Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Koe RP-L401-0120:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on lapsen pahanlaatuinen osteopetroosi

maanantai 11. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen I kliininen tutkimus geeniterapiaa varten infantiilissa pahanlaatuisessa osteopetroosissa (IMO) TCIRG1-geeniä koodaavalla LV-vektorilla transdusoitujen autologisten CD34+-rikastettujen solujen turvallisuuden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi

Tämän vaiheen 1 tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida tutkimustuotteen (IP), RP-L401, terapeuttista turvallisuutta ja toteutettavuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-satunnaistettu vaiheen 1 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida IMO-potilailla lapsipotilailla sellaisen hematopoieettisen geeniterapian alustavaa turvallisuutta ja tehokkuutta, joka koostuu autologisista CD34+-rikasteisista hematopoieettisista soluista, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla (LV), joka kantaa ihmisen TCIRG1-siirtogeeniä (RP-L401). . Myeloablatiivisen kuntoutuksen jälkeen potilaat saavat infuusion geneettisesti muunnetuista hematopoieettisista kanta- ja progenitorisoluista (HSPC:t).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu IMO-diagnoosi, jossa on dokumentoitu TCIRG1-mutaatio.
  2. Ikä vähintään 1 kk ja vähintään 4 kg
  3. Heikentävän vesipään puuttuminen (määritelty vesipääksi NCI CTCAE v5.0 -asteella 3 tai korkeammalla, ja se jatkuu shuntista tai vastaavasta toimenpiteestä huolimatta).
  4. Lansky Play Scale vähintään 60 %
  5. Maksan toiminta säilynyt (AST/ALT ≤ 3,0 ULN; bilirubiini ≤ 1,5 ULN; minimoida busulfaanihoidon aiheuttaman liiallisen toksisuuden)
  6. Ei samanaikaisia ​​lääketieteellisiä tai muita tiloja, jotka olisivat vasta-aiheisia autologiselle hematopoieettiselle kantasolusiirrolle.
  7. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥500/mm3 ja verihiutaleiden määrä ≥25 000/mm3
  8. Ei aikaisempaa allogeenistä tai muuta hematopoieettista kantasolusiirtoa.
  9. Ei-autologisen pelastus- (vara-) hematopoieettisen kantasolun luovuttajan/lähteen saatavuus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lääketieteellisesti käyttökelpoisen HLA-yhteensopivan sisarusluovuttajan saatavuus allogeeniselle HSCT:lle.
  2. Mikä tahansa lääketieteellinen tai muu tutkijan määrittelemä vasta-aihe joko afereesille tai autologiselle siirrolle.
  3. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 14 päivän sisällä ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista. Havainnointitutkimuksiin osallistuminen on sallittua.
  4. Aktiivinen hematologinen tai kiinteän elimen pahanlaatuinen kasvain, ei sisällä ei-melanooma-ihosyöpää tai muuta karsinoomaa in situ.
  5. Hallitsematon kohtaushäiriö.
  6. Munuaisten toimintahäiriö, joka määritellään glomerulussuodatusnopeudella <30 ml/min/1,73 m2 tai dialyysiriippuvuus.
  7. Vakavat infektiot, joihin liittyy pysyviä verenkierron patogeenejä tutkimukseen tullessa

  8. Keuhkojen toimintahäiriö, joka määritellään jommallakummalla:

    • Lisähapen tarve edellisten 2 viikon aikana (ei akuuttia infektiota) tai
    • Happisaturaatio (pulssioksimetrialla) <90 %, joka johtuu keuhkosairauksista (IMO:hun liittyvästä koanaalista atresiasta johtuvaa ajoittaista hypoksiaa ei pidetä poissulkevana)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen - RP-L401
RP-L401 on geeniterapiatuote, joka sisältää autologisia geneettisesti muunnettuja CD34+ hematopoieettisia soluja, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka sisältää TCIRG1-siirtogeenin
Biologinen: RP-L401
CD34+-rikastetut hematopoieettiset kantasolut lapsipotilailta, joilla on infantiili pahanlaatuinen osteopetroosi, transdusoitu ex vivo lentivirusvektorilla, joka kantaa TCIRG1-siirtogeeniä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia National Cancer Instituten (NCI) yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0 mukaan arvioituna
Aikaikkuna: 2 vuotta
RP-L401-hoitoon liittyvän turvallisuuden arviointi
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vektorikopioluvun (VCN) arviointi RP-L401:n infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Geenimuunneltujen veri- ja luuydinsolujen läsnäolon arviointi infuusion jälkeen veri- ja luuydinarvioinneilla
2 vuotta
Endokriinisen ja metabolisen tilan arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Seerumin kalsiumpitoisuuden normalisoitumisen arviointi verikokeella
2 vuotta
Veriarvojen arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Veriarvojen stabiloitumisen tai paranemisen arviointi NCI CTACE:n arvioimana
2 vuotta
Luupoikkeavuuksien arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Luunmuodostuksen kvalitatiivisen paranemisen arviointi röntgentutkimusten avulla
2 vuotta
Kuulon tilan arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kuulonalenteen vakautumisen tai paranemisen arviointi kuulokokeiden avulla
2 vuotta
Oftalmologisen tilan arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Optisten poikkeavuuksien arviointi silmän visuaalisten arvioiden avulla
2 vuotta
Hepatosplenomegalian arviointi RP-L401-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Hepatosplenomegalian paranemisen arviointi vatsan ultraäänellä
2 vuotta
Pään, suun ja ikenien poikkeavuuksien arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Valokuvadokumentaatio päästä, suusta ja ikenistä taudin vakautumisen, etenemisen tai paranemisen arvioimiseksi
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Yhteistyökumppanit

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Tutkijat

  • Päätutkija: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP-L401-0120

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RP-L401

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa