Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RP-L401-0120 u pacientů s maligní osteopetrózou u kojenců

11. července 2022 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Fáze I klinické studie pro genovou terapii u kojenecké maligní osteopetrózy (IMO) k vyhodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti autologních buněk obohacených CD34+ transdukovaných vektorem LV kódujícím gen TCIRG1

Primárním cílem této studie fáze 1 je vyhodnotit terapeutickou bezpečnost a proveditelnost hodnoceného produktu (IP), RP-L401.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná studie fáze 1 k vyhodnocení předběžné bezpečnosti a účinnosti hematopoetické genové terapie sestávající z autologních CD34+ obohacených hematopoetických buněk transdukovaných lentivirovým vektorem (LV) nesoucím lidský transgen TCIRG1 (RP-L401) u dětských pacientů s IMO . Po myeloablativní kondicionaci budou pacienti dostávat infuzi geneticky modifikovaných hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza IMO s dokumentovanou mutací TCIRG1.
  2. Stáří minimálně 1 měsíc s minimální hmotností 4 kg
  3. Absence oslabujícího hydrocefalu (definovaného jako hydrocefalus v NCI CTCAE v5.0 stupeň 3 nebo vyšší přetrvávající navzdory zkratu nebo podobné procedurální intervenci).
  4. Lansky Play Scale alespoň 60 %
  5. Zachovaná jaterní funkce (AST/ALT ≤ 3,0 ULN; bilirubin ≤ 1,5 ULN; k minimalizaci potenciálu nadměrné toxicity při úpravě busulfanem)
  6. Žádné doprovodné zdravotní nebo jiné stavy, které by představovaly kontraindikaci k autologní transplantaci krvetvorných buněk.
  7. Absolutní počet neutrofilů ≥ 500/mm3 a počet krevních destiček ≥ 25 000/mm3
  8. Žádná předchozí alogenní nebo jiná transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  9. Dostupnost neautologního záchranného (záložního) dárce/zdroje hematopoetických kmenových buněk

Kritéria vyloučení:

  1. Dostupnost zdravotně proveditelného HLA sourozeneckého dárce pro alogenní HSCT.
  2. Jakákoli lékařská nebo jiná kontraindikace pro aferézu nebo autologní transplantaci, jak určí zkoušející.
  3. Účast na jiném klinickém hodnocení s hodnoceným lékem do 14 dnů před podpisem informovaného souhlasu. Účast na observačních studiích je povolena.
  4. Aktivní hematologická nebo solidní orgánová malignita, kromě nemelanomové rakoviny kůže nebo jiného karcinomu in situ.
  5. Nekontrolovaná záchvatová porucha.
  6. Renální dysfunkce definovaná rychlostí glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 nebo závislost na dialýze.
  7. Závažné infekce perzistentními patogeny krevního řečiště v době vstupu do studie

  8. Plicní dysfunkce definovaná buď:

    • Potřeba doplňkového kyslíku během předchozích 2 týdnů (při absenci akutní infekce) nebo
    • Saturace kyslíkem (pulzní oxymetrií) < 90 % v důsledku plicních stavů (intermitentní hypoxie sekundární k choanální atrézii související s IMO nebude považována za vylučující)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální - RP-L401
RP-L401 je produkt genové terapie obsahující autologní geneticky modifikované CD34+ hematopoetické buňky transdukované lentivirovým vektorem nesoucím transgen TCIRG1
Biologický: RP-L401
CD34+ obohacené hematopoetické kmenové buňky od pediatrických subjektů s infantilní maligní osteopetrózou transdukované ex vivo lentivirovým vektorem nesoucím transgen TCIRG1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 National Cancer Institute (NCI)
Časové okno: 2 roky
Hodnocení bezpečnosti spojené s léčbou RP-L401
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovení počtu kopií vektoru (VCN) po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení přítomnosti genově modifikovaných buněk krve a kostní dřeně po infuzi prostřednictvím hodnocení krve a kostní dřeně
2 roky
Hodnocení endokrinního a metabolického stavu po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení normalizace hladin vápníku v séru prostřednictvím krevního vyšetření
2 roky
Vyšetření krevního obrazu po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení stabilizace nebo zlepšení krevního obrazu podle NCI CTACE
2 roky
Hodnocení kostních abnormalit po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení kvalitativního zlepšení tvorby kosti pomocí rentgenových studií
2 roky
Posouzení stavu sluchu po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení stabilizace nebo zlepšení sluchové ztráty pomocí sluchových testů
2 roky
Posouzení stavu oftalmologie po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení optických abnormalit prostřednictvím vizuálního hodnocení oka
2 roky
Hodnocení hepatosplenomegalie po infuzi RP-L401
Časové okno: 2 roky
Hodnocení zlepšení hepatosplenomegalie pomocí ultrazvuku břicha
2 roky
Posouzení abnormalit hlavy, úst a dásní
Časové okno: 2 roky
Fotografická dokumentace hlavy, úst a dásní pro posouzení stabilizace, progrese nebo zlepšení onemocnění
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Donald B Kohn, MD, University of California, Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

21. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

21. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP-L401-0120

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RP-L401

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit