Uno studio su un nuovo composto per l'eccessiva sonnolenza diurna associata alla narcolessia
8 aprile 2014 aggiornato da: Pfizer
Uno studio crossover multicentrico randomizzato di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo su PF-03654746 come trattamento quotidiano per l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) associata alla narcolessia
È noto che gli agenti istaminergici sono coinvolti nel ciclo sonno/veglia.
Questo composto è un agente istaminergico che pertanto può migliorare la vigilanza e il risveglio nei pazienti con eccessiva sonnolenza diurna (EDS) associata alla narcolessia.
Si ipotizza un miglioramento significativo dell'EDS quando trattato con questo composto rispetto al placebo nei pazienti con narcolessia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
95
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Pfizer Investigational Site
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85051
- Pfizer Investigational Site
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Pfizer Investigational Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Pfizer Investigational Site
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Pfizer Investigational Site
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Florida
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Brandon, Florida, Stati Uniti, 33511
- Pfizer Investigational Site
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33707
- Pfizer Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Pfizer Investigational Site
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Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
- Pfizer Investigational Site
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Illinois
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Vernon Hills, Illinois, Stati Uniti, 60061
- Pfizer Investigational Site
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Kentucky
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Crestview Hills, Kentucky, Stati Uniti, 41017
- Pfizer Investigational Site
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40217
- Pfizer Investigational Site
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Mississippi
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Hattiesburg, Mississippi, Stati Uniti, 39401
- Pfizer Investigational Site
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Hattiesburg, Mississippi, Stati Uniti, 39402
- Pfizer Investigational Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Pfizer Investigational Site
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Ohio
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Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
- Pfizer Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19114
- Pfizer Investigational Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19139
- Pfizer Investigational Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
- Pfizer Investigational Site
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
- Pfizer Investigational Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77063
- Pfizer Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 55 anni (ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi ISDC di narcolessia
- Eccessiva sonnolenza diurna in associazione con una diagnosi di narcolessia
- Una latenza media del sonno MWT (Maintenance of Wakefulness Test) inferiore a 15 minuti al basale
Criteri di esclusione:
- Nessun altro disturbo del sonno diagnosticato (ad esempio, apnea notturna)
- Principali disturbi medici
- Principali disturbi psichiatrici
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
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I pazienti che ricevono il placebo saranno sottoposti alle stesse procedure di quelli che ricevono il trattamento attivo.
Ogni paziente riceverà compresse placebo corrispondenti in un programma di aumento della dose fissa a partire da 0,25 mg QD per 5 giorni; quindi fino a 0,50 mg QD per altri 5 giorni; e fino a 1,0 mg QD per ulteriori 5 giorni.
Al termine di questo programma di titolazione fisso, il paziente rimarrà a 1,0 mg; diminuire a 0,5 mg o aumentare a 2,0 mg in base al giudizio del medico in merito all'efficacia e agli effetti collaterali al livello di dose 1,0.
Il paziente rimarrà quindi alla dose determinata per un periodo di dosaggio stabile di 3 settimane, con un lavaggio di 7 (-2/+ 9) giorni e quindi crossover per ripetere la stessa sequenza per il secondo braccio dello studio.
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ACTIVE_COMPARATORE: PF-03654746
Alla fine del secondo braccio dello studio, il paziente avrà completato lo studio e avrà una visita di follow-up di 7-10 giorni.
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Ogni paziente riceverà compresse PF-03654746 in un programma di titolazione della dose fissa a partire da 0,25 mg QD per 5 giorni; quindi fino a 0,50 mg QD per altri 5 giorni; e fino a 1,0 mg QD per ulteriori 5 giorni.
Al termine di questo programma di titolazione fisso, il paziente rimarrà alla dose di 1,0 mg; diminuire a 0,50 mg o aumentare a 2,0 mg in base al giudizio del medico in merito all'efficacia e agli effetti collaterali alla dose di 1,0 mg.
Il paziente rimarrà alla dose determinata per un periodo di dosaggio stabile di 3 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di mantenimento della veglia (MWT) al giorno 21 della fase di dosaggio stabile
Lasso di tempo: Basale, giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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MWT ha misurato la capacità del partecipante di rimanere sveglio.
I partecipanti sono stati istruiti a cercare di rimanere svegli durante una serie di sei periodi di 20 minuti in posizione semi-sdraiata in una stanza buia.
Ogni periodo è stato terminato immediatamente dopo l'inizio del sonno o alla fine di 20 minuti se non si è verificato alcun sonno.
Il risultato peggiore è stato di 0 minuti, il migliore è stato di 20 minuti.
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Basale, giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della Epworth Sleepiness Scale (ESS) al giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione e al giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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ESS è un semplice questionario autosomministrato che fornisce una misurazione del livello generale di sonnolenza diurna del partecipante.
Il partecipante valuta la possibilità di addormentarsi in 8 diverse situazioni (ad es.
sedersi e leggere, parlare con qualcuno, ecc.) comunemente riscontrati nella vita quotidiana su una scala da 0 (nessun sonno diurno) a 3 (massimo sonno diurno).
Il punteggio totale era la somma di 8 situazioni comprese tra 0 e 24 con un punteggio più alto che indicava una maggiore sonnolenza diurna.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Variazione rispetto al basale nel punteggio globale BFI (Brief Fatigue Inventory) al giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione e al giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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BFI è uno strumento soggettivo-completato per la valutazione dell'impatto della fatica sul funzionamento quotidiano.
Ci sono 3 domande che riguardano specificamente il livello di affaticamento e 6 domande riguardanti il livello di attività generale, l'umore e la qualità della vita, a tutte viene data una risposta su una scala di 11 punti, dove "0" sta per "Nessuna fatica" a "10" essendo "Prudente come puoi immaginare".
Il punteggio globale viene calcolato sommando tutte e 9 le scale di valutazione per un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 90.
Punteggi globali più alti sono associati a un affaticamento più grave.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Variazione rispetto al basale negli episodi di cataplessia al giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
Lasso di tempo: Basale, Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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La cataplessia è una condizione medica in cui una persona subisce un improvviso collasso fisico pur rimanendo cosciente.
Episodi di cataplessia è il numero di conteggi che il partecipante ha avuto cataplessia.
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Basale, Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Variazione rispetto al basale nell'indagine sulla salute in forma breve di 36 elementi (SF-36) al giorno 21 della fase di dosaggio stabile
Lasso di tempo: Basale, giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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SF-36 è un'indagine standardizzata che valuta 8 aspetti della salute funzionale e del benessere: funzionamento fisico (PF), ruolo fisico (RP), dolore corporeo (BP), salute generale (GH), vitalità, funzionamento sociale (SF), ruolo emotivo (RE) e salute mentale (MH).
Il punteggio per una sezione è una media dei punteggi delle singole domande, che sono scalati da 0 a 100 (100=livello di funzionamento più alto).
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Basale, giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Punteggio della scala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: Giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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CGI-I: scala di valutazione clinica a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiore).
Il medico ha risposto a una domanda: "Rispetto alle condizioni del tuo soggetto all'inizio del trattamento, quanto è cambiato il tuo soggetto?".
Il miglioramento è stato confrontato con il basale ed è stato definito come un punteggio di 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato) o 3 (minimamente migliorato) sulla scala.
Punteggio più alto = più colpito.
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Giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Test cognitivo oggettivo basato su computer (CogState) Groton Maze Learning Task (GMLT)
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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GMLT: un test cognitivo che ha valutato la funzione esecutiva.
Al partecipante è stata mostrata una griglia di tessere 10 moltiplicata per 10 sul touch screen di un computer.
Un percorso di 28 passaggi è stato nascosto tra 100 possibili posizioni.
Al partecipante è stato chiesto di spostare 1 passo dalla posizione iniziale e quindi continuare 1 tessera alla volta, verso la fine per trovare il percorso.
La misura del risultato era il numero totale di errori commessi nel tentativo di apprendere lo stesso percorso nascosto in 5 prove consecutive in una singola sessione.
Il punteggio varia da 0 a infinito.
Punteggi più bassi significavano una prestazione migliore.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Velocità di rilevamento dei test cognitivi oggettivi basati su computer (CogState).
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Velocità di rilevamento: un test cognitivo che ha valutato la funzione psicomotoria.
Una carta da gioco è stata presentata scoperta al centro dello schermo.
Non appena ciò accadeva, il partecipante doveva premere il tasto "Sì".
La misura del risultato era la velocità delle prestazioni; media del tempo di reazione trasformato log10 per le risposte corrette [misurato in log10 millisecondi (msec)].
I punteggi vanno da 2 (migliore) a 3,3 (peggiore).
Punteggi più bassi significavano una prestazione migliore.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Velocità di identificazione del test cognitivo oggettivo basato su computer (CogState).
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Velocità di identificazione: un test cognitivo che valuta l'attenzione visiva.
Una carta da gioco è stata presentata scoperta al centro dello schermo.
Non appena ciò accadeva, il partecipante doveva decidere se la carta fosse rossa o meno.
La misura del risultato era la velocità delle prestazioni; media del tempo di reazione trasformato log10 per le risposte corrette (misurato in log10 msec).
Il punteggio varia da 2 (migliore) a 3,3 (peggiore).
Punteggi più bassi significavano una prestazione migliore.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Test cognitivo oggettivo basato su computer (CogState) One Card Learning
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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One card learning: un test cognitivo che valuta l'apprendimento visivo.
I partecipanti dovevano ricordare quali carte erano state precedentemente mostrate in un'attività.
La misura del risultato era l'accuratezza delle prestazioni; trasformazione arcoseno della radice quadrata della proporzione di risposte corrette.
Il punteggio va da 0 (peggiore) a 1,57 (migliore).
Punteggi più alti significavano prestazioni migliori.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Test cognitivi oggettivi basati su computer (CogState) Apprendimento associato continuo accoppiato (CPAL)
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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CPAL: un test cognitivo che ha valutato l'apprendimento episodico visivo.
Il partecipante doveva imparare e ricordare le posizioni delle immagini sullo schermo e doveva toccare il bersaglio sulla posizione centrale per iniziare.
Quando ogni immagine veniva rivelata, il partecipante doveva ricordare dove si trovava l'immagine e toccare quella posizione.
La misura del risultato era il numero di errori commessi nel posizionare correttamente ciascuno dei 4 modelli nella loro posizione 4 volte.
Il punteggio varia da 0 a infinito.
Punteggi più bassi significavano una prestazione migliore.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Punteggio composito del test cognitivo oggettivo basato su computer (CogState).
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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CogState aveva 5 misure di esito che misuravano i costrutti cognitivi.
GMLT, rilevamento, identificazione, apprendimento di una carta e CPAL.
Intervallo del punteggio GMLT: da 0 (migliore) a infinito (peggiore), intervallo del punteggio di rilevamento e identificazione: da 2 (migliore) a 3,3 (peggiore); Intervallo del punteggio di apprendimento di una carta: da 0 (peggiore) a 1,57 (migliore) e intervallo del punteggio CPAL: da 0 (migliore) a infinito (peggiore).
Il punteggio individuale è stato standardizzato ad ogni valutazione ed è stata quindi calcolata la media per produrre un punteggio composito; punteggio totale possibile: da meno infinito a più infinito.
Punteggio composito positivo = prestazioni migliorate.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con dati sui segni vitali
Lasso di tempo: Basale fino a 7-10 giorni dopo il giorno 21 (fase di dosaggio stabile)
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Criteri di potenziale preoccupazione clinica nei segni vitali: pressione arteriosa sistolica (PA) supina e in piedi inferiore a (<) 90 millimetri di mercurio (mmHg), pressione diastolica in posizione supina e in piedi <50 mmHg, frequenza cardiaca in posizione supina e in piedi <40 battiti al minuto (bpm) o >140 bpm.
È stato riportato il numero di partecipanti che soddisfacevano i criteri di potenziale preoccupazione clinica.
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Basale fino a 7-10 giorni dopo il giorno 21 (fase di dosaggio stabile)
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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I parametri di laboratorio includevano ematologia (emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi, piastrine, leucociti, neutrofili totali, eosinofili, basofili, linfociti, monociti); funzionalità epatica (bilirubina totale, bilirubina diretta, bilirubina indiretta, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, albumina, proteine totali); funzionalità renale (creatinina, azoto ureico, acido urico, sodio, potassio, cloruro, bicarbonato, calcio); analisi delle urine (proteine, sangue) e chimica clinica (glucosio).
È stato riportato il numero totale di partecipanti con anomalie di laboratorio.
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Basale fino al giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Criteri per potenziali problemi clinici nei parametri ECG: intervallo PR massimo maggiore o uguale a (>=) 300 millisecondi (msec), intervallo QRS massimo >=200 msec, intervallo massimo di correzione di Fridericia dell'intervallo QT (QTcF) da 450 a <480 msec, da 480 a <500 msec e >=500 msec.
È stato riportato il numero di partecipanti che soddisfacevano i criteri di potenziale preoccupazione clinica nei risultati dell'ECG.
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Basale fino al giorno 21 della fase di dosaggio stabile
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Punteggio della scala del sonno dello studio sui risultati medici (MOS).
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Questionario valutato dai partecipanti per valutare la qualità e la quantità del sonno.
Consiste in questionari di 12 domande con risposta su un intervallo da 1 a 6 per le domande (Q) da 3 a 12, da 1 a 5 per Q1 (alcune domande sono invertite in modo che il punteggio più alto rifletta maggiormente gli attributi); e Q2 ha risposto da 0 a 24.
I punteggi vengono trasformati (punteggio grezzo effettivo meno il punteggio più basso possibile diviso per il possibile intervallo di punteggio grezzo moltiplicato per 100); intervallo di punteggio totale: da 0 a 100; punteggio più alto = maggiore intensità di attributo.
Gli elementi contribuiscono a ciascuna scala e vengono calcolati in media per creare 7 punteggi della scala e 2 indici della scala del sonno.
Le scale con almeno un elemento risposto sono state utilizzate per generare un punteggio di scala.
Le bilance includono; disturbi del sonno (SD), quantità di sonno, russamento, mancanza di respiro al risveglio (ASoB), sonnolenza, sonno adeguato e sonno ottimale; e un indice complessivo dei problemi del sonno (SPI) I e II a 9 voci Le sottoscale vanno da 0 a 100 ad eccezione della quantità di sonno (SQ) che va da 0 a 24.
Fatta eccezione per la quantità di sonno, punteggi più alti = maggiore compromissione.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Numero di partecipanti con risposta alla Sheehan Suicidality Tracking Scale (STS)
Lasso di tempo: Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Sheehan-STS è una scala di valutazione prospettica di 8 elementi amministrata da medico/partecipante e un indicatore di valutazione del trigger che tiene traccia sia dell'ideazione suicidaria che dei comportamenti emergenti dal trattamento).
Gli item 1a, 2-6, 8 sono stati valutati su una scala Likert a 5 punti (0=per niente, 1=poco, 2=moderatamente, 3=molto e 4=estremamente).
Gli elementi 1, 1b, 7, un indicatore di valutazione del trigger (TA) richiedono una risposta sì/no.
Articoli inclusi 1= Hai mai subito un incidente, 1a= In che misura hai intenzione/intenzione di farti del male, 1b= Hai intenzione di morire, 2= Desidera morire, 3= Vuoi farti del male, 4= Pensa al suicidio, 5= Pianifica un suicidio, 6= Prepararsi al suicidio (PS) con intenzione di morire (ITD), 7= Ferirsi di proposito, 8= Tentare il suicidio.
Il risultato per l'elemento 1 indica se qualcuno dei partecipanti ha mai subito un incidente, 1b indica se qualcuno dei partecipanti intendeva morire, 7 indica se qualcuno dei partecipanti si è ferito di proposito e la valutazione del trigger indica se qualcuno dei partecipanti ha evocato la valutazione del trigger.
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Basale, giorno 5, 10, 15, 20 della fase di titolazione; Giorno 7, 14, 21 della fase di dosaggio stabile
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Collaboratori e investigatori
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2009
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 novembre 2010
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 ottobre 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 ottobre 2009
Primo Inserito (STIMA)
1 novembre 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
9 maggio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 aprile 2014
Ultimo verificato
1 aprile 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A8801015
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