Sicurezza ed efficacia della somatropina pegilata a forma di Y nei bambini con deficit di ormone della crescita

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di GHD confermata da due diversi test di stimolazione del GH, definiti come un picco del livello di GH di
• Maschi e femmine in età prepuberale (Tanner Ⅰ) all'esame fisico, di età superiore a 3 anni e inferiore a 10 anni per le ragazze e 11 anni per i ragazzi.
• Bassa statura con intelligenza normale.
• Livello basale di IGF-1 al di sotto del livello mediano di IGF-1 standardizzato per età e sesso.
• Consenso informato scritto e firmato del/i genitore/i o tutore/i legale/i del soggetto e assenso scritto del soggetto (se il soggetto ha 8 anni o più).

Criteri di esclusione:

• Precedente esposizione a trattamenti di promozione della crescita, come l'ormone della crescita umano ricombinante o gli ormoni gonadici, per più di 1 mese.
• Ipersensibilità nota alla somatropina o agli eccipienti, come mannitolo, lisina, cloruro di sodio.
• Bambini con epifisi chiuse.
• Eziologie di bassa statura diverse dal GHD, come bassa statura idiopatica, sindrome di Turner, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, nati piccoli per l'età gestazionale indipendentemente dallo stato di GH.
• Altre cause di bassa statura come ipotiroidismo, carenza di ormone surrenalico, carenza di ormone antidiuretico.
• Qualsiasi condizione medica e/o presenza che possa influenzare la velocità di crescita come disfunzione epatica, disfunzione renale, malnutrizione, diabete mellito, grave disfunzione in organi importanti come cuore, gravi infezioni sistemiche, grave disfunzione immunitaria, disturbi mentali e altre malformazioni congenite.
• Soffre di malattie infettive croniche come l'epatite cronica B, l'AIDS o la tubercolosi.
• Ricezione di corticosteroidi surrenali non fisiologici.
• Malignità ipofisaria e/o ipotalamica confermata mediante risonanza magnetica entro un anno prima dello screening. Anamnesi o presenza di qualsiasi altra malattia maligna, qualsiasi evidenza di crescita tumorale attuale.
• Evidenza di ipertensione endocranica congenita.
• Evidenza di epifisi femorale capitale scivolata.
• Evidenza di scoliosi superiore a 15°.
• - Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 3 mesi prima dello screening.
• Qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, ha precluso l'arruolamento nello studio.