Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny bezpieczeństwa i skuteczności RP-L401-0120 u pacjentów z dziecięcą złośliwą osteopetrozą

11 lipca 2022 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Faza I badania klinicznego nad terapią genową w dziecięcej złośliwej osteopetrozie (IMO) w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności autologicznych komórek wzbogaconych w CD34+ transdukowanych wektorem LV kodującym gen TCIRG1

Głównym celem tego badania fazy 1 jest ocena bezpieczeństwa terapeutycznego i wykonalności badanego produktu (IP), RP-L401.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to nierandomizowane badanie I fazy mające na celu ocenę wstępnego bezpieczeństwa i skuteczności hematopoetycznej terapii genowej składającej się z autologicznych komórek krwiotwórczych wzbogaconych w CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym (LV) niosącym ludzki transgen TCIRG1 (RP-L401) u dzieci i młodzieży z IMO . Po kondycjonowaniu mieloablacyjnym pacjenci otrzymają infuzję genetycznie zmodyfikowanych hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych (HSPC).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza IMO z udokumentowaną mutacją TCIRG1.
  2. Wiek co najmniej 1 miesiąc i minimalna waga 4 kg
  3. Brak wyniszczającego wodogłowia (zdefiniowanego jako wodogłowie stopnia 3. lub wyższego według NCI CTCAE v5.0 lub wyższego, utrzymujące się pomimo przetoki lub podobnej interwencji zabiegowej).
  4. Skala zabawy Lansky'ego co najmniej 60%
  5. Zachowana czynność wątroby (AspAT/AlAT ≤3,0 GGN; bilirubina ≤1,5 ​​GGN; aby zminimalizować ryzyko nadmiernej toksyczności kondycjonowania busulfanem)
  6. Brak współistniejących schorzeń lub innych schorzeń, które stanowiłyby przeciwwskazanie do autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
  7. Bezwzględna liczba neutrofili ≥500/mm3 i liczba płytek krwi ≥25 000/mm3
  8. Brak wcześniejszego allogenicznego lub innego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych.
  9. Dostępność nieautologicznego ratunkowego (zapasowego) dawcy/źródła hematopoetycznych komórek macierzystych

Kryteria wyłączenia:

  1. Dostępność medycznie wykonalnego dawcy rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA do allogenicznego HSCT.
  2. Jakiekolwiek medyczne lub inne przeciwwskazania do aferezy lub przeszczepu autologicznego określone przez Badacza.
  3. Udział w innym badaniu klinicznym badanego leku w ciągu 14 dni przed podpisaniem świadomej zgody. Dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych.
  4. Aktywny nowotwór układu krwiotwórczego lub narządów miąższowych, z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry lub innego raka in situ.
  5. Niekontrolowane zaburzenie napadowe.
  6. Dysfunkcja nerek określona przez współczynnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73m2 lub uzależnienie od dializy.
  7. Poważne zakażenia trwałymi patogenami krwiobiegu w momencie włączenia do badania

  8. Dysfunkcja płuc zdefiniowana przez:

    • Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu ostatnich 2 tygodni (w przypadku braku ostrej infekcji) lub
    • Wysycenie tlenem (mierzone za pomocą pulsoksymetrii) <90% wynikające z chorób płuc (przerywane niedotlenienie wtórne do atrezji nozdrzy tylnych związanej z IMO nie będzie uważane za wykluczające)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny — RP-L401
RP-L401 to produkt terapii genowej zawierający autologiczne genetycznie zmodyfikowane komórki krwiotwórcze CD34+ transdukowane wektorem lentiwirusowym niosącym transgen TCIRG1
Biologiczny: RP-L401
Hematopoetyczne komórki macierzyste wzbogacone w CD34+ od pacjentów pediatrycznych z dziecięcą złośliwą osteopetrozą transdukowaną ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym transgen TCIRG1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, zgodnie z oceną Narodowego Instytutu Raka (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena bezpieczeństwa związanego z leczeniem RP-L401
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena liczby kopii wektora (VCN) po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena obecności zmodyfikowanych genowo komórek krwi i szpiku kostnego po infuzji poprzez ocenę krwi i szpiku kostnego
2 lata
Ocena stanu endokrynologicznego i metabolicznego po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena normalizacji poziomu wapnia w surowicy poprzez ocenę krwi
2 lata
Ocena morfologii krwi po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena stabilizacji lub poprawy morfologii krwi według oceny NCI CTACE
2 lata
Ocena nieprawidłowości kostnych po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena jakościowej poprawy tworzenia kości za pomocą badań rentgenowskich
2 lata
Ocena stanu słuchu po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena stabilizacji lub poprawy ubytku słuchu za pomocą badań słuchowych
2 lata
Ocena stanu okulistycznego po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena nieprawidłowości optycznych za pomocą wizualnej oceny oka
2 lata
Ocena hepatosplenomegalii po infuzji RP-L401
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena poprawy hepatosplenomegalii za pomocą ultrasonografii jamy brzusznej
2 lata
Ocena nieprawidłowości głowy, jamy ustnej i dziąseł
Ramy czasowe: 2 lata
Dokumentacja fotograficzna głowy, jamy ustnej i dziąseł w celu oceny stabilizacji, progresji lub poprawy choroby
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Współpracownicy

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Śledczy

  • Główny śledczy: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-L401-0120

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziecięca złośliwa osteopetroza

Badania kliniczne na RP-L401

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj