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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RP-L401-0120 bei Patienten mit infantiler maligner Osteopetrose

11. Juli 2022 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine klinische Phase-I-Studie zur Gentherapie bei infantiler maligner Osteopetrose (IMO) zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von autologen CD34+-angereicherten Zellen, die mit einem LV-Vektor transduziert wurden, der das TCIRG1-Gen codiert

Das Hauptziel dieser Phase-1-Studie ist die Bewertung der therapeutischen Sicherheit und Durchführbarkeit des Prüfpräparats (IP) RP-L401.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine nicht-randomisierte Phase-1-Studie zur Bewertung der vorläufigen Sicherheit und Wirksamkeit einer hämatopoetischen Gentherapie, die aus autologen CD34+-angereicherten hämatopoetischen Zellen besteht, die mit dem lentiviralen Vektor (LV) transduziert wurden, der das humane TCIRG1-Transgen (RP-L401) trägt, bei pädiatrischen Patienten mit IMO . Nach der myeloablativen Konditionierung erhalten die Patienten eine Infusion der genetisch veränderten hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPCs).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine bestätigte Diagnose von IMO mit dokumentierter TCIRG1-Mutation.
  2. Alter mindestens 1 Monat mit einem Mindestgewicht von 4 kg
  3. Fehlen eines schwächenden Hydrozephalus (definiert als Hydrozephalus bei NCI CTCAE v5.0 Grad 3 oder höher, der trotz Shunt oder ähnlichen Eingriffen fortbesteht).
  4. Lansky Play Scale von mindestens 60 %
  5. Erhaltene Leberfunktion (AST/ALT ≤ 3,0 ULN; Bilirubin ≤ 1,5 ULN; um das Potenzial für übermäßige Toxizität durch Busulfan-Konditionierung zu minimieren)
  6. Keine begleitenden medizinischen oder sonstigen Bedingungen, die eine Kontraindikation für eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation darstellen würden.
  7. Absolute Neutrophilenzahl von ≥500/mm3 und Thrombozytenzahl von ≥25.000/mm3
  8. Keine vorherige allogene oder andere hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  9. Verfügbarkeit eines nicht autologen Spenders/einer Quelle für hämatopoetische Stammzellen zur Rettung (Back-up).

Ausschlusskriterien:

  1. Verfügbarkeit eines medizinisch machbaren HLA-abgestimmten Geschwisterspenders für allogene HSCT.
  2. Jegliche medizinische oder andere Kontraindikation für Apherese oder autologe Transplantation, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  3. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 14 Tagen vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung. Die Teilnahme an Beobachtungsstudien ist erlaubt.
  4. Aktive hämatologische oder solide Organmalignome, ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs oder ein anderes Carcinoma in situ.
  5. Unkontrollierte Anfallsleiden.
  6. Nierenfunktionsstörung, definiert durch eine glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m2 oder Dialyseabhängigkeit.
  7. Schwerwiegende Infektionen mit persistenten Pathogenen im Blutkreislauf zum Zeitpunkt des Studieneintritts

  8. Lungenfunktionsstörung wie definiert durch:

    • Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff während der letzten 2 Wochen (ohne akute Infektion) oder
    • Sauerstoffsättigung (durch Pulsoximetrie) < 90 % aufgrund von Lungenerkrankungen (intermittierende Hypoxie als Folge einer IMO-bedingten Choanalatresie wird nicht als Ausschluss angesehen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell - RP-L401
RP-L401 ist ein Gentherapieprodukt, das autologe genetisch modifizierte hämatopoetische CD34+-Zellen enthält, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das TCIRG1-Transgen trägt
Biologisch: RP-L401
CD34+-angereicherte hämatopoetische Stammzellen von pädiatrischen Probanden mit infantiler maligner Osteopetrose, transduziert ex vivo mit einem lentiviralen Vektor, der das TCIRG1-Transgen trägt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 des National Cancer Institute (NCI).
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Sicherheit im Zusammenhang mit der Behandlung mit RP-L401
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmung der Vektorkopienzahl (VCN) nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung des Vorhandenseins genmodifizierter Blut- und Knochenmarkzellen nach der Infusion durch Blut- und Knochenmarkuntersuchungen
2 Jahre
Bewertung des endokrinen und metabolischen Status nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Normalisierung des Serumkalziumspiegels durch eine Blutuntersuchung
2 Jahre
Beurteilung des Blutbildes nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Stabilisierung oder Verbesserung des Blutbildes, wie von NCI CTACE bewertet
2 Jahre
Beurteilung von Knochenanomalien nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der qualitativen Verbesserung der Knochenbildung durch Röntgenuntersuchungen
2 Jahre
Bewertung des Hörstatus nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Stabilisierung oder Verbesserung des Hörverlusts durch Hörtests
2 Jahre
Beurteilung des ophthalmologischen Status nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung optischer Anomalien durch visuelle Beurteilung des Auges
2 Jahre
Bewertung der Hepatosplenomegalie nach Infusion von RP-L401
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Hepatosplenomegalie-Verbesserung durch Ultraschall des Abdomens
2 Jahre
Beurteilung von Kopf-, Mund- und Zahnfleischanomalien
Zeitfenster: 2 Jahre
Fotografische Dokumentation von Kopf, Mund und Zahnfleisch zur Beurteilung der Krankheitsstabilisierung, -progression oder -besserung
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Mitarbeiter

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Ermittler

  • Hauptermittler: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-L401-0120

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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