Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af RP-L401-0120 hos personer med infantil malign osteopetrose

11. juli 2022 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Et fase I klinisk forsøg for genterapi ved infantil malign osteopetrose (IMO) for at evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af autologe CD34+-berigede celler transduceret med en LV-vektor, der koder for TCIRG1-genet

Det primære formål med dette fase 1-studie er at evaluere den terapeutiske sikkerhed og gennemførlighed af undersøgelsesproduktet (IP), RP-L401.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ikke-randomiseret fase 1-studie til at evaluere den foreløbige sikkerhed og effektivitet af hæmatopoietisk genterapi bestående af autologe CD34+-berigede hæmatopoietiske celler transduceret med den lentivirale vektor (LV), der bærer det humane TCIRG1-transgen (RP-L401) hos pædiatriske patienter med IMO . Efter myeloablativ konditionering vil patienter modtage en infusion af de genetisk modificerede hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En bekræftet diagnose af IMO med dokumenteret TCIRG1-mutation.
  2. Alder mindst 1 måned med minimumvægt på 4 kg
  3. Fravær af invaliderende hydrocephalus (defineret som hydrocephalus ved NCI CTCAE v5.0 Grade 3 eller højere, vedvarende trods shunt eller lignende proceduremæssig indgriben).
  4. Lansky Play-skala på mindst 60 %
  5. Bevaret leverfunktion (AST/ALT ≤3,0 ULN; bilirubin ≤1,5 ​​ULN; for at minimere potentialet for overdreven toksicitet fra busulfan-konditionering)
  6. Ingen samtidige medicinske eller andre tilstande, der ville repræsentere en kontraindikation for autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  7. Absolut neutrofiltal på ≥500/mm3 og blodpladetal på ≥25.000/mm3
  8. Ingen tidligere allogen eller anden hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  9. Tilgængelighed af en ikke-autolog rednings(back-up) hæmatopoietisk stamcelledonor/kilde

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilgængelighed af medicinsk mulig HLA-matchet søskendedonor til allogen HSCT.
  2. Enhver medicinsk eller anden kontraindikation for enten aferese eller autolog transplantation som bestemt af investigator.
  3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for 14 dage før underskrift af informeret samtykke. Deltagelse i observationsstudier er tilladt.
  4. Aktiv hæmatologisk eller solid organmalignitet, ikke inklusive non-melanom hudkræft eller et andet carcinom in situ.
  5. Ukontrolleret anfaldsforstyrrelse.
  6. Renal dysfunktion som defineret ved en glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 eller dialyseafhængighed.
  7. Alvorlige infektioner med vedvarende blodbanen patogener på tidspunktet for forsøget indtræden

  8. Lungedysfunktion som defineret ved enten:

    • Behov for supplerende ilt i løbet af de foregående 2 uger (i fravær af akut infektion) eller
    • Iltmætning (ved pulsoximetri) <90 % som følge af lungetilstande (intermitterende hypoxi sekundær til IMO-relateret choanal atresi vil ikke blive betragtet som ekskluderende)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel - RP-L401
RP-L401 er et genterapiprodukt, der indeholder autologe genetisk modificerede CD34+ hæmatopoietiske celler transduceret med lentiviral vektor, der bærer TCIRG1-transgenet
Biologisk: RP-L401
CD34+ berigede hæmatopoietiske stamceller fra pædiatriske forsøgspersoner med infantil malign osteopetrose transduceret ex vivo med lentiviral vektor, der bærer TCIRG1 transgenet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Tidsramme: 2 år
Evaluering af sikkerhed forbundet med behandling med RP-L401
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af vektorkopinummer (VCN) efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af tilstedeværelsen af ​​genmodificerede blod- og knoglemarvsceller efter infusion via blod- og knoglemarvsvurderinger
2 år
Vurdering af endokrin og metabolisk status efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af normalisering af serumcalciumniveauer via en blodvurdering
2 år
Vurdering af blodtal efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af stabiliseringen eller forbedringen af ​​blodtal som vurderet af NCI CTACE
2 år
Vurdering af knogleabnormiteter efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af den kvalitative forbedring af knogledannelse via røntgenundersøgelser
2 år
Vurdering af auditiv status efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af stabilisering eller forbedring af høretab via auditive tests
2 år
Vurdering af oftalmologisk status efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af optiske abnormiteter via visuelle vurderinger af øjet
2 år
Vurdering af hepatosplenomegali efter infusion af RP-L401
Tidsramme: 2 år
Evaluering af hepatosplenomegali forbedring via abdominal ultralyd
2 år
Vurdering af hoved-, mund- og tandkødsabnormiteter
Tidsramme: 2 år
Fotografisk dokumentation af hoved, mund og tandkød for at vurdere sygdomsstabilisering, progression eller forbedring
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

21. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2020

Først opslået (Faktiske)

25. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-L401-0120

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil malign osteopetrose

Kliniske forsøg med RP-L401

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner