Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке безопасности и эффективности RP-L401-0120 у субъектов с детским злокачественным остеопетрозом

11 июля 2022 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Фаза I клинических испытаний генной терапии детского злокачественного остеопетроза (IMO) для оценки безопасности и предварительной эффективности аутологичных клеток, обогащенных CD34+, трансдуцированных вектором LV, кодирующим ген TCIRG1

Основной целью этого исследования Фазы 1 является оценка терапевтической безопасности и осуществимости исследуемого продукта (IP), RP-L401.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это нерандомизированное исследование фазы 1 для оценки предварительной безопасности и эффективности гемопоэтической генной терапии, состоящей из аутологичных CD34+ обогащенных гемопоэтических клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором (LV), несущим трансген TCIRG1 человека (RP-L401), у педиатрических пациентов с ИМО. . После миелоаблативного кондиционирования пациенты получат инфузию генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (HSPC).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз ИМО с задокументированной мутацией TCIRG1.
  2. Возраст не менее 1 месяца с минимальным весом 4 кг
  3. Отсутствие изнурительной гидроцефалии (определяемой как гидроцефалия в NCI CTCAE v5.0 Grade 3 или выше, сохраняющаяся, несмотря на шунтирование или аналогичное процедурное вмешательство).
  4. Lansky Play Scale не менее 60%
  5. Сохранение функции печени (АСТ/АЛТ ≤3,0 ВГН; билирубин ≤1,5 ​​ВГН; для сведения к минимуму потенциальной чрезмерной токсичности в результате кондиционирования бусульфаном)
  6. Отсутствие сопутствующих заболеваний или других состояний, которые могли бы представлять собой противопоказание к трансплантации аутологичных гемопоэтических стволовых клеток.
  7. Абсолютное количество нейтрофилов ≥500/мм3 и количество тромбоцитов ≥25 000/мм3
  8. Отсутствие предшествующей аллогенной или другой трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
  9. Наличие неаутологичного спасательного (резервного) донора/источника гемопоэтических стволовых клеток

Критерий исключения:

  1. Наличие подходящего с медицинской точки зрения HLA-совместимого родственного донора для аллогенной ТГСК.
  2. Любые медицинские или иные противопоказания для афереза ​​или аутологичной трансплантации, определенные исследователем.
  3. Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым препаратом в течение 14 дней до подписания информированного согласия. Допускается участие в обсервационных исследованиях.
  4. Активное гематологическое злокачественное новообразование или злокачественное новообразование солидных органов, за исключением немеланомного рака кожи или другой карциномы in situ.
  5. Неконтролируемое судорожное расстройство.
  6. Почечная дисфункция, определяемая по скорости клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73 м2 или зависимость от диализа.
  7. Серьезные инфекции, вызванные персистирующими патогенами кровотока на момент включения в исследование

  8. Легочная дисфункция, определяемая либо:

    • Потребность в дополнительном кислороде в течение предшествующих 2 недель (при отсутствии острой инфекции) или
    • Насыщение кислородом (по данным пульсоксиметрии) <90% в результате легочных заболеваний (перемежающаяся гипоксия, вторичная по отношению к атрезии хоан, связанной с ИМО, не будет считаться исключением)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный - RP-L401
RP-L401 представляет собой продукт генной терапии, содержащий аутологичные генетически модифицированные гемопоэтические клетки CD34+, трансдуцированные лентивирусным вектором, несущим трансген TCIRG1.
Биологический: РП-L401
Обогащенные CD34+ гемопоэтические стволовые клетки детей с детским злокачественным остеопетрозом, трансдуцированные ex vivo лентивирусным вектором, несущим трансген TCIRG1

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с побочными эффектами, связанными с лечением, по оценке Национального института рака (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Временное ограничение: 2 года
Оценка безопасности, связанной с лечением RP-L401
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка числа копий вектора (VCN) после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка наличия генно-модифицированных клеток крови и костного мозга после инфузии посредством оценки крови и костного мозга
2 года
Оценка эндокринного и метаболического статуса после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка нормализации уровня кальция в сыворотке с помощью анализа крови
2 года
Оценка показателей крови после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка стабилизации или улучшения показателей крови по оценке NCI CTACE
2 года
Оценка костных аномалий после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка качественного улучшения костеобразования с помощью рентгенологических исследований
2 года
Оценка слухового статуса после введения RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка стабилизации или улучшения потери слуха с помощью слуховых тестов
2 года
Оценка офтальмологического статуса после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка оптических аномалий посредством визуальной оценки глаза
2 года
Оценка гепатоспленомегалии после инфузии RP-L401
Временное ограничение: 2 года
Оценка улучшения гепатоспленомегалии с помощью УЗИ брюшной полости
2 года
Оценка аномалий головы, рта и десен
Временное ограничение: 2 года
Фотодокументация головы, рта и десен для оценки стабилизации, прогрессирования или улучшения заболевания.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Соавторы

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Следователи

  • Главный следователь: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RP-L401-0120

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования РП-L401

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться