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Um ensaio para avaliar a segurança e a eficácia de RP-L401-0120 em indivíduos com osteopetrose maligna infantil

11 de julho de 2022 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Um ensaio clínico de fase I para terapia gênica em osteopetrose maligna infantil (IMO) para avaliar a segurança e a eficácia preliminar de células autólogas enriquecidas em CD34+ transduzidas com um vetor LV que codifica o gene TCIRG1

O objetivo principal deste estudo de Fase 1 é avaliar a segurança terapêutica e a viabilidade do produto experimental (IP), RP-L401.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo não randomizado de Fase 1 para avaliar a segurança e eficácia preliminares da terapia gênica hematopoiética consistindo em células hematopoiéticas enriquecidas em CD34+ autólogas transduzidas com o vetor lentiviral (LV) carregando o transgene humano TCIRG1 (RP-L401) em pacientes pediátricos com IMO . Após o condicionamento mieloablativo, os pacientes receberão uma infusão de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas geneticamente modificadas (HSPCs).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um diagnóstico confirmado de IMO com mutação TCIRG1 documentada.
  2. Idade mínima de 1 mês com peso mínimo de 4 kg
  3. Ausência de hidrocefalia debilitante (definida como hidrocefalia no NCI CTCAE v5.0 Grau 3 ou superior persistente apesar da derivação ou intervenção de procedimento semelhante).
  4. Escala Lansky Play de pelo menos 60%
  5. Função hepática preservada (AST/ALT ≤3,0 LSN; bilirrubina ≤1,5 ​​LSN; para minimizar o potencial de toxicidade excessiva do condicionamento com bussulfano)
  6. Ausência de condições médicas concomitantes ou outras que representem uma contraindicação ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas.
  7. Contagem absoluta de neutrófilos de ≥500/mm3 e contagem de plaquetas de ≥25.000/mm3
  8. Nenhum transplante alogênico ou outro transplante de células-tronco hematopoiéticas.
  9. Disponibilidade de um doador/fonte de células-tronco hematopoiéticas de resgate não autólogo

Critério de exclusão:

  1. Disponibilidade de doador irmão compatível com HLA clinicamente viável para HSCT alogênico.
  2. Qualquer contraindicação médica ou outra para aférese ou transplante autólogo conforme determinado pelo Investigador.
  3. Participação em outro ensaio clínico com um medicamento experimental até 14 dias antes da assinatura do consentimento informado. A participação em estudos observacionais é permitida.
  4. Malignidade hematológica ou de órgão sólido ativa, não incluindo câncer de pele não melanoma ou outro carcinoma in situ.
  5. Distúrbio convulsivo descontrolado.
  6. Disfunção renal definida por uma taxa de filtração glomerular <30 mL/min/1,73m2 ou dependência de diálise.
  7. Infecções graves com patógenos persistentes da corrente sanguínea no momento da entrada no estudo

  8. Disfunção pulmonar definida por:

    • Necessidade de oxigênio suplementar durante as 2 semanas anteriores (na ausência de infecção aguda) ou
    • Saturação de oxigênio (por oximetria de pulso) <90% resultante de condições pulmonares (hipóxia intermitente secundária a atresia coanal relacionada à IMO não será considerada excludente)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental - RP-L401
RP-L401 é um produto de terapia gênica contendo células hematopoiéticas CD34+ autólogas geneticamente modificadas transduzidas com vetor lentiviral portador do transgene TCIRG1
Biológico: RP-L401
Células-tronco hematopoiéticas enriquecidas com CD34+ de indivíduos pediátricos com osteopetrose maligna infantil transduzidas ex vivo com vetor lentiviral carregando o transgene TCIRG1

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Prazo: 2 anos
Avaliação da segurança associada ao tratamento com RP-L401
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do número de cópias vetoriais (VCN) após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da presença de sangue modificado por genes e células da medula óssea após a infusão por meio de avaliações de sangue e medula óssea
2 anos
Avaliação do estado endócrino e metabólico após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da normalização dos níveis séricos de cálcio por meio de exame de sangue
2 anos
Avaliação de hemogramas após infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da estabilização ou melhora nas contagens de sangue conforme avaliado por NCI CTACE
2 anos
Avaliação de anormalidades ósseas após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da melhora qualitativa na formação óssea por meio de estudos de raios-x
2 anos
Avaliação do estado auditivo após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da estabilização ou melhora da perda auditiva por meio de testes auditivos
2 anos
Avaliação do estado oftalmológico após a infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação de anormalidades ópticas por meio de avaliações visuais do olho
2 anos
Avaliação da hepatoesplenomegalia após infusão de RP-L401
Prazo: 2 anos
Avaliação da melhora da hepatoesplenomegalia via ultrassonografia abdominal
2 anos
Avaliação das anormalidades da cabeça, boca e gengiva
Prazo: 2 anos
Documentação fotográfica da cabeça, boca e gengivas para avaliar a estabilização, progressão ou melhoria da doença
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Investigador principal: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

21 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Real)

21 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

25 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP-L401-0120

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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