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영아 악성 골화석증 환자에서 RP-L401-0120의 안전성 및 유효성 평가를 위한 시험

2022년 7월 11일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.

TCIRG1 유전자를 암호화하는 LV 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 강화 세포의 안전성 및 예비 효능을 평가하기 위한 유아 악성 골화석증(IMO)의 유전자 치료를 위한 1상 임상 시험

이 1상 연구의 주요 목적은 임상시험용 제품(IP)인 RP-L401의 치료적 안전성과 타당성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 IMO를 가진 소아과 환자에서 인간 TCIRG1 트랜스진(RP-L401)을 운반하는 렌티바이러스 벡터(LV)로 형질도입된 자가 CD34+ 농축 조혈 세포로 구성된 조혈 유전자 요법의 예비 안전성 및 효능을 평가하기 위한 비무작위 1상 연구입니다. . 골수 절제 컨디셔닝 환자는 유전적으로 변형된 조혈 줄기 및 전구 세포(HSPC)의 주입을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 문서화된 TCIRG1 돌연변이가 있는 IMO의 확인된 진단.
  2. 1개월 이상, 최소 체중 4kg
  3. 쇠약성 뇌수종의 부재(션트 또는 유사한 절차적 중재에도 불구하고 지속되는 NCI CTCAE v5.0 등급 3 이상의 수두증으로 정의됨).
  4. Lansky 플레이 척도 60% 이상
  5. 보존된 간 기능(AST/ALT ≤3.0 ULN; 빌리루빈 ≤1.5 ULN; 부설판 컨디셔닝으로 인한 과도한 독성 가능성 최소화)
  6. 자가 조혈 줄기 세포 이식에 대한 금기 사항이 될 수 있는 수반되는 의학적 또는 기타 상태가 없습니다.
  7. 절대 호중구 수 ≥500/mm3 및 혈소판 수 ≥25,000/mm3
  8. 동종이계 또는 기타 조혈모세포 이식을 받은 적이 없습니다.
  9. 비자가 구조(백업) 조혈 줄기 세포 기증자/소스의 가용성

제외 기준:

  1. 동종이계 조혈모세포이식을 위한 의학적으로 실행 가능한 HLA 일치 형제 기증자의 가용성.
  2. 연구자가 결정한 성분 채혈 또는 자가 이식에 대한 모든 의학적 또는 기타 금기 사항.
  3. 정보에 입각한 동의서 서명 전 14일 이내에 연구 약물을 사용한 다른 임상 시험에 참여. 관찰 연구에 참여하는 것이 허용됩니다.
  4. 비흑색종 피부암 또는 다른 제자리 암종을 포함하지 않는 활동성 혈액학적 또는 고형 장기 악성 종양.
  5. 조절되지 않는 발작 장애.
  6. 사구체 여과율 <30 mL/min/1.73m2로 정의되는 신기능 장애 또는 투석 의존성.
  7. 임상시험 진입 당시 지속적인 혈류 병원균을 동반한 심각한 감염

  8. 다음 중 하나로 정의되는 폐 기능 장애:

    • 이전 2주 동안 보충 산소가 필요함(급성 감염이 없는 경우) 또는
    • 폐 상태로 인한 산소 포화도(맥박 산소 측정법에 의함) <90%(IMO 관련 후문 폐쇄증에 이차적인 간헐적 저산소증은 배제로 간주되지 않음)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험 - RP-L401
RP-L401은 TCIRG1 이식유전자를 보유하고 있는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 유전자변형 CD34+ 조혈세포를 함유한 유전자치료제이다.
생물학적: RP-L401
TCIRG1 이식유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 유아 악성 골화석증이 있는 소아 피험자의 CD34+ 강화 조혈 줄기 세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
국립 암 연구소(NCI) 부작용에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) v5.0에서 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
RP-L401 치료와 관련된 안전성 평가
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RP-L401 주입 후 벡터 카피 수(VCN) 평가
기간: 2 년
혈액 및 골수 평가를 통한 주입 후 유전자 변형 혈액 및 골수 세포의 존재 평가
2 년
RP-L401 주입 후 내분비 및 대사 상태 평가
기간: 2 년
혈액 평가를 통한 혈청 칼슘 수치의 정상화 평가
2 년
RP-L401 주입 후 혈구수 평가
기간: 2 년
NCI CTACE로 평가한 혈구 수의 안정화 또는 개선 평가
2 년
RP-L401 주입 후 뼈 이상 평가
기간: 2 년
X-ray 검사를 통한 골 형성의 질적 개선 평가
2 년
RP-L401 주입 후 청각 상태 평가
기간: 2 년
청력검사를 통한 난청의 안정 또는 개선 평가
2 년
RP-L401 주입 후 안과 상태 평가
기간: 2 년
눈의 시각적 평가를 통한 시각적 이상 평가
2 년
RP-L401 주입 후 간비장비대의 평가
기간: 2 년
복부초음파를 통한 간비종대 호전도 평가
2 년
머리, 입 및 잇몸 이상 평가
기간: 2 년
질병 안정화, 진행 또는 개선을 평가하기 위한 머리, 입 및 잇몸의 사진 문서화
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rocket Pharmaceuticals Inc.

협력자

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

수사관

  • 수석 연구원: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 19일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 21일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 20일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 7월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 11일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RP-L401-0120

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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