Uno studio clinico pilota di memantina per il tremore essenziale
Una sperimentazione clinica pilota di memantina per il tremore essenziale
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Contesto: il tremore essenziale (ET) è il disturbo del movimento più comune, ma ha relativamente poche terapie efficaci e tollerate. Si ritiene che il tremore in ET sia generato da un oscillatore centrale, il nucleo olivare inferiore. I potenziali di membrana nei neuroni di questo nucleo oscillano alla frequenza del tremore. Le prove indicano che la capacità di questo nucleo di produrre tremore è medicata dal glutammato che agisce sul recettore NMDA. Poiché gli antagonisti del recettore NMDA sopprimono il tremore, si suggerisce che la memantina, un antagonista NMDA a bassa affinità, sia efficace per il tremore essenziale.
Obiettivo: valutare l'efficacia, la sicurezza e la stabilità della risposta alla memantina in uno studio pilota di fattibilità a dose crescente in un singolo sito nel trattamento del tremore essenziale.
Metodo: i soggetti con tremore essenziale bilaterale dell'arto superiore, senza terapia del tremore essenziale o con una terapia a dose stabile, verranno sottoposti a test di laboratorio e test ECG durante una visita di screening. I soggetti idonei avranno valutazioni del tremore di base con scale di valutazione standardizzate. La scossa verrà filmata. Nella prima fase di titolazione, tutti i soggetti assumeranno memantina alla dose di 5 mg/die per 2 settimane, quindi 5 mg due volte al giorno per altre 2 settimane e il tremore sarà nuovamente valutato. Nella seconda fase di titolazione, la dose sarà analogamente aumentata a 20 mg/giorno, assunta come 10 mg due volte al giorno, e il tremore sarà valutato 4 settimane dopo l'ultima valutazione del tremore. Nella terza fase di titolazione, la dose sarà aumentata a 30 mg/die, assunta come 15 mg due volte al giorno, e il tremore sarà valutato alla conclusione della terza fase di titolazione. Nella quarta fase di titolazione, la dose sarà aumentata a 40 mg/die, assunta come 20 mg due volte al giorno, e il tremore sarà valutato alla conclusione della quarta fase di titolazione. La dose sarà aggiustata verso il basso se la titolazione non è tollerata. I soggetti che ottengono una riduzione del tremore clinicamente significativa entreranno in uno studio di estensione di 12 settimane per valutare la stabilità della risposta del tremore.
Analisi dei dati: i soggetti saranno reclutati secondo un disegno Gehan in due parti. Un "responder" è definito come una riduzione del 30% nel punteggio del tremore. Per valutare se la memantina ha un potenziale tasso di risposta del 30 percento, nella prima fase verranno reclutati 9 soggetti. Se almeno un soggetto è un responder, verranno reclutati altri 16 soggetti per stimare il tasso effettivo di responder con un errore standard del 10%.
Conclusioni: se la memantina è efficace nel sopprimere il tremore, sarebbe accolta dai pazienti e dalla comunità dei disturbi del movimento come un nuovo trattamento ben tollerato per il tremore essenziale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
- VA Greater Los Angeles
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età 18 o più
- Soggetto con diagnosi di tremore essenziale che colpisce entrambe le estremità superiori.
- Al soggetto è stato diagnosticato per almeno un anno un tremore fastidioso, quindi il miglioramento del tremore migliorerebbe la qualità della vita.
- Il soggetto ha tremore con una gravità della scala di valutazione del tremore da 2 a 4 in una o entrambe le estremità superiori nella scala di valutazione del tremore durante la postura e/o la cinesi.
- Il soggetto non ha avuto una risposta soddisfacente del tremore ad almeno un farmaco anti-tremore.
- Il soggetto è in grado di soddisfare tutti i requisiti di test e visita di follow-up.
- Il soggetto è in grado di astenersi dall'alcol per almeno 12 ore prima di ogni Visita di Studio e da bevande contenenti caffeina il giorno della Visita.
- Il soggetto ha firmato volontariamente un consenso informato in conformità con le politiche istituzionali.
Il soggetto è o
- Non assume farmaci per il tremore essenziale e non lo ha fatto per almeno 28 giorni prima della visita 1.
- Assunzione di farmaci per il tremore essenziale e assunzione di una dose stabile per almeno 28 giorni prima della Visita 1.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha una malattia neurologica progressiva diversa dal tremore essenziale.
- Il soggetto ha una storia di alcolismo o abuso di droghe nell'ultimo anno.
- Il soggetto ha una storia di mania, disturbo depressivo bipolare, schizofrenia o altri disturbi psichiatrici importanti.
- Il soggetto beve più di 2 bicchieri di vino o equivalente al giorno negli ultimi 30 giorni.
- Il soggetto ha ricevuto l'iniezione di botulino degli arti superiori negli ultimi 6 mesi.
- Il soggetto sta attualmente utilizzando un dispositivo investigativo.
- Il soggetto ha assunto un farmaco sperimentale entro una durata di clearance pari a 5 volte l'emivita del farmaco sperimentale.
- Il soggetto è in stato di gravidanza o una donna in età fertile che non utilizza una contraccezione adeguata.
- Il soggetto ha una condizione medica che potrebbe comportare il ricovero in ospedale.
- Allergia nota alla memantina o all'amantadina.
- Assunzione di farmaci che alcalinizzano l'urina, come l'inibitore dell'anidrasi carbonica o il bicarbonato di sodio.
- Qualsiasi disturbo o condizione che possa interferire con l'assorbimento, la distribuzione o l'escrezione dei farmaci.
- Assunzione di farmaci noti per causare tremore posturale, che secondo il giudizio clinico dello sperimentatore sta contribuendo al tremore del soggetto.
- Ricezione di stimolazione cerebrale profonda entro due settimane prima della Visita 1 o potenziale necessità di stimolazione cerebrale profonda durante lo studio.
- - Ha ricevuto talamotomia ablativa o talamotomia con coltello gamma entro sei mesi dall'inizio dello studio.
- Tremore potenzialmente dovuto a trauma cranico, ipertiroidismo, malattia cerebrovascolare, sclerosi multipla, polineuropatia o anamnesi familiare di sindrome dell'X fragile.
- Malattia renale nota con livello di creatinina al di fuori del range normale.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Memantina
Riduzione del tremore
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Somministrazione di mematina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il grado di tremore alla fine della fase di aggiustamento della dose rispetto al basale
Lasso di tempo: Sei mesi
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Sei mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Qualità della vita.
Lasso di tempo: Sei mesi
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Sei mesi
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Grado di tremore alla fine della fase di estensione rispetto all'inizio della fase di estensione.
Lasso di tempo: Sei mesi
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Sei mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Adrian Handforth, M.D., Veteran Affairs Greater Los Angeles
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Disturbi del movimento
- Discinesia
- Tremore
- Tremore Essenziale
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Agenti dopaminergici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Memantina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0033
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