Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av RP-L401-0120 hos personer med infantil malign osteopetrose

11. juli 2022 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

En fase I klinisk studie for genterapi ved infantil malign osteopetrose (IMO) for å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av autologe CD34+-anrikede celler transdusert med en LV-vektor som koder for TCIRG1-genet

Hovedmålet med denne fase 1-studien er å evaluere den terapeutiske sikkerheten og gjennomførbarheten til undersøkelsesproduktet (IP), RP-L401.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-randomisert fase 1-studie for å evaluere den foreløpige sikkerheten og effekten av hematopoietisk genterapi bestående av autologe CD34+-anrikede hematopoietiske celler transdusert med lentiviral vektor (LV) som bærer det humane TCIRG1-transgenet (RP-L401) hos pediatriske pasienter med IMO . Etter myeloablativ kondisjonering vil pasienter motta en infusjon av de genetisk modifiserte hematopoietiske stam- og stamceller (HSPC).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En bekreftet diagnose av IMO med dokumentert TCIRG1-mutasjon.
  2. Alder minst 1 måned med minimum vekt på 4 kg
  3. Fravær av svekkende hydrocephalus (definert som hydrocephalus ved NCI CTCAE v5.0 grad 3 eller høyere vedvarer til tross for shunt eller lignende prosedyreintervensjon).
  4. Lansky Play-skala på minst 60 %
  5. Bevart leverfunksjon (AST/ALT ≤3,0 ULN; bilirubin ≤1,5 ​​ULN; for å minimere potensialet for overdreven toksisitet fra busulfankondisjonering)
  6. Ingen samtidige medisinske eller andre tilstander som vil representere en kontraindikasjon for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  7. Absolutt nøytrofiltall på ≥500/mm3 og blodplatetall på ≥25 000/mm3
  8. Ingen tidligere allogen eller annen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  9. Tilgjengelighet av en ikke-autolog rednings(back-up) hematopoetisk stamcelledonor/kilde

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgjengelighet av medisinsk mulig HLA-matchet søskendonor for allogen HSCT.
  2. Enhver medisinsk eller annen kontraindikasjon for enten aferese eller autolog transplantasjon som bestemt av etterforskeren.
  3. Deltakelse i en annen klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel innen 14 dager før underskrift av informert samtykke. Det er tillatt å delta i observasjonsstudier.
  4. Aktiv hematologisk eller solid organmalignitet, ikke inkludert ikke-melanom hudkreft eller annet karsinom in situ.
  5. Ukontrollert anfallsforstyrrelse.
  6. Nyredysfunksjon som definert av en glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 eller dialyseavhengighet.
  7. Alvorlige infeksjoner med vedvarende blodbanepatogener på tidspunktet for prøveinngang

  8. Lungedysfunksjon som definert av enten:

    • Behov for ekstra oksygen de siste 2 ukene (i fravær av akutt infeksjon) eller
    • Oksygenmetning (ved pulsoksymetri) <90 % som følge av lungetilstander (intermitterende hypoksi sekundært til IMO-relatert choanal atresi vil ikke anses som ekskluderende)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell - RP-L401
RP-L401 er et genterapiprodukt som inneholder autologe genetisk modifiserte CD34+ hematopoietiske celler transdusert med lentiviral vektor som bærer TCIRG1-transgenet
Biologisk: RP-L401
CD34+-anrikede hematopoietiske stamceller fra pediatriske personer med infantil malign osteopetrose transdusert ex vivo med lentiviral vektor som bærer TCIRG1-transgenet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Tidsramme: 2 år
Evaluering av sikkerhet knyttet til behandling med RP-L401
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av vektorkopinummer (VCN) etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av tilstedeværelsen av genmodifiserte blod- og benmargsceller etter infusjon via blod- og benmargsvurderinger
2 år
Vurdering av endokrin og metabolsk status etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av normalisering av serumkalsiumnivåer via en blodvurdering
2 år
Vurdering av blodtellinger etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av stabiliseringen eller forbedringen i blodtall som vurdert av NCI CTACE
2 år
Vurdering av benabnormiteter etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av den kvalitative forbedringen i bendannelse via røntgenstudier
2 år
Vurdering av auditiv status etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av stabilisering eller forbedring av hørselstap via auditive tester
2 år
Vurdering av oftalmologisk status etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av optiske abnormiteter via visuelle vurderinger av øyet
2 år
Vurdering av hepatosplenomegali etter infusjon av RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering av hepatosplenomegali forbedring via abdominal ultralyd
2 år
Vurdering av hode-, munn- og tannkjøttavvik
Tidsramme: 2 år
Fotografisk dokumentasjon av hode, munn og tannkjøtt for å vurdere sykdomsstabilisering, progresjon eller bedring
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Samarbeidspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

21. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

21. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RP-L401-0120

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Infantil malign osteopetrose

Kliniske studier på RP-L401

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere