Prevenzione dell'asma precoce nei bambini (PEAK)

SFONDO:

L'asma è una malattia complessa che spesso inizia presto nella vita. Le riacutizzazioni possono essere scatenate da una serie di agenti come allergeni, infezioni respiratorie, fumo di tabacco ambientale e inquinanti, droghe, sostanze chimiche, esercizio fisico, aria fredda, infezioni e forti emozioni che rendono la terapia dell'asma difficile e talvolta complicata. Sono spesso necessari più farmaci per trattare i sintomi (agenti broncodilatatori come beta-2 agonisti adrenergici, teofillina e anticolinergici), così come il processo patologico di base (agenti antinfiammatori come corticosteroidi per via inalatoria e sistemica, sodio cromoglicato e nedocromile; e leucotrieni modificatori).

La prevalenza dell'asma è in aumento in tutte le fasce d'età, ma soprattutto nei bambini di età inferiore ai 18 anni. Nel 1992, la prevalenza di asma auto-riferita tra le persone sotto i 18 anni di età era del 7,2%, rispetto al 5,1% tra tutte le persone. L'aumento più rapido dell'asma si è verificato nei bambini sotto i 5 anni, con tassi in aumento di oltre il 160% negli ultimi 15 anni. Tra tutte le età, oltre 450.000 ricoveri, 5.000 decessi e più di 100 milioni di giorni di attività limitata sono dovuti all'asma ogni anno. Eppure il peso dell'asma colpisce in modo sproporzionato i bambini. Ad esempio, i tassi di ospedalizzazione per asma sono più alti tra le persone di età compresa tra 0 e 4 anni e sono aumentati di oltre il 28% negli ultimi 15 anni; i tassi di mortalità sono aumentati più rapidamente tra i soggetti di età compresa tra 5 e 12 anni rispetto a quelli di età compresa tra 15 e 34 anni e né i cambiamenti nella codifica della malattia né il miglioramento del riconoscimento dell'asma spiegano completamente questi aumenti. Quasi un terzo dei bambini limita le proprie attività a causa dell'asma, inclusa la partecipazione all'educazione fisica e allo sport.

Nonostante i grandi progressi nella comprensione dell'eziologia e della fisiopatologia dell'asma e lo sviluppo di nuove modalità terapeutiche per controllare i sintomi e prevenire le riacutizzazioni, le terapie efficaci non sono ampiamente utilizzate nella comunità sanitaria pediatrica. Inoltre, gli effetti a lungo termine e gli effetti collaterali dei farmaci per l'asma nei bambini, in particolare quelli di età inferiore ai 12 anni, non sono ben compresi. Rimane ancora molto da imparare sull'impatto della terapia dell'asma a diverse età e in diversi punti della storia naturale dell'asma nell'alterare la progressione, la cronicità o la gravità della malattia.

C'è un urgente bisogno di valutare rapidamente gli approcci terapeutici nuovi ed esistenti per i bambini con asma e di diffondere i risultati agli operatori sanitari, ai pazienti e al pubblico. Ci sono diversi motivi per cui una rete di ricerca clinica sull'asma pediatrico accelererà la ricerca clinica e soddisferà questa esigenza. Le manifestazioni cliniche altamente variabili e talvolta complicate dell'asma spesso rendono difficile accumulare un gran numero di pazienti comparabili in un centro. Inoltre, l'uniformità nei protocolli di trattamento può ridurre il numero di pazienti necessari in ciascun centro clinico. Inoltre, il meccanismo di rete contribuirà a mettere in comune le competenze cliniche e le risorse amministrative necessarie per facilitare la conduzione di sperimentazioni terapeutiche multiple e innovative in modo tempestivo ed efficiente. Questo, a sua volta, promuoverebbe una rapida diffusione dei risultati della ricerca agli operatori sanitari.

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

Il progetto PEAK (Prevention of Early Asthma in Kids) ha iniziato il reclutamento nel gennaio 2001 e ha valutato se la somministrazione di corticosteroidi per via inalatoria a bambini di età compresa tra 24 e 48 mesi a rischio di sviluppare asma impedisse lo sviluppo di asma persistente. Tutti i soggetti dovevano essere randomizzati prima del dicembre 2001 con il completamento dello studio entro settembre 2004. Lo studio era un confronto parallelo in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di fluticasone per via inalatoria rispetto a placebo. C'è stato un periodo di rodaggio di quattro settimane per qualificare e caratterizzare i bambini. Un totale di 285 bambini sono stati randomizzati in uno dei due gruppi di trattamento; uno riceve un trattamento attivo, l'altro placebo. Lo studio era basato su un programma di trattamento continuo per un periodo di ventiquattro mesi, seguito da un periodo di osservazione di un anno durante il quale sono stati valutati i principali risultati. L'outcome primario era il numero di giorni senza asma. Gli esiti secondari includevano il numero di riacutizzazioni, l'uso di farmaci per l'asma e la funzionalità polmonare. C'erano tre obiettivi specifici dello studio: 1) Valutare se la terapia cronica con corticosteroidi per via inalatoria iniziata in bambini di quattro anni o meno ad alto rischio di sviluppare asma può prevenire lo sviluppo di asma significativo a quattro-sei anni di età, 2) Per determinare se la terapia per l'asma come sopra descritta può prevenire sia le perdite di funzionalità polmonare che lo sviluppo di iperreattività bronchiale (BHR) associata all'asma ad esordio precoce, e 3) valutare i potenziali effetti collaterali che possono essere associati all'uso a lungo termine di steroidi per via inalatoria nelle prime fasi vita. I risultati dello studio PEAK sono stati presentati agli incontri annuali del 2005 dell'American Academy of Allergy, Asthma, and Immunology e dell'American Thoracic Society. Un manoscritto è stato presentato per la pubblicazione dal New England Journal of Medicine.

La data di completamento dello studio elencata in questo record è stata ottenuta dalla "Data di completamento" inserita nel Query View Report System (QVR).