Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hematopoietikus őssejt mobilizáció idiopátiás CD4 limfocitopéniás betegekben és egészséges kontrollok a T-sejtek érésének és kereskedelmének vizsgálatához egérmodellekben

2024. április 24. frissítette: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Az idiopátiás CD4 limfocitopénia (ICL) egy ritka szindróma, amelyet a folyamatosan alacsony CD4 T-sejtszám határoz meg.

A HPC-ket különféle terápiákban alkalmazzák, és egyre több olyan szert használnak, amelyek stimulálják a csontvelőt, hogy progenitor sejteket termeljen, és bejusson a véráramba, ahol aferézissel begyűjthetők. Nem minden beteg reagál a GCSF-re erőteljes HPC mobilizációval. A CXCR4 kemokin receptor kötődése stroma sejtből származó faktorhoz (SDF-1 vagy CXCL12) fontos kölcsönhatás a hematopoietikus progenitor sejt és a csontvelői környezete között. A plerixafor egy CXCR4 inhibitor, amely blokkolja az SDF-1-hez való kötődést, ami hematopoietikus progenitor sejtek (CD34+) felszabadulását eredményezi a perifériás keringésbe. A plerixafor G-CSF-fel kombinált farmakodinámiás vizsgálataiban a G-CSF-hez és a placebóhoz képest a CD34+ sejtszám kétszeres növekedését figyelték meg.

Tekintettel a CXCR4-nek az immunsejt-kereskedelemben játszott fontos szerepére és az ICL patogenezisében betöltött potenciális szerepére, másodlagos célként javasoljuk a perifériás CD4 T-sejtek és CD34+ hematopoietikus progenitor sejtek számának és funkcióinak felmérését ICL-betegekben a G-t követő kontrollokhoz képest. CSF és plerixafor beadása.

A vizsgálatban résztvevőket a vizsgálati időszak előtt 12 héten belül szűrik. A jogosult résztvevők 5 napig G-CSF-et kapnak, a 4. napon pedig kórházi kezelést kapnak plerixafor injekcióval, majd az 5. napon aferézissel. A résztvevők a 8. és a 12. napon térnek vissza vizsgálatokra és vérvételre.

...

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az idiopátiás CD4 limfocitopénia (ICL) egy ritka szindróma, amelyet a folyamatosan alacsony CD4 T-sejtszám határoz meg.

A HPC-ket különféle terápiákban alkalmazzák, és egyre több olyan szert használnak, amelyek stimulálják a csontvelőt, hogy progenitor sejteket termeljen, és bejusson a véráramba, ahol aferézissel begyűjthetők. Nem minden beteg reagál a GCSF-re erőteljes HPC mobilizációval. A CXCR4 kemokin receptor kötődése stroma sejtből származó faktorhoz (SDF-1 vagy CXCL12) fontos kölcsönhatás a hematopoietikus progenitor sejt és a csontvelői környezete között. A plerixafor egy CXCR4 inhibitor, amely gátolja az SDF-1-hez való kötődést, ami HPC-k (CD34+) felszabadulását eredményezi a perifériás keringésbe. A plerixafor G-CSF-fel kombinált farmakodinámiás vizsgálataiban a G-CSF-hez és a placebóhoz képest a CD34+ sejtszám kétszeres növekedését figyelték meg.

Tekintettel a CXCR4-nek az immunsejt-kereskedelemben játszott fontos szerepére és az ICL patogenezisében betöltött potenciális szerepére, másodlagos célként javasoljuk a perifériás CD4 T-sejtek és CD34+ hematopoietikus progenitor sejtek számának és funkcióinak felmérését ICL-betegekben a G-t követő kontrollokhoz képest. CSF és plerixafor beadása.

A vizsgálatban résztvevőket a vizsgálati időszak előtt 12 héten belül szűrik. A jogosult résztvevők 5 napig G-CSF-et kapnak, a 4. napon pedig kórházi kezelést kapnak plerixafor injekcióval, majd az 5. napon aferézissel vagy nagy mennyiségű vérvétellel (120 cm3). A résztvevők a 8. és a 12. napon térnek vissza vizsgálatokra és vérvételre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • Toborzás
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

  • BELÉPÉSI KRITÉRIUMOK

ICL betegek:

  1. Az idiopátiás CD4 limfocitopénia dokumentált története a CD4 T-sejtszám alapján
  2. Hemoglobin 9 g/dl vagy annál nagyobb
  3. 1-es típusú humán T-limfotrop vírus (HTLV-1) és HTLV-2 szeronegatív
  4. Olyan személyek, akiknél dokumentált anamnézisben ICL, akiknél a genetikai elemzés olyan örökletes hibákat tárt fel, amelyekről ismert vagy feltételezhető, hogy részt vesznek a vérképző sejtek fejlődésében, érésében vagy homeosztázisában.

Egészséges önkéntesek: fehérvérsejtszám >2500/mikroL és hemoglobin 12,5 g/dl vagy annál nagyobb

ICL-betegek és egészséges önkéntesek:

  1. Életkor 18-65 év
  2. Súlya legalább 50 kg, de kevesebb, mint 167 kg és
  3. Tudatos beleegyezés adásának képessége
  4. Képesség és hajlandóság a tanulmányi eljárások betartására, beleértve a tervezett nyomon követési látogatásokat
  5. Hajlandóság vérmintákat tárolni a jövőbeli kutatásokhoz
  6. Hajlandóság HLA-tesztnek alávetni
  7. Körülbelül 24 órás kórházi kezelésre való hajlandóság
  8. Megalakult alapellátási szolgáltató
  9. HIV-1 és HIV-2 szeronegativitás és plazma HIV-1 RNS polimeráz láncreakció (PCR) a kimutatási határ alatt
  10. Megfelelő vénás hozzáférés a leukaferézishez központi vezeték vagy nagy mennyiségű vérvétel nélkül
  11. A résztvevő vállalja, hogy heteroszexuálisan inaktív, vagy következetesen hatékony fogamzásgátlást alkalmaz (pl. barrier módszerek, orális fogamzásgátlók, méhen belüli eszközök, vazektómia) a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt és körülbelül 8 hétig az utolsó G-CSF adag után. Ez szükséges mind a férfi, mind a női résztvevők számára.

  12. Fogamzóképes korú nők számára:

    1. Negatív szérum vagy vizelet terhességi teszt

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK

  1. Aktív, ellenőrizetlen fertőzés a beiratkozáskor
  2. Jelenlegi autoimmun állapotok, amelyek szisztémás (orális, injekciós vagy egyéb parenterális) terápiát igényelnek
  3. Vasculitis története
  4. Hematológiai vagy limfoid rosszindulatú daganat (leukémia) jelenlegi vagy kórtörténetében
  5. A kórelőzményben szereplő splenomegalia vagy jelenlegi splenomegalia vizsgálaton vagy ultrahangon (ICL betegeknél)
  6. A plerixaforral és/vagy G-CSF-fel szembeni túlérzékenység anamnézisében
  7. Szisztémás immunmoduláló szer az elmúlt 6 hónapban
  8. Thrombocytopenia (vérlemezkék
  9. Hepatitis B és C szeropozitivitás (HBsAg pozitív és anti-HCV pozitív) Véralvadásgátló gyógyszerek (pl. warfarin, heparin) szükségessége az aszpirin, klopidogrél vagy más vérlemezke-gátló szerek kivételével
  10. Kreatinin clearance
  11. Tünetekkel járó koszorúér-betegség
  12. Nem kontrollált magas vérnyomás (azaz nyugalmi szisztolés vérnyomás >160 Hgmm vagy nyugalmi diasztolés vérnyomás >90 Hgmm) a farmakológiai vérnyomáscsökkentő kezelés ellenére, amelyet az ugyanazon a napon később elvégzett második vérnyomásmérés igazolt
  13. Szív-, tüdő-, pajzsmirigy-, vese-, máj-, neurológiai (centrális vagy perifériás) betegség vagy vérzéscsillapítási rendellenesség, amely terápiát igényel, és amelyet a protokoll csoport jelentősnek tart
  14. Aktív kábítószer- vagy alkoholfogyasztás vagy függőség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a vizsgálati követelmények betartását
  15. Jelenleg lítiumot kap, mivel a G-CSF lítiummal történő együttadása ellenjavallt
  16. Múltbeli vagy jelenlegi pszichiátriai betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a protokoll betartását vagy az írásos beleegyezés megadásának képességét
  17. Bármilyen betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentősen növelheti a vizsgálatban való részvétel kockázatát vagy veszélyeztetheti a tudományos célkitűzéseket.
  18. Részvétel klinikai protokollban, amely olyan beavatkozást tartalmaz, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a jelenlegi vizsgálat eredményeit
  19. Korábban előfordult anafilaxiás reakció aszpirinre vagy más nem szteroid gyulladásgátlókra (NSAID)
  20. Fogamzóképes korú nő, aki szoptat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Filgrastim
Az ICL és az egészséges önkéntesek napi 10 mikrogramm/ttkg-ot kapnak 5 napon keresztül, injekciós üveg alapú algoritmus szerint a pazarlás csökkentése és a könnyebb testsúlyú donoroknak adott G-CSF dózis növelése érdekében a CD34+ hozamok javítása érdekében.
Biológiai: Filgrastim
Napi 10 mikrogramm/ttkg 5 napon keresztül, szubkután injekció.
Kísérleti: Plerixafor
Az ICL és az egészséges önkéntesek 0,24 mg/ttkg-ot kapnak egyszeri adagban (maximális adag: 40 mg) 11 órával az aferézis előtt
Drog: Plerixafor
IV injekció 0,24 mg/ttkg egyszeri adagban, 11 órával aferézis előtt

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
CD34+ HPC-k mobilizálása ICL-betegekben és egészséges önkéntesekben immunhiányos egerekbe történő begyűjtésre és átvitelre, hogy megvizsgálják ezen sejtek csecsemőmirigy fejlődését, túlélését és kereskedelmét egér limfoid és nem limfoid szervekben.
Időkeret: Az egész tanulmány alatt
CD34+ sejtek gyűjtése ICL-betegektől és egészséges önkéntesektől a csecsemőmirigy fejlődésének, túlélésének és e mobilizált sejtek kereskedelmének vizsgálatára egerek limfoid és nem limfoid szerveiben.
Az egész tanulmány alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A perifériás CD4 T-sejtek és CD34+ HPC-számok és -funkciók értékelése ICL alanyokban a kontrollokhoz képest G-CSF és plerixafor beadását követően
Időkeret: Az egész tanulmány alatt
Perifériás CD4 T-sejtek és CD34+ HSC-k gyűjtése ezen sejttípusok számának és funkciójának összehasonlítására ICL-betegekben és egészséges önkéntesekben. A progenitor sejtek funkcióját multipotenciaként mérjük.
Az egész tanulmány alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Irini Sereti, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. január 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. december 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 13.

Első közzététel (Becsült)

2013. december 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 22.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 140020
  • 14-I-0020

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

.Egyéni résztvevői adatok, amelyek aláhúzzák a cikkben közölt eredményeket, az azonosítás megszüntetése után

IPD megosztási időkeret

9 hónappal kezdődik és 36 hónappal a cikk megjelenését követően ér véget

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Bárki, aki hozzá szeretne férni a klinikai vizsgálatok honlapján található adatokhoz

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idiopátiás CD4-pozitív

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel