Studio del trattamento con PROVIGIL ® (Modafinil) in bambini e adolescenti con eccessiva sonnolenza associata a narcolessia
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con PROVIGIL ® (Modafinil) (100, 200 e 400 mg/giorno) in bambini e adolescenti con eccessiva sonnolenza associata Con narcolessia
Obiettivi primari: gli obiettivi primari dello studio sono determinare l'efficacia del trattamento con PROVIGIL, rispetto al trattamento con placebo, in bambini e adolescenti con sonnolenza eccessiva (ES) associata a narcolessia, come valutato da:
- latenza media del sonno dal Multiple Sleep Latency Test (MSLT) (media di 4 sonnellini eseguiti alle 09:00, 11:00, 13:00 e 15:00) all'ultima osservazione post-basale (settimana 6 o interruzione anticipata)
- le valutazioni Clinical Global Impression of Change (CGI-C) per ES, all'ultima osservazione post-basale (settimana 6 o risoluzione anticipata).
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2X2A8
- Adam Moscovitch, M.D.
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Ontario
-
Scarborough, Ontario, Canada, M1S1T7
- Leonid Kayumov, M.D.
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Toronto, Ontario, Canada, M2J2K9
- Mortimer Mamelak, M.D.
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
- Colin Shapiro, Ph.D.
-
Windsor, Ontario, Canada, N9A1C9
- Allen Denys, M.D.
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35213
- Robert Doekel, Jr., M.D.
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Chris M. Makris, M.D.
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85050
- Barbara Harris, Ph.D.
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Derek Loewy, Ph.D.
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Stuart Quan, M.D.
-
-
Arkansas
-
Fort Smith, Arkansas, Stati Uniti, 72913
- Joseph McCarty, M.D.
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- John L. Carroll, M.D.
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Samuel Boellner, M.D.
-
-
California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92648
- Julie Thompson-Dobkin, D.O.
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Mark Buchfuhrer, M.D.
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Yury Furman, M.D.
-
Palm Springs, California, Stati Uniti, 92262
- Stuart Menn, M.D.
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Richard Shubin, M.D.
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Rolling Hills Estates, California, Stati Uniti, 90274
- Lawrence Sher, M.D.
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92121
- Milton K. Erman, M.D.
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
- Stephen Brooks, M.D.
-
Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
- Paul Haberman, M.D.
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Jed Black, M.D.
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-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
- Amerigo Padilla, M.D.
-
Naples, Florida, Stati Uniti, 34110
- Martin A. Cohn, M.D.
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- D. Alan Lankford, Ph.D.
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Gary Montgomery, M.D.
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Jerry Silverboard, M.D.
-
Macon, Georgia, Stati Uniti, 31208
- Charles Wells, Jr., M.D.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Stephen H. Sheldon, D.O., FAAP
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Michael Kohrman, M.D.
-
Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
- Anna Ivanenko, M.D., Ph.D.
-
Northfield, Illinois, Stati Uniti, 60093
- Henry Lahmeyer, M.D.
-
-
Indiana
-
Danville, Indiana, Stati Uniti, 46122
- James Cook, M.D.
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-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
- William Leeds, D.O.
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Karen Waters, M.D.
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-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
- Margaret Ann Springer, M.D.
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Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Helene A. Emsellem, M.D.
-
Frederick, Maryland, Stati Uniti, 21702
- Marc Raphaelson, M.D.
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Daniela Minecan, M.D.
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Flint, Michigan, Stati Uniti, 48503
- George Zureikat, M.D.
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Mississippi
-
Hattiesburg, Mississippi, Stati Uniti, 39401
- John Harsh, Ph.D., DABSM
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-
Missouri
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Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
- Pradeep Sahota, M.D.
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Nevada
-
Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
- William Torch, M.D., MS
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New Jersey
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Mount Laurel, New Jersey, Stati Uniti, 08054
- Kathleen Ryan, M.D.
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
- Sushmita Mikkilineni, M.D.
-
Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
- Monroe Karetzky, M.D.
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Princeton, New Jersey, Stati Uniti, 08540
- Lee Brooks, M.D.
-
Trenton, New Jersey, Stati Uniti, 08629
- Marc Seelagy, M.D.
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-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10025
- Gary Zammit, M.D.
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-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28226
- James Lee, M.D.
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Raouf Amin, MD
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45246
- Martin Scharf, Ph.D.
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Bruce Corser, M.D.
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Carol Rosen, M.D.
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Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
- Markus H. Schmidt, M.D., Ph.D.
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43608
- Michael Neeb, Ph.D.
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-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- William C. Orr, Ph.D.
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73118
- Jorg Pahl, M.D.
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
- Dainis Irbe, M.D.
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18104
- William Pistone, M.D.
-
Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18015
- Jeffery Gould, M.D.
-
Clairton, Pennsylvania, Stati Uniti, 15025
- Guillermo Borrero, M.D.
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Lee Brooks, M.D.
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
- Judith Owens, M.D., MPH
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South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
- Richard Bogan, M.D., FCCP
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Tennessee
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Morristown, Tennessee, Stati Uniti, 37814
- Julie Jacques, D.O.
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
- John Hudson, M.D.
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- David Sperry, M.D.
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77024
- Todd J. Swick, M.D.
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
- Jerry J. Tomasovic, M.D.
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
- James M. Ferguson, M.D.
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Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
- Ralph A. Pascualy, M.D.
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi e criteri principali per l'inclusione (i pazienti sono inclusi nello studio se sono soddisfatti tutti i seguenti criteri):
- Si ottiene il consenso/assenso informato scritto
- Un ragazzo o una ragazza di età compresa tra 6 e 16 anni inclusi
Soddisfare i criteri minimi stabiliti dal manuale International Classification of Sleep Disorders (ICSD) dell'American Academy of Sleep Medicine (AASM) per la narcolessia (o presunta narcolessia) come valutato da tutti i seguenti: *storia clinica;
- NPSG (polisonnogramma notturno) (come valutato dallo sperimentatore) per escludere altri disturbi del sonno (ad esempio, sindrome da apnea/ipopnea ostruttiva del sonno [OSAHS] o movimento periodico degli arti durante il sonno [PLM]);
- narcolessia (o presunta narcolessia) come identificata da almeno 1 dei seguenti: MSLT (come valutato dallo sperimentatore) (latenza media del sonno [da 4 sonnellini]
- Avere ES (MSLT
- Sono in buona salute come determinato da anamnesi medica e psichiatrica, esame fisico, ECG e test clinici di laboratorio
- Avere valori di pressione sanguigna superiori a quelli del 5° percentile e inferiori al 95° percentile per l'età nelle linee guida del National High Blood Pressure Education Program per i livelli di pressione sanguigna per ragazzi e ragazze dai 6 ai 16 anni
- Le ragazze che sono dopo il menarca o sessualmente attive devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima della visita di riferimento, devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e devono accettare di continuare a utilizzare questo metodo per la durata dello studio (e per 30 giorni dopo la partecipazione allo studio). I metodi accettabili di controllo delle nascite includono: metodo di barriera con spermicida; contraccettivo steroideo (p. es., orale, transdermico, impiantato o iniettato) in combinazione con un metodo di barriera; dispositivo intrauterino (IUD); o l'astinenza.
- Essere in grado di ingoiare una compressa di placebo delle stesse dimensioni e forma della compressa del farmaco oggetto dello studio
- UDS negativo (screening per droghe nelle urine) per qualsiasi droga illecita, alcol (etanolo), stimolanti o modafinil allo screening; se positivo per stimolanti o modafinil (prescritto per ES) alla visita di screening, UDS da ripetere dopo un periodo di washout e prima della visita basale
- Avere un genitore o tutore legale disposto a partecipare allo studio
Criteri di esclusione:
Principali criteri di esclusione (i pazienti sono esclusi dalla partecipazione a questo studio se sono soddisfatti 1 o più dei seguenti criteri):
- Avere qualsiasi altro disturbo (i) che potrebbe essere considerato la causa primaria di ES (p. es., privazione del sonno autoindotta)
- Avere un disturbo convulsivo passato o presente (eccetto la storia di un singolo attacco febbrile), una storia di psicosi o di trauma cranico clinicamente significativo (p. es., danno cerebrale) o neurochirurgia passata
- Hanno una storia di tentativo di suicidio o sono a rischio di suicidio
- Avere una media di 5 o più episodi di apnea/ipopnea per ora di sonno notturno come valutato da NPSG alla visita basale
- Una sensibilità farmacologicamente significativa agli stimolanti come anfetamina, destroanfetamina, metilfenidato o pemolina; e/o modafinil o uno qualsiasi dei suoi componenti
- Uso di farmaci con prescrizione medica (p. es., clonidina, guanfacina) o senza ricetta medica (da banco [OTC]), inclusi integratori alimentari con proprietà psicoattive (p. es., qualsiasi farmaco da banco o integratore contenente efedrina [ovvero, ma huang o efedra], pseudoefedrina, caffeina o fenilpropanolamina) o proprietà sedative (ad es. antistaminici o ipnotici sedativi) entro 1 settimana dalla visita di riferimento (Nota: i farmaci per il trattamento della cataplessia saranno consentiti se il paziente ha assunto una dose stabile per almeno 1 mese. )
- Uso di inibitori delle MAO (monoaminoossidasi) o SSRI (inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina) entro 2 settimane dalla visita di riferimento (a meno che non venga utilizzato per la cataplessia)
- - Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale (eccetto modafinil) entro 4 settimane dalla visita di riferimento
- Qualsiasi disturbo che potrebbe interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco (inclusi precedenti interventi chirurgici gastrointestinali)
- Disturbo/malattia attiva, clinicamente significativa gastrointestinale, cardiovascolare, epatica, renale, ematologica, neoplastica, endocrina, neurologica, immunodeficienza, polmonare o altra malattia clinicamente significativa
- Qualsiasi deviazione clinicamente significativa dai valori normali nei risultati dell'esame fisico o dell'ECG, o nei risultati dei test clinici di laboratorio (ossia, chimica del siero, ematologia e analisi delle urine) alla visita di screening o al basale
- ANC (conta assoluta dei neutrofili) al di sotto del limite inferiore del normale alla visita di screening (Nota: se l'ANC è al di sotto del limite inferiore del normale alla visita di riferimento, verrà consultato il monitor medico per la continua ammissibilità allo studio.)
- Polso seduto al di fuori dell'intervallo da 60 a 115 bpm dopo aver riposato per 5 minuti
- Una storia di abuso o dipendenza da alcol, narcotici o qualsiasi altra sostanza come definito dai criteri del Manuale diagnostico e statistico dell'American Psychiatric Association, 4a edizione (DSM IV)
- Un'assunzione giornaliera totale di più di 250 mg di caffeina al giorno (p. es., circa cinque bibite contenenti caffeina da 12 once, 2,5 tazze di caffè o tè o circa 12,5 once di cioccolato al giorno) entro 1 settimana dalla visita di riferimento
- Ragazza incinta o che allatta/allatta; qualsiasi ragazza che rimane incinta durante lo studio verrà ritirata
- Una malattia clinicamente significativa entro 4 settimane dalla visita di riferimento; o è sintomatico per qualsiasi malattia clinicamente significativa alla visita di screening o di riferimento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
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Latenza media del sonno dal Multiple Sleep Latency Test (MSLT) (media di 4 sonnellini eseguiti alle 09:00, 11:00, 13:00 e 15:00) all'ultima osservazione post basale (settimana 6 o interruzione anticipata)
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Le valutazioni Clinical Global Impression of Change (CGI-C) per ES, all'ultima osservazione post-basale (settimana 6 o risoluzione anticipata)
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
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Valutazioni Clinical Global Impression of Change (CGI-C) per ES alle settimane 3 e 6
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Punteggio totale dalla Pediatric Daytime Sleepiness Scale (PDSS) alle settimane 3 e 6 e ultima osservazione post-basale
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Latenza media del sonno dal MSLT (media di 4 sonnellini eseguiti alle 09:00, 11:00, 13:00 e 15:00) alla settimana 6
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Inizio studio
Completamento dello studio
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi del sonno, intrinseci
- Dissonnie
- Disturbi del sonno e della veglia
- Disturbi di eccessiva sonnolenza
- Sonnolenza
- Narcolessia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Induttori enzimatici del citocromo P-450
- Induttori del citocromo P-450 CYP3A
- Stimolanti del sistema nervoso centrale
- Agenti che promuovono la veglia
- Modafinil
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- C1538/3027/NA/MN-Narcolepsy
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