Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú hatású rekombináns humán IL-7 (NT-I7, Efineptakin Alfa) egykarú, dóziseszkalációs vizsgálata idiopátiás CD4 limfopéniára

2024. április 25. frissítette: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Nyílt címkés, egykarú, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs vizsgálat hosszú hatású rekombináns humán IL-7-tel (NT-I7, Efineptakin Alfa) idiopátiás CD4 limfopéniára

Háttér:

Az idiopátiás CD4 limfopenia (ICL) egy olyan szindróma, amelyet bizonyos immunsejtek, úgynevezett CD4 T-sejtek alacsony szintje jellemez. Az alacsony CD4 T-sejtek az ICL-ben szenvedőket hajlamossá teszik számos súlyos fertőzésre, autoimmun betegségre és rákra. Bár ezek a fertőzések és betegségek bármikor kezelhetők, jelenleg nincs olyan kezelés, amely a CD4 T-sejtek mögöttes hiányának megcélzásával végleges kezelést nyújthatna az ICL-ben szenvedő betegek számára.

Célkitűzés:

Egy új gyógyszer (NT-17) tesztelése ICL-ben szenvedő betegeken, amely növelheti a CD4 T-sejtek számát

Jogosultság:

18 és 75 év közötti ICL-ben szenvedő emberek, akik szintén szerepelnek az NIH 09-I-0102 protokolljában.

Tervezés:

A résztvevőket átvilágítják. Fizikai vizsgálaton és vérvizsgálaton vesznek részt. Egyes résztvevőknél, akiknél nagy a központi idegrendszeri fertőzés gyanúja, vagy akiknek a kórtörténetében ilyen fertőzések szerepelnek, lumbálpunkciót is végezhetnek. Vékony tűt szúrnak be a hát alsó részébe, hogy mintát vegyenek a gerincvelő körüli folyadékból.

A résztvevők 3 adag NT-17-et kapnak, mindegyik körülbelül 12 hét különbséggel. Az NT-17-et a felkar, a comb vagy a fenék izomzatába fecskendezik. Minden egyes adag előtt 5 nappal, majd 2 és 4 héttel minden adag után újra felkeresik a klinikát. Minden látogatáskor vért vesznek.

A résztvevők 3 alkalommal leukaferézisen esnek át. Az egyik karban lévő tűből vért vesznek. A vér áthalad egy gépen, amely elválasztja a fehérvérsejteket. A megmaradt vért a másik karban lévő második tűn keresztül juttatják vissza.

Egyes látogatások végbéltamponot is tartalmaznak.

Egyes résztvevők további teszteken vehetnek részt, beleértve a bőrvizsgálatot, a bőrbiopsziát és az orvosi képalkotást.

A kezelés befejezése után 3 havonta 3 ellenőrző látogatáson vesznek részt a résztvevők.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány leírása:

Az efineptakin alfa (NT-I7) nyílt vizsgálata az idiopátiás CD4 lymphopenia (ICL) kezelésére. A kiindulási értékelések után az NT-I7-et intramuszkulárisan (IM) adják be az NIH Klinikai Központjában (CC) 12 hetente egyszer, összesen 3 adagban, a végső adagot a 24. héten, 3, egyenként 10 résztvevőből álló csoportban. Az egyes kohorsz dózisai 240, 480 vagy 720 mikrogramm/kg. Vérvétel minden egyes adagolási vizit alkalmával, valamint minden egyes adagolási vizit előtt 5 nappal, valamint 14 és 30 nappal azután. A vérlaboratóriumi értékeléseket az NIH CC-ben vagy távoli laboratóriumi szolgáltatók végzik, az eredményeket megosztják az NIH vizsgálati csoportjával. Az elsődleges és másodlagos értékelés magában foglalja a nemkívánatos események (AE) és a T-sejtszám értékelését. Az utolsó tanulmányút a 60. héten lesz.

Az elsődleges célkítűzés:

Értékelje az NT-I7 biztonságosságát (minden AE) ICL-ben szenvedő betegeknél.

Másodlagos cél:

  1. Értékelje az NT-I7 immunológiai hatásait a perifériás CD4 T-sejtszámra ICL-s betegekben.
  2. Értékelje az NT-I7 biztonságosságát (vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások) ICL-ben szenvedő betegeknél.

Kutatási célok:

  • Értékelje az NT-I7 képességét a CD4 T-sejtszám növelésére.
  • Értékelje az NT-I7 beadásának klinikai hatásait a kezelésre refrakter humán papillomavírussal (HPV) összefüggő betegségekben szenvedőknél.
  • Értékelje az NT-I7 hatását a korábbi opportunista fertőzésekkel kapcsolatos klinikai következményekre, radiológiai vagy laboratóriumi eredményekre.
  • Értékelje az NT-I7 beadásának hatását a klinikai autoantitestek jelenlétére/titerére.
  • Értékelje az NT-I7 immunogenitását.
  • Értékelje az NT-I7 farmakokinetikáját (PK), és fedezze fel az expozíció-biztonság és az expozíció-hatékonyság összefüggéseit.

Elsődleges végpont:

Az NT-I7 beadása után megfigyelt mellékhatások száma és súlyossága a 60. héten (vizsgálat végi vizit) értékelve.

Másodlagos végpontok:

  • Az abszolút limfocitaszám (ALC), valamint a CD4, CD8, B és NK számok pályájának értékelése minden vizsgálati látogatáson a 60. hétig (vizsgálat végi vizit).
  • A 36. hétig minden vizsgálati látogatáson mért ALC és CD4, CD8, B és NK számok pályájának értékelése (köztes elemzés).
  • A 36. hét (12 héttel az utolsó NT-I7 adag után) és a 60. hét között mért ALC és CD4, CD8, B és NK számok pályájának értékelése.
  • Az NT-I7 beadásával valószínűleg, valószínűleg vagy határozottan összefüggő mellékhatások száma és súlyossága a 60. héten (a tanulmányi látogatás végén) értékelve.

Feltáró végpontok:

  • Azon résztvevők aránya, akiknél a CD4 T-sejtszám >=300 sejt/mikroliter NT-I7 kezelés mellett, a 60. héten (vizsgálat végi vizit) értékelve.
  • Az az idő (a napok vagy hetek összesített száma), ameddig a kiindulási CD4 T-sejtszámmal rendelkező résztvevők NT-I7-kezelés megkezdése után 200 sejt/mikroliter.
  • A HPV-betegségek bőr- vagy nyálkahártya-megnyilvánulásainak változásai klinikai fényképezéssel, valamint bőrgyógyászati ​​és szövettani értékeléssel.
  • A korábbi opportunista fertőzésekkel kapcsolatos klinikai, radiológiai vagy laboratóriumi eredmények változásai.
  • Változások a klinikai autoantitestek jelenlétében és titerében.
  • Az NT-I7 elleni antidrug antitestek (ADA) előfordulása a vizsgálati populációban.
  • Az NT-I7 szérumkoncentrációja meghatározott időpontokban adva a maximális megfigyelt koncentrációhoz (Cmax).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonszám: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

Az egyéneknek meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének, hogy részt vehessenek a tanulmányban:

  1. 18-75 éves korig.
  2. Képes tájékozott beleegyezést adni.
  3. Együtt beiratkozott az NIH 09-I-0102 protokolljába, az idiopátiás CD4+ limfocitopénia (EPIC) etiológiája, patogenezise és természetrajza (NCT0086726) vizsgálatába.
  4. Dokumentált ICL, CD4 T-sejtszámként definiálva

  5. Azoknak a résztvevőknek, akik teherbe eshetnek, vagy akik teherbe tudják hozni partnerüket, vállalniuk kell, hogy 2 rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak, amelyek közül legalább 1 gátlási módszer kell, hogy legyen, amikor olyan szexuális tevékenységet folytatnak, amely terhességet eredményezhet, 28 nappal az alapvonal előtt. az utolsó tanulmányútig. Az elfogadható fogamzásgátlási módszerek a következők:

    1. Férfi vagy női óvszer.
    2. Membrán vagy méhnyak sapka spermiciddel.
    3. Hormonális fogamzásgátlás.
    4. Méhen belüli eszköz.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek a tanulmányban való részvételből:

