Impatto del trattamento di mantenimento guidato dalla saturazione della transferrina sulla qualità della vita nell'emocromatosi HFE (Quali-SAT)
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
- Altro: Esame clinico
- Altro: Questionario SF36
- Altro: Questionario AIMS2_SF
- Altro: Questionario WOMAC
- Altro: Questionario EQ-5D-5L
- Biologico: Campione di sangue Emocromo completo
- Biologico: Pannello di ferro per campioni di sangue
- Biologico: Campione di sangue glicemia a digiuno
- Biologico: Pannello lipidico del campione di sangue
- Biologico: Pannello del fegato del campione di sangue
- Biologico: Proteina reattiva C del campione di sangue
- Biologico: BioBanca
- Altro: Medico-economico
- Procedura: Salasso - gruppo sperimentale
- Procedura: Salasso - gruppo di controllo
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bobigny, Francia
- Hôpital Avicenne
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Limoges, Francia
- CHU Dupuytren
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Lorient, Francia
- GHBS site du Scorff
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Mulhouse, Francia
- GHRMSA - Hôpital Emile Muller
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Orléans, Francia
- CHR Orléans
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Paris, Francia, 75908
- Hôpital Européen Georges Pompidou
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Rennes, Francia
- CHU Rennes
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Saint-Brieuc, Francia
- CH Yves le Foll
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St-Malo, Francia
- CH de St Malo
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Toulouse, Francia
- Hôpital Rangueil
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Vannes, Francia
- Centre Hospitalier Bretagne Atlantique
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Villejuif, Francia
- Hôpital Paul Brousse
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Pazienti trattati con chelanti del ferro;
- Pazienti trattati con fattori di crescita eritroidi (eritropoietina);
- Paziente con consumo eccessivo di alcol (> 20 g/die e > 30 g/die rispettivamente per donne e uomini);
- Pazienti con condizione ematologica cronica;
- Pazienti con perdita di sangue cronica incontrollata (di origine digestiva o ginecologica);
- Pazienti con insufficienza renale cronica;
- Pazienti con diagnosi di cancro o storia di cancro nell'ultimo anno;
- Gravidanza o allattamento.
- Pazienti inclusi in un altro protocollo di ricerca
- Adulti legalmente protetti (protezione giudiziaria, tutela o vigilanza), persone private della libertà.
- con emocromatosi HFE omozigote C282Y;
- aver terminato la fase iniziale del trattamento dell'emocromatosi HFE e nel trattamento di mantenimento per almeno un anno;
- aver firmato un modulo di consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Pazienti trattati con chelanti del ferro;
- Pazienti trattati con fattori di crescita eritroidi (eritropoietina);
- Paziente con consumo eccessivo di alcol (> 20 g/die e > 30 g/die rispettivamente per donne e uomini);
- Pazienti con condizione ematologica cronica;
- Pazienti con perdita di sangue cronica incontrollata (di origine digestiva o ginecologica);
- Pazienti con insufficienza renale cronica;
- Pazienti con diagnosi di cancro o storia di cancro nell'ultimo anno;
- Gravidanza o allattamento.
- Pazienti inclusi in un altro protocollo di ricerca
- Adulti legalmente protetti (protezione giudiziaria, tutela o vigilanza), persone private della libertà.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: gruppo sperimentale
Pazienti trattati con salasso secondo "saturazione della transferrina e ferritina sierica".
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I dati clinici saranno registrati (esame clinico generale, altezza, peso, pressione sanguigna, battito cardiaco, consumo di alcol e tabacco, antecedente) così come i farmaci concomitanti ad ogni visita di follow-up.
In D0, M12 e M24. Questa indagine sulla salute del paziente, composta da 36 elementi, è lo strumento di indagine sulla salute più comunemente utilizzato e convalidato per valutare la qualità della vita. Gli elementi sono raggruppati in 8 punteggi in scala che esplorano le molteplici dimensioni della salute globale (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, salute generale, percezioni, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale, salute mentale). Il punteggio verrà eseguito come raccomandato dal manuale di istruzioni SF-36 per creare i punteggi delle otto scale. Inoltre, queste sottoscale si sommano per ottenere il punteggio totale SF-36 e saranno riassunte in due punteggi compositi (qualità della vita fisica e mentale).
In D0, M12 e M24.
L'Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) è uno strumento specifico per misurare i cambiamenti nella salute globale, nel dolore, nella mobilità e nella funzione sociale nei pazienti con artrite.
È stata descritta nel 1992 in pazienti con artrite reumatoide e osteoartrite e comprende 26 item riassunti in scale secondo un sistema di punteggio predefinito: mobilità, attività fisica (camminare, piegarsi, sollevare), destrezza, attività domestiche (gestione del denaro e farmaci, pulizie domestiche), attività sociali, attività della vita quotidiana, dolore, depressione e ansia.
La traduzione francese è stata convalidata e questo questionario è stato ampiamente utilizzato nel campo della reumatologia per valutare la qualità della vita dei pazienti con artrite.
Poiché l'artropatia HFE correlata è molto simile all'osteoartrosi, questo questionario dovrebbe essere adeguato in questo contesto.
In D0, M12 e M24.
Il Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) è un questionario ampiamente utilizzato che valuta specificamente l'artrosi degli arti inferiori (anca e ginocchio).
Misura cinque item per il dolore, due per la rigidità e 17 per la limitazione funzionale ed è stato tradotto in francese.
In D0, M12 e M24.
L'EQ-5D è uno strumento standardizzato che valuta la qualità della vita generica (http://www.euroqol.org/).
È una misura della qualità della vita correlata alla salute basata sulle preferenze con una domanda per ciascuna delle cinque dimensioni che includono mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.
Le risposte date a EQ-5D permettono di trovare 243 stati di salute che possono essere convertiti in punteggio di utilità ancorato a 0 per morte e 1 per perfetta salute.
EQ-5D è uno strumento sviluppato in Europa, ampiamente utilizzato nell'analisi costi-utilità.
È stato convalidato in un campione rappresentativo della popolazione francese.
Campione di sangue Emocromo completo a G0, M6, M12, M18 e M24/fine visita di follow-up
Campione di sangue Pannello del ferro (ferritina sierica, ferro sierico e transferrina sierica per determinare la saturazione della transferrina in base al gruppo di randomizzazione (a M6, M12 e M18) a G0, M6, M12, M18 e M24/fine visita di follow-up e a ogni salasso.
Campione di sangue Glicemia a digiuno a G0 e M24/fine visita di follow-up
Pannello lipidico del campione di sangue (colesterolo totale, trigliceridi, HDL, LDL) a G0 e M24/fine visita di follow-up
Pannello epatico campione di sangue (bilirubina totale, alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, gamma-glutamil transferasi) a G0 e M24/fine visita di follow-up
Proteina C reattiva del campione di sangue a D0 e M24/fine visita di follow-up
Il campione di sangue sarà raccolto per BioBank a D0, M12 e M24.
I dati medico-economici verranno raccolti ad ogni visita di controllo.
Pazienti trattati con salasso secondo "saturazione della transferrina e ferritina sierica".
I pazienti verranno sottoposti a salasso con l'obiettivo di mantenere una saturazione della transferrina sierica uguale o inferiore al 50% e una ferritina sierica inferiore al limite superiore del range di normalità (300 g/L per gli uomini e 200 g/L per le donne). il salasso verrà eseguito all'inclusione con lo stesso volume normalmente eseguito dai pazienti. I risultati del test biologico eseguito in questa visita guideranno il programma temporale e il volume del prossimo salasso in base al gruppo di randomizzazione.
Il programma temporale e il volume del salasso saranno adattati ai risultati biologici dopo ogni visita di follow-up.
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Comparatore attivo: gruppo di controllo
Pazienti trattati con salasso secondo le attuali linee guida “solo ferritina”
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I dati clinici saranno registrati (esame clinico generale, altezza, peso, pressione sanguigna, battito cardiaco, consumo di alcol e tabacco, antecedente) così come i farmaci concomitanti ad ogni visita di follow-up.
In D0, M12 e M24. Questa indagine sulla salute del paziente, composta da 36 elementi, è lo strumento di indagine sulla salute più comunemente utilizzato e convalidato per valutare la qualità della vita. Gli elementi sono raggruppati in 8 punteggi in scala che esplorano le molteplici dimensioni della salute globale (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, salute generale, percezioni, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale, salute mentale). Il punteggio verrà eseguito come raccomandato dal manuale di istruzioni SF-36 per creare i punteggi delle otto scale. Inoltre, queste sottoscale si sommano per ottenere il punteggio totale SF-36 e saranno riassunte in due punteggi compositi (qualità della vita fisica e mentale).
In D0, M12 e M24.
L'Arthritis Impact Measurement Scales 2 Short Form (AIMS2-SF) è uno strumento specifico per misurare i cambiamenti nella salute globale, nel dolore, nella mobilità e nella funzione sociale nei pazienti con artrite.
È stata descritta nel 1992 in pazienti con artrite reumatoide e osteoartrite e comprende 26 item riassunti in scale secondo un sistema di punteggio predefinito: mobilità, attività fisica (camminare, piegarsi, sollevare), destrezza, attività domestiche (gestione del denaro e farmaci, pulizie domestiche), attività sociali, attività della vita quotidiana, dolore, depressione e ansia.
La traduzione francese è stata convalidata e questo questionario è stato ampiamente utilizzato nel campo della reumatologia per valutare la qualità della vita dei pazienti con artrite.
Poiché l'artropatia HFE correlata è molto simile all'osteoartrosi, questo questionario dovrebbe essere adeguato in questo contesto.
In D0, M12 e M24.
Il Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC) è un questionario ampiamente utilizzato che valuta specificamente l'artrosi degli arti inferiori (anca e ginocchio).
Misura cinque item per il dolore, due per la rigidità e 17 per la limitazione funzionale ed è stato tradotto in francese.
In D0, M12 e M24.
L'EQ-5D è uno strumento standardizzato che valuta la qualità della vita generica (http://www.euroqol.org/).
È una misura della qualità della vita correlata alla salute basata sulle preferenze con una domanda per ciascuna delle cinque dimensioni che includono mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.
Le risposte date a EQ-5D permettono di trovare 243 stati di salute che possono essere convertiti in punteggio di utilità ancorato a 0 per morte e 1 per perfetta salute.
EQ-5D è uno strumento sviluppato in Europa, ampiamente utilizzato nell'analisi costi-utilità.
È stato convalidato in un campione rappresentativo della popolazione francese.
Campione di sangue Emocromo completo a G0, M6, M12, M18 e M24/fine visita di follow-up
Campione di sangue Pannello del ferro (ferritina sierica, ferro sierico e transferrina sierica per determinare la saturazione della transferrina in base al gruppo di randomizzazione (a M6, M12 e M18) a G0, M6, M12, M18 e M24/fine visita di follow-up e a ogni salasso.
Campione di sangue Glicemia a digiuno a G0 e M24/fine visita di follow-up
Pannello lipidico del campione di sangue (colesterolo totale, trigliceridi, HDL, LDL) a G0 e M24/fine visita di follow-up
Pannello epatico campione di sangue (bilirubina totale, alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, gamma-glutamil transferasi) a G0 e M24/fine visita di follow-up
Proteina C reattiva del campione di sangue a D0 e M24/fine visita di follow-up
Il campione di sangue sarà raccolto per BioBank a D0, M12 e M24.
I dati medico-economici verranno raccolti ad ogni visita di controllo.
Pazienti trattati con salasso secondo le attuali linee guida (solo ferritina).
Il paziente verrà sottoposto a salasso con l'obiettivo di mantenere una ferritina sierica uguale o inferiore a 50 g/L secondo le attuali linee guida di pratica clinica (francesi ed europee). Un primo salasso verrà eseguito all'inclusione con lo stesso volume solitamente eseguito dai pazienti .I risultati del test biologico eseguito in questa visita guideranno il programma temporale e il volume del prossimo salasso in base al gruppo di randomizzazione.
Il programma temporale e il volume del salasso saranno adattati ai risultati biologici dopo ogni visita di follow-up.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il criterio di valutazione principale è il Physical Component Score del questionario SF-36 alla fine del periodo di studio (due anni)
Lasso di tempo: Al mese 24
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Il criterio di valutazione principale è il Physical Component Score del questionario SF-36 alla fine del periodo di studio (due anni).
Il punteggio della componente fisica dell'SF-36 è stato scelto perché l'SF-36 è un questionario ampiamente validato e riproducibile e questa componente è maggiormente suscettibile di riflettere sia la fatica che il coinvolgimento articolare.
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Al mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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il questionario AIMS2-SF (forma abbreviata di Arthritis Impact Measurement Scales 2).
Lasso di tempo: alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Valutazione della qualità della vita correlata all'artropatia e al dolore articolare come valutata dal questionario AIMS2-SF (forma abbreviata delle scale di misurazione dell'impatto dell'artrite 2) durante lo studio, come eseguito alla visita di follow-up J0, M12 e M24 (ogni 12 mesi) .
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alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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il questionario WOMAC (Western Ontario e McMaster Universities Arthritis Index).
Lasso di tempo: alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Valutazione della qualità della vita correlata all'artropatia e al dolore articolare valutata dal questionario WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index) durante lo studio, come eseguito alla visita di follow-up J0, M12 e M24 (ogni 12 mesi).
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alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione del punteggio della componente mentale del questionario SF-36
Lasso di tempo: Al mese 24
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Evoluzione del Mental Component Score del questionario SF-36 tra l'inclusione e la fine del periodo di studio (due anni).
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Al mese 24
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Evoluzione del punteggio della componente fisica dell'SF-36
Lasso di tempo: alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione del punteggio della componente fisica dell'SF-36 durante lo studio, come eseguito alla visita di follow-up J0, M12 e M24 (ogni 12 mesi).
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alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione del punteggio della componente mentale dell'SF-36
Lasso di tempo: alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione del punteggio della componente mentale dell'SF-36 durante lo studio, come eseguito alla visita di follow-up J0, M12 e M24 (ogni 12 mesi).
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alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione del punteggio EQ-5D-5L
Lasso di tempo: alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione del punteggio EQ-5D-5L durante lo studio, come eseguito alla visita di follow-up J0, M12 e M24 (ogni 12 mesi).
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alla visita di follow-up del giorno 0, del mese 12 e del mese 24
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Evoluzione della ferritina sierica e della saturazione della transferrina sierica
Lasso di tempo: Giorno 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18 e Mese 24/visita di controllo
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Evoluzione della ferritina sierica e della saturazione della transferrina sierica determinata ad ogni visita di follow-up (ogni 6 mesi).
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Giorno 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18 e Mese 24/visita di controllo
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Evento di malessere
Lasso di tempo: Al mese 24
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Presenza di malessere dopo una procedura di salasso
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Al mese 24
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Numero totale di flebotomie eseguite
Lasso di tempo: Al mese 24
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Numero totale di flebotomie eseguite da ciascun paziente durante il periodo di studio.
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Al mese 24
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Rapporto costo-efficacia incrementale
Lasso di tempo: Al mese 24
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Rapporto costo-efficacia incrementale (ICER) definito come il costo per QALY guadagnato nella strategia "saturazione della transferrina + ferritina" rispetto alla strategia "solo ferritina".
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Al mese 24
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Evento di anemia
Lasso di tempo: Giorno 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18 e Mese 24/visita di controllo
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Insorgenza di anemia definita come emoglobina inferiore a 11 g/dL a qualsiasi visita di follow-up.
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Giorno 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18 e Mese 24/visita di controllo
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Stimato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Metabolismo dei metalli, errori congeniti
- Sovraccarico di ferro
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Emocromatosi
- Tecniche investigative
- Terapie
- Force di lavoro e servizi per le strutture sanitarie
- Controllo del comportamento
- Immobilizzazione
- Strutture sanitarie
- Moderazione, fisico
- Banche di campioni biologici
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 35RC19_8985_Quali-SAT
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Esame clinico
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NCT06902610ReclutamentoDislessia | Difficoltà di apprendimento | Disturbo dell'apprendimento, specifico | Disturbo specifico dell'apprendimento, con compromissione della lettura
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NCT07411066Non ancora reclutamentoMalattia polmonare interstiziale (ILD)
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NCT06833099Completato
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NCT07442656ReclutamentoPolmonite acquisita in comunità | Ricoveri | Fragilità
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NCT07165119Completato
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NCT07205835Completato
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NCT07107542Non ancora reclutamentoAffidabile Attività Professionale | Esercizio di valutazione mini-clinica | Terapia occupazionale fisica | Educazione alla terapia occupazionale
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NCT07141550Non ancora reclutamento
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NCT06936319ReclutamentoSindrome da tachicardia ortostatica posturale (POTS)
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NCT02558907Completato