Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az adalimumab biztonságosságának és hatásosságának értékelésére MPS I, II és VI esetén

2023. március 20. frissítette: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

1/2. fázis Az adalimumab fizikai funkcióra és mozgásszervi betegségekre gyakorolt ​​hatásának vizsgálata I., II. és VI. típusú mucopolysaccharidosisban

Randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, egyközpontú vizsgálat, amelyet nyílt fázis követ, az adalimumab placebóhoz viszonyított hatásainak értékelésére a mukopoliszacharidózisban szenvedő gyermekek és felnőttek ízületi és csontrendszeri betegségeinek kiindulási értékéhez képesti változására. (MPS) I, II vagy VI.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, egyközpontú vizsgálat, amelyet egy nyílt fázis követ, annak értékelésére, hogy az adalimumab a placebóhoz képest milyen hatással van a gyermekek ízületi és csontrendszeri betegségeinek kiindulási értékéhez viszonyított változására. valamint mukopoliszacharidózisban (MPS) I., II. vagy VI. Azokat a gyermekeket és felnőtteket, akiknél MPS I., II. vagy VI. diagnosztizáltak, jelentős ízületi megszorításokkal és fájdalommal küzdenek, az első 16 hétben adalimumab- vagy placebo-kezelésre kerülnek. Ezt egy 32 hetes nyílt adalimumab kezelési szakasz követi.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

14

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 5 évesnél idősebb;
  • MPS I, II vagy VI diagnózisa;
  • ERT-kezelés ≥1 évig, vagy ERT-kezelés nélküli kezelés ≥1 évig;
  • Súly ≥15 kg;
  • A CHQ-PF50 vagy SF-36 által jelentett jelentős testi fájdalom (> 1 SD-vel súlyosabb [alatt], mint az általános populáció átlaga);
  • ≥ 3 ízület mozgáskorlátozottsággal; és a beteg vagy szülő/törvényes gyám képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni. A 7 és 17 év közötti betegek esetében a hozzájárulást is meg kell adni.

Kizárási kritériumok:

  • HCT története kevesebb mint 2 évvel a beiratkozás előtt;
  • Immunszuppressziós terápia kevesebb mint 1 évvel a beiratkozás előtt;
  • Aktív graft versus host betegség;
  • limfóma vagy egyéb rosszindulatú daganat jelenlegi diagnózisa vagy anamnézisében;
  • Jelenlegi aktív fertőzés;
  • Súlyos opportunista fertőzések anamnézisében (pl. bakteriális [Legionella és Listeria]; tuberkulózis [TB]; invazív gombás fertőzések; vagy vírusos, parazita és egyéb opportunista fertőzések);
  • Pozitív TB bőrteszt, pozitív Quantiferon-TB Gold TB teszt, pozitív mellkasröntgen vagy közelmúltban TB-nek való kitettség
  • Pangásos szívelégtelenség, amelyet kilökődési törés határoz meg
  • Demyelinizációs rendellenességek (például központi idegrendszeri [CNS] rendellenességek, beleértve a sclerosis multiplexet és a látóideggyulladást és a perifériás idegrendszeri rendellenességek, beleértve a Guillain-Barre-szindrómát);
  • Hematológiai rendellenességek (például pancytopenia, aplasztikus anémia);
  • Hepatitis B fertőzés (aktív vagy krónikus hordozó);
  • Latex érzékenység;
  • Terhesség vagy szoptatás;
  • Adalimumabbal vagy kapcsolódó termékekkel szembeni ismert vagy feltételezett allergia;
  • Részvétel egy egyidejű terápiás vizsgálatban, amely vizsgálati vizsgálati gyógyszert vagy szert foglal magában, a vizsgálatba való beiratkozást követő 4 héten belül;
  • A vizsgálat időtartama alatt várhatóan bekövetkező élő vakcina-expozícióra vonatkozó követelmény; vagy
  • Bármilyen más szociális vagy egészségügyi állapot, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy jelentős veszélyt jelentene az alanyra, ha a vizsgálati terápiát megkezdenék, vagy káros lenne a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Adalimumab
20 mg subQ minden második héten (súly 15-15
Drog: Adalimumab injekció [Humira]
Nyomozószer
Placebo Comparator: Placebo
Sós placebo komparátor
Drog: Sóoldat injekcióhoz
Placebo Comparator
Kísérleti: Nyílt címkés adalimumab
Az adalimumab dózisának nyílt kiterjesztése
Drog: Adalimumab injekció [Humira]
Nyomozószer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fájdalom - 16 hét
Időkeret: 16 hét
A gyermek egészségi kérdőíve – 50-es szülői forma (CHQ-PF50) vagy a Medical Outcomes Study – Short Form 36 (SF-36) által mért átlagos különbség a testi fájdalomban a kezelésben a placebóval szemben a 16. héten
16 hét
Adalimumab vályú
Időkeret: 32 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik elérik az adalimumab legalacsonyabb koncentrációját a minden második heti adagolás mellett
32 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ízületi mozgástartomány - 16 hét
Időkeret: 16 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik a 16. héten legalább 5 fokos javulást értek el az ízületi mozgástartományban a placebóhoz képest.
16 hét
Fájdalom - 52 hét
Időkeret: 52 hét
A CHQ-PF50 vagy SF-36 mérésekkel mért átlagos különbség a testi fájdalomban az 52. héten a kiindulási értékhez képest.
52 hét
Ízületi mozgástartomány - 52 hét
Időkeret: 52 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akik 5 fokkal vagy nagyobb javulást értek el az ízületi mozgástartományban az 52. héten az alapvonalhoz képest.
52 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 52 hét
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél AE és/vagy SAE alakul ki
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lynda Polgreen, MD, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 5.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 11.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 31041-01

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis I

Klinikai vizsgálatok a Adalimumab injekció [Humira]

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel