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Kuvan nelle persone con schizofrenia e disturbo schizoaffettivo

14 agosto 2017 aggiornato da: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 nelle persone con schizofrenia e disturbo schizoaffettivo

Studio Rater in cieco di sei settimane di Kuvan vs. multivitaminico in 60 pazienti ambulatoriali con schizofrenia o disturbo schizoaffettivo. Gli obiettivi sono valutare una risposta clinica anticipata al trattamento con Kuvan, inclusi sintomi negativi e deficit cognitivi, valutare la sicurezza del trattamento con Kuvan per i pazienti schizofrenici e valutare la relazione tra i cambiamenti nei livelli plasmatici di Kuvan e gli esiti di efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La tetraidrobiopterina (BH4) è un cofattore vitale del sistema nervoso centrale (SNC) che mantiene la disponibilità di neurotrasmettitori amminici come la dopamina (DA) e la serotonina (5HT) e stimola e modula il sistema glutammatergico. La disregolazione di questi sistemi di neurotrasmettitori è stata implicata nella patogenesi della schizofrenia (SZ). Un ruolo centrale di BH4 nella schizofrenia è ulteriormente supportato da uno studio che ha rilevato un deficit relativo del 32% per i pazienti SZ rispetto ai controlli. Il deficit di BH4 osservato è paragonabile a quello riportato per i disturbi genetici da carenza di BH4, supportando la sua caratterizzazione come avente significato fisiologico. Questa scoperta altamente significativa, insieme a: a) i ruoli noti di BH4 nel mantenimento dei neurotrasmettitori, b) disregolazione della sintesi dei neurotrasmettitori del SNC osservata nelle carenze umane di BH4, c) prove che i livelli di biopterina plasmatica sono correlati con i livelli di biopterina del SNC, e d) prove che l'escrezione urinaria di biopterina non è aumentata in SZ, tutti supportano la nostra ipotesi che la disregolazione della biosintesi di BH4 sia coinvolta nella fisiopatologia di SZ. Inoltre, ulteriori dati che suggeriscono che i farmaci stabilizzatori dell'umore possono aumentare moderatamente i livelli di biopterina in pazienti con disturbi psichiatrici e l'efficacia riportata di BH4 in studi pilota di disturbi neuropsichiatrici, suggeriscono che l'attenuazione del deficit di BH4 della schizofrenia attraverso il trattamento con supplemento sintetico di BH4 (Sapropterina dicloridrato o Kuvan), può dar luogo a un miglioramento dei sintomi della schizofrenia, inclusi sintomi positivi e negativi, nonché deficit neurocognitivi. La sapropterina dicloridrato, l'ingrediente farmaceutico attivo di Kuvan Tablets, è una preparazione sintetica del sale dicloridrato della tetraidrobiopterina naturale (BH4)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali maschi e femmine con schizofrenia o disturbo schizoaffettivo
  • Età 18-64
  • Un punteggio di 45 o superiore su PANSS
  • Sono consentiti tutti gli antipsicotici orali e di deposito (ad eccezione della clozapina). I pazienti devono assumere il loro farmaco antipsicotico per 3 mesi e mantenere stabile la dose di farmaci antipsicotici e aggiuntivi per 2 settimane prima dell'ingresso nello studio. Se un paziente è in terapia di deposito, deve mantenere una dose stabile per 2 mesi

Criteri di esclusione:

  • Disturbo cerebrale organico, inclusa l'epilessia; ritardo mentale; o una condizione medica la cui patologia o trattamento potrebbe alterare la presentazione o il trattamento della schizofrenia
  • Partecipazione a qualsiasi studio sperimentale o assunzione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni
  • Current Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4a edizione (DSM-IV) diagnosi di abuso di droghe/alcool nell'ultimo mese e attuale DSM-IV diagnosi di dipendenza da droghe/alcol negli ultimi 6 mesi. I soggetti devono avere uno screening farmacologico negativo al basale (con un nuovo test consentito per sospetto falso positivo basato sul giudizio clinico dello sperimentatore)
  • Diagnosi di qualsiasi disturbo noto da carenza di BH4 (diverso dalla schizofrenia o dal disturbo schizoaffettivo), tra cui distonia dopa-responsiva, fenilchetonuria (PKU) e autismo
  • Attuale trattamento con clozapina
  • A giudizio dell'investigatore, un rischio significativo di suicidio o comportamento violento
  • Uso corrente di levodopa e vasorilassamento mediato da ossido nitrico o minoxidil orale
  • Le donne saranno escluse se sono incinte, in allattamento o non sono chirurgicamente sterili o non utilizzano metodi appropriati di controllo delle nascite. Le donne devono accettare di continuare a utilizzare il controllo delle nascite applicabile durante il processo. Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening e alla visita 2 (1 settimana prima dell'inizio del trattamento in studio)
  • Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 2,0 allo screening
  • Qualsiasi controindicazione o reazione allergica a precedenti multivitaminici o riluttanza a interrompere l'uso dell'attuale multivitaminico durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Kuvan
Kuvan una volta al giorno iniziato con 10 mg/kg per la prima settimana seguito da 20 mg/kg per le restanti settimane dello studio
Droga: Kuvan
20 mg/kg utilizzando un programma di dosaggio giornaliero. Per aumentare la tollerabilità, il trattamento verrà avviato a 10 mg/kg per la prima settimana dello studio. Data la breve durata della sperimentazione, non verranno effettuati aggiustamenti della dose per variazioni di peso
Altri nomi:
  • Sapropterina dicloridrato
Comparatore attivo: Multivitaminico
Compressa multivitaminica giornaliera
Droga: Multivitaminico
Il multivitaminico verrà utilizzato come controllo attivo in questo studio. Verrà dosato giornalmente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala finale dei sintomi positivi e negativi (PANSS)
Lasso di tempo: Basale (inizio di Kuvan) ea sei settimane di trattamento
Questa è una scala di valutazione di 30 elementi ampiamente utilizzata nella valutazione della schizofrenia che va da 30 a 210. I punteggi più alti sono peggiori
Basale (inizio di Kuvan) ea sei settimane di trattamento
Batteria cognitiva MATRICS finale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
MATRICS che valuta 7 domini (velocità di elaborazione, attenzione/vigilanza, memoria di lavoro, apprendimento verbale, apprendimento visivo, ragionamento e risoluzione dei problemi e cognizione sociale. I punteggi grezzi vengono convertiti in un punteggio T composito (media normativa = 50; deviazione standard = 10), dove i valori più alti indicano una menomazione minore.
Dal basale alla settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

New York State Psychiatric Institute

Collaboratori

Stanley Medical Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

15 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6320

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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