  1. Jelenlegi közepesen súlyos vagy súlyos akut betegség (pl. lázas betegség, görcsroham, szívinfarktus, cerebrovascularis baleset, tüdőembólia), amely a kutatócsoport véleménye szerint alkalmatlanná tenné az egyént a vizsgálatra.
  2. Aktív progresszív cryptococcus központi idegrendszeri (CNS) betegség vagy non-tuberculous mycobacterialis (NTM) fertőzés klinikai vagy mikrobiológiai bizonyítéka az elmúlt évben. Stabil kriptokokkusz CNS-betegség vagy NTM-betegség kórtörténetében több mint 1 éve szerepelhet, de kimutathatatlan CSF-kriptokokkusz-antigénnel kell rendelkeznie, és gombaellenes vagy antimikobakteriális kezelést kell kezdeni/fenntartani.
  3. Terhes vagy szoptató.
  4. HIV-fertőzés, krónikus hepatitis B vagy C fertőzés és bármely más felismert veleszületett vagy szerzett immunhiány (pl. SCID IL-2/JAK3/ADA, MAGT1, MHC1-hiány, CVID, DOCK8).
  5. Szérum kreatinin > 1,5 X ULN, vérlemezkék 1,5 X ULN (kivéve, ha Gilbert-szindróma miatt) vagy immunglobulin (Ig) G szint
  6. A kortikoszteroid orrspray-től vagy inhalátortól eltérő szisztémás glükokortikoszteroidok vagy immunmodulánsok jelenlegi (a szűrést követő 3 hónapon belül) alkalmazása és a helyi szteroidok.
  7. Szisztémás kezelést igénylő autoimmun betegség bármely megállapított diagnózisa, kivéve a vitiligot vagy az endokrin betegségeket (beleértve a cukorbetegséget, a pajzsmirigy-betegséget és a mellékvese-betegséget), amelyet helyettesítő terápia szabályoz.
  8. Szisztémás kemoterápiát vagy immunterápiát igénylő rosszindulatú daganat a szűrést követő 2 hónapon belül.
  9. Minden egyéb vizsgálati szer átvétele a szűrést követő 3 hónapon belül.
  10. Minden olyan körülmény, amely a vizsgálati csoport véleménye szerint ellenjavallt ebben a vizsgálatban.

A résztvevőket méltányos módon választják ki a potenciálisan jogosult személyek rendelkezésre álló köréből, olyan tényezők figyelembevétele nélkül, mint a nem, a nem, a faj, az etnikai hovatartozás vagy a társadalmi-gazdasági státusz, kivéve az életkort.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egyetlen kohorsz
ICL-ben szenvedő betegek, akik a 09-I-0102 számon szerepelnek.
Drog: Rekombináns humán interleukin (IL) 7-hyFc
Szerkezeti képlet: Az NT-I7 egy fúziós fehérje, amely humán IL-7-et tartalmaz a humán IgD csuklórégiójához fuzionálva. Ez viszont az IgD-ből származó CH2 N-terminális régiójához és az IgG4 antitest két kulcsrégiójához fuzionálódik: a CH2 C-terminális régiójához és a teljes CH3 régióhoz. Az NT-I7-et IM injekcióval adják be 12 hetente egyszer, összesen 3 adagban, az utolsó adag a 24. héten. A nemkívánatos események miatti kezelési késések hiányában minden beiratkozott résztvevőnél 24 hetes kezelési tanfolyamot kell végezni. A vizsgálatban alkalmazott dózisszintek 240, 480 és 720 mikrogramm/kg. Az NT-I7 adagolását a szűrővizsgálaton feljegyzett testtömeg alapján határozzák meg. Az adag a résztvevő tényleges testsúlyán alapul, kivéve, ha a résztvevő BMI-je >=30 kg/m2, ebben az esetben korrigált testsúlyt kell alkalmazni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 60. héten (vizsgálat végi vizit) értékelve, valószínűleg, valószínűleg vagy határozottan az NT I7 beadásával összefüggő mellékhatások száma és súlyossága.
Időkeret: 60. hét
Értékelje az NT-I7 biztonságosságát (minden AE) ICL-ben szenvedő betegeknél.
60. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ALC, valamint a CD4, CD8, B és NK számok pályájának értékelése minden vizsgálati látogatáson a 60. hétig (vizsgálat végi látogatás).
Időkeret: Akár a 60. hétig
Az NT-I7 immunológiai hatásainak értékelése a perifériás CD4 T-sejtszámra ICL betegekben.
Akár a 60. hétig
A 36. hétig minden vizsgálati látogatáson mért ALC és CD4, CD8, B és NK számok pályájának értékelése (köztes elemzés).
Időkeret: Akár a 36. hétig
Az NT-I7 immunológiai hatásainak értékelése a perifériás CD4 T-sejtszámra ICL betegekben.
Akár a 36. hétig
A 36. hét (12 héttel az utolsó NT-I7 adag után) és a 60. hét között mért ALC és CD4, CD8, B és NK számok pályájának értékelése.
Időkeret: Akár a 60. hétig
Az NT-I7 immunológiai hatásainak értékelése a perifériás CD4 T-sejtszámra ICL betegekben.
Akár a 60. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Együttműködők

NeoImmune Tech

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Andrea Lisco, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. május 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 31.

Első közzététel (Tényleges)

2022. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 23.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 10000821
  • 000821-I

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idiopátiás CD4 limfopénia

Klinikai vizsgálatok a Rekombináns humán interleukin (IL) 7-hyFc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel