Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az adalimumab biztonságosságának és hatásosságának értékelésére MPS I, II és VI esetén

2026. január 29. frissítette: Lynda E Polgreen, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

1/2. fázis Az adalimumab fizikai funkcióra és mozgásszervi betegségekre gyakorolt ​​hatásának vizsgálata I., II. és VI. típusú mucopolysaccharidosisban

Randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, egyközpontú vizsgálat, amelyet nyílt fázis követ, az adalimumab placebóhoz viszonyított hatásainak értékelésére a mukopoliszacharidózisban szenvedő gyermekek és felnőttek ízületi és csontrendszeri betegségeinek kiindulási értékéhez képesti változására. (MPS) I, II vagy VI.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, egyközpontú vizsgálat, amelyet egy nyílt fázis követ, annak értékelésére, hogy az adalimumab a placebóhoz képest milyen hatással van a gyermekek ízületi és csontrendszeri betegségeinek kiindulási értékéhez viszonyított változására. valamint mukopoliszacharidózisban (MPS) I., II. vagy VI. Azokat a gyermekeket és felnőtteket, akiknél MPS I., II. vagy VI. diagnosztizáltak, jelentős ízületi megszorításokkal és fájdalommal küzdenek, az első 16 hétben adalimumab- vagy placebo-kezelésre kerülnek. Ezt egy 32 hetes nyílt adalimumab kezelési szakasz követi.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

14

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 5 évesnél idősebb;
  • MPS I, II vagy VI diagnózisa;
  • ERT-kezelés ≥1 évig, vagy ERT-kezelés nélküli kezelés ≥1 évig;
  • Súly ≥15 kg;
  • A CHQ-PF50 vagy SF-36 által jelentett jelentős testi fájdalom (> 1 SD-vel súlyosabb [alatt], mint az általános populáció átlaga);
  • ≥ 3 ízület mozgáskorlátozottsággal; és a beteg vagy szülő/törvényes gyám képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni. A 7 és 17 év közötti betegek esetében a hozzájárulást is meg kell adni.

Kizárási kritériumok:

  • HCT története kevesebb mint 2 évvel a beiratkozás előtt;
  • Immunszuppressziós terápia kevesebb mint 1 évvel a beiratkozás előtt;
  • Aktív graft versus host betegség;
  • limfóma vagy egyéb rosszindulatú daganat jelenlegi diagnózisa vagy anamnézisében;
  • Jelenlegi aktív fertőzés;
  • Súlyos opportunista fertőzések anamnézisében (pl. bakteriális [Legionella és Listeria]; tuberkulózis [TB]; invazív gombás fertőzések; vagy vírusos, parazita és egyéb opportunista fertőzések);
  • Pozitív TB bőrteszt, pozitív Quantiferon-TB Gold TB teszt, pozitív mellkasröntgen vagy közelmúltban TB-nek való kitettség
  • Pangásos szívelégtelenség, amelyet kilökődési törés határoz meg
  • Demyelinizációs rendellenességek (például központi idegrendszeri [CNS] rendellenességek, beleértve a sclerosis multiplexet és a látóideggyulladást és a perifériás idegrendszeri rendellenességek, beleértve a Guillain-Barre-szindrómát);
  • Hematológiai rendellenességek (például pancytopenia, aplasztikus anémia);
  • Hepatitis B fertőzés (aktív vagy krónikus hordozó);
  • Latex érzékenység;
  • Terhesség vagy szoptatás;
  • Adalimumabbal vagy kapcsolódó termékekkel szembeni ismert vagy feltételezett allergia;
  • Részvétel egy egyidejű terápiás vizsgálatban, amely vizsgálati vizsgálati gyógyszert vagy szert foglal magában, a vizsgálatba való beiratkozást követő 4 héten belül;
  • A vizsgálat időtartama alatt várhatóan bekövetkező élő vakcina-expozícióra vonatkozó követelmény; vagy
  • Bármilyen más szociális vagy egészségügyi állapot, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy jelentős veszélyt jelentene az alanyra, ha a vizsgálati terápiát megkezdenék, vagy káros lenne a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Adalimumab
20 mg subQ minden második héten (súly 15-15
Drog: Adalimumab injekció [Humira]
Nyomozószer
Placebo Comparator: Placebo
Sós placebo komparátor
Drog: Sóoldat injekcióhoz
Placebo Comparator
Kísérleti: Nyílt címkés adalimumab
Az adalimumab dózisának nyílt kiterjesztése
Drog: Adalimumab injekció [Humira]
Nyomozószer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fájdalom - 16 hét
Időkeret: 16 hét
A gyermek egészségi kérdőíve – 50-es szülői forma (CHQ-PF50) vagy a Medical Outcomes Study – Short Form 36 (SF-36) által mért átlagos különbség a testi fájdalomban a kezelésben a placebóval szemben a 16. héten
16 hét
Adalimumab vályú
Időkeret: 32 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik elérik az adalimumab legalacsonyabb koncentrációját a minden második heti adagolás mellett
32 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ízületi mozgástartomány - 16 hét
Időkeret: 16 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik a 16. héten legalább 5 fokos javulást értek el az ízületi mozgástartományban a placebóhoz képest.
16 hét
Fájdalom - 52 hét
Időkeret: 52 hét
A CHQ-PF50 vagy SF-36 mérésekkel mért átlagos különbség a testi fájdalomban az 52. héten a kiindulási értékhez képest.
52 hét
Ízületi mozgástartomány - 52 hét
Időkeret: 52 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik 5 fokkal vagy nagyobb javulást értek el az ízületi mozgástartományban az 52. héten az alapvonalhoz képest.
52 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 52 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél AE és/vagy SAE alakul ki
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Együttműködők

McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 11.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 31041-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis I

Klinikai vizsgálatok a Adalimumab injekció [Humira]

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Estonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel