Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om de veiligheid en werkzaamheid van RP-L401-0120 te evalueren bij proefpersonen met infantiele kwaadaardige osteopetrose

11 juli 2022 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Een klinische fase I-studie voor gentherapie bij infantiele kwaadaardige osteopetrose (IMO) om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van autologe met CD34+ verrijkte cellen die zijn getransduceerd met een LV-vector die codeert voor het TCIRG1-gen

Het primaire doel van deze fase 1-studie is het evalueren van de therapeutische veiligheid en haalbaarheid van het onderzoeksproduct (IP), RP-L401.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-gerandomiseerde fase 1-studie om de voorlopige veiligheid en werkzaamheid te evalueren van hematopoëtische gentherapie bestaande uit autologe CD34+-verrijkte hematopoëtische cellen getransduceerd met de lentivirale vector (LV) die het menselijke TCIRG1-transgen (RP-L401) draagt ​​bij pediatrische patiënten met IMO . Na myeloablatieve conditionering zullen patiënten een infusie krijgen van de genetisch gemodificeerde hematopoietische stam- en progenitorcellen (HSPC's).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een bevestigde diagnose van IMO met gedocumenteerde TCIRG1-mutatie.
  2. Leeftijd minimaal 1 maand met minimaal gewicht van 4 kg
  3. Afwezigheid van slopende hydrocephalus (gedefinieerd als hydrocephalus bij NCI CTCAE v5.0 Graad 3 of hoger aanhoudend ondanks shunt of vergelijkbare procedurele interventie).
  4. Lansky Play Schaal van minimaal 60%
  5. Behoud van de leverfunctie (AST/ALAT ≤3,0 ULN; bilirubine ≤1,5 ​​ULN; om de kans op overmatige toxiciteit door conditionering met busulfan te minimaliseren)
  6. Geen bijkomende medische of andere aandoeningen die een contra-indicatie vormen voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie.
  7. Absoluut aantal neutrofielen van ≥500/mm3 en aantal bloedplaatjes van ≥25.000/mm3
  8. Geen eerdere allogene of andere hematopoëtische stamceltransplantatie.
  9. Beschikbaarheid van een niet-autologe redding (back-up) hematopoëtische stamceldonor/bron

Uitsluitingscriteria:

  1. Beschikbaarheid van medisch haalbare HLA-gematchte broer of zus donor voor allogene HSCT.
  2. Elke medische of andere contra-indicatie voor aferese of autologe transplantatie zoals bepaald door de onderzoeker.
  3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 14 dagen vóór de ondertekening van de geïnformeerde toestemming. Deelname aan observationele studies is toegestaan.
  4. Actieve hematologische of solide orgaan maligniteit, met uitzondering van niet-melanoom huidkanker of een ander carcinoom in situ.
  5. Ongecontroleerde epilepsie.
  6. Nierdisfunctie zoals gedefinieerd door een glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 of dialyseafhankelijkheid.
  7. Ernstige infecties met persistente pathogenen in de bloedbaan op het moment van deelname aan het onderzoek

  8. Pulmonale disfunctie zoals gedefinieerd door ofwel:

    • Behoefte aan aanvullende zuurstof gedurende de voorafgaande 2 weken (bij afwezigheid van acute infectie) of
    • Zuurstofverzadiging (door pulsoximetrie) <90% als gevolg van longaandoeningen (intermitterende hypoxie secundair aan IMO-gerelateerde choane-atresie wordt niet als uitsluitend beschouwd)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel - RP-L401
RP-L401 is een gentherapieproduct dat autologe genetisch gemodificeerde CD34+ hematopoëtische cellen bevat, getransduceerd met een lentivirale vector die het TCIRG1-transgen draagt
Biologisch: RP-L401
Met CD34+ verrijkte hematopoëtische stamcellen van pediatrische proefpersonen met infantiele maligne osteopetrose ex vivo getransduceerd met lentivirale vector die het TCIRG1-transgen draagt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door het National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van veiligheid geassocieerd met behandeling met RP-L401
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van het aantal vectorkopieën (VCN) na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de aanwezigheid van gen-gemodificeerde bloed- en beenmergcellen na infusie via bloed- en beenmergbeoordelingen
2 jaar
Beoordeling van de endocriene en metabolische status na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van normalisatie van serumcalciumspiegels via bloedonderzoek
2 jaar
Beoordeling van het bloedbeeld na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de stabilisatie of verbetering van het aantal bloedcellen zoals beoordeeld door NCI CTACE
2 jaar
Beoordeling van botafwijkingen na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de kwalitatieve verbetering van de botvorming via röntgenonderzoek
2 jaar
Beoordeling van de auditieve status na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van de stabilisatie of verbetering van het gehoorverlies via gehoortesten
2 jaar
Beoordeling van oogheelkundige status na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van optische afwijkingen via visuele beoordelingen van het oog
2 jaar
Beoordeling van hepatosplenomegalie na infusie van RP-L401
Tijdsspanne: 2 jaar
Evaluatie van verbetering van de hepatosplenomegalie via abdominale echografie
2 jaar
Beoordeling van hoofd-, mond- en tandvleesafwijkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
Fotografische documentatie van hoofd, mond en tandvlees om stabilisatie, progressie of verbetering van de ziekte te beoordelen
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Medewerkers

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP-L401-0120

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Infantiele kwaadaardige osteopetrose

Klinische onderzoeken op RP-L401

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren