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Terapia antiangiogenica per bambini con medulloblastoma ricorrente, ependimoma e ATRT (MEMMAT)

7 settembre 2026 aggiornato da: Andreas Peyrl, Medical University of Vienna

Uno studio di fase II sulla terapia anti-angiogenesi metronomica e mirata per i bambini con medulloblastoma ricorrente/progressivo, ependimoma e ATRT

I pazienti con medulloblastoma recidivato, ependimoma e ATRT hanno una prognosi molto sfavorevole se trattati con chemioterapia convenzionale, chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali, irradiazione o combinazioni di queste modalità. La terapia antiangiogenetica è emersa come nuova opzione terapeutica nelle neoplasie solide. Il programma metronomico frequente prende di mira sia le cellule tumorali in proliferazione che le cellule endoteliali e riduce al minimo la tossicità. In questo studio gli investigatori valuteranno l'uso di bevacizumab per via endovenosa bisettimanale in combinazione con cinque farmaci orali (talidomide, celecoxib, fenofibrato e cicli alternati di etoposide orale a basso dosaggio giornaliero e ciclofosfamide), aumentati con cicli alternati di etoposide intratecale e citarabina. Lo scopo dello studio è quello di estendere le opzioni terapeutiche per i bambini con medulloblastoma ricorrente o progressivo, ependimoma e ATRT, per i quali non esiste una terapia curativa nota, prolungando la sopravvivenza pur mantenendo una buona qualità della vita. L'obiettivo primario dello studio MEMMAT è valutare l'attività di questo approccio antiangiogenico multifarmaco in questi bambini e giovani adulti pesantemente pretrattati. Inoltre, saranno esaminate la sopravvivenza libera da progressione (PFS), la sopravvivenza globale (OS), così come la fattibilità e la tossicità.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
232

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Reclutamento
        • Medical University of Graz
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin Benesch, MD
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamento
        • Medical University of Innsbruck
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Roman Crazzolara, MD
      • Linz, Austria, 4020
        • Reclutamento
        • Kepler Universitätsklinikum Med Campus IV
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Barbara Winkler, MD
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Reclutamento
        • Salzburger Universitätsklinikum
        • Investigatore principale:
          • Agnes Gamper, MD
        • Contatto:
          • Neil Jones, MD
          • Numero di telefono: 759 +43 662 448257
          • Email: n.jones@salk.at
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Medical University of Vienna
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andreas Peyrl, MD
        • Sub-investigatore:
          • Irene Slavc, MD
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 61300
        • Reclutamento
        • University Hospital Brno
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaroslav Sterba, MD
        • Sub-investigatore:
          • Zdenek Pavelka, MD
      • Prague, Cechia, 15006
        • Ritirato
        • Motol University Hospital Prague
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Reclutamento
        • University hospital Rigshospitalet
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Karsten Nysom, MD
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Terminato
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francia, 69373
        • Reclutamento
        • Centre Léon Bérard
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pierre Leblond, MD
  • Norvegia
    • Bergen
      • Bergen, Bergen, Norvegia, 5021
        • Reclutamento
        • Onkologisk-hematologisk seksjon Barneklinikken Haukeland universitetssjukehus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ingrid Torsvik, MD
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alvaro Lassaletta, MD, PhD
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Terminato
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Terminato
        • Dana-Farber Cancer Institute and Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 48503
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Medical Group SFC-HEM/ONC
        • Investigatore principale:
          • Virginia Harrod, MD
        • Contatto:
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 85
        • Reclutamento
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Magnus Sabel, MD
        • Sub-investigatore:
          • Birgitta Lannering, Prof
      • Linköping, Svezia, 581 85
      • Lund, Svezia, 221 85
        • Reclutamento
        • Skånes universitetssjukhus
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Helena Mörse, MD
      • Stockholm, Svezia, SE-171 76
      • Umeå, Svezia, 901 85
        • Reclutamento
        • Norrlands universitetssjukhus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mattias Mattsson
      • Uppsala, Svezia, 751 85
        • Reclutamento
        • Akademiska Sjukhuset
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anders Öberg, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Medulloblastoma recidivato o progressivo, ependimoma o ATRT (almeno un sito di malattia ricorrente non trattata)
  • Conferma istologica di medulloblastoma, ependimoma o ATRT alla diagnosi o recidiva
  • Femmina o maschio, età da 0 a
  • I partecipanti devono avere una normale funzionalità degli organi e del midollo osseo (ALT 20.000/mm3. I pazienti con valori inferiori a WBC 2000/mm3 o piastrine 50.000/mm3 richiederanno l'inizio del trattamento con etoposide e ciclofosfamide a una dose iniziale inferiore come definito nel protocollo.
  • Karnofsky performance status ≥50. Per neonati e bambini di età inferiore a 12 anni, verrà utilizzata la scala di gioco Lansky ≥50%.
  • Consenso informato scritto dei pazienti e/o dei genitori

Criteri di esclusione:

  • Infezione attiva
  • Dipendenza VP-shunt
  • Gravidanza o allattamento
  • Chemioterapia convenzionale, trattamento antiangiogenico o irradiazione completa di tutta la malattia per recidiva in corso (la chirurgia può essere eseguita prima del trattamento antiangiogenico; i pazienti con siti di malattia non irradiati sono ancora idonei per il protocollo)
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei farmaci nel protocollo
  • Ulcera peptica attiva
  • Qualsiasi malattia cardiovascolare significativa non controllata dalla terapia standard, ad es. ipertensione sistemica
  • Anticipazione della necessità di interventi chirurgici elettivi importanti durante il corso del trattamento in studio
  • Qualsiasi malattia o condizione che controindica l'uso del farmaco/trattamento in studio o pone il paziente a un rischio inaccettabile di sperimentare complicanze correlate al trattamento
  • Ferita chirurgica non cicatrizzante
  • Una frattura ossea che non è guarita in modo soddisfacente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Brachio standard (Strato II, III, IV, V)
Etoposide, ciclofosfamide, bevacizumab, talidomide, celecoxib, fenofibrato, etoposide ivt, citarabina ivt
Droga: Etoposide
35-50 mg/m2, per via orale, cicli alternati di 21 giorni di etoposide orale giornaliero e ciclofosfamide, 1 anno
Droga: Ciclofosfamide
2,5 mg/kg, per via orale, cicli alternati di 21 giorni di etoposide orale giornaliero e ciclofosfamide, 1 anno
Droga: Bevacizumab
10mg/kg, intravenous (iv), biweekly, 2 years
Droga: Thalidomide
3mg/kg, oral, daily, 2 years
Droga: Celecoxib
50-400mg, oral bid, daily, 2 years
Droga: Fenofibric acid
90mg/m2, oral, daily, 2 years
Droga: Etoposide
0.5mg, intraventricular, day 1-5, every four weeks, alternating with intraventricular cytarabine, 2 years
Droga: Cytarabine
16-30mg, intraventricular twice weekly for two weeks out of every four weeks, alternating with intraventricular etoposide phosphate, 2 years
Sperimentale: Gruppo sperimentale (Stratum IV)
Temozolomide, irinotecan, bevacizumab, talidomide, celecoxib, fenofibrato, etoposide ivt, citarabina ivt
Droga: Etoposide
35-50 mg/m2, per via orale, cicli alternati di 21 giorni di etoposide orale giornaliero e ciclofosfamide, 1 anno
Droga: Bevacizumab
10mg/kg, intravenous (iv), biweekly, 2 years
Droga: Thalidomide
3mg/kg, oral, daily, 2 years
Droga: Celecoxib
50-400mg, oral bid, daily, 2 years
Droga: Fenofibric acid
90mg/m2, oral, daily, 2 years
Droga: Etoposide
0.5mg, intraventricular, day 1-5, every four weeks, alternating with intraventricular cytarabine, 2 years
Droga: Cytarabine
16-30mg, intraventricular twice weekly for two weeks out of every four weeks, alternating with intraventricular etoposide phosphate, 2 years
Droga: Temozolomide (TMZ)
Stratum IV; 150mg/m2, day 1-5 every four weeks, 1 year
Droga: Irinotecan
Stratum IV; 50mg/m2, day 1-5 every four weeks, 1 year

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia
Lasso di tempo: 8 anni
Tasso di risposta (remissione completa, risposta parziale, malattia stabile =[CR+PR+DS]/n) 6 mesi dopo l'inizio del trattamento antiangiogenico
8 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 8 anni
La percentuale di pazienti nello studio che sono vivi per un certo periodo di tempo (6, 12, 24 e 36 mesi) dopo l'inizio del trattamento con un regime multifarmaco antiangiogenico
8 anni
Tasso di sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 8 anni
La percentuale di pazienti nello studio che sono vivi con una malattia non progressiva per un certo periodo di tempo (6, 12, 24 e 36 mesi) dopo l'inizio del trattamento con un regime multifarmaco antiangiogenico.
8 anni
Tossicità
Lasso di tempo: 8 anni
Valutare e documentare le tossicità derivanti dalla somministrazione cronica di questi farmaci alle dosi prescritte in questo protocollo in pazienti con medulloblastoma ricorrente o progressivo. Questi saranno di natura descrittiva.
8 anni
Fattibilità
Lasso di tempo: 6 anni
Valutare la fattibilità del raggiungimento delle dosi di farmaco prescritte data la ridotta tolleranza del midollo osseo dopo recidive multiple.
6 anni
Qualità della vita
Lasso di tempo: 8 anni
La qualità della vita (QoL) sarà valutata da un generico strumento per la qualità della vita dei bambini (il questionario KINDL®).
8 anni
Fattori prognostici
Lasso di tempo: 8 anni
Valutare l'influenza della biologia del tumore (sottogruppi istologici, stadio metastatico, età alla prima diagnosi [3 anni]), età all'inizio della terapia antiangiogenica, sesso, durata della remissione prima della terapia antiangiogenica, numero di recidive.
8 anni
Fattori angiogenici
Lasso di tempo: 8 anni
Per valutare i marcatori sierici per studi correlativi in ​​vitro della risposta tumorale.
8 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Medical University of Vienna

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Andreas Peyrl, MD, Medical University of Vienna
  • Direttore dello studio: Amedeo A Azizi, MD, Medical University of Vienna

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2014

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 maggio 2011

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MUV-MEMMAT-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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