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乳児悪性大理石骨病患者におけるRP-L401-0120の安全性と有効性を評価する試験

2022年7月11日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.

TCIRG1 遺伝子をコードする LV ベクターで形質導入された自己 CD34+ 濃縮細胞の安全性と予備的有効性を評価するための乳児悪性大理石骨病 (IMO) における遺伝子治療の第 I 相臨床試験

このフェーズ 1 試験の主な目的は、治験薬 (IP) である RP-L401 の治療上の安全性と実現可能性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、IMO の小児患者におけるヒト TCIRG1 導入遺伝子 (RP-L401) を運ぶレンチウイルスベクター (LV) で形質導入された自家 CD34+ 濃縮造血細胞からなる造血遺伝子治療の予備的な安全性と有効性を評価するための無作為化されていない第 1 相試験です。 . 骨髄破壊的コンディショニングの後、患者は遺伝子組み換え造血幹細胞および前駆細胞 (HSPC) の注入を受けます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

1

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California, Los Angeles

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -文書化されたTCIRG1変異を伴うIMOの確定診断。
  2. 生後1ヶ月以上、体重4kg以上
  3. -衰弱性水頭症の欠如（シャントまたは同様の処置介入にもかかわらず、NCI CTCAE v5.0グレード3以上の水頭症として定義）。
  4. 少なくとも 60% の Lansky Play スケール
  5. -保存された肝機能（AST / ALT≤3.0 ULN;ビリルビン≤1.5 ULN;ブスルファンコンディショニングによる過度の毒性の可能性を最小限に抑えるため）
  6. -自家造血幹細胞移植の禁忌を表す付随する医学的またはその他の状態はありません。
  7. -好中球の絶対数が500/mm3以上、血小板数が25,000/mm3以上
  8. -以前の同種または他の造血幹細胞移植はありません。
  9. 非自家レスキュー (バックアップ) 造血幹細胞ドナー/ソースの利用可能性

除外基準:

  1. 同種HSCTのための医学的に実行可能なHLA適合兄弟ドナーの利用可能性。
  2. -治験責任医師が決定した、アフェレーシスまたは自家移植のいずれかに対する医学的またはその他の禁忌。
  3. -インフォームドコンセント署名の14日以内に治験薬を使用した別の臨床試験に参加した。 観察研究への参加は許可されています。
  4. -アクティブな血液または固形臓器の悪性腫瘍。非黒色腫皮膚がんまたは別の上皮内がんは含まれません。
  5. 制御されていない発作障害。
  6. -糸球体濾過率によって定義される腎機能障害 <30 mL/分/1.73m2 または透析依存。
  7. -治験登録時の持続性血流病原体による重篤な感染症

  8. -次のいずれかによって定義される肺機能障害：

    • -過去2週間の酸素補給の必要性（急性感染がない場合）または
    • -酸素飽和度（パルスオキシメトリーによる）肺の状態に起因する<90％（IMO関連の後孔閉鎖症に続発する断続的な低酸素症は除外とは見なされません）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験的 - RP-L401
RP-L401 は、TCIRG1 導入遺伝子を持つレンチウイルスベクターで形質導入された自家遺伝子改変 CD34+ 造血細胞を含む遺伝子治療製品です。
生物学的：RP-L401
TCIRG1 トランスジーンを持つレンチウイルスベクターを用いて ex vivo で形質導入された乳児悪性大理石骨病の小児患者由来の CD34+ 濃縮造血幹細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE) v5.0 によって評価された、治療関連の有害事象を起こした参加者の数
時間枠：2年
RP-L401による治療に伴う安全性の評価
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RP-L401注入後のベクターコピー数（VCN）の評価
時間枠：2年
血液および骨髄評価による注入後の遺伝子改変血液および骨髄細胞の存在の評価
2年
RP-L401注入後の内分泌および代謝状態の評価
時間枠：2年
血液検査による血清カルシウム値の正常化の評価
2年
RP-L401注入後の血球数の評価
時間枠：2年
NCI CTACEによって評価される血球数の安定化または改善の評価
2年
RP-L401注入後の骨異常の評価
時間枠：2年
X線研究による骨形成の質的改善の評価
2年
RP-L401注入後の聴覚状態の評価
時間枠：2年
聴力検査による難聴の安定化または改善の評価
2年
RP-L401点滴後の眼科状態の評価
時間枠：2年
目の視覚的評価による光学的異常の評価
2年
RP-L401注入後の肝脾腫の評価
時間枠：2年
腹部超音波による肝脾腫の改善の評価
2年
頭、口、歯茎の異常の評価
時間枠：2年
疾患の安定化、進行または改善を評価するための頭、口、および歯茎の写真記録
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rocket Pharmaceuticals Inc.

協力者

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

捜査官

  • 主任研究者：Donald B Kohn, MD、University of California, Los Angeles

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月19日

一次修了 (実際)

2021年5月21日

研究の完了 (実際)

2021年5月21日

試験登録日

最初に提出

2020年8月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月20日

最初の投稿 (実際)

2020年8月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年7月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年7月11日

最終確認日

2022年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RP-L401-0120

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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