSCT-hez.
- Bármilyen orvosi vagy egyéb ellenjavallat az aferézishez vagy az autológ transzplantációhoz, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt 14 napon belül. A megfigyeléses vizsgálatokban való részvétel megengedett.
- Aktív hematológiai vagy szilárd szervi rosszindulatú daganat, ide nem értve a nem melanómás bőrrákot vagy más in situ karcinómát.
- Kontrollálatlan rohamzavar.
- Veseműködési zavar <30 ml/perc/1,73 m2 glomeruláris filtrációs sebességgel meghatározott vagy dialízis-függőség.
- Súlyos fertőzések perzisztens véráramban előforduló kórokozókkal a vizsgálat megkezdésekor
Tüdőműködési zavar, amelyet a következők határoznak meg:
- Kiegészítő oxigénigény az előző 2 hétben (akut fertőzés hiányában), ill
- Oxigéntelítettség (pulzoximetriával) <90% tüdőbetegségekből eredően (az IMO-val összefüggő choanalis atresia miatti időszakos hypoxia nem tekinthető kizárónak)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kísérleti - RP-L401
Az RP-L401 egy génterápiás termék, amely a TCIRG1 transzgént hordozó lentivírus vektorral transzdukált autológ, genetikailag módosított CD34+ hematopoietikus sejteket tartalmaz.
|
Csecsemőkori rosszindulatú osteopetrosisban szenvedő gyermekekből származó CD34+-mal dúsított vérképző őssejtek ex vivo transzdukálva a TCIRG1 transzgént hordozó lentivírus vektorral
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) közös terminológiai kritériumai a mellékhatásokra (CTCAE) v5.0 szerint.
Időkeret: 2 év
|
Az RP-L401 kezeléssel kapcsolatos biztonságosság értékelése
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vektor másolatszámának (VCN) értékelése az RP-L401 infúziója után
Időkeret: 2 év
|
Génmódosított vér- és csontvelősejtek jelenlétének értékelése az infúzió után vér- és csontvelővizsgálattal
|
2 év
|
|
Az endokrin és metabolikus állapot értékelése az RP-L401 infúziója után
Időkeret: 2 év
|
A szérum kalciumszint normalizálódásának értékelése vérvizsgálattal
|
2 év
|
|
A vérkép értékelése az RP-L401 infúziója után
Időkeret: 2 év
|
A vérkép stabilizálódásának vagy javulásának értékelése az NCI CTACE által értékelve
|
2 év
|
|
A csontrendellenességek értékelése az RP-L401 infúziója után
Időkeret: 2 év
|
A csontképződés minőségi javulásának értékelése röntgenvizsgálatokkal
|
2 év
|
|
A hallás állapotának értékelése az RP-L401 infúzió után
Időkeret: 2 év
|
A halláscsökkenés stabilizálódásának vagy javulásának értékelése hallásvizsgálatokkal
|
2 év
|
|
A szemészeti állapot értékelése az RP-L401 infúzió után
Időkeret: 2 év
|
Az optikai rendellenességek értékelése a szem vizuális értékelésével
|
2 év
|
|
A hepatosplenomegalia értékelése RP-L401 infúzió után
Időkeret: 2 év
|
A hepatosplenomegalia javulásának értékelése hasi ultrahanggal
|
2 év
|
|
A fej, a száj és az íny rendellenességeinek felmérése
Időkeret: 2 év
|
A fej, a száj és az íny fényképes dokumentálása a betegség stabilizálásának, progressziójának vagy javulásának értékeléséhez
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. május 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. május 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 20.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. július 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 11.
Utolsó ellenőrzés
2022. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RP-L401-0120
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .