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AAV8-hCocH per il disturbo da uso di cocaina

21 maggio 2026 aggiornato da: W. Michael Hooten

Somministrazione endovenosa di idrolasi di cocaina umana AAV8 per il trattamento del disturbo da uso di cocaina

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza di un nuovo trattamento del vettore virale genico per gli adulti con remissione sostenuta dal disturbo da uso di cocaina. Questo gene regola un enzima (cocaina idrolasi) che scompone la cocaina in sostanze inattive, diminuendo così la piacevole sensazione che questa droga di solito fornisce.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di fase I con aumento della dose che testa la sicurezza e l'MTD della somministrazione endovenosa di AAV8-hCocH a soggetti con una storia di remissione sostenuta dal disturbo da uso di cocaina. Saranno idonei i soggetti che forniscono il consenso informato scritto, soddisfano i criteri di ammissione e non presentano inibizione della trasduzione ad AAV8 (anticorpi AAV8 preesistenti). I soggetti verranno arruolati in sequenza ogni 2-3 mesi o più tra le coorti. L'aumento della dose può essere avviato dopo che un singolo soggetto è stato somministrato in modo sicuro; la massima espressione enzimatica è prevista alla settimana 3-4. Questo paradigma di escalation ha lo scopo di ridurre al minimo il numero di soggetti esposti a dosi subterapeutiche. La dose iniziale si basa sull'espressione e sulla sicurezza di AAV8-CocH in topi, ratti e NHP e sulla precedente esperienza umana con l'uso di AAV8-FVIII IV in pazienti affetti da emofilia. La dose iniziale ha un ampio margine di sicurezza (15 volte) dal NOAEL in NHP. Circa 7 settimane dopo un'iniezione, verrà presa la decisione di passare al livello di dose successivo sulla base di una revisione dei parametri di sicurezza e dei livelli di CocH da parte del team investigativo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Non-trattamento in cerca di uomini o donne di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi.
  • Diagnosi DSM-5 di disturbo da uso di cocaina in remissione sostenuta come confermato dalla revisione della cartella clinica da parte del PI.
  • Sono motivati ​​ad astenersi dal consumo di cocaina durante il periodo dello studio, come evidenziato sia dal giudizio dello Sperimentatore o designato sia dal rispetto dell'obbligo di effettuare regolari visite cliniche.
  • A giudizio del PI, essere in buona salute generale come determinato dall'anamnesi medica e psichiatrica, dall'esame clinico generale, dai segni vitali e dai test di laboratorio.
  • Aver fornito il consenso informato scritto. I soggetti devono essere cooperativi, disposti e in grado di partecipare e aderire ai requisiti del protocollo.
  • Avere esami di laboratorio di ematologia, chimica, funzionalità renale ed epatica che rientrino (+/- 10%) negli attuali valori normali standardizzati della Mayo Clinic.
  • Mostrare un ECG basale che dimostri ritmo sinusale e conduzione normali senza anomalie o aritmie clinicamente significative.
  • Sono disposti a tornare nell'area di ricerca per il follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Mostrano un'immunità preesistente rilevabile al capside AAV8 misurata dall'inibizione della trasduzione AAV8 e dagli anticorpi totali AAV8.
  • Evidenza di HIV o epatite di qualsiasi eziologia.
  • Creatinina ≥ 1,5 mg/dL.
  • Qualsiasi malattia o condizione di salute mentale a discrezione del medico che impedirebbe al soggetto di soddisfare pienamente i requisiti dello studio. Il medico può escludere i soggetti con abuso attivo di alcol, abuso di altre sostanze o screening tossicologico delle urine positivo per sostanze di abuso.
  • Gravidanza e/o allattamento. Tutte le donne che allattano saranno escluse dalla partecipazione allo studio. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo eseguito alla visita di screening, accettare di utilizzare il controllo delle nascite per tutto il periodo dello studio, astenersi dal rimanere incinta durante il periodo dello studio e acconsentire al test di gravidanza per tutto il periodo dello studio. Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite di barriera e astenersi dal procreare entro il prossimo anno.
  • Obesità patologica (BMI > 40).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AAV8-hCocH livello di dose 1: 2e12 vg/kg
Coorte 1: il partecipante riceve una somministrazione endovenosa una tantum di una dose bassa 2e12 vg / kg di AAV8-hCocH, con 7 settimane di follow-up dopo la dose
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg singola infusione endovenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Sperimentale: AAV8-hCocH livello di dose 3: 6e12vg/kg
Coorte 3: il partecipante riceve una somministrazione endovenosa una tantum di una dose media 6e12vg/kg di AAV8-hCocH, con 7 settimane di follow-up dopo la dose
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg singola infusione endovenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Sperimentale: AAV8-hCocH livello di dose 2: 4e12vg/kg
Coorte 2: il partecipante riceve una somministrazione endovenosa una tantum di dose media 4e12vg/kg di AAV8-hCocH, con 7 settimane di follow-up dopo la dose
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg singola infusione endovenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg infusione endovenosa singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 60 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
60 mesi
Modifica del profilo di espressione enzimatica
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi
Livello sierico dell'espressione genica di AAV8-hCocH
Basale, 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: 24 mesi
Cmax è misurato come la concentrazione massima di AAV8 nel sangue dopo l'infusione endovenosa
24 mesi
Tempo di concentrazione massima (tmax)
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo alla massima concentrazione plasmatica di AAV8 nel sangue dopo l'infusione endovenosa
24 mesi
Emivita (t1/2)
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo necessario per ridurre la concentrazione plasmatica di AAV8 nel sangue esattamente alla metà della concentrazione iniziale
24 mesi
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: 24 mesi
L'AUC è una misura della concentrazione sierica di AAV8 nel tempo. Usato per caratterizzare l'assorbimento del farmaco.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

W. Michael Hooten

Collaboratori

National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Investigatori

  • Investigatore principale: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 ottobre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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